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중증 재생불량성 빈혈이 있는 소아 및 청년 환자를 대상으로 비혈연 기증자 BMT와 IST를 비교한 시험(TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

2026년 7월 29일 업데이트: David Williams, Boston Children's Hospital

중증 재생불량성 빈혈(TransIT, BMT CTN 2202)이 있는 새로 진단된 소아 및 청년 환자를 대상으로 무관한 기증자 골수 이식과 면역 억제 요법을 비교하는 3상 무작위 임상시험

중증 재생 불량성 빈혈(SAA)은 신체가 충분한 새 혈액 세포 생성을 중단하는 드문 상태입니다. SAA는 면역 억제 요법이나 골수 이식으로 치료할 수 있습니다. 일치하는 형제(형제 또는 자매) 또는 가족 기증자가 있는 재생 불량성 빈혈 환자에 대한 정기적인 치료는 골수 이식입니다. 일치하는 가족 기증자가 없는 환자는 일반적으로 면역 억제 요법(IST)으로 치료합니다. 성냥 비혈연 기증자(URD) ​​골수 이식(BMT)은 IST로 나아지지 않았거나, 질병이 재발했거나, 새로운 더 나쁜 질병(예: 백혈병)으로 대체된 환자의 2차 치료로 사용됩니다.

이 시험은 SAA를 치료하기 위한 초기 요법으로 사용될 때 무작위 배정에서 치료 실패 또는 IST 대 URD BMT의 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간을 비교할 것입니다.

이 시험은 또한 URD BMT 또는 IST에 무작위 배정된 사람들 사이에 건강 관련 삶의 질과 생식력의 초기 지표가 다른지 여부를 평가할 뿐만 아니라 골수 부전 관련 유전자의 존재와 MDS 또는 백혈병과 관련된 유전자 돌연변이의 존재를 평가할 것입니다. 두 연구 부문에서 치료 후 유전자 서명의 변화.

이 연구 치료제에는 연구용 약물이 포함되어 있지 않습니다. 이 연구의 의약품 및 절차는 SAA 치료의 표준입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 IST와 9-10/10 HLA 일치 URD BMT로 무작위 배정된 환자 간의 무실패 생존을 비교하기 위한 다기관 무작위 3상 시험입니다. 이 연구는 또한 환자가 보고한 결과와 각 팔의 생식선 기능을 다루고 질병에 대한 소인으로 이어질 수 있는 소아 SAA와 관련된 생식계열 유전적 돌연변이 평가와 IST 대 BMT에 따른 클론 조혈의 발병 위험을 포함하여 중요한 생물학적 상관관계를 탐구할 것입니다. 소아 및 젊은 성인 SAA에서.

이 임상 시험은 3.3-4.7세에 걸쳐 234명의 어린이/AYA를 말 ATG(hATG)/사이클로스포린(CsA)을 사용한 면역 억제 요법(IST)을 사용한 초기 치료 대 잘 일치된(9-10/ 10 대립유전자) 토끼 ATG(rATG)/플루다라빈/시클로포스파미드 및 200cGy TBI 요법을 사용한 비혈연 기증자(URD) ​​골수 이식(BMT). 이 연구의 모든 연구 절차에 대한 피험자 참여 기간은 치료 후 최대 2년입니다. 3년에서 5년 사이의 단일 후기 시점을 수집하여 후기 효과 및 생존에 대해 정의된 특정 프로토콜에 대해 환자를 추적할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

53

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, 미국, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

무작위 시험에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 환자 및/또는 법적 보호자의 무작위 시험에 대한 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서 제공.
  2. 무작위 임상시험 동의 당시 연령 ≤25세.

  3. 다음과 같이 정의되는 특발성 SAA의 확인된 진단:

    1. 골수 세포질 <25% 또는 <30% 조혈 세포.
    2. 다음 중 3개 중 2개(말초 혈액에서): 호중구 <0.5 x 10^9/L, 혈소판 <20 x 10^9/L, 절대 망상적혈구 수 <60 x 10^9/L 또는 헤모글로빈 <8 g/dL .
  4. 사용할 수 있는 적합한 완전히 일치하는 관련 기증자가 없습니다(중간 또는 고해상도에서 HLA-A 및 B에 대해 최소 6/6 일치, DNA 기반 타이핑을 사용하는 고해상도에서 DRB1).
  5. NMDP 검색에서 잘 일치하는 최소 2명의 관련 없는 기증자가 기록되었습니다(고해상도를 사용하는 HLA-A, B, C, DRB1 및 DQB1의 경우 9/10 또는 10/10).
  6. 치료 의사의 의견으로는 BMT 또는 IST를 배제하는 명백한 금기 사항이 없습니다.

제외 기준:

  1. 유전성 골수부전 증후군(IBMFS)의 존재. Fanconi 빈혈의 진단은 디에폭시부탄(DEB) 또는 말초 혈액 또는 골수에 대한 동등한 검사로 배제되어야 합니다. 텔로미어 길이 검사는 선천성 각화 이상증(Dyskeratosis Congenita, DC)을 배제하기 위해 모든 환자에게 보내야 하지만 결과가 지연되거나 사용할 수 없고 DC의 임상 증상이 없는 경우 환자가 등록할 수 있습니다. 환자가 슈와크만-다이아몬드 증후군이 의심되는 임상적 특징을 보이는 경우, 췌장 이소아밀라아제 검사 또는 유전자 돌연변이 분석으로 이 질환을 배제해야 합니다(참고: 췌장 이소아밀라아제 검사는 3세 미만의 소아에게는 유용하지 않습니다). 센터별로 다른 테스트를 수행하여 IBMFS를 제외할 수 있습니다.
  2. 골수 검사에서 전골수이형성 증후군(pre-MDS) 또는 MDS와 일치하는 클론 세포유전학적 이상 또는 FISH(Fluorescence In-Situ Hybridization) 패턴.
  3. ATG에 대한 알려진 심각한 알레르기.
  4. 이전 동종 또는 자가 줄기 세포 이식.
  5. 이전 고형 장기 이식.
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
  7. 활동성 B형 또는 C형 간염 이는 임상적으로 간염이 의심되는 환자(예: 상승된 LFT)에서만 제외되어야 합니다.
  8. 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자.
  9. 절제된 기저 세포 암종 또는 치료된 자궁 경부 암종을 제외한 이전 악성 종양.
  10. 안드로겐, 엘트롬보팍(eltrombopag), 로미플로스팀(romiplostim) 또는 면역 억제의 사용을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 등록 전 질병 수정 치료. 참고: G-CSF, 수혈 지원 및 항생제와 같은 지지 요법은 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 면역억제 요법
환자는 말 항-흉선 세포 글로불린(ATG) 및 사이클로스포린과 같은 약물의 표준 면역억제 요법 조합을 받게 됩니다.
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린
의약품: 말 항흉선세포 글로불린(ATG)
말 항흉선세포 글로불린(ATG)
다른 이름들:
  • 아트감
절차: 면역억제 요법(IST)
면역억제 요법(IST)
활성 비교기: 일치하는 비관련 줄기 세포 이식
환자는 플루다라빈, 시클로포스파마이드, 토끼 항-흉선 세포 글로불린(ATG) 및 저선량 전신 방사선 조사(TBI)를 준비 요법으로 사용하고 시클로스포린과 메토트렉세이트를 숙주 대 이식편으로 사용하여 치료법으로 조혈 줄기 세포의 일치하는 비혈연 기증자 이식을 받게 됩니다. 질병(GVHD) 예방.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파마이드
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린
절차: 일치하는 비혈연 기증자 조혈 줄기 세포 이식
일치하는 비혈연 기증자(MUD) 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린(ATG)
토끼 항흉선세포 글로불린(ATG)
다른 이름들:
  • 티모글로불린
의약품: 메토트렉세이트
메토트렉세이트
의약품: 플루다라빈
플루다라빈
방사능: 저선량 전신 방사선 조사(TBI)
저선량 전신 방사선 조사(TBI)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이 시험의 1차 종점은 무작위 배정에서 치료 실패 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
기간: 무작위화 후 2년까지 무작위화
로그 순위 테스트를 사용하여 두 팔에서 ​​실패 또는 사망까지의 평균 시간을 비교합니다. IST 실패는 두 번째 최종 요법이 권장된 날짜(BMT, ATG의 두 번째 과정)로 정의되고 BMT 실패는 두 번째 최종 요법이 권장된 날짜(두 번째 BMT, ATG 과정)로 정의됩니다.
무작위화 후 2년까지 무작위화

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2년 전 또는 2년 후 IST 또는 BMT 실패 대상자의 비교
기간: 무작위화 후 2년까지 무작위화
2년 전 또는 2년에 IST 또는 BMT에 실패한 피험자의 비율. IST 실패는 두 번째 최종 치료(BMT, ATG의 두 번째 과정)의 시작으로 정의되고 BMT의 실패는 두 번째 최종 치료(두 번째 BMT, ATG 과정)의 시작으로 정의됩니다.
무작위화 후 2년까지 무작위화
사망하지 않았거나 치료에 실패한 대상자 중 2년차에 계수가 부적절한 대상자의 비교.
기간: 무작위화 후 2년까지 무작위화
치료에 실패하지 않았거나 사망하지 않은 대상자 중 2년째에 부적절한 계수를 가진 대상자의 비율. 적절한 수치는 절대 호중구 수치(ANC) >1 x 10^9/L, 헤모글로빈 >10g/dL 및 혈소판 >50 x10^9/L로 정의됩니다.
무작위화 후 2년까지 무작위화
사망하지 않았거나 치료에 실패한 대상자 중 2년째 면역억제요법 대상자의 비교.
기간: 무작위화 후 2년까지 무작위화
치료에 실패하지 않았거나 사망하지 않은 환자 중 2년째 면역억제요법을 받고 있는 환자의 비율. 면역 억제는 SAA 또는 GVHD(시클로스포린, 타크로리무스 등)를 치료하는 데 필요한 전신 요법으로 정의됩니다. 국소 제제를 사용한 단독 치료는 면역 억제 요법으로 간주되지 않습니다.
무작위화 후 2년까지 무작위화
무작위화에서 IST 또는 BMT 개시까지의 시간을 추정합니다.
기간: 100일까지 무작위화
무작위화로부터 IST 또는 BMT 개시까지의 평균 시간(일)이 추정될 것이다. 요법의 개시는 IST 피험자의 경우 ATG의 첫날, 골수 이식 피험자의 경우 0일(주입일)입니다.
100일까지 무작위화
1차 지정 요법(IST 또는 BMT)을 받지 못하는 빈도와 실패 이유의 비교.
기간: 100일까지 무작위화
무작위 요법을 받지 못한 피험자의 비율과 실패 이유의 빈도.
100일까지 무작위화
IST 및 BMT 부문에서 무작위 배정 후 처음 2년 동안 균혈증, 바이러스혈증 및 침습성 진균 감염 발생률 비교.
기간: 무작위화 후 2년을 통한 무작위화

처음 2년 동안 무작위 배정 시점부터 다음과 같은 피험자의 비율:

  1. 기록된 균혈증
  2. 문서화된 바이러스혈증
  3. 문서화된 침습성 진균 감염(영상을 기반으로 확인되거나 의심되는 진균 감염으로 정의됨)
무작위화 후 2년을 통한 무작위화
URD BMT Arm의 첫 해에 T 세포 및 B 세포 면역 재구성까지 걸리는 평균 시간 추정
기간: 치료 개시(0일) ~ 100일, 180일, 1년 및 2년
절대 CD3, CD4, CD8, CD19 및 CD56(NK 세포) 수는 URT BMT 아암에서 치료 개시 후 100일, 180일, 1년 및 2년에 추적됩니다. IVIG 교체가 없는 IgG 수준은 동일한 시점에서 수집됩니다. T- 및 B-세포 재구성까지의 평균 시간이 추정될 것이다.
치료 개시(0일) ~ 100일, 180일, 1년 및 2년
양군에서 무작위화로부터 1년 및 2년 전체 생존의 비교.
기간: 1년으로 무작위화, 2년으로 무작위화
어떤 이유로든 무작위화 후 1년 및 2년에 사망한 피험자의 비율.
1년으로 무작위화, 2년으로 무작위화
양군에서 무작위 배정 후 1년 및 2년의 치료 관련 사망률(TRM) 비교.
기간: 1년으로 무작위 배정, 2년으로 무작위 배정
치료 관련 이유로 무작위 배정 후 1년 및 2년에 사망한 피험자의 비율. TRM은 질병의 재발 또는 진행 없이 수혜자의 사망으로 정의됩니다. 자연재해와 같은 비의학적 사고사 원인은 TRM으로 간주되지 않습니다.
1년으로 무작위 배정, 2년으로 무작위 배정
무작위 배정에서 양팔의 호중구 회복률까지의 평균 시간 비교
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
무작위화에서 호중구 회복까지의 시간. 호중구 회복은 호중구에 대한 3회 연속 측정에 대한 ANC 0.5 x109/L로 정의됩니다(회복 날짜는 첫 번째 날짜임).
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
치료 시작부터 양팔의 호중구 회복률까지의 평균 시간 비교
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년까지 치료 개시
요법 개시(IST에 무작위 배정된 환자의 경우 1일째, URD BMT에 무작위 배정된 환자의 경우 0일째로 정의됨)부터 호중구 회복까지의 시간. 호중구 회복은 호중구에 대한 3회 연속 측정에 대한 ANC 0.5 x109/L로 정의됩니다(회복 날짜는 첫 번째 날짜임).
100일, 180일, 1년 및 2년까지 치료 개시
URD BMT에 무작위 배정된 환자의 생착률을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 생착이 있는 피험자의 비율.
3-5년으로 무작위화
URD BMT로 무작위 배정된 환자의 일차 이식 실패율을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 일차 이식 실패가 있는 피험자의 비율. 1차 이식 실패는 컨디셔닝 요법으로 유도된 호중구 최저점 < 0.5 x10^9/L 후 +28일까지 호중구 회복을 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다.
3-5년으로 무작위화
URD BMT로 무작위 배정된 환자의 이차 이식 실패율을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 이차 이식 실패가 있는 피험자의 비율. 2차 이식 실패는 약물, 감염, GVHD 등과 같은 다른 원인에 기인할 수 없는 3일 이상 지속되는 < 0.5 x10^9/L로 기록된 1차 생착 후 호중구 수가 감소하는 것으로 정의됩니다. G-CSF 또는 GM-CSF에 반응하지 않습니다.
3-5년으로 무작위화
URD BMT에 무작위 배정된 환자에서 등급 II-IV 급성 GVHD의 비율을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 등급 II-IV 대상자의 비율.
3-5년으로 무작위화
URD BMT에 무작위 배정된 환자의 III-IV 등급 급성 GVHD 비율을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 등급 III-IV 급성 GVHD를 가진 피험자의 비율.
3-5년으로 무작위화
IST에 무작위 배정된 환자의 실패율 추정
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
6개월에 IST 실패(헤모글로빈 <8 g/dL 또는 ANC <0.5x10^9/L 또는 혈소판 <20x10^9/L로 정의됨)가 있는 피험자의 비율.
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
초기 치료에 실패한 환자에게 제공된 2차 치료 및 달성된 결과를 설명합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
1차 무작위 요법의 실패에 대해 제공된 2차 요법을 수집합니다(IST 후 BMT, IST의 두 번째 과정, 두 번째 BMT). 후속 치료 후 결과에 대해 중간 생존 시간이 추정됩니다.
3-5년으로 무작위화
시험 기간 동안 두 치료군에서 2차 MDS, AML, 기타 후속 신생물 및 발작성 야간 혈색소뇨증 발생률의 비교.
기간: 3-5년으로 무작위화
I) 후속 신생물, ii) 프로토콜 기간 동안 증상이 있는 PNH가 발생하는 무작위화 시점의 PNH 클론의 존재가 있는 각 치료 부문의 대상체 비율.
3-5년으로 무작위화
양 팔에 무작위 배정된 환자 간의 HR-QoL 점수 비교
기간: 무작위화 후 2년까지 무작위화, 무작위화 후 최대 5년까지 무작위화
기준선과 2년 사이의 점수 변화 및 모든 시점에 대한 변화 궤적.
무작위화 후 2년까지 무작위화, 무작위화 후 최대 5년까지 무작위화
양 팔에 무작위 배정된 환자 간의 생식선 기능 값 비교
기간: 무작위화 후 1년까지 무작위화, 무작위화 후 2년까지 무작위화, 무작위화 후 최대 5년까지 무작위화
해당 연령에 대한 예상 백분위수를 벗어난 생식선 기능 값을 가진 피험자의 비율.
무작위화 후 1년까지 무작위화, 무작위화 후 2년까지 무작위화, 무작위화 후 최대 5년까지 무작위화
무작위 배정에서 두 팔의 혈소판 회복률까지의 평균 시간 비교
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
무작위화에서 혈소판 회복까지의 시간. 혈소판 회복은 1주일 동안 혈소판 수혈 없이 3회 연속 측정(회복이 첫 번째 날짜)에 대해 혈소판 수치 >= 20 x10^9/L로 정의됩니다.
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
무작위 배정에서 양팔의 적혈구 회복률까지의 평균 시간 비교
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
무작위 배정에서 적혈구 회복까지의 시간. 적혈구 회복은 4주 동안 RBC 수혈 없이 RBC 헤모글로빈 수치 >= 8g/dL 및 10g/dL로 정의됩니다.
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
치료 시작부터 양쪽 팔의 혈소판 회복률까지의 평균 시간 비교
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년까지 치료 개시
치료 시작부터 혈소판 회복까지의 시간(IST에 무작위 배정된 환자의 경우 1일, URD BMT에 무작위 배정된 환자의 경우 0일로 정의됨). 혈소판 회복은 1주일 동안 혈소판 수혈 없이 3회 연속 측정(회복이 첫 번째 날짜)에 대해 혈소판 수치 >= 20 x10^9/L로 정의됩니다.
100일, 180일, 1년 및 2년까지 치료 개시
치료 시작부터 양쪽 팔의 적혈구 회복률까지의 평균 시간 비교.
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
요법 개시(IST에 무작위 배정된 환자의 경우 1일째, URD BMT에 무작위 배정된 환자의 경우 0일째로 정의됨)부터 적혈구 회복까지의 시간. 적혈구 회복은 4주 동안 RBC 수혈 없이 RBC 헤모글로빈 수치 >= 8g/dL 및 10g/dL로 정의됩니다.
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
IST에 무작위 배정된 환자의 반응률 추정
기간: 100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화

IST 반응을 보이는 피험자의 비율. IST 응답 기준은 다음과 같습니다.

완전 반응: 헤모글로빈 ≥10g/dL 및 ANC ≥1x10^9/L 및 혈소판 ≥100x10^9/L 매우 양호 부분 반응: 헤모글로빈 ≥8g/dL 및 ANC ≥0.5x10^9/L 및 혈소판 ≥50x10^ 9/L 부분 반응: 헤모글로빈 ≥8g/dL 및 ANC ≥0.5x10^9/L 및 혈소판 ≥20x10^9/L 및 수혈 독립적 무반응(실패): 헤모글로빈 <8g/dL 또는 ANC <0.5x10^ 9/L 또는 혈소판 <20x10^9/L 반응 상실: 반응 상실은 초기 반응(완전, 매우 양호 부분 또는 부분) 또는 추가 치료.
100일, 180일, 1년 및 2년으로 무작위화
URD BMT에 무작위 배정된 환자의 중증 만성 GVHD 비율을 추정합니다.
기간: 3-5년으로 무작위화
URD BMT를 받는 환자에서 중증 만성 GVHD를 가진 피험자의 비율.
3-5년으로 무작위화

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boston Children's Hospital

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

수사관

  • 수석 연구원: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • 수석 연구원: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • 수석 연구원: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 1월 25일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 10월 26일

처음 게시됨 (실제)

2022년 10월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 1U24HL157560-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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