En studie av DS-1211b hos personer med PseudoXanthoma Elasticum
10. desember 2024 oppdatert av: Daiichi Sankyo
En fase 2, 12-ukers, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av DS-1211b hos personer med PseudoXanthoma Elasticum
Denne studien ble designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) til DS-1211b og farmakokinetikken (PK) hos personer med Pseudoxanthoma elasticum (PXE).
PXE er en sjelden sykdom som er assosiert med betydelig risiko for synsforstyrrelser og komorbiditet fra perifere og kardiovaskulære sykdommer, og som har en negativ innvirkning på livskvaliteten hos rammede individer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
DS-1211b, en potent liten molekylhemmer av vevs-uspesifikk alkalisk fosfatase, utvikles for behandling av ektopiske forkalkningssykdommer som PXE.
Denne studien vil vurdere DS-1211b (lav-, middels- og høydose-tabletter) administrert én gang daglig i 12 uker hos personer med PXE.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
65
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Massachusetts
-
North Dartmouth, Massachusetts, Forente stater, 02747
- Infinity Medical Research Inc
-
North Dartmouth, Massachusetts, Forente stater, 02747
- Boston Neuro Research Center
-
-
New Jersey
-
Secaucus, New Jersey, Forente stater, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10019
- Clinilabs
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584
- UMC Utrecht
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Signert og datert informert samtykke
- Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 til 75 år ved screening
- Har en etablert diagnose av PXE
- Fullt vaksinert for koronavirussykdom 2019 (COVID-19) i henhold til gjeldende retningslinjer for Center for Disease Control and Prevention
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en historie med benbrudd de siste 6 månedene
- Har en historie med aktiv metabolsk beinsykdom, unntatt osteopeni eller osteoporose uten skjørhetsbrudd
- Har en historie med kalsiumpyrofosfatavleiring
- Har en historie med hypofosfatasi
- Har en historie med ubehandlet hyperparatyreoidisme
- Deltatt i en annen intervensjonsforskningsstudie de siste 60 dagene.
- Brukte bisfosfonat i løpet av de foregående 12 månedene eller hadde planer om å bruke bisfosfonat under studien.
- Fikk vitamin B6-tilskudd >5 mg/dag i måneden før screening og under studien
- Påbegynt eller endret dose av vitamin D i forrige måned før screening
- Har en alkalisk fosfatase <nedre grense for normalområdet (LLN).
- Ha en QTcF-intervallvarighet >450 ms ved screening
- Har moderat til alvorlig nyresvikt
- Er gravide eller ammende kvinner
- Er kvinnelige deltakere uvillige til å bruke prevensjonsmetoder
- Ha en eventuell elektiv operasjon planlagt i løpet av studieperioden
- Har en annen betydelig tilstand (medisinsk, psykiatrisk, sosial eller medisinering) som, etter etterforskerens vurdering, ville hindre full deltakelse eller ville være upassende for studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: DS-1211b lav dose
Deltakere som vil bli randomisert til å motta en DS-1211 tablett én gang daglig i 12 uker.
|
DS-1211b tablett administrert én gang daglig om morgenen enten i fastende tilstand eller med et måltid
|
|
Eksperimentell: DS-1211b mellomdose
Deltakere som vil bli randomisert til å motta en DS-1211b tablett én gang daglig i 12 uker.
|
DS-1211b tablett administrert én gang daglig om morgenen enten i fastende tilstand eller med et måltid
|
|
Eksperimentell: DS-1211b høy dose
Deltakere som vil bli randomisert til å motta en DS-1211b tablett én gang daglig i 12 uker.
|
DS-1211b tablett administrert én gang daglig om morgenen enten i fastende tilstand eller med et måltid
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakere som vil bli randomisert til å motta en placebotablett én gang daglig i 12 uker.
|
Placebotablett administrert én gang daglig om morgenen enten i fastende tilstand eller sammen med et måltid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) hos deltakere som mottar DS-1211b
Tidsramme: Fra datoen for undertegning av informert samtykkeskjema opp til dag 98 (14 dager etter siste dose av studiemedikamentet) etter dose på 12 ukers behandlingsperiode
|
TEAE er definert som hendelser som starter på eller etter den første dosen av studiemedikamentet eller starter før, men forverres etter den første dosen av studiemedikamentet.
Bivirkninger er kodet med MedDRA versjon 26.1.
|
Fra datoen for undertegning av informert samtykkeskjema opp til dag 98 (14 dager etter siste dose av studiemedikamentet) etter dose på 12 ukers behandlingsperiode
|
|
Prosentvis endring fra baseline i farmakodynamiske parameternivåer for alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Fordose på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ukers behandlingsperiode
|
ALP-nivåer ble vurdert ved å bruke IFCC-serumanalysen.
|
Fordose på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ukers behandlingsperiode
|
|
Prosentvis endring fra baseline i farmakodynamiske parameternivåer for uorganisk pyrofosfat (PPi)
Tidsramme: Fordosering på dag 15, 43 og 84 i en 12-ukers behandlingsperiode
|
PPi-nivåer ble vurdert fra oppsamlet plasma.
|
Fordosering på dag 15, 43 og 84 i en 12-ukers behandlingsperiode
|
|
Prosentvis endring fra baseline i farmakodynamiske parameternivåer for pyridoksal 5'-fosfat (PLP)
Tidsramme: Fordose på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ukers behandlingsperiode
|
PLP-nivåer ble vurdert fra oppsamlet plasma.
|
Fordose på dag 15, 43, 84; Dag 86-88 og dag 98 i 12 ukers behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk parameter maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
Farmakokinetisk parameter Cmax ble estimert ved bruk av populasjons-PK-modellering.
|
Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
|
Farmakokinetisk parameter tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
Farmakokinetisk parameter Tmax ble vurdert ved bruk av populasjons-PK-modellering.
|
Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
|
Farmakokinetisk parameter Trough Plasma Concentration (Ctrough)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
Farmakokinetisk parameter Ctrough ble vurdert ved bruk av observerte konsentrasjoner 10 timer etter dosering.
|
Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
|
Farmakokinetisk parameterområde under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
Farmakokinetisk parameter AUCtau ble vurdert ved bruk av populasjons-PK-modellering.
|
Dag 1 og dag 84 etter dose av 12 ukers behandlingsperiode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
21. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
21. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2024
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) om fullførte studier og relevante kliniske utprøvingsdokumenter kan være tilgjengelig på forespørsel på https://vivli.org/.
I tilfeller der kliniske forsøksdata og støttedokumenter er gitt i henhold til selskapets retningslinjer og prosedyrer, vil Daiichi Sankyo fortsette å beskytte personvernet til deltakerne i kliniske forsøk.
Detaljer om datadelingskriterier og prosedyren for å be om tilgang finnes på denne nettadressen: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-delingstidsramme
Fullførte studier som har nådd en global slutt eller fullføring med alle datasett som er samlet inn og analysert, og som legemidlet og indikasjonen har mottatt markedsføringsgodkjenning fra EU (EU) og USA (USA), og/eller Japan (JP) for på eller etter 1. januar 2014 eller av helsemyndighetene i USA eller EU eller JP når regulatoriske innsendinger i alle regioner ikke er planlagt og etter at de primære studieresultatene er akseptert for publisering.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Formell forespørsel fra kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere om IPD og kliniske studiedokumenter om fullførte kliniske studier som støtter produkter innsendt og lisensiert i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og utover med det formål å utføre legitim forskning.
Dette må være i samsvar med prinsippet om å ivareta studiedeltakernes personvern og i samsvar med å gi informert samtykke.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .