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Un estudio de DS-1211b en individuos con pseudoxantoma elástico

13 de junio de 2024 actualizado por: Daiichi Sankyo

Un estudio de fase 2, de 12 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de DS-1211b en individuos con pseudoxantoma elástico

Este estudio fue diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) de DS-1211b y la farmacocinética (PK) en personas con pseudoxantoma elástico (PXE). PXE es una enfermedad rara que se asocia con riesgos significativos de discapacidad visual y comorbilidad de enfermedades periféricas y cardiovasculares, y afecta negativamente la calidad de vida de las personas afectadas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

DS-1211b, un potente inhibidor de molécula pequeña de la fosfatasa alcalina no específica de tejido, se está desarrollando para el tratamiento de enfermedades de calcificación ectópica como PXE. Este estudio evaluará DS-1211b (tabletas de dosis baja, media y alta) administradas una vez al día durante 12 semanas en personas con PXE.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

64

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
        • Infinity Medical Research Inc
      • North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • New Jersey
      • Secaucus, New Jersey, Estados Unidos, 07094
        • Frontage Clinical Services, Inc.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10019
        • Clinilabs
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19114
        • Clinical Research of Philadelphia, LLC
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • UMC Utrecht

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado y fechado
  • Participantes masculinos o femeninos de 18 a 75 años en el momento de la selección
  • Tener un diagnóstico establecido de PXE
  • Completamente vacunado contra la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) según las pautas actuales del Centro para el Control y la Prevención de Enfermedades

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene antecedentes de fractura ósea en los últimos 6 meses.
  • Tener antecedentes de enfermedad ósea metabólica activa, excluyendo osteopenia u osteoporosis sin fractura por fragilidad
  • Tiene antecedentes de enfermedad por depósito de pirofosfato de calcio
  • Tiene antecedentes de hipofosfatasia.
  • Tiene antecedentes de hiperparatiroidismo no tratado
  • Participó en otro estudio de investigación intervencionista en los últimos 60 días.
  • Usó bisfosfonatos en los 12 meses anteriores o tenía planes de usar bisfosfonatos durante el estudio.
  • Recibió suplementos de vitamina B6 >5 mg/día en el mes anterior a la selección y durante el estudio
  • Dosis iniciada o modificada de vitamina D en el mes anterior a la selección
  • Tener una fosfatasa alcalina <límite inferior del rango normal (LLN)
  • Tener una duración del intervalo QTcF >450 ms en la selección
  • Tiene insuficiencia renal moderada a severa
  • Son mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
  • ¿Las participantes femeninas no están dispuestas a usar métodos anticonceptivos?
  • Tener alguna cirugía electiva planeada durante el período de estudio
  • Tener cualquier otra afección importante (médica, psiquiátrica, social o medicamentosa) que, a juicio del investigador, impediría la participación plena o sería inapropiada para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DS-1211b dosis baja
Participantes que serán aleatorizados para recibir una tableta de DS-1211 una vez al día durante 12 semanas.
Droga: DS-1211b
Comprimido de DS-1211b administrado una vez al día por la mañana en ayunas o con una comida
Experimental: DS-1211b dosis media
Participantes que serán aleatorizados para recibir una tableta de DS-1211b una vez al día durante 12 semanas.
Droga: DS-1211b
Comprimido de DS-1211b administrado una vez al día por la mañana en ayunas o con una comida
Experimental: DS-1211b dosis alta
Participantes que serán aleatorizados para recibir una tableta de DS-1211b una vez al día durante 12 semanas.
Droga: DS-1211b
Comprimido de DS-1211b administrado una vez al día por la mañana en ayunas o con una comida
Comparador de placebos: Placebo
Participantes que serán aleatorizados para recibir una tableta de placebo una vez al día durante 12 semanas.
Otro: Placebo
Tableta de placebo administrada una vez al día por la mañana, ya sea en ayunas o con una comida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en participantes que recibieron DS-1211b
Periodo de tiempo: Desde la fecha de firma del formulario de consentimiento informado hasta el día 98 (14 días después de la última dosis del fármaco del estudio) después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas
Desde la fecha de firma del formulario de consentimiento informado hasta el día 98 (14 días después de la última dosis del fármaco del estudio) después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de fosfatasa alcalina (ALP) de parámetros farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Detección (días -1 a -30) y en los días 1, 15, 43, 84, 86-88 y 98 después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas
Detección (días -1 a -30) y en los días 1, 15, 43, 84, 86-88 y 98 después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de pirofosfato inorgánico (PPi) de los parámetros farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Cribado (Días -1 a -30) y en los Días 1, 15, 43, 84
Cribado (Días -1 a -30) y en los Días 1, 15, 43, 84
Cambio desde el inicio en los niveles de parámetros farmacodinámicos de piridoxal 5'-fosfato (PLP)
Periodo de tiempo: Detección (días -1 a -30) y en los días 1, 15, 43, 84, 86-88 y 98 después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas
Detección (días -1 a -30) y en los días 1, 15, 43, 84, 86-88 y 98 después de la dosis del período de tratamiento de 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético Concentración máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Días, 1, 15, 43 y 84
Días, 1, 15, 43 y 84
Parámetro farmacocinético Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Días, 1, 15, 43 y 84
Días, 1, 15, 43 y 84
Parámetro farmacocinético Concentración plasmática mínima (Cmín)
Periodo de tiempo: Días, 1, 15, 43 y 84
Días, 1, 15, 43 y 84
Parámetro farmacocinético Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Días, 1, 15, 43 y 84
Días, 1, 15, 43 y 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Daiichi Sankyo

Colaboradores

PXE International

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Director, Daiichi Sankyo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2022

Finalización primaria (Actual)

15 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

15 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

6 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DS1211-A-U201
  • 2022-000676-19 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) sobre estudios completados y los documentos de ensayos clínicos de respaldo aplicables pueden estar disponibles previa solicitud en https://vivli.org/. En los casos en que se proporcionen datos de ensayos clínicos y documentos de respaldo de conformidad con las políticas y procedimientos de nuestra empresa, Daiichi Sankyo continuará protegiendo la privacidad de los participantes de nuestros ensayos clínicos. Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos y el procedimiento para solicitar acceso se pueden encontrar en esta dirección web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Marco de tiempo para compartir IPD

Estudios completados que han llegado a un final global o completado con todo el conjunto de datos recopilados y analizados, y para los cuales el medicamento y la indicación han recibido la aprobación de comercialización de la Unión Europea (UE) y los Estados Unidos (EE. UU.) y/o Japón (JP) el o después del 1 de enero de 2014 o por las autoridades sanitarias de EE. UU., la UE o Japón cuando no se hayan planificado presentaciones reglamentarias en todas las regiones y después de que los resultados del estudio primario hayan sido aceptados para su publicación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Solicitud formal de investigadores médicos y científicos calificados sobre IPD y documentos de estudios clínicos sobre ensayos clínicos completados que respaldan productos presentados y autorizados en los Estados Unidos, la Unión Europea y/o Japón desde el 1 de enero de 2014 y en adelante con el fin de realizar investigaciones legítimas. Esto debe ser consistente con el principio de salvaguardar la privacidad de los participantes del estudio y con la provisión del consentimiento informado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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