Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av DS-1211b hos individer med PseudoXanthoma Elasticum

2 oktober 2023 uppdaterad av: Daiichi Sankyo, Inc.

En fas 2, 12-veckors, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av DS-1211b hos individer med PseudoXanthoma Elasticum

Denna studie utformades för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken (PD) för DS-1211b och farmakokinetiken (PK) hos individer med Pseudoxanthoma elasticum (PXE). PXE är en sällsynt sjukdom som är förknippad med betydande risker för synnedsättning och samsjuklighet från perifera och hjärt-kärlsjukdomar, och som negativt påverkar livskvaliteten hos drabbade individer.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

DS-1211b, en potent hämmare av små molekyler av vävnadsspecifikt alkaliskt fosfatas, utvecklas för behandling av ektopiska förkalkningssjukdomar som PXE. Denna studie kommer att bedöma DS-1211b (låg-, medel- och högdostabletter) administrerad en gång dagligen i 12 veckor hos individer med PXE.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

65

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Förenta staterna, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Förenta staterna, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Förenta staterna, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19114
        • Clinical Research of Philadelphia, LLC
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584
        • UMC Utrecht

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Undertecknat och daterat informerat samtycke
  • Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 18 till 75 år vid screening
  • Har en fastställd diagnos av PXE
  • Helt vaccinerad mot coronavirus sjukdom 2019 (COVID-19) enligt gällande riktlinjer för Center for Disease Control and Prevention

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har en historia av benfraktur under de senaste 6 månaderna
  • Har en historia av aktiv metabolisk bensjukdom, exklusive osteopeni eller osteoporos utan skörhetsfraktur
  • Har en historia av kalciumpyrofosfatavlagringssjukdom
  • Har en historia av hypofosfatasi
  • Har en historia av obehandlad hyperparatyreos
  • Deltagit i en annan interventionell forskningsstudie under de senaste 60 dagarna.
  • Använde bisfosfonat under de föregående 12 månaderna eller hade planer på att använda bisfosfonat under studien.
  • Fick vitamin B6-tillskott >5 mg/dag under månaden före screening och under studien
  • Initierad eller ändrad dos av vitamin D under föregående månad före screening
  • Har ett alkaliskt fosfatas <undre normalgräns (LLN) intervall
  • Ha en QTcF-intervallvaraktighet >450 ms vid screening
  • Har måttlig till svår njurinsufficiens
  • Är gravida eller ammande kvinnor
  • Är kvinnliga deltagare ovilliga att använda preventivmedel
  • Ha någon elektiv operation planerad under studieperioden
  • Har något annat signifikant tillstånd (medicinskt, psykiatriskt, socialt eller medicinering) som, enligt utredarens bedömning, skulle förhindra fullständigt deltagande eller skulle vara olämpligt för studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DS-1211b låg dos
Deltagare som kommer att randomiseras till att få en DS-1211 tablett en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: DS-1211b
DS-1211b tablett administreras en gång dagligen på morgonen antingen i fastande tillstånd eller i samband med måltid
Experimentell: DS-1211b mellandos
Deltagare som kommer att randomiseras till att få en DS-1211b tablett en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: DS-1211b
DS-1211b tablett administreras en gång dagligen på morgonen antingen i fastande tillstånd eller i samband med måltid
Experimentell: DS-1211b hög dos
Deltagare som kommer att randomiseras till att få en DS-1211b tablett en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: DS-1211b
DS-1211b tablett administreras en gång dagligen på morgonen antingen i fastande tillstånd eller i samband med måltid
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagare som kommer att randomiseras till att få en placebotablett en gång dagligen i 12 veckor.
Övrig: Placebo
Placebotablett administreras en gång dagligen på morgonen antingen i fastande tillstånd eller i samband med måltid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) hos deltagare som får DS-1211b
Tidsram: Från datumet för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke fram till dag 98 (14 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet) efter dos av 12-veckors behandlingsperiod
Från datumet för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke fram till dag 98 (14 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet) efter dos av 12-veckors behandlingsperiod
Ändring från baslinjen i nivåer av farmakodynamisk parameter alkaliskt fosfatas (ALP).
Tidsram: Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84, 86-88 och 98 efter dos av en 12-veckors behandlingsperiod
Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84, 86-88 och 98 efter dos av en 12-veckors behandlingsperiod
Ändring från baslinjen i farmakodynamiska parameternivåer för oorganiskt pyrofosfat (PPi).
Tidsram: Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84
Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84
Förändring från baslinjen i farmakodynamiska parametrar Pyridoxal 5'-fosfat (PLP) nivåer
Tidsram: Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84, 86-88 och 98 efter dos av en 12-veckors behandlingsperiod
Screening (dagar -1 till -30) och dag 1, 15, 43, 84, 86-88 och 98 efter dos av en 12-veckors behandlingsperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetisk parameter Maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: Dagar, 1, 15, 43 och 84
Dagar, 1, 15, 43 och 84
Farmakokinetisk parameter Tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Dagar, 1, 15, 43 och 84
Dagar, 1, 15, 43 och 84
Farmakokinetisk parameter Trough Plasma Concentration (Ctrough)
Tidsram: Dagar, 1, 15, 43 och 84
Dagar, 1, 15, 43 och 84
Farmakokinetisk parameterarea under plasmakoncentrationstidskurvan (AUC)
Tidsram: Dagar, 1, 15, 43 och 84
Dagar, 1, 15, 43 och 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Samarbetspartners

PXE International

Utredare

  • Studierektor: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

6 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagardata (IPD) om genomförda studier och tillämpliga stödjande kliniska prövningsdokument kan finnas tillgängliga på begäran på https://vivli.org/. I fall där data från kliniska prövningar och stödjande dokument tillhandahålls i enlighet med våra företagspolicyer och rutiner, kommer Daiichi Sankyo att fortsätta att skydda integriteten för våra deltagarna i kliniska prövningar. Detaljer om kriterier för datadelning och proceduren för att begära åtkomst finns på denna webbadress: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Tidsram för IPD-delning

Genomförda studier som har nått ett globalt slut eller slutförande med all datauppsättning insamlad och analyserad, och för vilka läkemedlet och indikationen har erhållit marknadsföringsgodkännande från EU (EU) och USA (USA) och/eller Japan (JP) på eller efter den 1 januari 2014 eller av USA:s eller EU:s eller JP:s hälsomyndigheter när regleringsinlämningar i alla regioner inte är planerade och efter att de primära studieresultaten har godkänts för publicering.

Kriterier för IPD Sharing Access

Formell begäran från kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare om IPD och kliniska studiedokument om genomförda kliniska prövningar som stödjer produkter som lämnats in och licensierats i USA, Europeiska unionen och/eller Japan från 1 januari 2014 och därefter i syfte att utföra legitim forskning. Detta måste vara förenligt med principen om att skydda studiedeltagarnas integritet och förenligt med tillhandahållande av informerat samtycke.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pseudoxanthoma Elasticum

Kliniska prövningar på DS-1211b

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera