Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van DS-1211b bij personen met PseudoXanthoma Elasticum

2 oktober 2023 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo, Inc.

Een fase 2, 12 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van DS-1211b bij personen met PseudoXanthoma Elasticum

Deze studie was opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek (PD) van DS-1211b en farmacokinetiek (PK) te evalueren bij personen met Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE is een zeldzame ziekte die gepaard gaat met aanzienlijke risico's op visusstoornissen en comorbiditeit door perifere en cardiovasculaire aandoeningen, en die een negatieve invloed heeft op de kwaliteit van leven van getroffen personen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DS-1211b, een krachtige kleinmoleculaire remmer van weefsel-niet-specifieke alkalische fosfatase, wordt ontwikkeld voor de behandeling van ectopische calcificatieziekten zoals PXE. Deze studie beoordeelt DS-1211b (tabletten met een lage, gemiddelde en hoge dosis) eenmaal daags toegediend gedurende 12 weken bij personen met PXE.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

65

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • UMC Utrecht
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Verenigde Staten, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot 75 jaar bij screening
  • Heb een vastgestelde diagnose van PXE
  • Volledig gevaccineerd tegen coronavirusziekte 2019 (COVID-19) volgens de huidige richtlijnen van het Centrum voor ziektebestrijding en -preventie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Een voorgeschiedenis van botbreuken hebben in de afgelopen 6 maanden
  • Een voorgeschiedenis hebben van actieve metabole botziekte, met uitzondering van osteopenie of osteoporose zonder fragiliteitsfractuur
  • Een voorgeschiedenis hebben van de ziekte van calciumpyrofosfaatafzetting
  • Heb een voorgeschiedenis van hypofosfatasie
  • Een voorgeschiedenis hebben van onbehandelde hyperparathyreoïdie
  • Deelgenomen aan een ander interventioneel onderzoek in de afgelopen 60 dagen.
  • Gebruikte bisfosfonaat in de voorgaande 12 maanden of had plannen om bisfosfonaat te gebruiken tijdens het onderzoek.
  • Vitamine B6-suppletie > 5 mg/dag gekregen in de maand voorafgaand aan de screening en tijdens het onderzoek
  • Geïnitieerde of gewijzigde dosis vitamine D in de voorgaande maand voorafgaand aan de screening
  • Heb een alkalische fosfatase <ondergrens van normaal (LLN) bereik
  • Een QTcF-intervalduur van >450 ms hebben bij screening
  • Heb matige tot ernstige nierinsufficiëntie
  • Zwanger bent of vrouwen die borstvoeding geven
  • Zijn vrouwelijke deelnemers niet bereid anticonceptiemiddelen te gebruiken
  • Laat een electieve operatie plannen tijdens de studieperiode
  • Een andere significante aandoening hebben (medische, psychiatrische, sociale of medicatie) die, naar het oordeel van de onderzoeker, volledige deelname zou verhinderen of ongepast zou zijn voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DS-1211b lage dosis
Deelnemers die gerandomiseerd worden om gedurende 12 weken eenmaal daags een DS-1211-tablet te krijgen.
Geneesmiddel: DS-1211b
DS-1211b-tablet eenmaal daags 's ochtends toegediend, hetzij in nuchtere toestand of bij een maaltijd
Experimenteel: DS-1211b middelmatige dosis
Deelnemers die gerandomiseerd worden om gedurende 12 weken eenmaal daags een DS-1211b-tablet te krijgen.
Geneesmiddel: DS-1211b
DS-1211b-tablet eenmaal daags 's ochtends toegediend, hetzij in nuchtere toestand of bij een maaltijd
Experimenteel: DS-1211b hoge dosis
Deelnemers die gerandomiseerd worden om gedurende 12 weken eenmaal daags een DS-1211b-tablet te krijgen.
Geneesmiddel: DS-1211b
DS-1211b-tablet eenmaal daags 's ochtends toegediend, hetzij in nuchtere toestand of bij een maaltijd
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers die gerandomiseerd worden om gedurende 12 weken eenmaal daags een placebotablet te krijgen.
Ander: Placebo
Placebo-tablet eenmaal daags 's ochtends toegediend, hetzij op de nuchtere maag, hetzij bij een maaltijd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) bij deelnemers die DS-1211b ontvingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming tot dag 98 (14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken
Vanaf de datum van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming tot dag 98 (14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in farmacodynamische parameter alkalische fosfatase (ALP) niveaus
Tijdsspanne: Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84, 86-88 en 98 na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken
Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84, 86-88 en 98 na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in farmacodynamische parameter anorganische pyrofosfaat (PPi) niveaus
Tijdsspanne: Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84
Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84
Verandering ten opzichte van baseline in farmacodynamische parameter Pyridoxal 5'-fosfaat (PLP) niveaus
Tijdsspanne: Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84, 86-88 en 98 na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken
Screening (dag -1 tot -30) en op dag 1, 15, 43, 84, 86-88 en 98 na de dosis van een behandelingsperiode van 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameter Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dagen, 1, 15, 43 en 84
Dagen, 1, 15, 43 en 84
Farmacokinetische parameter Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dagen, 1, 15, 43 en 84
Dagen, 1, 15, 43 en 84
Farmacokinetische parameter Dalplasmaconcentratie (Cdal)
Tijdsspanne: Dagen, 1, 15, 43 en 84
Dagen, 1, 15, 43 en 84
Farmacokinetisch parametergebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Dagen, 1, 15, 43 en 84
Dagen, 1, 15, 43 en 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Medewerkers

PXE International

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) over voltooide onderzoeken en toepasselijke ondersteunende documenten van klinische onderzoeken kunnen op verzoek beschikbaar zijn op https://vivli.org/. In gevallen waarin gegevens van klinische onderzoeken en ondersteunende documenten worden verstrekt in overeenstemming met ons bedrijfsbeleid en onze procedures, zal Daiichi Sankyo de privacy van onze deelnemers aan klinische onderzoeken blijven beschermen. Details over criteria voor het delen van gegevens en de procedure voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op dit webadres: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-tijdsbestek voor delen

Voltooide onderzoeken die wereldwijd zijn beëindigd of afgerond waarbij alle datasets zijn verzameld en geanalyseerd, en waarvoor het geneesmiddel en de indicatie op of na 1 januari 2014 of door de Amerikaanse of EU- of JP-gezondheidsautoriteiten wanneer wettelijke indiening in alle regio's niet is gepland en nadat de primaire onderzoeksresultaten zijn geaccepteerd voor publicatie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Formeel verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers over IPD en klinische onderzoeksdocumenten over voltooide klinische onderzoeken ter ondersteuning van producten die zijn ingediend en goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en/of Japan vanaf 1 januari 2014 en daarna met als doel het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit moet in overeenstemming zijn met het principe van het waarborgen van de privacy van de deelnemers aan het onderzoek en in overeenstemming zijn met het geven van geïnformeerde toestemming.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pseudoxanthoom Elasticum

Klinische onderzoeken op DS-1211b

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren