Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DS-1211b:stä henkilöillä, joilla on PseudoXanthoma Elasticum

maanantai 2. lokakuuta 2023 päivittänyt: Daiichi Sankyo, Inc.

Vaihe 2, 12 viikkoa, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus DS-1211b:stä henkilöillä, joilla on PseudoXanthoma Elasticum

Tämä tutkimus oli suunniteltu arvioimaan DS-1211b:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja farmakokinetiikkaa (PK) henkilöillä, joilla on Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE on harvinainen sairaus, johon liittyy merkittäviä näkövammautumis- ja perifeeristen sekä sydän- ja verisuonisairauksien rinnakkaissairauksien riskejä, ja se vaikuttaa haitallisesti sairastuneiden yksilöiden elämänlaatuun.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DS-1211b:tä, tehokasta pienimolekyylistä kudos-epäspesifisen alkalisen fosfataasin inhibiittoria, kehitetään ektooppisten kalkkeutumissairauksien, kuten PXE:n, hoitoon. Tässä tutkimuksessa arvioidaan DS-1211b:tä (pieni-, keski- ja suuriannoksiset tabletit) annettuna kerran päivässä 12 viikon ajan PXE-potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

65

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584
        • UMC Utrecht
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Yhdysvallat, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19114
        • Clinical Research of Philadelphia, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
  • Seulonnassa 18–75-vuotiaat mies- tai naispuoliset osallistujat
  • Sinulla on vahvistettu PXE-diagnoosi
  • Täysin rokotettu koronavirustautia 2019 (COVID-19) vastaan ​​nykyisten tautien valvonta- ja ehkäisykeskuksen ohjeiden mukaisesti

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on ollut luunmurtuma viimeisen 6 kuukauden aikana
  • sinulla on ollut aktiivinen metabolinen luusairaus, lukuun ottamatta osteopeniaa tai osteoporoosia ilman haurasmurtumaa
  • Sinulla on ollut kalsiumpyrofosfaattikertymäsairaus
  • Sinulla on ollut hypofosfatasia
  • Sinulla on ollut hoitamaton hyperparatyreoosi
  • Osallistui toiseen interventiotutkimukseen viimeisen 60 päivän aikana.
  • Käyttänyt bisfosfonaattia edellisten 12 kuukauden aikana tai aikonut käyttää bisfosfonaattia tutkimuksen aikana.
  • Sai B6-vitamiinilisää >5 mg/vrk seulontaa edeltävän kuukauden aikana ja tutkimuksen aikana
  • Aloitettu tai muutettu D-vitamiiniannosta edeltävän kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Alkalinen fosfataasi < normaalin alaraja (LLN).
  • QTcF-välin kesto on yli 450 ms seulonnassa
  • Sinulla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta
  • Ovatko raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Ovatko naispuoliset osallistujat haluttomia käyttämään ehkäisymenetelmiä
  • Onko sinulla suunnitteilla leikkauksia opintojakson aikana
  • sinulla on jokin muu merkittävä sairaus (lääketieteellinen, psykiatrinen, sosiaalinen tai lääkinnällinen), joka tutkijan arvion mukaan estäisi täyden osallistumisen tai olisi sopimaton tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DS-1211b pieni annos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: DS-1211b
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
Kokeellinen: DS-1211b keskiannos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211b-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: DS-1211b
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
Kokeellinen: DS-1211b suuri annos
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan DS-1211b-tabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: DS-1211b
DS-1211b tabletti kerran päivässä aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka satunnaistetaan saamaan lumetabletti kerran päivässä 12 viikon ajan.
Muut: Plasebo
Lumetabletti kerran vuorokaudessa aamulla joko paastotilassa tai aterian yhteydessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) DS-1211b:tä saaneilla osallistujilla
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä päivään 98 (14 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen) 12 viikon hoitojakson annoksen jälkeen
Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä päivään 98 (14 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen) 12 viikon hoitojakson annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta farmakodynaamisten parametrien alkalisen fosfataasin (ALP) tasoissa
Aikaikkuna: Seulonta (päivät -1 - -30) ja 12 viikon hoitojakson päivinä 1, 15, 43, 84, 86-88 ja 98 annoksen jälkeen
Seulonta (päivät -1 - -30) ja 12 viikon hoitojakson päivinä 1, 15, 43, 84, 86-88 ja 98 annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta farmakodynaamisten parametrien epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) tasoissa
Aikaikkuna: Seulonta (päivät -1 - -30) ja päivinä 1, 15, 43, 84
Seulonta (päivät -1 - -30) ja päivinä 1, 15, 43, 84
Muutos lähtötasosta farmakodynaamisen parametrin pyridoksaali-5'-fosfaatin (PLP) tasoissa
Aikaikkuna: Seulonta (päivät -1 - -30) ja 12 viikon hoitojakson päivinä 1, 15, 43, 84, 86-88 ja 98 annoksen jälkeen
Seulonta (päivät -1 - -30) ja 12 viikon hoitojakson päivinä 1, 15, 43, 84, 86-88 ja 98 annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokineettisen parametrin enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 43 ja 84
Päivät 1, 15, 43 ja 84
Farmakokineettinen parametri Aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 43 ja 84
Päivät 1, 15, 43 ja 84
Farmakokineettinen parametri plasmakonsentraatio (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 43 ja 84
Päivät 1, 15, 43 ja 84
Farmakokineettisten parametrien pinta-ala plasman pitoisuus-aikakäyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 43 ja 84
Päivät 1, 15, 43 ja 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daiichi Sankyo, Inc.

Yhteistyökumppanit

PXE International

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Valmiiden tutkimusten yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja soveltuvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/. Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisen tutkimuksen osallistujien yksityisyyden suojaamista. Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-jaon aikakehys

Valmistuneet tutkimukset, jotka ovat saavuttaneet maailmanlaajuisen päätökseen tai päätökseen kaikki kerätyt ja analysoidut tiedot ja joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan tai 1. tammikuuta 2014 jälkeen tai USA:n tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun viranomaistoimituksia ei ole suunniteltu kaikilla alueilla ja sen jälkeen, kun ensisijaiset tutkimustulokset on hyväksytty julkaistavaksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisistä tutkimusasiakirjoista suoritetuista kliinisistä tutkimuksista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten. Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pseudoxanthoma Elasticum

Kliiniset tutkimukset DS-1211b

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa