Studie srovnávající BMT nepříbuzného dárce s IST pro pediatrické a mladé dospělé pacienty s těžkou aplastickou anémií (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)
16. května 2026 aktualizováno: David Williams, Boston Children's Hospital
Randomizovaná studie fáze III srovnávající nepříbuznou transplantaci kostní dřeně dárce s imunosupresivní terapií u nově diagnostikovaných dětských a mladých dospělých pacientů s těžkou aplastickou anémií (TransIT, BMT CTN 2202)
Těžká aplastická anémie (SAA) je vzácný stav, při kterém tělo přestane produkovat dostatek nových krvinek. SAA lze vyléčit imunosupresivní terapií nebo transplantací kostní dřeně. Pravidelnou léčbou pacientů s aplastickou anémií, kteří mají stejného sourozence (bratr nebo sestru) nebo rodinného dárce, je transplantace kostní dřeně. Pacienti bez odpovídajícího rodinného dárce jsou běžně léčeni imunosupresivní terapií (IST). Transplantace kostní dřeně od nepříbuzného dárce (URD) se používá jako sekundární léčba u pacientů, u kterých se IST nezlepšilo, onemocnění se vrátilo nebo je nahradilo nové horší onemocnění (jako je leukémie).
Tato studie porovná dobu od randomizace do selhání léčby nebo úmrtí z jakékoli příčiny IST oproti URD BMT při použití jako počáteční terapie k léčbě SAA.
Studie také posoudí, zda se kvalita života související se zdravím a časné markery plodnosti liší mezi těmi, kteří byli randomizováni do URD BMT nebo IST, a také zhodnotí přítomnost genů souvisejících se selháním dřeně a přítomnost genových mutací spojených s MDS nebo leukémií a změna v genových signaturách po léčbě v obou ramenech studie.
Tato studovaná léčba nezahrnuje žádné hodnocené léky. Léky a postupy v této studii jsou standardní pro léčbu SAA.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
- Lék: Cyklofosfamid
- Lék: cyklosporin
- Lék: koňský antithymocytární globulin (ATG)
- Postup: Imunosupresivní terapie (IST)
- Postup: Transplantace krvetvorných kmenových buněk od nepříbuzného dárce
- Lék: králičí anti-thymocytární globulin (ATG)
- Lék: Methotrexát
- Lék: Fludarabin
- Záření: nízkodávkové celkové ozáření těla (TBI)
Detailní popis
Tato studie je multicentrická randomizovaná studie fáze III, jejímž cílem je porovnat přežití bez selhání mezi těmi, kteří byli randomizováni k IST, vs. 9–10/10 HLA odpovídající URD BMT. Studie se bude také zabývat pacientem hlášenými výsledky a gonadální funkcí v každém rameni a prozkoumá kritické biologické korelace včetně hodnocení zárodečných genetických mutací spojených s pediatrickou SAA, které mohou vést k predispozici k onemocnění a riziku rozvoje klonální hematopoézy po IST vs BMT u pediatrických a mladých dospělých SAA.
Tato klinická studie randomizuje 234 dětí/AYA po dobu 3,3–4,7 let v poměru 1:1 mezi počáteční léčbou imunosupresivní terapií (IST) s koňským ATG (hATG)/cyklosporinem (CsA) versus dobře odpovídající (9–10/ 10 alela) transplantace kostní dřeně (BMT) od nepříbuzného dárce (URD) s použitím režimu králičího ATG (rATG)/fludarabin/cyklofosfamid a 200 cGy TBI. Délka účasti subjektu u všech studijních postupů v této studii bude až 2 roky po léčbě; jeden pozdější časový bod mezi 3 a 5 lety bude shromážděn ke sledování pacientů pro specifický protokol definovaný pozdní účinky a přežití.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
53
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Winnipeg CancerCare Manitoba
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Hospital of Atlanta/Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
- Children's Hospital NOLA
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
- Maine Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Mayo Clinic Rochestser
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Methodist Healthcare
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah/Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Aby se mohl jednotlivec zúčastnit randomizované studie, musí splňovat všechna následující kritéria:
- Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu pro randomizovanou studii pacientem a/nebo zákonným zástupcem.
- Věk ≤ 25 let v době souhlasu s randomizovanou studií.
Potvrzená diagnóza idiopatické SAA, definovaná jako:
- Celularita kostní dřeně < 25 % nebo < 30 % hematopoetických buněk.
- Dva ze tří následujících (v periferní krvi): neutrofily <0,5 x 10^9/l, krevní destičky <20 x 10^9/l, absolutní počet retikulocytů <60 x 10^9/l nebo hemoglobin <8 g/dl .
- Není k dispozici žádný vhodný plně odpovídající příbuzný dárce (minimálně 6/6 shody pro HLA-A a B ve středním nebo vysokém rozlišení a DRB1 ve vysokém rozlišení pomocí typizace založené na DNA).
- Při vyhledávání NMDP byli zaznamenáni alespoň 2 nepříbuzní dárci, kteří se dobře shodují (9/10 nebo 10/10 pro HLA-A, B, C, DRB1 a DQB1 s použitím vysokého rozlišení).
- Dle názoru ošetřujícího lékaře neexistují žádné zjevné kontraindikace, které by je vylučovaly z BMT nebo IST.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost dědičných syndromů selhání kostní dřeně (IBMFS). Diagnóza Fanconiho anémie musí být vyloučena diepoxybutanem (DEB) nebo ekvivalentním vyšetřením periferní krve nebo kostní dřeně. Testování délky telomer by mělo být zasláno všem pacientům, aby se vyloučila Dyskeratosis Congenita (DC), ale pokud jsou výsledky opožděné nebo nedostupné a nejsou žádné klinické projevy DC, pacienti se mohou zapsat. Pokud mají pacienti klinické charakteristiky suspektní pro Shwachmanův-Diamondův syndrom, měla by být tato porucha vyloučena vyšetřením pankreatické isoamylázy nebo analýzou genových mutací (poznámka: vyšetření pankreatické isoamylázy není užitečné u dětí <3). Pro vyloučení IBMFS lze provést jiné testování na centrum.
- Klonální cytogenetické abnormality nebo vzorec fluorescenční in-situ hybridizace (FISH) konzistentní s premyelodysplastickým syndromem (pre-MDS) nebo MDS při vyšetření dřeně.
- Známá těžká alergie na ATG.
- Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk.
- Před transplantací pevných orgánů.
- Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
- Aktivní hepatitida B nebo C. To je třeba vyloučit pouze u pacientů, u kterých existuje klinické podezření na hepatitidu (např. zvýšené hodnoty LFT).
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
- Předchozí malignity kromě resekovaného bazaliomu nebo léčeného cervikálního karcinomu in situ.
- Léčba modifikující onemocnění před zařazením do studie, včetně, ale bez omezení, použití androgenů, eltrombopagu, romiplostimu nebo imunosuprese. Poznámka: Opatření podpůrné péče, jako je G-CSF, podpora krevní transfuze a antibiotika, jsou povolena
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Imunosupresivní terapie
Pacient dostane standardní imunosupresivní terapii kombinací léků: koňský antithymocytární globulin (ATG) a cyklosporin.
|
cyklosporin
koňský antithymocytární globulin (ATG)
Ostatní jména:
Imunosupresivní terapie (IST)
|
|
Aktivní komparátor: Odpovídající nesouvisející transplantace kmenových buněk
Pacient podstoupí nepříbuznou transplantaci krvetvorných buněk od dárce jako terapii s použitím fludarabinu, cyklofosfamidu, králičího antithymocytárního globulinu (ATG) a nízkodávkového ozáření celého těla (TBI) jako přípravného režimu a cyklosporinu a methotrexátu pro štěp proti hostiteli prevence onemocnění (GVHD).
|
cyklofosfamid
cyklosporin
Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) s odpovídajícím nepříbuzným dárcem (MUD)
králičí anti-thymocytární globulin (ATG)
Ostatní jména:
methotrexát
fludarabin
nízkodávkové celkové ozáření těla (TBI)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním cílovým parametrem této studie je doba od randomizace do selhání léčby nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Časové okno: Randomizace do 2 let po randomizaci
|
Střední doba do selhání nebo smrti bude porovnána na obou ramenech pomocí log-rank testu.
Selhání IST je definováno jako datum, kdy byla doporučena druhá definitivní terapie (BMT, druhý cyklus ATG) a selhání BMT je definováno jako datum, kdy byla doporučena druhá definitivní terapie (druhá BMT, cyklus ATG).
|
Randomizace do 2 let po randomizaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Srovnání subjektů se selháním IST nebo BMT před nebo po 2 letech
Časové okno: Randomizace do 2 let po randomizaci
|
Podíl subjektů se selháním IST nebo BMT před nebo po 2 letech.
Selhání IST je definováno jako zahájení druhé definitivní terapie (BMT, druhý cyklus ATG) a selhání BMT definované jako zahájení druhé definitivní terapie (druhá BMT, cyklus ATG).
|
Randomizace do 2 let po randomizaci
|
|
Srovnání subjektů s nedostatečným počtem po 2 letech mezi těmi, kteří nezemřeli nebo selhala léčba.
Časové okno: Randomizace do 2 let po randomizaci
|
Podíl subjektů s nedostatečným počtem po 2 letech mezi těmi, kteří neuspěli v terapii nebo zemřeli.
Adekvátní počty jsou definovány jako: Absolutní počet neutrofilů (ANC) >1 x 10^9/l, hemoglobin >10 g/dl a krevní destičky >50 x10^9/l.
|
Randomizace do 2 let po randomizaci
|
|
Srovnání subjektů na imunosupresivní terapii po 2 letech mezi těmi, kteří nezemřeli nebo selhala léčba.
Časové okno: Randomizace do 2 let po randomizaci
|
Podíl subjektů na imunosupresivní terapii po 2 letech mezi těmi, u kterých léčba neselhala nebo zemřeli.
Imunitní suprese je definována jako systémové terapie nezbytné k léčbě SAA nebo GVHD (cyklosporin, takrolimus atd.).
Izolovaná léčba topickými látkami nebude považována za imunosupresivní terapii.
|
Randomizace do 2 let po randomizaci
|
|
Odhadněte dobu od randomizace do zahájení IST nebo BMT.
Časové okno: Randomizace do dne 100
|
Odhadne se střední doba ve dnech od randomizace do zahájení IST nebo BMT.
Zahájení terapie je první den ATG u subjektů s IST nebo den 0 (den infuze) u subjektů s transplantací kostní dřeně.
|
Randomizace do dne 100
|
|
Porovnání četnosti selhání primární přidělené terapie (IST nebo BMT) a důvodů selhání.
Časové okno: Randomizace do dne 100
|
Podíl subjektů, kterým se nepodaří získat randomizovanou terapii, a četnost důvodů selhání.
|
Randomizace do dne 100
|
|
Srovnání výskytu bakteriémie, virémie a invazivní mykotické infekce v prvních dvou letech po randomizaci v ramenech IST a BMT.
Časové okno: Randomizace do dvou let po randomizaci
|
Podíl subjektů od doby randomizace v prvních 2 letech s každým z následujících:
|
Randomizace do dvou let po randomizaci
|
|
Odhadněte střední dobu do rekonstituce imunitního systému T- a B-buněk v prvním roce pro rameno URD BMT
Časové okno: Zahájení terapie (den 0) až 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Absolutní počty CD3, CD4, CD8, CD19 a CD56 (NK buňky) budou sledovány 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky po zahájení terapie v rameni URT BMT.
Hladiny IgG bez náhrady IVIG budou shromažďovány ve stejných časových bodech.
Odhadne se střední doba rekonstituce T- a B-buněk.
|
Zahájení terapie (den 0) až 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Srovnání celkového přežití po 1 a 2 letech od randomizace v obou ramenech.
Časové okno: Randomizace do jednoho roku, randomizace do dvou let
|
Podíl subjektů, které zemřely 1 rok a 2 roky po randomizaci z jakéhokoli důvodu.
|
Randomizace do jednoho roku, randomizace do dvou let
|
|
Srovnání mortality související s léčbou (TRM) po 1 a 2 letech od randomizace v obou ramenech.
Časové okno: Randomizace na 1 rok, randomizace na 2 roky
|
Podíl subjektů, které zemřely 1 rok a 2 roky po randomizaci z důvodů souvisejících s léčbou.
TRM je definována jako smrt u příjemců bez relapsu nebo progrese jejich onemocnění.
Nelékařské, náhodné příčiny smrti, např. přírodní katastrofy, nejsou považovány za TRM.
|
Randomizace na 1 rok, randomizace na 2 roky
|
|
Porovnání střední doby od randomizace do a rychlosti zotavení neutrofilů na obou ramenech
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od randomizace do zotavení neutrofilů.
Výtěžnost neutrofilů je definována jako ANC 0,5 x 109/l pro 3 po sobě jdoucí měření neutrofilů (datum obnovení je první datum).
|
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Porovnání střední doby od zahájení terapie do a rychlosti zotavení neutrofilů na obou ramenech
Časové okno: Zahájení terapie na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od zahájení terapie (definovaná jako den 1 pro pacienty randomizované k IST a den 0 pro pacienty randomizované na URD BMT) do zotavení neutrofilů.
Výtěžnost neutrofilů je definována jako ANC 0,5 x 109/l pro 3 po sobě jdoucí měření neutrofilů (datum obnovení je první datum).
|
Zahájení terapie na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Odhadněte míru engraftmentu u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů s přihojením u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Odhadněte četnost primárního selhání štěpu u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů s primárním selháním štěpu u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
Primární selhání štěpu je definováno jako selhání při dosažení obnovy neutrofilů do +28. dne po kondicionačním režimu indukovaném nejnižší hodnoty neutrofilů < 0,5 x 10^9/l.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Odhadněte četnost sekundárního selhání štěpu u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů se sekundárním selháním štěpu u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
Sekundární selhání štěpu bude definováno jako pokles počtu neutrofilů po zdokumentovaném primárním přihojení na < 0,5 x 10^9/l trvající déle než tři dny, který nelze přičíst jiným příčinám, jako jsou léky, infekce, GVHD atd., a nereaguje na G-CSF nebo GM-CSF.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Odhadněte četnost akutní GVHD stupně II-IV u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů se stupněm II-IV u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Odhadněte četnost akutní GVHD stupně III-IV u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů s akutní GVHD stupně III-IV u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Odhadněte míru selhání u pacientů randomizovaných k IST
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Podíl subjektů se selháním IST po 6 měsících (definováno jako hemoglobin <8 g/dl nebo ANC <0,5x10^9/l nebo krevní destičky <20x10^9/l).
|
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Popište podávané sekundární terapie a dosažené výsledky u pacientů, u kterých počáteční terapie selhala
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Shromážděte sekundární terapie podávané pro selhání primární randomizované terapie (BMT po IST, druhý cyklus IST, druhý BMT).
Pro výsledek po následné terapii bude odhadnuta střední doba přežití.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Porovnání četnosti sekundárních MDS, AML, dalších následných novotvarů a rozvoje paroxysmální noční hemoglobinurie v obou léčebných ramenech po dobu trvání studie.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů v každém léčebném rameni s i) následnými novotvary, ii) přítomností klonu PNH v době randomizace, u kterých se po dobu trvání protokolu vyvine symptomatická PNH.
|
Randomizace na 3-5 let
|
|
Srovnání skóre HR-QoL mezi pacienty randomizovanými do obou ramen
Časové okno: Randomizace do 2 let po randomizaci, randomizace do 5 let po randomizaci
|
Změna skóre mezi výchozím stavem a dvěma roky a trajektorie změn ve všech časových bodech.
|
Randomizace do 2 let po randomizaci, randomizace do 5 let po randomizaci
|
|
Porovnání hodnot gonadálních funkcí mezi pacienty randomizovanými do obou ramen
Časové okno: Randomizace do 1 roku po randomizaci, randomizace do 2 let po randomizaci a randomizace do 5 let po randomizaci
|
Podíl subjektů s hodnotami gonadální funkce mimo očekávaný percentil pro daný věk.
|
Randomizace do 1 roku po randomizaci, randomizace do 2 let po randomizaci a randomizace do 5 let po randomizaci
|
|
Porovnání střední doby od randomizace do a rychlosti obnovy krevních destiček na obou ramenech
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od randomizace do obnovení krevních destiček.
Obnova krevních destiček je definována jako hladiny krevních destiček >= 20 x10^9/l pro 3 po sobě jdoucí měření (obnovení je první datum) bez transfuze krevních destiček po dobu 1 celého týdne.
|
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Porovnání střední doby od randomizace do a rychlosti obnovy červených krvinek na obou ramenech
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od randomizace do obnovení červených krvinek.
Obnova červených krvinek je definována jako hladina hemoglobinu v červených krvinkách >= 8 g/dl a 10 g/dl bez transfuze červených krvinek po dobu 4 týdnů.
|
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Porovnání střední doby od zahájení terapie do a rychlosti obnovy krevních destiček na obou ramenech
Časové okno: Zahájení terapie na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od zahájení terapie (definovaná jako den 1 pro pacienty randomizované k IST a den 0 pro pacienty randomizované na URD BMT) do zotavení krevních destiček.
Obnova krevních destiček je definována jako hladiny krevních destiček >= 20 x10^9/l pro 3 po sobě jdoucí měření (obnovení je první datum) bez transfuze krevních destiček po dobu 1 celého týdne.
|
Zahájení terapie na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Porovnání střední doby od zahájení terapie do a rychlosti obnovy červených krvinek na obou pažích.
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Doba od zahájení terapie (definovaná jako den 1 pro pacienty randomizované k IST a den 0 pro pacienty randomizované na URD BMT) do obnovení červených krvinek.
Obnova červených krvinek je definována jako hladina hemoglobinu v červených krvinkách >= 8 g/dl a 10 g/dl bez transfuze červených krvinek po dobu 4 týdnů.
|
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Odhadněte míru odpovědi pacientů randomizovaných k IST
Časové okno: Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
Podíl subjektů s odpovědí na IST. Kritéria odezvy IST jsou: Úplná odpověď: Hemoglobin ≥10 g/dl a ANC ≥1x10^9/l a krevní destičky ≥100x10^9/l Velmi dobrá částečná odpověď: Hemoglobin ≥8 g/dl a ANC ≥0,5x10^9/l a 50x krevních destiček 9/L Částečná odezva: Hemoglobin ≥8 g/dl a ANC ≥0,5x10^9/l a krevní destičky ≥20x10^9/l a nezávislé na transfuzi Žádná odpověď (selhání): Hemoglobin <8 g/dl nebo ANC <0,5x10^ 9/L nebo trombocyty <20x10^9/L Ztráta odezvy: Ztráta odezvy je zachycena tím, že nesplňuje kritéria hematologické odezvy v určitém časovém bodě po počáteční reakci (úplná, velmi dobrá částečná nebo částečná) nebo je potřeba dodatečná léčba. |
Randomizace na 100 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky
|
|
Odhadněte četnost závažné chronické GVHD u pacientů, kteří jsou randomizováni k URD BMT.
Časové okno: Randomizace na 3-5 let
|
Podíl subjektů s těžkou chronickou GVHD u pacientů, kteří dostávají URD BMT.
|
Randomizace na 3-5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
- Vrchní vyšetřovatel: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
31. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Anémie
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Anémie, Aplastic
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Vyšetřovací techniky
- Terapeutika
- Uhlovodíky
- Polycyklické sloučeniny
- Protilátky
- Imunoglobuliny
- Imunoproteiny
- Krevní proteiny
- Sérové globuliny
- Globuliny
- Fosforamidové hořčice
- Sloučeniny hořčice dusíku
- Hořčičné sloučeniny
- Uhlovodíky, halogenované
- Fosforamidy
- Organofosforové sloučeniny
- Pteriny
- Pteridiny
- Aminopterin
- Radioterapie
- Makrocyklické sloučeniny
- Biologické produkty
- Složité směsi
- Biologická terapie
- Peptidy, cyklické
- Imunologické techniky
- Cyklosporiny
- Imunomodulace
- Imunitní séra
- Imunoterapie
- Methotrexát
- Cyklofosfamid
- Cyklosporin
- Antilymfocytární sérum
- Fludarabine
- Ozařování celého těla
- Thymoglobulin
- Imunosupresivní terapie
Další identifikační čísla studie
- IRB-2020-0438
- 1UG3HL157564-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
- 1U24HL157560-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .