Badanie DS-1211b u osób z PseudoXanthoma Elasticum
10 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Daiichi Sankyo
Faza 2, 12-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie DS-1211b u osób z PseudoXanthoma Elasticum
To badanie zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) DS-1211b i farmakokinetyki (PK) u osób z Pseudoxanthoma elasticum (PXE).
PXE jest rzadką chorobą, która wiąże się ze znacznym ryzykiem upośledzenia wzroku i współwystępowania chorób obwodowych i sercowo-naczyniowych oraz niekorzystnie wpływa na jakość życia osób nią dotkniętych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
DS-1211b, silny małocząsteczkowy inhibitor tkankowo niespecyficznej fosfatazy alkalicznej, jest opracowywany do leczenia ektopowych chorób zwapnień, takich jak PXE.
To badanie oceni DS-1211b (tabletki o niskiej, średniej i dużej dawce) podawane raz dziennie przez 12 tygodni osobom z PXE.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
65
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584
- UMC Utrecht
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Massachusetts
-
North Dartmouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02747
- Infinity Medical Research Inc
-
North Dartmouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02747
- Boston Neuro Research Center
-
-
New Jersey
-
Secaucus, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019
- Clinilabs
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 75 lat w momencie badania przesiewowego
- Mieć ustaloną diagnozę PXE
- W pełni zaszczepiony na chorobę koronawirusową 2019 (COVID-19) zgodnie z aktualnymi wytycznymi Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Mieć historię złamań kości w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Mieć w wywiadzie aktywną metaboliczną chorobę kości, z wyłączeniem osteopenii lub osteoporozy bez złamań powodujących łamliwość
- Mieć historię choroby złogów pirofosforanu wapnia
- Mieć historię hipofosfatazji
- Mieć historię nieleczonej nadczynności przytarczyc
- Uczestniczył w innym badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 60 dni.
- Stosował bisfosfoniany w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub miał plany stosowania bisfosfonianów podczas badania.
- Otrzymywał suplementację witaminy B6 >5 mg/dzień w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe i podczas badania
- Rozpoczęcie lub zmiana dawki witaminy D w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe
- Mieć fosfatazę alkaliczną <dolna granica normy (DGN).
- Mieć czas trwania odstępu QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego
- Mają umiarkowaną do ciężkiej niewydolność nerek
- Są kobietami w ciąży lub karmiącymi piersią
- Czy uczestniczki nie chcą stosować metod antykoncepcji?
- Zaplanuj planową operację w okresie studiów
- Mają jakiekolwiek inne istotne schorzenia (medyczne, psychiatryczne, społeczne lub lekowe), które w ocenie badacza uniemożliwiłyby pełne uczestnictwo lub byłyby nieodpowiednie do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211 raz dziennie przez 12 tygodni.
|
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211b raz dziennie przez 12 tygodni.
|
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka DS-1211b
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania tabletki DS-1211b raz dziennie przez 12 tygodni.
|
Tabletkę DS-1211b podawać raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej tabletkę placebo raz dziennie przez 12 tygodni.
|
Tabletka placebo podawana raz dziennie rano na czczo lub z posiłkiem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) wśród uczestników otrzymujących DS-1211b
Ramy czasowe: Od daty podpisania formularza świadomej zgody do 98. dnia (14 dni po ostatniej dawce badanego leku) po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
TEAE definiuje się jako zdarzenia, które rozpoczynają się w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku lub rozpoczynają się przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, ale następnie ulegają nasileniu.
Zdarzenia niepożądane koduje się przy użyciu MedDRA w wersji 26.1.
|
Od daty podpisania formularza świadomej zgody do 98. dnia (14 dni po ostatniej dawce badanego leku) po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru farmakodynamicznego poziomów fosfatazy alkalicznej (ALP).
Ramy czasowe: Dawka wstępna w dniach 15, 43, 84; Dzień 86-88 i dzień 98 12-tygodniowego okresu leczenia
|
Poziomy ALP oceniano za pomocą testu surowicy IFCC.
|
Dawka wstępna w dniach 15, 43, 84; Dzień 86-88 i dzień 98 12-tygodniowego okresu leczenia
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów farmakodynamicznych poziomów nieorganicznego pirofosforanu (PPi).
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w dniach 15, 43 i 84 12-tygodniowego okresu leczenia
|
Poziomy PPi oceniano w pobranym osoczu.
|
Dawkowanie wstępne w dniach 15, 43 i 84 12-tygodniowego okresu leczenia
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru farmakodynamicznego poziomów 5'-fosforanu pirydoksalu (PLP)
Ramy czasowe: Dawka wstępna w dniach 15, 43, 84; Dzień 86-88 i dzień 98 12-tygodniowego okresu leczenia
|
Poziomy PLP oceniano na podstawie zebranego osocza.
|
Dawka wstępna w dniach 15, 43, 84; Dzień 86-88 i dzień 98 12-tygodniowego okresu leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Parametr farmakokinetyczny Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 84 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
Parametr farmakokinetyczny Cmax oszacowano za pomocą populacyjnego modelowania PK.
|
Dzień 1 i dzień 84 po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
|
Parametr farmakokinetyczny Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
Parametr farmakokinetyczny Tmax oceniano za pomocą populacyjnego modelowania PK.
|
Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
|
Parametr farmakokinetyczny Minimalne stężenie w osoczu (Ctrough)
Ramy czasowe: Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
Parametr farmakokinetyczny Cmin oceniano na podstawie stężeń obserwowanych 10 godzin po podaniu.
|
Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
|
Pole parametrów farmakokinetycznych pod krzywą stężenia w osoczu w czasie (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
Parametr farmakokinetyczny AUCtau oceniano za pomocą populacyjnego modelowania PK.
|
Dzień 1. i dzień 84. po podaniu dawki w 12-tygodniowym okresie leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zanonimizowane dane indywidualnego uczestnika (IPD) dotyczące ukończonych badań i odpowiednie dodatkowe dokumenty badań klinicznych mogą być dostępne na żądanie na stronie https://vivli.org/.
W przypadkach, gdy dane z badań klinicznych i dokumenty uzupełniające są dostarczane zgodnie z polityką i procedurami naszej firmy, Daiichi Sankyo będzie nadal chronić prywatność naszych uczestników badań klinicznych.
Szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych i procedury wnioskowania o dostęp można znaleźć pod tym adresem internetowym: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Ramy czasowe udostępniania IPD
Ukończone badania, które zakończyły się na całym świecie lub zostały zakończone, a wszystkie zbiory danych zostały zebrane i przeanalizowane oraz dla których lek i wskazanie uzyskały zgodę na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) i Stanach Zjednoczonych (USA) i/lub Japonii (JP) w dniu lub po 01 stycznia 2014 r. lub przez organy ds. zdrowia USA, UE lub JP, jeśli nie planuje się składania wniosków regulacyjnych we wszystkich regionach i po zaakceptowaniu wyników badań podstawowych do publikacji.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Formalna prośba wykwalifikowanych badaczy naukowych i medycznych na temat IChP i dokumentów badań klinicznych dotyczących zakończonych badań klinicznych wspierających produkty przedłożona i licencjonowana w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i/lub Japonii od 1 stycznia 2014 r. i później w celu przeprowadzenia legalnych badań.
Musi to być zgodne z zasadą ochrony prywatności uczestników badania i zgodne z wyrażeniem świadomej zgody.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .