Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование DS-1211b у людей с эластической псевдоксантомой

10 декабря 2024 г. обновлено: Daiichi Sankyo

Фаза 2, 12-недельное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование DS-1211b у лиц с PseudoXanthoma Elasticum

Это исследование было разработано для оценки безопасности, переносимости, фармакодинамики (PD) DS-1211b и фармакокинетики (PK) у лиц с эластической псевдоксантомой (PXE). PXE является редким заболеванием, которое связано со значительным риском нарушений зрения и сопутствующей патологии периферических и сердечно-сосудистых заболеваний и неблагоприятно влияет на качество жизни больных.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

DS-1211b, мощный низкомолекулярный ингибитор тканенеспецифической щелочной фосфатазы, разрабатывается для лечения эктопических кальцифицирующих заболеваний, таких как PXE. В этом исследовании будет оцениваться DS-1211b (таблетки с низкой, средней и высокой дозой), вводимый один раз в день в течение 12 недель лицам с ПХЭ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

65

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584
        • UMC Utrecht
  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Соединенные Штаты, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19114
        • Clinical Research Of Philadelphia, Llc

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Подписанное и датированное информированное согласие
  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 75 лет на момент скрининга
  • Иметь установленный диагноз PXE
  • Полностью вакцинирован от коронавирусной болезни 2019 (COVID-19) в соответствии с действующими рекомендациями Центра по контролю и профилактике заболеваний.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие в анамнезе переломов костей за последние 6 мес.
  • Иметь в анамнезе активное метаболическое заболевание костей, за исключением остеопении или остеопороза без перелома из-за хрупкости
  • Наличие в анамнезе болезни отложений пирофосфата кальция
  • В анамнезе гипофосфатазия
  • Наличие в анамнезе нелеченого гиперпаратиреоза
  • Участвовал в другом интервенционном исследовании за последние 60 дней.
  • Принимали бисфосфонат в течение предшествующих 12 месяцев или планировали использовать бисфосфонат во время исследования.
  • Получали добавки с витамином B6 >5 мг/день за месяц до скрининга и во время исследования
  • Начатая или измененная доза витамина D за месяц до скрининга
  • Уровень щелочной фосфатазы ниже нижней границы нормы (LLN)
  • Иметь продолжительность интервала QTcF> 450 мс при скрининге
  • Имеют умеренную или тяжелую почечную недостаточность
  • Беременные или кормящие женщины
  • Женщины-участники не желают использовать методы контрацепции?
  • Запланирована ли какая-либо плановая операция в течение периода исследования
  • Иметь какое-либо другое серьезное заболевание (медицинское, психиатрическое, социальное или медикаментозное), которое, по мнению исследователя, препятствует полному участию или является неприемлемым для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DS-1211b низкая доза
Участники, которые будут рандомизированы для получения таблетки DS-1211 один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: ДС-1211б
Таблетку DS-1211b принимают один раз в день утром либо натощак, либо во время еды.
Экспериментальный: DS-1211b средняя доза
Участники, которые будут рандомизированы для получения таблетки DS-1211b один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: ДС-1211б
Таблетку DS-1211b принимают один раз в день утром либо натощак, либо во время еды.
Экспериментальный: DS-1211b высокая доза
Участники, которые будут рандомизированы для получения таблетки DS-1211b один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: ДС-1211б
Таблетку DS-1211b принимают один раз в день утром либо натощак, либо во время еды.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники, которые будут рандомизированы для получения таблетки плацебо один раз в день в течение 12 недель.
Другой: Плацебо
Таблетку плацебо принимают один раз в день утром либо натощак, либо во время еды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) у участников, получающих DS-1211b
Временное ограничение: С даты подписания формы информированного согласия до 98-го дня (14 дней после последней дозы исследуемого препарата) после приема 12-недельного периода лечения.
TEAE определяются как явления, которые начинаются во время или после приема первой дозы исследуемого препарата или начинаются до, но затем ухудшаются после приема первой дозы исследуемого препарата. Нежелательные явления кодируются с использованием MedDRA версии 26.1.
С даты подписания формы информированного согласия до 98-го дня (14 дней после последней дозы исследуемого препарата) после приема 12-недельного периода лечения.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем фармакодинамических параметров уровней щелочной фосфатазы (ЩФ)
Временное ограничение: Предварительная доза в дни 15, 43, 84; День 86-88 и день 98 12-недельного периода лечения.
Уровни ЩФ оценивали с использованием анализа сыворотки IFCC.
Предварительная доза в дни 15, 43, 84; День 86-88 и день 98 12-недельного периода лечения.
Процентное изменение уровней неорганического пирофосфата (PPi) фармакодинамических параметров по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Предварительная доза в дни 15, 43 и 84 12-недельного периода лечения.
Уровни PPi оценивали по собранной плазме.
Предварительная доза в дни 15, 43 и 84 12-недельного периода лечения.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем фармакодинамических параметров уровней пиридоксаль-5'-фосфата (PLP)
Временное ограничение: Предварительная доза в дни 15, 43, 84; День 86-88 и день 98 12-недельного периода лечения.
Уровни PLP оценивали по собранной плазме.
Предварительная доза в дни 15, 43, 84; День 86-88 и день 98 12-недельного периода лечения.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетический параметр Максимальная концентрация (Cmax)
Временное ограничение: День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр Cmax оценивали с использованием популяционного фармакокинетического моделирования.
День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр Время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр Tmax оценивали с помощью популяционного фармакокинетического моделирования.
День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр Минимальная концентрация в плазме (Ctrough)
Временное ограничение: День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр Ctrough оценивали с использованием наблюдаемых концентраций через 10 часов после приема дозы.
День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Область фармакокинетических параметров под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC)
Временное ограничение: День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.
Фармакокинетический параметр AUCtau оценивали с использованием популяционного фармакокинетического моделирования.
День 1 и день 84 после приема дозы в течение 12-недельного периода лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Daiichi Sankyo

Соавторы

PXE International

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные отдельных участников (IPD) по завершенным исследованиям и применимые подтверждающие документы клинических испытаний могут быть доступны по запросу на https://vivli.org/. В тех случаях, когда данные клинических испытаний и подтверждающие документы предоставляются в соответствии с политиками и процедурами нашей компании, Daiichi Sankyo будет продолжать защищать конфиденциальность участников наших клинических испытаний. Подробную информацию о критериях обмена данными и процедуре запроса доступа можно найти по этому веб-адресу: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Сроки обмена IPD

Завершенные исследования, которые достигли глобального завершения или завершены со всем набором данных, собранных и проанализированных, и для которых лекарство и показания получили одобрение на продажу в Европейском союзе (ЕС) и Соединенных Штатах (США) и/или Японии (JP) на или после 01 января 2014 г. или органами здравоохранения США, ЕС или Японии, если не планируется подача в регулирующие органы во всех регионах и после того, как первичные результаты исследования были приняты к публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Официальный запрос от квалифицированных научных и медицинских исследователей на документы IPD и клинические исследования завершенных клинических испытаний в поддержку продуктов, представленных и лицензированных в США, Европейском Союзе и/или Японии с 01 января 2014 года и далее с целью проведения законных исследований. Это должно соответствовать принципу защиты конфиденциальности участников исследования и согласовываться с предоставлением информированного согласия.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться