Um estudo de DS-1211b em indivíduos com pseudoxantoma elástico
10 de dezembro de 2024 atualizado por: Daiichi Sankyo
Um estudo de Fase 2, 12 semanas, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de DS-1211b em indivíduos com pseudoxantoma elástico
Este estudo foi desenhado para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica (PD) de DS-1211b e farmacocinética (PK) em indivíduos com Pseudoxantoma elástico (PXE).
A PXE é uma doença rara que está associada a riscos significativos de deficiências visuais e comorbidade de doenças periféricas e cardiovasculares, e afeta negativamente a qualidade de vida dos indivíduos acometidos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O DS-1211b, um potente inibidor de pequenas moléculas da fosfatase alcalina não específica de tecido, está sendo desenvolvido para o tratamento de doenças de calcificação ectópica, como a PXE.
Este estudo avaliará o DS-1211b (comprimidos de baixa, média e alta dose) administrado uma vez ao dia por 12 semanas em indivíduos com PXE.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
65
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Massachusetts
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North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
- Infinity Medical Research Inc
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North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
- Boston Neuro Research Center
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New Jersey
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Secaucus, New Jersey, Estados Unidos, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Clinilabs
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
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Utrecht, Holanda, 3584
- UMC Utrecht
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado assinado e datado
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 75 anos na triagem
- Ter um diagnóstico estabelecido de PXE
- Totalmente vacinado para a doença de coronavírus 2019 (COVID-19) de acordo com as diretrizes atuais do Centro de Controle e Prevenção de Doenças
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter histórico de fratura óssea nos últimos 6 meses
- Tem história de doença óssea metabólica ativa, excluindo osteopenia ou osteoporose sem fratura por fragilidade
- Tem um histórico de doença de depósito de pirofosfato de cálcio
- Tem um histórico de hipofosfatasia
- Tem um histórico de hiperparatireoidismo não tratado
- Participou de outro estudo de pesquisa intervencionista nos últimos 60 dias.
- Usou bisfosfonato nos últimos 12 meses ou tinha planos de usar bisfosfonato durante o estudo.
- Recebeu suplementação de vitamina B6 >5 mg/dia no mês anterior à triagem e durante o estudo
- Dose iniciada ou alterada de vitamina D no mês anterior à triagem
- Tem uma fosfatase alcalina <limite inferior da faixa normal (LLN)
- Ter uma duração do intervalo QTcF >450 ms na triagem
- Têm insuficiência renal moderada a grave
- Estão grávidas ou amamentando
- As participantes do sexo feminino não estão dispostas a usar métodos contraceptivos
- Ter alguma cirurgia eletiva planejada durante o período do estudo
- Ter qualquer outra condição significativa (médica, psiquiátrica, social ou medicamentosa) que, na opinião do Investigador, impeça a participação plena ou seja inadequada para o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: DS-1211b baixa dose
Os participantes serão randomizados para receber um comprimido DS-1211 uma vez ao dia durante 12 semanas.
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DS-1211b comprimido administrado uma vez ao dia pela manhã em jejum ou com uma refeição
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Experimental: DS-1211b dose média
Os participantes serão randomizados para receber um comprimido de DS-1211b uma vez ao dia durante 12 semanas.
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DS-1211b comprimido administrado uma vez ao dia pela manhã em jejum ou com uma refeição
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Experimental: DS-1211b dose alta
Os participantes serão randomizados para receber um comprimido de DS-1211b uma vez ao dia durante 12 semanas.
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DS-1211b comprimido administrado uma vez ao dia pela manhã em jejum ou com uma refeição
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes que serão randomizados para receber um comprimido de placebo uma vez ao dia por 12 semanas.
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Comprimido placebo administrado uma vez ao dia pela manhã, em jejum ou com uma refeição
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) em participantes que recebem DS-1211b
Prazo: Desde a data de assinatura do formulário de consentimento informado até o dia 98 (14 dias após a última dose do medicamento do estudo) após a dose do período de tratamento de 12 semanas
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TEAEs são definidos como eventos que começam na ou após a primeira dose do medicamento do estudo ou começam antes, mas pioram após a primeira dose do medicamento do estudo.
Os eventos adversos são codificados usando MedDRA versão 26.1.
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Desde a data de assinatura do formulário de consentimento informado até o dia 98 (14 dias após a última dose do medicamento do estudo) após a dose do período de tratamento de 12 semanas
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de fosfatase alcalina (ALP) dos parâmetros farmacodinâmicos
Prazo: Pré-dose nos dias 15, 43, 84; Dia 86-88 e Dia 98 do período de tratamento de 12 semanas
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Os níveis de ALP foram avaliados usando o ensaio sérico da IFCC.
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Pré-dose nos dias 15, 43, 84; Dia 86-88 e Dia 98 do período de tratamento de 12 semanas
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de pirofosfato inorgânico (PPi) dos parâmetros farmacodinâmicos
Prazo: Pré-dose nos dias 15, 43 e 84 do período de tratamento de 12 semanas
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Os níveis de PPi foram avaliados a partir do plasma coletado.
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Pré-dose nos dias 15, 43 e 84 do período de tratamento de 12 semanas
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Alteração percentual da linha de base nos níveis do parâmetro farmacodinâmico Piridoxal 5'-fosfato (PLP)
Prazo: Pré-dose nos dias 15, 43, 84; Dia 86-88 e Dia 98 do período de tratamento de 12 semanas
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Os níveis de PLP foram avaliados a partir do plasma coletado.
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Pré-dose nos dias 15, 43, 84; Dia 86-88 e Dia 98 do período de tratamento de 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração máxima do parâmetro farmacocinético (Cmax)
Prazo: Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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O parâmetro farmacocinético Cmax foi estimado utilizando modelagem farmacocinética populacional.
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Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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Parâmetro Farmacocinético Tempo até Concentração Máxima (Tmax)
Prazo: Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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O parâmetro farmacocinético Tmax foi avaliado utilizando modelagem farmacocinética populacional.
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Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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Parâmetro Farmacocinético Concentração Plasmática Mínima (Cvale)
Prazo: Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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O parâmetro farmacocinético Ctrough foi avaliado utilizando concentrações observadas 10 horas após a dose.
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Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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Área do parâmetro farmacocinético sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC)
Prazo: Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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O parâmetro farmacocinético AUCtau foi avaliado utilizando modelagem farmacocinética populacional.
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Dia 1 e Dia 84 pós-dose do período de tratamento de 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
21 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de participantes individuais não identificados (IPD) em estudos concluídos e documentos de ensaios clínicos de suporte aplicáveis podem estar disponíveis mediante solicitação em https://vivli.org/.
Nos casos em que os dados de ensaios clínicos e os documentos de apoio são fornecidos de acordo com as políticas e procedimentos da nossa empresa, a Daiichi Sankyo continuará a proteger a privacidade dos participantes dos nossos ensaios clínicos.
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados e o procedimento para solicitar acesso podem ser encontrados neste endereço da web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Prazo de Compartilhamento de IPD
Estudos concluídos que atingiram um fim ou conclusão global com todos os conjuntos de dados coletados e analisados e para os quais o medicamento e a indicação receberam aprovação de comercialização da União Europeia (UE) e Estados Unidos (EUA) e/ou Japão (JP) em ou após 01 de janeiro de 2014 ou pelas autoridades de saúde dos EUA, UE ou JP quando submissões regulatórias em todas as regiões não estão planejadas e após os resultados do estudo primário terem sido aceitos para publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Solicitação formal de pesquisadores científicos e médicos qualificados sobre IPD e documentos de estudos clínicos sobre produtos de suporte a ensaios clínicos concluídos enviados e licenciados nos Estados Unidos, União Europeia e/ou Japão a partir de 1º de janeiro de 2014 e além, com o objetivo de conduzir pesquisas legítimas.
Isso deve ser consistente com o princípio de salvaguardar a privacidade dos participantes do estudo e com o consentimento informado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .