Eine Studie zu DS-1211b bei Personen mit PseudoXanthoma Elasticum
10. Dezember 2024 aktualisiert von: Daiichi Sankyo
Eine 12-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zu DS-1211b bei Personen mit PseudoXanthoma Elasticum
Diese Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) von DS-1211b und Pharmakokinetik (PK) bei Personen mit Pseudoxanthoma elasticum (PXE) zu bewerten.
PXE ist eine seltene Krankheit, die mit erheblichen Risiken für Sehbehinderungen und Komorbidität durch periphere und kardiovaskuläre Erkrankungen verbunden ist und die Lebensqualität betroffener Personen beeinträchtigt.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
DS-1211b, ein potenter niedermolekularer Inhibitor der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase, wird für die Behandlung von ektopischen Verkalkungskrankheiten wie PXE entwickelt.
In dieser Studie wird DS-1211b (niedrig-, mittel- und hochdosierte Tabletten) bewertet, das 12 Wochen lang einmal täglich bei Personen mit PXE verabreicht wird.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
65
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Utrecht, Niederlande, 3584
- UMC Utrecht
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Massachusetts
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North Dartmouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02747
- Infinity Medical Research Inc
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North Dartmouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02747
- Boston Neuro Research Center
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New Jersey
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Secaucus, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10019
- Clinilabs
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
- Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 75 Jahren beim Screening
- Haben Sie eine etablierte Diagnose von PXE
- Vollständig gegen die Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) gemäß den aktuellen Richtlinien des Center for Disease Control and Prevention geimpft
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Knochenbrüchen in den letzten 6 Monaten
- Haben Sie eine Vorgeschichte einer aktiven metabolischen Knochenerkrankung, ausgenommen Osteopenie oder Osteoporose ohne Fragilitätsfraktur
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Calciumpyrophosphat-Ablagerungskrankheiten
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Hypophosphatasie
- Haben Sie eine Vorgeschichte von unbehandeltem Hyperparathyreoidismus
- Teilnahme an einer anderen interventionellen Forschungsstudie in den letzten 60 Tagen.
- Bisphosphonat in den vorangegangenen 12 Monaten verwendet oder geplant, Bisphosphonat während der Studie zu verwenden.
- Erhaltene Vitamin B6-Ergänzung > 5 mg / Tag im Monat vor dem Screening und während der Studie
- Eingeleitete oder geänderte Vitamin-D-Dosis im Vormonat vor dem Screening
- Haben Sie eine alkalische Phosphatase <untere Grenze des Normalbereichs (LLN).
- Haben Sie beim Screening eine QTcF-Intervalldauer von >450 ms
- Sie haben eine mittelschwere bis schwere Niereninsuffizienz
- Schwangere oder stillende Frauen sind
- Sind weibliche Teilnehmer nicht bereit, Verhütungsmethoden anzuwenden?
- Lassen Sie während des Studienzeitraums eine elektive Operation planen
- Haben Sie eine andere signifikante Erkrankung (medizinisch, psychiatrisch, sozial oder medikamentös), die nach Einschätzung des Ermittlers eine vollständige Teilnahme verhindern würde oder für die Studie unangemessen wäre
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: DS-1211b niedrig dosiert
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich eine DS-1211-Tablette erhalten.
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DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
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Experimental: DS-1211b mittlere Dosis
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich ein DS-1211b-Tablet erhalten.
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DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
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Experimental: DS-1211b hochdosiert
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich ein DS-1211b-Tablet erhalten.
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DS-1211b Tablette wird einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit verabreicht
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Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die randomisiert werden und 12 Wochen lang einmal täglich eine Placebo-Tablette erhalten.
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Placebo-Tablette, die einmal täglich morgens entweder im nüchternen Zustand oder zu einer Mahlzeit eingenommen wird
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) bei Teilnehmern, die DS-1211b erhalten
Zeitfenster: Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 98 (14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments) nach der Einnahme der 12-wöchigen Behandlungsdauer
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TEAEs sind definiert als Ereignisse, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftreten oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments auftreten, sich dann aber danach verschlimmern.
Unerwünschte Ereignisse werden mit MedDRA Version 26.1 kodiert.
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Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Tag 98 (14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments) nach der Einnahme der 12-wöchigen Behandlungsdauer
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Prozentuale Änderung des pharmakodynamischen Parameters Alkalische Phosphatase (ALP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis an den Tagen 15, 43, 84; Tag 86–88 und Tag 98 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Die ALP-Werte wurden mithilfe des IFCC-Serumtests bestimmt.
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Vordosis an den Tagen 15, 43, 84; Tag 86–88 und Tag 98 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Prozentuale Änderung des pharmakodynamischen Parameters Anorganisches Pyrophosphat (PPi) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosierung an den Tagen 15, 43 und 84 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Die PPi-Werte wurden aus gesammeltem Plasma bestimmt.
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Vordosierung an den Tagen 15, 43 und 84 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Prozentuale Änderung des pharmakodynamischen Parameters Pyridoxal-5'-phosphat (PLP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis an den Tagen 15, 43, 84; Tag 86–88 und Tag 98 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Die PLP-Spiegel wurden aus gesammeltem Plasma bestimmt.
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Vordosis an den Tagen 15, 43, 84; Tag 86–88 und Tag 98 des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Pharmakokinetischer Parameter Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Der pharmakokinetische Parameter Cmax wurde mithilfe der Populations-PK-Modellierung geschätzt.
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Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Pharmakokinetischer Parameter Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Der pharmakokinetische Parameter Tmax wurde mithilfe eines Populations-PK-Modells bewertet.
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Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Pharmakokinetischer Parameter durch Plasmakonzentration (Ctrough)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Der pharmakokinetische Parameter Ctrough wurde anhand der beobachteten Konzentrationen 10 Stunden nach der Einnahme beurteilt.
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Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Pharmakokinetischer Parameterbereich unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Der pharmakokinetische Parameter AUCtau wurde mithilfe eines Populations-PK-Modells bewertet.
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Tag 1 und Tag 84 nach der Dosis eines 12-wöchigen Behandlungszeitraums
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. Oktober 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
21. November 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. November 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. Oktober 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. Oktober 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Dezember 2024
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
De-identifizierte individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu abgeschlossenen Studien und anwendbare unterstützende klinische Studiendokumente können auf Anfrage unter https://vivli.org/ verfügbar sein.
In Fällen, in denen klinische Studiendaten und unterstützende Dokumente gemäß unseren Unternehmensrichtlinien und -verfahren bereitgestellt werden, wird Daiichi Sankyo weiterhin die Privatsphäre unserer Teilnehmer an klinischen Studien schützen.
Einzelheiten zu den Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter dieser Webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Abgeschlossene Studien, die ein globales Ende oder einen Abschluss mit allen erfassten und analysierten Datensätzen erreicht haben und für die das Arzneimittel und die Indikation die Marktzulassung der Europäischen Union (EU) und der Vereinigten Staaten (US) und/oder Japans (JP) am oder erhalten haben nach dem 1. Januar 2014 oder von den US-, EU- oder JP-Gesundheitsbehörden, wenn Zulassungsanträge in allen Regionen nicht geplant sind und nachdem die primären Studienergebnisse zur Veröffentlichung akzeptiert wurden.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Formelle Anfrage von qualifizierten wissenschaftlichen und medizinischen Forschern zu IPD- und klinischen Studiendokumenten zu abgeschlossenen klinischen Studien zur Unterstützung von Produkten, die in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und/oder Japan ab dem 1. Januar 2014 und darüber hinaus zum Zweck der Durchführung legitimer Forschung eingereicht und lizenziert wurden.
Dies muss mit dem Grundsatz des Schutzes der Privatsphäre der Studienteilnehmer und mit der Einwilligung nach Aufklärung vereinbar sein.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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