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Uno studio su DS-1211b in individui con PseudoXanthoma Elasticum

10 dicembre 2024 aggiornato da: Daiichi Sankyo

Uno studio di fase 2, di 12 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su DS-1211b in individui con pseudoxantoma elastico

Questo studio è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) di DS-1211b e la farmacocinetica (PK) in individui con Pseudoxantoma elastico (PXE). La PXE è una malattia rara che è associata a rischi significativi di disabilità visive e comorbilità da malattie periferiche e cardiovascolari e ha un impatto negativo sulla qualità della vita nelle persone affette.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

DS-1211b, un potente inibitore di piccole molecole della fosfatasi alcalina tissutale non specifica, è in fase di sviluppo per il trattamento di malattie da calcificazione ectopica come la PXE. Questo studio valuterà DS-1211b (compresse a basso, medio e alto dosaggio) somministrato una volta al giorno per 12 settimane in individui con PXE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

65

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • UMC Utrecht
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Stati Uniti, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato firmato e datato
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni allo screening
  • Avere una diagnosi accertata di PXE
  • Completamente vaccinato per la malattia da coronavirus 2019 (COVID-19) secondo le attuali linee guida del Centro per il controllo e la prevenzione delle malattie

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una storia di frattura ossea negli ultimi 6 mesi
  • Avere una storia di malattia ossea metabolica attiva, esclusa l'osteopenia o l'osteoporosi senza frattura da fragilità
  • Avere una storia di malattia da deposito di pirofosfato di calcio
  • Avere una storia di ipofosfatasia
  • Avere una storia di iperparatiroidismo non trattato
  • Ha partecipato a un altro studio di ricerca interventistica negli ultimi 60 giorni.
  • Usato bifosfonato nei 12 mesi precedenti o aveva intenzione di usare bifosfonato durante lo studio.
  • - Ha ricevuto un'integrazione di vitamina B6 >5 mg/die nel mese precedente lo screening e durante lo studio
  • Dose iniziata o modificata di vitamina D nel mese precedente prima dello screening
  • Avere una fosfatasi alcalina <limite inferiore del range normale (LLN).
  • Avere una durata dell'intervallo QTcF >450 ms allo screening
  • Soffre di insufficienza renale da moderata a grave
  • Sono donne incinte o che allattano
  • Le partecipanti di sesso femminile non sono disposte a utilizzare metodi contraccettivi
  • Avere pianificato un intervento chirurgico elettivo durante il periodo di studio
  • Avere qualsiasi altra condizione significativa (medica, psichiatrica, sociale o farmacologica) che, a giudizio dello Sperimentatore, impedirebbe la piena partecipazione o sarebbe inappropriata per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DS-1211b a basso dosaggio
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere un tablet DS-1211 una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: DS-1211b
DS-1211b compressa somministrata una volta al giorno al mattino a digiuno o durante un pasto
Sperimentale: DS-1211b dose media
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere un tablet DS-1211b una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: DS-1211b
DS-1211b compressa somministrata una volta al giorno al mattino a digiuno o durante un pasto
Sperimentale: DS-1211b dose elevata
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere un tablet DS-1211b una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: DS-1211b
DS-1211b compressa somministrata una volta al giorno al mattino a digiuno o durante un pasto
Comparatore placebo: Placebo
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere una compressa placebo una volta al giorno per 12 settimane.
Altro: Placebo
Compressa di placebo somministrata una volta al giorno al mattino a digiuno o durante un pasto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nei partecipanti che hanno ricevuto DS-1211b
Lasso di tempo: Dalla data di firma del modulo di consenso informato fino al giorno 98 (14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio) dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
I TEAE sono definiti come eventi che iniziano durante o dopo la prima dose del farmaco in studio oppure iniziano prima ma poi peggiorano dopo la prima dose del farmaco in studio. Gli eventi avversi sono codificati utilizzando MedDRA versione 26.1.
Dalla data di firma del modulo di consenso informato fino al giorno 98 (14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio) dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) dei parametri farmacodinamici
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 15, 43, 84; Giorno 86-88 e Giorno 98 del periodo di trattamento di 12 settimane
I livelli di ALP sono stati valutati utilizzando il test sierico IFCC.
Pre-dose nei giorni 15, 43, 84; Giorno 86-88 e Giorno 98 del periodo di trattamento di 12 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di pirofosfato inorganico (PPi) dei parametri farmacodinamici
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 15, 43 e 84 del periodo di trattamento di 12 settimane
I livelli di PPi sono stati valutati dal plasma raccolto.
Pre-dose nei giorni 15, 43 e 84 del periodo di trattamento di 12 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli del parametro farmacodinamico piridossale 5'-fosfato (PLP)
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 15, 43, 84; Giorno 86-88 e Giorno 98 del periodo di trattamento di 12 settimane
I livelli di PLP sono stati valutati dal plasma raccolto.
Pre-dose nei giorni 15, 43, 84; Giorno 86-88 e Giorno 98 del periodo di trattamento di 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico Concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 84 post-dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Il parametro farmacocinetico Cmax è stato stimato utilizzando il modello farmacocinetico di popolazione.
Giorno 1 e Giorno 84 post-dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Parametro farmacocinetico Tempo alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Il parametro farmacocinetico Tmax è stato valutato utilizzando il modello farmacocinetico di popolazione.
Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Parametro farmacocinetico Concentrazione plasmatica minima (Ctrough)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Il parametro farmacocinetico Ctrough è stato valutato utilizzando le concentrazioni osservate 10 ore dopo la dose.
Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Area dei parametri farmacocinetici sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane
Il parametro farmacocinetico AUCtau è stato valutato utilizzando un modello farmacocinetico di popolazione.
Giorno 1 e Giorno 84 dopo la dose del periodo di trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Daiichi Sankyo

Collaboratori

PXE International

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) sugli studi completati e i documenti di supporto della sperimentazione clinica applicabili possono essere disponibili su richiesta all'indirizzo https://vivli.org/. Nei casi in cui i dati della sperimentazione clinica e i documenti giustificativi vengano forniti in conformità alle nostre politiche e procedure aziendali, Daiichi Sankyo continuerà a proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione clinica. I dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili a questo indirizzo web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Periodo di condivisione IPD

Studi completati che hanno raggiunto la fine o il completamento globale con tutti i set di dati raccolti e analizzati e per i quali il medicinale e l'indicazione hanno ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio dell'Unione Europea (UE) e degli Stati Uniti (USA) e/o del Giappone (JP) o dopo il 1° gennaio 2014 o dalle autorità sanitarie degli Stati Uniti, dell'UE o del Giappone quando non sono previste presentazioni normative in tutte le regioni e dopo che i risultati dello studio primario sono stati accettati per la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Richiesta formale da parte di ricercatori scientifici e medici qualificati su IPD e documenti di studi clinici su sperimentazioni cliniche completate a supporto di prodotti presentati e autorizzati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e/o in Giappone dal 1° gennaio 2014 e oltre allo scopo di condurre ricerche legittime. Ciò deve essere coerente con il principio della salvaguardia della privacy dei partecipanti allo studio e coerente con la fornitura del consenso informato.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Pseudoxantoma elastico

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