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DS-1211b 在假性弹性黄瘤患者中的研究

2023年10月2日 更新者：Daiichi Sankyo, Inc.

DS-1211b 在弹性假性黄瘤患者中进行的为期 12 周、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究

本研究旨在评估 DS-1211b 的安全性、耐受性、药效学 (PD) 以及弹性假黄瘤 (PXE) 患者的药代动力学 (PK)。 PXE 是一种罕见疾病，与视力障碍和外周和心血管疾病合并症的重大风险相关，并对受影响个体的生活质量产生不利影响。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

DS-1211b 是一种有效的组织非特异性碱性磷酸酶小分子抑制剂，正在开发用于治疗异位钙化疾病，如 PXE。 本研究将评估 DS-1211b（低、中、高剂量片剂）在 PXE 患者中每天给药一次，持续 12 周。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

65

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth、Massachusetts、美国、02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth、Massachusetts、美国、02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus、New Jersey、美国、07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York、New York、美国、10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19114
        • Clinical Research of Philadelphia, LLC
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584
        • UMC Utrecht

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 签署并注明日期的知情同意书
  • 筛选时年龄在 18 至 75 岁之间的男性或女性参与者
  • 已确诊 PXE
  • 根据疾病控制和预防中心的现行指南，全面接种 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 疫苗

关键排除标准：

  • 近6个月内有骨折史
  • 有活动性代谢性骨病病史，排除骨质减少或骨质疏松无脆性骨折
  • 有焦磷酸钙沉积病史
  • 有低磷酸酯酶症病史
  • 有未经治疗的甲状旁腺功能亢进病史
  • 在过去 60 天内参加过另一项介入性研究。
  • 在过去 12 个月内使用过双膦酸盐或计划在研究期间使用双膦酸盐。
  • 在筛选前一个月和研究期间接受 >5 毫克/天的维生素 B6 补充
  • 在筛选前的前一个月开始或改变维生素 D 的剂量
  • 碱性磷酸酶<正常（LLN）范围的下限
  • 筛查时 QTcF 间期 >450 毫秒
  • 有中度至重度肾功能不全
  • 是孕妇或哺乳期妇女
  • 女性参与者是否不愿意使用避孕方法
  • 在研究期间计划进行任何择期手术
  • 有任何其他重要条件（医学、精神病学、社交或药物治疗），根据研究者的判断，会阻止完全参与或不适合研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：DS-1211b 低剂量
参与者将被随机分配接受 DS-1211 片剂，每天一次，持续 12 周。
药品：DS-1211b
DS-1211b 片剂每天早上空腹或随餐服用一次
实验性的：DS-1211b 中剂量
参与者将被随机分配接受 DS-1211b 药片，每天一次，持续 12 周。
药品：DS-1211b
DS-1211b 片剂每天早上空腹或随餐服用一次
实验性的：DS-1211b 高剂量
参与者将被随机分配接受 DS-1211b 药片，每天一次，持续 12 周。
药品：DS-1211b
DS-1211b 片剂每天早上空腹或随餐服用一次
安慰剂比较：安慰剂
参与者将被随机分配接受安慰剂药片，每天一次，持续 12 周。
其他：安慰剂
每天早上空腹或随餐服用安慰剂片剂一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
接受 DS-1211b 的参与者中发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书之日起至 12 周治疗期给药后第 98 天（最后一次研究药物给药后 14 天）
从签署知情同意书之日起至 12 周治疗期给药后第 98 天（最后一次研究药物给药后 14 天）
药效学参数碱性磷酸酶 (ALP) 水平相对于基线的变化
大体时间：筛选（第 -1 至 -30 天）和 12 周治疗期给药后第 1、15、43、84、86-88 和 98 天
筛选（第 -1 至 -30 天）和 12 周治疗期给药后第 1、15、43、84、86-88 和 98 天
药效学参数无机焦磷酸盐 (PPi) 水平相对于基线的变化
大体时间：筛选（第 -1 至 -30 天）和第 1、15、43、84 天
筛选（第 -1 至 -30 天）和第 1、15、43、84 天
药效学参数 5'-磷酸吡哆醛 (PLP) 水平相对于基线的变化
大体时间：筛选（第 -1 至 -30 天）和 12 周治疗期给药后第 1、15、43、84、86-88 和 98 天
筛选（第 -1 至 -30 天）和 12 周治疗期给药后第 1、15、43、84、86-88 和 98 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
药代动力学参数最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、15、43 和 84 天
第 1、15、43 和 84 天
药代动力学参数 达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1、15、43 和 84 天
第 1、15、43 和 84 天
药代动力学参数谷血浆浓度(Ctrough)
大体时间：第 1、15、43 和 84 天
第 1、15、43 和 84 天
血浆浓度-时间曲线下的药代动力学参数面积 (AUC)
大体时间：第 1、15、43 和 84 天
第 1、15、43 和 84 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Daiichi Sankyo, Inc.

合作者

PXE International

调查人员

  • 研究主任：Clinical Director、Daiichi Sankyo, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月20日

初级完成 (估计的)

2024年4月1日

研究完成 (估计的)

2024年4月1日

研究注册日期

首次提交

2022年10月4日

首先提交符合 QC 标准的

2022年10月4日

首次发布 (实际的)

2022年10月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月2日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

有关已完成研究的去识别化个人参与者数据 (IPD) 和适用的支持性临床试验文件可应要求在 https://vivli.org/ 上提供。 如果根据我们公司的政策和程序提供临床试验数据和支持文件，第一三共将继续保护我们的临床试验参与者的隐私。 有关数据共享标准和请求访问程序的详细信息，请访问以下网址：https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD 共享时间框架

已完成的研究已达到全球终点或完成，收集和分析了所有数据集，并且药物和适应症已获得欧盟 (EU) 和美国 (US) 和/或日本 (JP) 的上市批准或2014 年 1 月 1 日之后，或在未计划在所有地区提交监管文件且主要研究结果已被接受发表后，由美国、欧盟或日本卫生当局提交。

IPD 共享访问标准

从 2014 年 1 月 1 日起及以后，出于开展合法研究的目的，合格的科学和医学研究人员正式要求在美国、欧盟和/或日本提交并获得许可的已完成临床试验支持产品的 IPD 和临床研究文件。 这必须符合保护研究参与者隐私的原则，并符合提供知情同意书的规定。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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