Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu DS-1211b bei Personen mit PseudoXanthoma Elasticum

2. Oktober 2023 aktualisiert von: Daiichi Sankyo, Inc.

Eine 12-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zu DS-1211b bei Personen mit PseudoXanthoma Elasticum

Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) von DS-1211b und Pharmakokinetik (PK) bei Personen mit Pseudoxanthoma elasticum (PXE) zu bewerten. PXE ist eine seltene Krankheit, die mit erheblichen Risiken für Sehbehinderungen und Komorbidität durch periphere und kardiovaskuläre Erkrankungen verbunden ist und die Lebensqualität betroffener Personen beeinträchtigt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DS-1211b, ein potenter niedermolekularer Inhibitor der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase, wird für die Behandlung von ektopischen Verkalkungskrankheiten wie PXE entwickelt. In dieser Studie wird DS-1211b (niedrig-, mittel- und hochdosierte Tabletten) bewertet, das 12 Wochen lang einmal täglich bei Personen mit PXE verabreicht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

65

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584
        • UMC Utrecht
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 75 Jahren beim Screening
  • Haben Sie eine etablierte Diagnose von PXE
  • Vollständig gegen die Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) gemäß den aktuellen Richtlinien des Center for Disease Control and Prevention geimpft

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Knochenbrüchen in den letzten 6 Monaten
  • Haben Sie eine Vorgeschichte einer aktiven metabolischen Knochenerkrankung, ausgenommen Osteopenie oder Osteoporose ohne Fragilitätsfraktur
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Calciumpyrophosphat-Ablagerungskrankheiten
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Hypophosphatasie
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von unbehandeltem Hyperparathyreoidismus
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Forschungsstudie in den letzten 60 Tagen.
  • Bisphosphonat in den vorangegangenen 12 Monaten verwendet oder geplant, Bisphosphonat während der Studie zu verwenden.
  • Erhaltene Vitamin B6-Ergänzung > 5 mg / Tag im Monat vor dem Screening und während der Studie
  • Eingeleitete oder geänderte Vitamin-D-Dosis im Vormonat vor dem Screening
  • Haben Sie eine alkalische Phosphatase <untere Grenze des Normalbereichs (LLN).
  • Haben Sie beim Screening eine QTcF-Intervalldauer von >450 ms
  • Sie haben eine mittelschwere bis schwere Niereninsuffizienz
  • Schwangere oder stillende Frauen sind
  • Sind weibliche Teilnehmer nicht bereit, Verhütungsmethoden anzuwenden?
  • Lassen Sie während des Studienzeitraums eine elektive Operation planen
  • Haben Sie eine andere signifikante Erkrankung (medizinisch, psychiatrisch, sozial oder medikamentös), die nach Einschätzung des Ermittlers eine vollständige Teilnahme verhindern würde oder für die Studie unangemessen wäre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DS-1211b niedrig dosiert
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich eine DS-1211-Tablette erhalten.
Arzneimittel: DS-1211b
DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
Experimental: DS-1211b mittlere Dosis
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich ein DS-1211b-Tablet erhalten.
Arzneimittel: DS-1211b
DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
Experimental: DS-1211b hochdosiert
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich ein DS-1211b-Tablet erhalten.
Arzneimittel: DS-1211b
DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich eine Placebo-Tablette erhalten.
Sonstiges: Placebo
Placebo-Tablette, die einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit eingenommen wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) bei Teilnehmern, die DS-1211b erhalten
Zeitfenster: Ab dem Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 98 (14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments) nach der Dosis des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
Ab dem Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 98 (14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments) nach der Dosis des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
Änderung des pharmakodynamischen Parameters Alkalische Phosphatase (ALP)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening (Tage –1 bis –30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84, 86–88 und 98 nach der Verabreichung der 12-wöchigen Behandlung
Screening (Tage –1 bis –30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84, 86–88 und 98 nach der Verabreichung der 12-wöchigen Behandlung
Änderung des Gehalts an anorganischem Pyrophosphat (PPi) des pharmakodynamischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening (Tage -1 bis -30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84
Screening (Tage -1 bis -30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84
Änderung des pharmakodynamischen Parameters Pyridoxal 5'-Phosphat (PLP)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening (Tage –1 bis –30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84, 86–88 und 98 nach der Verabreichung der 12-wöchigen Behandlung
Screening (Tage –1 bis –30) und an den Tagen 1, 15, 43, 84, 86–88 und 98 nach der Verabreichung der 12-wöchigen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetischer Parameter Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tage, 1, 15, 43 und 84
Tage, 1, 15, 43 und 84
Pharmakokinetischer Parameter Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tage, 1, 15, 43 und 84
Tage, 1, 15, 43 und 84
Pharmakokinetische Parameter Trough-Plasmakonzentration (Ctrough)
Zeitfenster: Tage, 1, 15, 43 und 84
Tage, 1, 15, 43 und 84
Bereich der pharmakokinetischen Parameter unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Tage, 1, 15, 43 und 84
Tage, 1, 15, 43 und 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Mitarbeiter

PXE International

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

De-identifizierte individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu abgeschlossenen Studien und anwendbare unterstützende klinische Studiendokumente können auf Anfrage unter https://vivli.org/ verfügbar sein. In Fällen, in denen klinische Studiendaten und unterstützende Dokumente gemäß unseren Unternehmensrichtlinien und -verfahren bereitgestellt werden, wird Daiichi Sankyo weiterhin die Privatsphäre unserer Teilnehmer an klinischen Studien schützen. Einzelheiten zu den Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter dieser Webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Abgeschlossene Studien, die ein globales Ende oder einen Abschluss mit allen erfassten und analysierten Datensätzen erreicht haben und für die das Arzneimittel und die Indikation die Marktzulassung der Europäischen Union (EU) und der Vereinigten Staaten (US) und/oder Japans (JP) am oder erhalten haben nach dem 1. Januar 2014 oder von den US-, EU- oder JP-Gesundheitsbehörden, wenn Zulassungsanträge in allen Regionen nicht geplant sind und nachdem die primären Studienergebnisse zur Veröffentlichung akzeptiert wurden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Formelle Anfrage von qualifizierten wissenschaftlichen und medizinischen Forschern zu IPD- und klinischen Studiendokumenten zu abgeschlossenen klinischen Studien zur Unterstützung von Produkten, die in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und/oder Japan ab dem 1. Januar 2014 und darüber hinaus zum Zweck der Durchführung legitimer Forschung eingereicht und lizenziert wurden. Dies muss mit dem Grundsatz des Schutzes der Privatsphäre der Studienteilnehmer und mit der Einwilligung nach Aufklärung vereinbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pseudoxanthoma Elasticum

Klinische Studien zur DS-1211b

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Macedonia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren