Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DS-1211b u osób z PseudoXanthoma Elasticum

2 października 2023 zaktualizowane przez: Daiichi Sankyo, Inc.

Faza 2, 12-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie DS-1211b u osób z PseudoXanthoma Elasticum

To badanie zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) DS-1211b i farmakokinetyki (PK) u osób z Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE jest rzadką chorobą, która wiąże się ze znacznym ryzykiem upośledzenia wzroku i współwystępowania chorób obwodowych i sercowo-naczyniowych oraz niekorzystnie wpływa na jakość życia osób nią dotkniętych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DS-1211b, silny małocząsteczkowy inhibitor tkankowo niespecyficznej fosfatazy alkalicznej, jest opracowywany do leczenia ektopowych chorób zwapnień, takich jak PXE. To badanie oceni DS-1211b (tabletki o niskiej, średniej i dużej dawce) podawane raz dziennie przez 12 tygodni osobom z PXE.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584
        • UMC Utrecht
  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19114
        • Clinical Research of Philadelphia, LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 75 lat w momencie badania przesiewowego
  • Mieć ustaloną diagnozę PXE
  • W pełni zaszczepiony na chorobę koronawirusową 2019 (COVID-19) zgodnie z aktualnymi wytycznymi Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć historię złamań kości w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Mieć w wywiadzie aktywną metaboliczną chorobę kości, z wyłączeniem osteopenii lub osteoporozy bez złamań powodujących łamliwość
  • Mieć historię choroby złogów pirofosforanu wapnia
  • Mieć historię hipofosfatazji
  • Mieć historię nieleczonej nadczynności przytarczyc
  • Uczestniczył w innym badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 60 dni.
  • Stosował bisfosfoniany w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub miał plany stosowania bisfosfonianów podczas badania.
  • Otrzymywał suplementację witaminy B6 >5 mg/dzień w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe i podczas badania
  • Rozpoczęcie lub zmiana dawki witaminy D w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe
  • Mieć fosfatazę alkaliczną <dolna granica normy (DGN).
  • Mieć czas trwania odstępu QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego
  • Mają umiarkowaną do ciężkiej niewydolność nerek
  • Są kobietami w ciąży lub karmiącymi piersią
  • Czy uczestniczki nie chcą stosować metod antykoncepcji?
  • Zaplanuj planową operację w okresie studiów
  • Mają jakiekolwiek inne istotne schorzenia (medyczne, psychiatryczne, społeczne lub lekowe), które w ocenie badacza uniemożliwiłyby pełne uczestnictwo lub byłyby nieodpowiednie do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211 raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: DS-1211b
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
Eksperymentalny: Średnia dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211b raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: DS-1211b
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
Eksperymentalny: Wysoka dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211b raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: DS-1211b
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej tabletkę placebo raz dziennie przez 12 tygodni.
Inny: Placebo
Tabletka placebo podawana raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) u uczestników otrzymujących DS-1211b
Ramy czasowe: Od daty podpisania formularza świadomej zgody do dnia 98 (14 dni po ostatniej dawce badanego leku) po dawce 12-tygodniowego okresu leczenia
Od daty podpisania formularza świadomej zgody do dnia 98 (14 dni po ostatniej dawce badanego leku) po dawce 12-tygodniowego okresu leczenia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametrów farmakodynamicznych Stężenia fosfatazy alkalicznej (ALP).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dni -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84, 86-88 i 98 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
Badanie przesiewowe (dni -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84, 86-88 i 98 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametrów farmakodynamicznych Stężenia pirofosforanów nieorganicznych (PPi).
Ramy czasowe: Badania przesiewowe (dni od -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84
Badania przesiewowe (dni od -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametrów farmakodynamicznych Stężenia 5'-fosforanu pirydoksalu (PLP).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dni -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84, 86-88 i 98 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
Badanie przesiewowe (dni -1 do -30) oraz w dniach 1, 15, 43, 84, 86-88 i 98 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 43 i 84
Dni 1, 15, 43 i 84
Parametr farmakokinetyczny Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 43 i 84
Dni 1, 15, 43 i 84
Parametr farmakokinetyczny Minimalne stężenie w osoczu (Ctrough)
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 43 i 84
Dni 1, 15, 43 i 84
Parametr farmakokinetyczny Pole powierzchni pod krzywą stężenia w osoczu w czasie (AUC)
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 43 i 84
Dni 1, 15, 43 i 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Współpracownicy

PXE International

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane indywidualnego uczestnika (IPD) dotyczące ukończonych badań i odpowiednie dodatkowe dokumenty badań klinicznych mogą być dostępne na żądanie na stronie https://vivli.org/. W przypadkach, gdy dane z badań klinicznych i dokumenty uzupełniające są dostarczane zgodnie z polityką i procedurami naszej firmy, Daiichi Sankyo będzie nadal chronić prywatność naszych uczestników badań klinicznych. Szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych i procedury wnioskowania o dostęp można znaleźć pod tym adresem internetowym: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Ramy czasowe udostępniania IPD

Ukończone badania, które zakończyły się na całym świecie lub zostały zakończone, a wszystkie zbiory danych zostały zebrane i przeanalizowane oraz dla których lek i wskazanie uzyskały zgodę na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) i Stanach Zjednoczonych (USA) i/lub Japonii (JP) w dniu lub po 01 stycznia 2014 r. lub przez organy ds. zdrowia USA, UE lub JP, jeśli nie planuje się składania wniosków regulacyjnych we wszystkich regionach i po zaakceptowaniu wyników badań podstawowych do publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Formalna prośba wykwalifikowanych badaczy naukowych i medycznych na temat IChP i dokumentów badań klinicznych dotyczących zakończonych badań klinicznych wspierających produkty przedłożona i licencjonowana w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i/lub Japonii od 1 stycznia 2014 r. i później w celu przeprowadzenia legalnych badań. Musi to być zgodne z zasadą ochrony prywatności uczestników badania i zgodne z wyrażeniem świadomej zgody.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pseudoxanthoma Elasticum

Badania kliniczne na DS-1211b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj