Tutkimus DS-1211b:stä henkilöillä, joilla on PseudoXanthoma Elasticum
tiistai 10. joulukuuta 2024 päivittänyt: Daiichi Sankyo
Vaihe 2, 12 viikkoa, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus DS-1211b:stä henkilöillä, joilla on PseudoXanthoma Elasticum
Tämä tutkimus oli suunniteltu arvioimaan DS-1211b:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja farmakokinetiikkaa (PK) henkilöillä, joilla on Pseudoxanthoma elasticum (PXE).
PXE on harvinainen sairaus, johon liittyy merkittäviä näkövammautumis- ja perifeeristen sekä sydän- ja verisuonisairauksien rinnakkaissairauksien riskejä, ja se vaikuttaa haitallisesti sairastuneiden yksilöiden elämänlaatuun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
DS-1211b:tä, tehokasta pienimolekyylistä kudos-epäspesifisen alkalisen fosfataasin inhibiittoria, kehitetään ektooppisten kalkkeutumissairauksien, kuten PXE:n, hoitoon.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan DS-1211b:tä (pieni-, keski- ja suuriannoksiset tabletit) annettuna kerran päivässä 12 viikon ajan PXE-potilaille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
65
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584
- UMC Utrecht
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Massachusetts
-
North Dartmouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02747
- Infinity Medical Research Inc
-
North Dartmouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02747
- Boston Neuro Research Center
-
-
New Jersey
-
Secaucus, New Jersey, Yhdysvallat, 07094
- Frontage Clinical Services, Inc.
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10019
- Clinilabs
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19114
- Clinical Research Of Philadelphia, Llc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
- Seulonnassa 18–75-vuotiaat mies- tai naispuoliset osallistujat
- Sinulla on vahvistettu PXE-diagnoosi
- Täysin rokotettu koronavirustautia 2019 (COVID-19) vastaan nykyisten tautien valvonta- ja ehkäisykeskuksen ohjeiden mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on ollut luunmurtuma viimeisen 6 kuukauden aikana
- sinulla on ollut aktiivinen metabolinen luusairaus, lukuun ottamatta osteopeniaa tai osteoporoosia ilman haurasmurtumaa
- Sinulla on ollut kalsiumpyrofosfaattikertymäsairaus
- Sinulla on ollut hypofosfatasia
- Sinulla on ollut hoitamaton hyperparatyreoosi
- Osallistui toiseen interventiotutkimukseen viimeisen 60 päivän aikana.
- Käyttänyt bisfosfonaattia edellisten 12 kuukauden aikana tai aikonut käyttää bisfosfonaattia tutkimuksen aikana.
- Sai B6-vitamiinilisää >5 mg/vrk seulontaa edeltävän kuukauden aikana ja tutkimuksen aikana
- Aloitettu tai muutettu D-vitamiiniannosta edeltävän kuukauden aikana ennen seulontaa
- Alkalinen fosfataasi < normaalin alaraja (LLN).
- QTcF-välin kesto on yli 450 ms seulonnassa
- Sinulla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta
- Ovatko raskaana olevat tai imettävät naiset
- Ovatko naispuoliset osallistujat haluttomia käyttämään ehkäisymenetelmiä
- Onko sinulla suunnitteilla leikkauksia opintojakson aikana
- sinulla on jokin muu merkittävä sairaus (lääketieteellinen, psykiatrinen, sosiaalinen tai lääkinnällinen), joka tutkijan arvion mukaan estäisi täyden osallistumisen tai olisi sopimaton tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DS-1211b pieni annos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
|
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
|
|
Kokeellinen: DS-1211b keskiannos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211b-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
|
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
|
|
Kokeellinen: DS-1211b suuri annos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211b-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
|
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan lumetabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
|
Lumetabletti kerran vuorokaudessa aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) DS-1211b:tä saaneissa osallistujissa
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä päivään 98 (14 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen) 12 viikon hoitojakson annoksen jälkeen
|
TEAE määritellään tapahtumiksi, jotka alkavat ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tai alkavat ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta, mutta pahenevat sen jälkeen.
Haittatapahtumat on koodattu MedDRA-versiolla 26.1.
|
Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä päivään 98 (14 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen) 12 viikon hoitojakson annoksen jälkeen
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta farmakodynaamisten parametrien alkalisen fosfataasin (ALP) tasoissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 15, 43, 84; Päivät 86-88 ja päivä 98 12 viikon hoitojakson aikana
|
ALP-tasot arvioitiin käyttämällä IFCC-seerumimääritystä.
|
Ennakkoannos päivinä 15, 43, 84; Päivät 86-88 ja päivä 98 12 viikon hoitojakson aikana
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta farmakodynaamisten parametrien epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) tasoissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos 12 viikon hoitojakson päivinä 15, 43 ja 84
|
PPi-tasot arvioitiin kerätystä plasmasta.
|
Ennakkoannos 12 viikon hoitojakson päivinä 15, 43 ja 84
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta farmakodynaamisen parametrin pyridoksaali-5'-fosfaatti (PLP) -tasoissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 15, 43, 84; Päivät 86-88 ja päivä 98 12 viikon hoitojakson aikana
|
PLP-tasot arvioitiin kerätystä plasmasta.
|
Ennakkoannos päivinä 15, 43, 84; Päivät 86-88 ja päivä 98 12 viikon hoitojakson aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokineettisen parametrin enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
Farmakokineettinen parametri Cmax arvioitiin populaation PK-mallinnuksella.
|
Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
|
Farmakokineettinen parametri Aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
Farmakokineettinen parametri Tmax arvioitiin populaation PK-mallinnuksella.
|
Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
|
Farmakokineettinen parametri plasmakonsentraatio (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
Farmakokineettinen parametri Ctrough arvioitiin käyttämällä havaittuja pitoisuuksia 10 tuntia annoksen jälkeen.
|
Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
|
Farmakokineettisten parametrien pinta-ala plasman pitoisuus-aikakäyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
Farmakokineettinen parametri AUCtau arvioitiin populaation PK-mallinnuksella.
|
Päivä 1 ja päivä 84 annoksen jälkeen 12 viikon hoitojakson aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Director, Daiichi Sankyo
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 20. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DS1211-A-U201
- 2022-000676-19 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Valmiiden tutkimusten yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja soveltuvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/.
Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisen tutkimuksen osallistujien yksityisyyden suojaamista.
Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-jaon aikakehys
Valmistuneet tutkimukset, jotka ovat saavuttaneet maailmanlaajuisen päätökseen tai päätökseen kaikki kerätyt ja analysoidut tiedot ja joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan tai 1. tammikuuta 2014 jälkeen tai USA:n tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun viranomaistoimituksia ei ole suunniteltu kaikilla alueilla ja sen jälkeen, kun ensisijaiset tutkimustulokset on hyväksytty julkaistavaksi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisistä tutkimusasiakirjoista suoritetuista kliinisistä tutkimuksista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten.
Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .