Испытание, сравнивающее ТКМ неродственного донора с ИСТ у детей и молодых взрослых пациентов с тяжелой апластической анемией (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)
29 июля 2026 г. обновлено: David Williams, Boston Children's Hospital
Рандомизированное исследование III фазы по сравнению трансплантации костного мозга от неродственного донора с иммуносупрессивной терапией у недавно диагностированных детей и молодых взрослых пациентов с тяжелой апластической анемией (TransIT, BMT CTN 2202)
Тяжелая апластическая анемия (САА) — это редкое состояние, при котором организм перестает вырабатывать достаточное количество новых клеток крови. SAA можно вылечить с помощью иммуносупрессивной терапии или трансплантации костного мозга. Регулярным лечением пациентов с апластической анемией, у которых есть родной брат или сестра (брат или сестра) или семейный донор, является трансплантация костного мозга. Пациентов без совместимого семейного донора обычно лечат иммуносупрессивной терапией (ИСТ). Трансплантация костного мозга (ТКМ) от совместимого неродственного донора (БМТ) используется в качестве вторичного лечения у пациентов, которым не стало лучше после ИСТ, у которых болезнь вернулась или ее заменило новое более тяжелое заболевание (например, лейкемия).
В этом испытании будет сравниваться время от рандомизации до неудачного лечения или смерти от любой причины ИСТ и НРД ТКМ при использовании в качестве начальной терапии для лечения САА.
В ходе исследования будет также оцениваться, различаются ли качество жизни, связанное со здоровьем, и ранние маркеры фертильности у тех, кто был рандомизирован в группы НРП, ТКМ или ИСТ, а также оценивалось наличие генов, связанных с недостаточностью костного мозга, и наличие генных мутаций, связанных с МДС или лейкемией и изменение генных сигнатур после лечения в обеих группах исследования.
Это исследуемое лечение не включает какие-либо исследуемые препараты. Лекарства и процедуры в этом исследовании являются стандартными для лечения SAA.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
- Лекарство: Циклофосфамид
- Лекарство: циклоспорин
- Лекарство: лошадиный антитимоцитарный глобулин (АТГ)
- Процедура: Иммуносупрессивная терапия (ИСТ)
- Процедура: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от неродственного донора
- Лекарство: кроличий антитимоцитарный глобулин (АТГ)
- Лекарство: Метотрексат
- Лекарство: Флударабин
- Радиация: низкодозовое облучение всего тела (ЧМТ)
Подробное описание
Это исследование представляет собой многоцентровое рандомизированное исследование фазы III для сравнения безрецидивной выживаемости между теми, кто был рандомизирован в группу ИСТ, и 9-10/10 HLA-совместимых НДР BMT. В исследовании также будут рассмотрены исходы, о которых сообщают пациенты, и функция гонад в каждой группе, а также изучены критические биологические корреляты, включая оценку генетических мутаций зародышевой линии, связанных с педиатрической САА, которые могут привести к предрасположенности к заболеванию и риску развития клонального кроветворения после ИСТ по сравнению с ТКМ. у детей и молодых взрослых SAA.
В этом клиническом исследовании будет рандомизировано 234 ребенка/AYA в возрасте от 3,3 до 4,7 лет в соотношении 1:1 между начальным лечением иммуносупрессивной терапией (IST) лошадиным ATG (hATG)/циклоспорином (CsA) и хорошо подобранным (9-10/ аллель 10) неродственного донора (URD) трансплантацию костного мозга (BMT) с использованием схемы ATG кролика (rATG)/флударабин/циклофосфамид и ЧМТ 200 сГр. Продолжительность участия субъекта во всех процедурах исследования в этом исследовании будет составлять до 2 лет после лечения; один более поздний момент времени между 3 и 5 годами будет собран для наблюдения за пациентами для конкретного протокола, определенного отдаленными эффектами и выживаемостью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- British Columbia Children's
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 0V9
- Winnipeg CancerCare Manitoba
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Hospital of Atlanta/Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Children's Hospital NOLA
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
- Maine Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Mayo Clinic Rochestser
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Methodist Healthcare
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah/Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- University of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 25 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Чтобы иметь право участвовать в рандомизированном исследовании, человек должен соответствовать всем следующим критериям:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия на рандомизированное исследование пациентом и/или законным опекуном.
- Возраст ≤25 лет на момент получения согласия на рандомизированное исследование.
Подтвержденный диагноз идиопатического САА, определяемый как:
- Клеточность костного мозга <25% или <30% гемопоэтических клеток.
- Два из трех из следующих (в периферической крови): нейтрофилы <0,5 x 10^9/л, тромбоциты <20 x 10^9/л, абсолютное количество ретикулоцитов <60 x 10^9/л или гемоглобин <8 г/дл .
- Нет подходящего полностью совместимого родственного донора (минимум 6/6 совпадений по HLA-A и B при промежуточном или высоком разрешении и DRB1 при высоком разрешении с использованием типирования на основе ДНК).
- По крайней мере 2 неродственных донора, отмеченные при поиске NMDP, которые хорошо подходят (9/10 или 10/10 для HLA-A, B, C, DRB1 и DQB1 с использованием высокого разрешения).
- По мнению лечащего врача, явных противопоказаний, исключающих проведение ТКМ или ИСТ, нет.
Критерий исключения:
- Наличие синдромов наследственной недостаточности костного мозга (IBMFS). Диагноз анемии Фанкони должен быть исключен с помощью диэпоксибутана (ДЭБ) или эквивалентного исследования периферической крови или костного мозга. Тестирование длины теломер должно быть направлено всем пациентам для исключения врожденного дискератоза (ДК), но если результаты задерживаются или недоступны, а клинических проявлений ДК нет, пациенты могут быть включены в исследование. Если у пациентов есть клинические признаки, подозрительные на синдром Швахмана-Даймонда, это заболевание следует исключить с помощью исследования изоамилазы поджелудочной железы или анализа генных мутаций (примечание: исследование изоамилазы поджелудочной железы бесполезно у детей <3 лет). Другие тесты для каждого центра могут быть выполнены для исключения IBMFS.
- Клональные цитогенетические аномалии или картина флуоресцентной гибридизации in-situ (FISH), согласующаяся с премиелодиспластическим синдромом (пре-МДС) или МДС при исследовании костного мозга.
- Известная сильная аллергия на АТГ.
- Предшествующая аллогенная или аутологическая трансплантация стволовых клеток.
- Предшествующая трансплантация солидных органов.
- Заражение вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Активный гепатит В или С. Это необходимо исключить только у пациентов, у которых есть клиническое подозрение на гепатит (например, повышенный уровень LFT).
- Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
- Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением резецированной базально-клеточной карциномы или леченной карциномы шейки матки in situ.
- Модифицирующее заболевание лечение до включения в исследование, включая, помимо прочего, использование андрогенов, элтромбопага, ромиплостима или иммуносупрессию. Примечание. Допустимы меры поддерживающей терапии, такие как Г-КСФ, переливание крови и антибиотики.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Иммуносупрессивная терапия
Пациент будет получать стандартную иммуносупрессивную терапию комбинацией препаратов: лошадиный антитимоцитарный глобулин (АТГ) и циклоспорин.
|
циклоспорин
лошадиный антитимоцитарный глобулин (АТГ)
Другие имена:
Иммуносупрессивная терапия (ИСТ)
|
|
Активный компаратор: Подходящая неродственная трансплантация стволовых клеток
Пациенту будет проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от неродственного донора в качестве терапии с использованием флударабина, циклофосфамида, кроличьего антитимоцитарного глобулина (ATG) и облучения всего тела в низких дозах (TBI) в качестве подготовительного режима, а также циклоспорина и метотрексата для трансплантата против хозяина. профилактика заболеваний (РТПХ).
|
циклофосфамид
циклоспорин
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от совместимого неродственного донора (MUD)
кроличий антитимоцитарный глобулин (АТГ)
Другие имена:
метотрексат
флударабин
низкодозовое облучение всего тела (ЧМТ)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Первичной конечной точкой этого исследования является время от рандомизации до неудачного лечения или смерти от любой причины.
Временное ограничение: Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
Среднее время до отказа или смерти будет сравниваться на двух руках с использованием теста логарифмического ранга.
Неудача ИСТ определяется как дата, когда была рекомендована вторая радикальная терапия (ТКМ, второй курс АТГ), а неудача ТКМ определяется как дата, когда была рекомендована вторая радикальная терапия (вторая ТКМ, курс АТГ).
|
Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сравнение субъектов с неудачей ИСТ или ТКМ до или через 2 года
Временное ограничение: Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
Доля субъектов с неудачей ИСТ или ТКМ до или через 2 года.
Неудача ИСТ определяется как начало второй радикальной терапии (ТКМ, второй курс АТГ), а неудача ТКМ определяется как начало второй радикальной терапии (вторая ТКМ, курс АТГ).
|
Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
|
Сравнение субъектов с неадекватными показателями через 2 года среди тех, кто не умер или не дал результатов в лечении.
Временное ограничение: Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
Доля субъектов с неадекватными показателями через 2 года среди тех, у кого не было неудачного лечения или умерших.
Адекватное количество определяется как: абсолютное количество нейтрофилов (ANC)> 1 x 10 ^ 9 / л, гемоглобин > 10 г / дл и тромбоциты > 50 x 10 ^ 9 / л.
|
Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
|
Сравнение субъектов, получавших иммуносупрессивную терапию через 2 года, среди тех, кто не умер или не дал результатов в лечении.
Временное ограничение: Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
Доля субъектов, получавших иммуносупрессивную терапию через 2 года, среди тех, у кого не было неудачи терапии или умерших.
Под иммуносупрессией понимают системную терапию, необходимую для лечения САА или РТПХ (циклоспорин, такролимус и т. д.).
Изолированное лечение местными агентами не будет рассматриваться как иммуносупрессивная терапия.
|
Рандомизация через 2 года после рандомизации
|
|
Оцените время от рандомизации до начала ИСТ или ТКМ.
Временное ограничение: Рандомизация до 100-го дня
|
Будет оценено среднее время в днях от рандомизации до начала ИСТ или ТКМ.
Начало терапии - первый день ATG для субъектов с IST или день 0 (день инфузии) для субъектов с трансплантацией костного мозга.
|
Рандомизация до 100-го дня
|
|
Сравнение частоты отказа от первичной назначенной терапии (ИСТ или ТКМ) и причин отказа.
Временное ограничение: Рандомизация до 100-го дня
|
Доля субъектов, которым не удалось получить рандомизированную терапию, и частота причин отказа.
|
Рандомизация до 100-го дня
|
|
Сравнение частоты бактериемии, виремии и инвазивной грибковой инфекции в первые два года после рандомизации в группах ИСТ и ТКМ.
Временное ограничение: Рандомизация в течение двух лет после рандомизации
|
Доля субъектов с момента рандомизации в первые 2 года с каждым из следующего:
|
Рандомизация в течение двух лет после рандомизации
|
|
Оцените среднее время до восстановления Т- и В-клеточного иммунитета в течение первого года для группы URD BMT.
Временное ограничение: Начало терапии (день 0) до 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Абсолютные числа CD3, CD4, CD8, CD19 и CD56 (NK-клетки) будут отслеживаться через 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после начала терапии в группе ВДП ТКМ.
Уровни IgG без замены IVIG будут собираться в те же моменты времени.
Будет оценено среднее время восстановления Т- и В-клеток.
|
Начало терапии (день 0) до 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Сравнение общей выживаемости через 1 и 2 года после рандомизации в обеих группах.
Временное ограничение: Рандомизация до одного года, рандомизация до двух лет
|
Доля субъектов, умерших через 1 год и 2 года после рандомизации по любой причине.
|
Рандомизация до одного года, рандомизация до двух лет
|
|
Сравнение связанной с лечением смертности (TRM) через 1 и 2 года после рандомизации в обеих группах.
Временное ограничение: Рандомизация до 1 года, рандомизация до 2 лет
|
Доля субъектов, умерших через 1 год и 2 года после рандомизации по причинам, связанным с лечением.
TRM определяется как смерть реципиента без рецидива или прогрессирования заболевания.
Немедицинские, случайные причины смерти, например, стихийные бедствия, не считаются TRM.
|
Рандомизация до 1 года, рандомизация до 2 лет
|
|
Сравнение среднего времени от рандомизации до скорости восстановления нейтрофилов в обеих группах
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Время от рандомизации до восстановления нейтрофилов.
Восстановление нейтрофилов определяется как АЧН 0,5 x 109/л для 3 последовательных измерений нейтрофилов (датой восстановления является первая дата).
|
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Сравнение среднего времени от начала терапии до скорости восстановления нейтрофилов на обеих руках
Временное ограничение: Начало терапии до 100 дней, 180 дней, 1 года и 2 лет
|
Время от начала терапии (определяемое как День 1 для пациентов, рандомизированных в группу ИСТ, и День 0 для пациентов, рандомизированных в группу НДР ТКМ) до восстановления нейтрофилов.
Восстановление нейтрофилов определяется как АЧН 0,5 x 109/л для 3 последовательных измерений нейтрофилов (датой восстановления является первая дата).
|
Начало терапии до 100 дней, 180 дней, 1 года и 2 лет
|
|
Оцените частоту приживления трансплантата у пациентов, рандомизированных в группу URD BMT.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов с приживлением среди пациентов, получающих URD BMT.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Оцените частоту первичной недостаточности трансплантата у пациентов, рандомизированных в группу URD BMT.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов с первичной недостаточностью трансплантата у пациентов, получающих URD BMT.
Первичная недостаточность трансплантата определяется как неспособность достичь восстановления нейтрофилов к дню +28 после режима кондиционирования, индуцированного надиром нейтрофилов <0,5 x 10^9/л.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Оцените частоту вторичной недостаточности трансплантата у пациентов, рандомизированных в группу URD BMT.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов с вторичной недостаточностью трансплантата у пациентов, получающих URD BMT.
Вторичная недостаточность трансплантата будет определяться как падение числа нейтрофилов после подтвержденного первичного приживления до <0,5 x 10^9/л, сохраняющееся в течение более трех дней, которое не может быть связано с другими причинами, такими как прием лекарств, инфекция, РТПХ и т. д., и не реагирует на G-CSF или GM-CSF.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Оценить частоту острой РТПХ II-IV степени у пациентов, рандомизированных в группу НРБ ТКМ.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов со степенью II-IV среди пациентов, получающих URD BMT.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Оценить частоту острой РТПХ III-IV степени у пациентов, рандомизированных в группу НРД ТКМ.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов с острой РТПХ III-IV степени среди пациентов, получающих ДРП ТКМ.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Оцените частоту неудач у пациентов, рандомизированных на ИСТ.
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Доля субъектов с неудачей ИСТ через 6 месяцев (определяется как гемоглобин <8 г/дл или АЧН <0,5x10^9/л или тромбоциты <20x10^9/л).
|
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Опишите вторичную терапию и результаты, достигнутые у пациентов, у которых начальная терапия не удалась.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Соберите вторичную терапию, назначенную при неэффективности первичной рандомизированной терапии (ТКМ после ИСТ, второй курс ИСТ, второй ТКМ).
Для исхода после последующей терапии будет оцениваться среднее время выживания.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Сравнение частоты вторичного МДС, ОМЛ, других последующих новообразований и развития пароксизмальной ночной гемоглобинурии в обеих группах лечения на протяжении всего исследования.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов в каждой группе лечения с i) последующими новообразованиями, ii) наличием клона ПНГ на момент рандомизации, у которых в течение всего периода действия протокола развивается симптоматическая ПНГ.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
|
Сравнение оценки HR-QoL между пациентами, рандомизированными в обе группы
Временное ограничение: Рандомизация до 2 лет после рандомизации, рандомизация до 5 лет после рандомизации
|
Изменение оценки между исходным уровнем и двумя годами, а также траектория изменений во все моменты времени.
|
Рандомизация до 2 лет после рандомизации, рандомизация до 5 лет после рандомизации
|
|
Сравнение значений функции половых желез у пациентов, рандомизированных в обе группы
Временное ограничение: Рандомизация до 1 года после рандомизации, рандомизация до 2 лет после рандомизации и рандомизация до 5 лет после рандомизации
|
Доля субъектов со значениями функции половых желез за пределами ожидаемого процентиля для этого возраста.
|
Рандомизация до 1 года после рандомизации, рандомизация до 2 лет после рандомизации и рандомизация до 5 лет после рандомизации
|
|
Сравнение среднего времени от рандомизации до скорости восстановления тромбоцитов в обеих группах
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Время от рандомизации до восстановления тромбоцитов.
Восстановление тромбоцитов определяется как уровень тромбоцитов >= 20 x 10 ^ 9 / л для 3 последовательных измерений (восстановление - первая дата) без переливания тромбоцитов в течение 1 полной недели.
|
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Сравнение среднего времени от рандомизации до скорости восстановления эритроцитов на обеих руках
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Время от рандомизации до восстановления эритроцитов.
Восстановление эритроцитов определяется как уровень гемоглобина в эритроцитах >= 8 г/дл и 10 г/дл без трансфузий эритроцитов в течение 4 недель.
|
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Сравнение среднего времени от начала терапии до скорости восстановления тромбоцитов на обеих руках
Временное ограничение: Начало терапии до 100 дней, 180 дней, 1 года и 2 лет
|
Время от начала терапии (определяемое как День 1 для пациентов, рандомизированных в группу ИСТ, и День 0 для пациентов, рандомизированных в группу НДР ТКМ) до восстановления тромбоцитов.
Восстановление тромбоцитов определяется как уровень тромбоцитов >= 20 x 10 ^ 9 / л для 3 последовательных измерений (восстановление - первая дата) без переливания тромбоцитов в течение 1 полной недели.
|
Начало терапии до 100 дней, 180 дней, 1 года и 2 лет
|
|
Сравнение среднего времени от начала терапии до скорости восстановления эритроцитов на обеих руках.
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Время от начала терапии (определяемое как День 1 для пациентов, рандомизированных в группу ИСТ, и День 0 для пациентов, рандомизированных в группу НДР ТКМ) до восстановления эритроцитов.
Восстановление эритроцитов определяется как уровень гемоглобина в эритроцитах >= 8 г/дл и 10 г/дл без трансфузий эритроцитов в течение 4 недель.
|
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Оцените частоту ответа пациентов, рандомизированных на ИСТ.
Временное ограничение: Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
Доля субъектов с ответом IST. Критерии ответа IST: Полный ответ: гемоглобин ≥10 г/дл и АЧН ≥1x10^9/л и тромбоциты ≥100x10^9/л Очень хороший частичный ответ: гемоглобин ≥8 г/дл и АЧН ≥0,5x10^9/л и тромбоциты ≥50x10^ 9/л Частичный ответ: гемоглобин ≥8 г/дл и АЧН ≥0,5x10^9/л и тромбоциты ≥20x10^9/л и не зависит от переливания Нет ответа (неудача): гемоглобин <8 г/дл или АЧН <0,5x10^ 9/л или тромбоциты <20x10^9/л Потеря ответа: Потеря ответа фиксируется несоответствием гематологическим критериям ответа в определенный момент времени после получения первоначального ответа (полного, очень хорошего частичного или частичного) или необходимости дополнительное лечение. |
Рандомизация на 100 дней, 180 дней, 1 год и 2 года
|
|
Оцените частоту тяжелой хронической РТПХ у пациентов, рандомизированных в группу НРД ТКМ.
Временное ограничение: Рандомизация до 3-5 лет
|
Доля субъектов с тяжелой хронической РТПХ среди пациентов, получающих URD BMT.
|
Рандомизация до 3-5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
- Главный следователь: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
- Главный следователь: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, апластическая
- Пептиды
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Следственные методы
- Терапия
- Углеводороды
- Полициклические соединения
- Антитела
- Иммуноглобулины
- Иммунопротеины
- Белки крови
- Сывороточные глобулины
- Глобулины
- Фосфорамид горчицы
- Азотные соединения горчицы
- Горчичные соединения
- Углеводороды, галогенированные
- Фосфорамиды
- Соединения органофосфора
- Птерины
- Птеридины
- Аминоптерин
- Лучевая терапия
- Макроциклические соединения
- Биологические продукты
- Сложные смеси
- Биологическая терапия
- Пептиды, циклические
- Иммунологические методы
- Циклоспорины
- Иммуномодуляция
- Иммунная сыворотка
- Иммунотерапия
- Метотрексат
- Циклофосфамид
- Циклоспорин
- Антилимфоцитарная сыворотка
- флударабин
- Облучение всего тела
- тимоглобулин
- Иммунодепрессионная терапия
Другие идентификационные номера исследования
- IRB-2020-0438
- 1UG3HL157564-01A1 (Грант/контракт NIH США)
- 1U24HL157560-01A1 (Грант/контракт NIH США)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .