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Uno studio che confronta il BMT da donatore non consanguineo con l'IST per pazienti pediatrici e giovani adulti con anemia aplastica grave (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

16 maggio 2026 aggiornato da: David Williams, Boston Children's Hospital

Uno studio randomizzato di fase III che confronta il trapianto di midollo osseo da donatore non imparentato con la terapia immunosoppressiva per pazienti pediatrici e giovani adulti di nuova diagnosi con grave anemia aplastica (TransIT, BMT CTN 2202)

L'anemia aplastica grave (SAA) è una condizione rara in cui il corpo smette di produrre abbastanza nuove cellule del sangue. L'ASA può essere curata con una terapia immunosoppressiva o un trapianto di midollo osseo. Il trattamento regolare per i pazienti con anemia aplastica che hanno un fratello compatibile (fratello o sorella) o un donatore di famiglia è un trapianto di midollo osseo. I pazienti senza un donatore familiare compatibile vengono normalmente trattati con terapia immunosoppressiva (IST). Il trapianto di midollo osseo (BMT) da donatore non correlato (URD) ​​viene utilizzato come trattamento secondario nei pazienti che non sono migliorati con l'IST, hanno avuto una ricomparsa della malattia o una nuova malattia peggiore l'ha sostituita (come la leucemia).

Questo studio confronterà il tempo dalla randomizzazione al fallimento del trattamento o alla morte per qualsiasi causa di IST rispetto a URD BMT quando utilizzato come terapia iniziale per il trattamento dell'ASA.

Lo studio valuterà anche se la qualità della vita correlata alla salute e i marcatori precoci di fertilità differiscono tra quelli randomizzati a URD BMT o IST, oltre a valutare la presenza di geni correlati all'insufficienza midollare e la presenza di mutazioni genetiche associate a MDS o leucemia e il cambiamento nelle firme geniche dopo il trattamento in entrambi i bracci dello studio.

Questo trattamento in studio non include alcun farmaco sperimentale. I farmaci e le procedure in questo studio sono standard per il trattamento dell'ASA.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico randomizzato di fase III per confrontare la sopravvivenza libera da fallimento tra quelli randomizzati a IST vs 9-10/10 HLA abbinati a URD BMT. Lo studio affronterà anche gli esiti riportati dai pazienti e la funzione gonadica in ciascun braccio ed esplorerà i correlati biologici critici, inclusa la valutazione delle mutazioni genetiche della linea germinale associate all'ASA pediatrica che possono portare a una predisposizione alla malattia e al rischio di sviluppo di emopoiesi clonale in seguito a IST vs BMT nella SAA pediatrica e del giovane adulto.

Questo studio clinico randomizzerà 234 bambini/AYA di età compresa tra 3,3 e 4,7 anni con un rapporto 1:1 tra il trattamento iniziale con terapia di soppressione immunitaria (IST) con cavallo ATG (hATG)/ciclosporina (CsA) rispetto a un trattamento ben abbinato (9-10/ 10 allele) trapianto di midollo osseo (BMT) da donatore non imparentato (URD) ​​utilizzando un regime di coniglio ATG (rATG)/fludarabina/ciclofosfamide e 200 cGy TBI. La durata della partecipazione del soggetto per tutte le procedure di studio in questo studio sarà fino a 2 anni dopo il trattamento; verrà raccolto un singolo punto temporale successivo tra 3 e 5 anni per seguire i pazienti per gli effetti tardivi e la sopravvivenza definiti dal protocollo specifico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per essere idoneo a partecipare allo studio randomizzato, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Fornitura di un modulo di consenso informato firmato e datato per lo studio randomizzato da parte del paziente e/o del tutore legale.
  2. Età ≤25 anni al momento del consenso allo studio randomizzato.

  3. Diagnosi confermata di SAA idiopatica, definita come:

    1. Cellularità del midollo osseo <25% o <30% delle cellule ematopoietiche.
    2. Due dei tre dei seguenti (nel sangue periferico): neutrofili <0,5 x 10^9/L, piastrine <20 x 10^9/L, conta assoluta dei reticolociti <60 x 10^9/L o emoglobina <8 g/dL .
  4. Nessun donatore correlato completamente compatibile disponibile (corrispondenza minima 6/6 per HLA-A e B a risoluzione intermedia o alta e DRB1 ad alta risoluzione utilizzando la tipizzazione basata sul DNA).
  5. Almeno 2 donatori non imparentati rilevati nella ricerca NMDP che sono ben abbinati (9/10 o 10/10 per HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 utilizzando l'alta risoluzione).
  6. A parere del medico curante, non esistono evidenti controindicazioni che precludano il TMO o l'IST.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di sindromi da insufficienza midollare ereditaria (IBMFS). La diagnosi di anemia di Fanconi deve essere esclusa mediante diepossibutano (DEB) o test equivalenti su sangue periferico o midollo. Il test della lunghezza dei telomeri deve essere inviato a tutti i pazienti per escludere la discheratosi congenita (DC), ma se i risultati sono ritardati o non disponibili e non ci sono manifestazioni cliniche di DC, i pazienti possono arruolarsi. Se i pazienti hanno caratteristiche cliniche sospette per la sindrome di Shwachman-Diamond, questo disturbo deve essere escluso dal test dell'isoamilasi pancreatica o dall'analisi della mutazione genica (nota: il test dell'isoamilasi pancreatica non è utile nei bambini <3). È possibile eseguire altri test per centro per escludere IBMFS.
  2. Anomalie citogenetiche clonali o pattern di ibridazione in situ fluorescente (FISH) coerenti con la sindrome pre-mielodisplastica (pre-MDS) o MDS all'esame del midollo.
  3. Allergia grave nota all'ATG.
  4. Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe.
  5. Pregresso trapianto di organi solidi.
  6. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  7. Epatite attiva B o C. Questo deve essere escluso solo nei pazienti in cui vi è sospetto clinico di epatite (ad es. LFT elevati).
  8. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  9. Pregressi tumori maligni ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ.
  10. Trattamento modificante la malattia prima dell'arruolamento nello studio, incluso ma non limitato all'uso di androgeni, eltrombopag, romiplostim o soppressione immunitaria. Nota: sono consentite misure di assistenza di supporto come G-CSF, supporto per trasfusioni di sangue e antibiotici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Terapia immunosoppressiva
Il paziente riceverà una combinazione di terapia immunosoppressiva standard di farmaci: globulina antitimocitica di cavallo (ATG) e ciclosporina.
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: globulina antitimocitica di cavallo (ATG)
globulina antitimocitica di cavallo (ATG)
Altri nomi:
  • ATGAM
Procedura: Terapia immunosoppressiva (IST)
Terapia immunosoppressiva (IST)
Comparatore attivo: Trapianto di cellule staminali non correlate
Il paziente verrà sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non correlato abbinato come terapia utilizzando fludarabina, ciclofosfamide, globulina anti-timocita di coniglio (ATG) e irradiazione corporea totale (TBI) a bassa dose come regime preparatorio e ciclosporina e metotrexato per trapianto contro ospite prevenzione delle malattie (GVHD).
Droga: Ciclofosfamide
ciclofosfamide
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore non imparentato compatibile
Trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da donatore non imparentato compatibile (MUD)
Droga: globulina antitimocita di coniglio (ATG)
globulina antitimocita di coniglio (ATG)
Altri nomi:
  • timoglobulina
Droga: Metotrexato
metotrexato
Droga: Fludarabina
fludarabina
Radiazione: irradiazione corporea totale a basso dosaggio (TBI)
irradiazione corporea totale a basso dosaggio (TBI)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'endpoint primario di questo studio è il tempo dalla randomizzazione al fallimento del trattamento o alla morte per qualsiasi causa.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
Il tempo mediano al fallimento o alla morte verrà confrontato sui due bracci utilizzando il log-rank test. Il fallimento dell'IST è definito come la data in cui è stata raccomandata una seconda terapia definitiva (BMT, secondo ciclo di ATG) e il fallimento del BMT definito come la data in cui è stata raccomandata una seconda terapia definitiva (secondo BMT, ciclo di ATG).
Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto di soggetti con fallimento di IST o BMT prima oa 2 anni
Lasso di tempo: Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
La proporzione di soggetti con fallimento di IST o BMT prima o dopo 2 anni. Il fallimento dell'IST è definito come l'inizio di una seconda terapia definitiva (BMT, secondo ciclo di ATG) e il fallimento del BMT definito come inizio di una seconda terapia definitiva (secondo BMT, corso di ATG).
Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
Confronto di soggetti con conta inadeguata a 2 anni tra coloro che non sono morti o hanno fallito il trattamento.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
La proporzione di soggetti con conta inadeguata a 2 anni tra coloro che non hanno fallito la terapia o sono deceduti. I conteggi adeguati sono definiti come: conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1 x 10^9/L, emoglobina >10g/dL e piastrine >50 x10^9/L.
Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
Confronto di soggetti in terapia di soppressione immunitaria a 2 anni tra coloro che non sono morti o hanno fallito il trattamento.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
La proporzione di soggetti in terapia di soppressione immunitaria a 2 anni tra coloro che non hanno fallito la terapia o sono deceduti. L'immunosoppressione è definita come terapie sistemiche necessarie per trattare SAA o GVHD (ciclosporina, tacrolimus, ecc.). Il trattamento isolato con agenti topici non sarà considerato come terapia di soppressione immunitaria.
Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione
Stimare il tempo dalla randomizzazione all'inizio di IST o BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al giorno 100
Sarà stimato il tempo mediano in giorni dalla randomizzazione all'inizio di IST o BMT. L'inizio della terapia è il primo giorno di ATG per i soggetti IST, o il giorno 0 (giorno dell'infusione) per i soggetti sottoposti a trapianto di midollo osseo.
Randomizzazione fino al giorno 100
Confronto della frequenza di fallimento nel ricevere la terapia primaria assegnata (IST o BMT) e motivi del fallimento.
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al giorno 100
La proporzione di soggetti che non ricevono la terapia randomizzata e la frequenza dei motivi del fallimento.
Randomizzazione fino al giorno 100
Confronto dell'incidenza di batteriemia, viremia e infezione fungina invasiva nei primi due anni dopo la randomizzazione nei bracci IST e BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione per due anni dopo la randomizzazione

Proporzione di soggetti dal momento della randomizzazione nei primi 2 anni con ciascuno dei seguenti:

  1. Batteriemia documentata
  2. Viremia documentata
  3. Infezione fungina invasiva documentata (definita come infezione fungina confermata o sospetta sulla base dell'imaging)
Randomizzazione per due anni dopo la randomizzazione
Stimare il tempo mediano alla ricostituzione immunitaria delle cellule T e B il primo anno per il braccio URD BMT
Lasso di tempo: Inizio della terapia (giorno 0) a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
I numeri assoluti di CD3, CD4, CD8, CD19 e CD56 (cellule NK) verranno monitorati a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni dopo l'inizio della terapia nel braccio URT BMT. I livelli di IgG privi di sostituzione di IVIG verranno raccolti negli stessi punti temporali. Verrà stimato il tempo mediano alla ricostituzione delle cellule T e B.
Inizio della terapia (giorno 0) a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Confronto della sopravvivenza globale a 1 e 2 anni dalla randomizzazione in entrambi i bracci.
Lasso di tempo: Randomizzazione a un anno, randomizzazione a due anni
Proporzione di soggetti che sono deceduti a 1 anno e 2 anni dopo la randomizzazione per qualsiasi motivo.
Randomizzazione a un anno, randomizzazione a due anni
Confronto della mortalità correlata al trattamento (TRM) a 1 e 2 anni dalla randomizzazione in entrambi i bracci.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 1 anno, randomizzazione a 2 anni
Proporzione di soggetti deceduti a 1 anno e 2 anni dopo la randomizzazione per motivi correlati al trattamento. La TRM è definita come morte nei riceventi senza recidiva o progressione della loro malattia. Le cause di morte non mediche e accidentali, ad esempio disastri naturali, non sono considerate TRM.
Randomizzazione a 1 anno, randomizzazione a 2 anni
Confronto tra il tempo mediano dalla randomizzazione e i tassi di recupero dei neutrofili su entrambi i bracci
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dalla randomizzazione al recupero dei neutrofili. Il recupero dei neutrofili è definito come ANC 0,5 x109/L per 3 misurazioni consecutive per i neutrofili (la data del recupero è la prima data).
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Confronto tra il tempo mediano dall'inizio della terapia e i tassi di recupero dei neutrofili su entrambi i bracci
Lasso di tempo: Inizio della terapia a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dall'inizio della terapia (definito come Giorno 1 per i pazienti randomizzati a IST e Giorno 0 per i pazienti randomizzati a URD BMT) al recupero dei neutrofili. Il recupero dei neutrofili è definito come ANC 0,5 x109/L per 3 misurazioni consecutive per i neutrofili (la data del recupero è la prima data).
Inizio della terapia a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Stimare i tassi di attecchimento nei pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con attecchimento in pazienti che ricevono URD BMT.
Randomizzazione a 3-5 anni
Stimare i tassi di fallimento primario del trapianto nei pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con fallimento del trapianto primario nei pazienti che ricevono URD BMT. Il fallimento primario del trapianto è definito come il mancato raggiungimento del recupero dei neutrofili entro il giorno +28 a seguito di un nadir dei neutrofili indotto da un regime di condizionamento <0,5 x10^9/L.
Randomizzazione a 3-5 anni
Stimare i tassi di fallimento del trapianto secondario nei pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con fallimento del trapianto secondario nei pazienti che ricevono URD BMT. Il fallimento secondario del trapianto sarà definito come una caduta della conta dei neutrofili dopo un attecchimento primario documentato a <0,5 x10^9/L sostenuto per più di tre giorni che non può essere attribuito ad altre cause come farmaci, infezione, GVHD, ecc., e non risponde a G-CSF o GM-CSF.
Randomizzazione a 3-5 anni
Stimare i tassi di GVHD acuta di grado II-IV in pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con grado II-IV nei pazienti che ricevono URD BMT.
Randomizzazione a 3-5 anni
Stimare i tassi di GVHD acuta di grado III-IV nei pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con GVHD acuta di grado III-IV in pazienti che ricevono URD BMT.
Randomizzazione a 3-5 anni
Stimare i tassi di fallimento dei pazienti randomizzati a IST
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Proporzione di soggetti con fallimento IST a 6 mesi (definito come Emoglobina <8 g/dL o ANC <0,5x10^9/L o Piastrine <20x10^9/L).
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Descrivere le terapie secondarie somministrate e gli esiti ottenuti per i pazienti che hanno fallito la terapia iniziale
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Raccogliere terapie secondarie somministrate per fallimento della terapia primaria randomizzata (BMT dopo IST, secondo ciclo di IST, secondo BMT). Per l'esito dopo la successiva terapia, sarà stimato il tempo di sopravvivenza mediano.
Randomizzazione a 3-5 anni
Confronto dei tassi di SMD secondaria, LMA, altre neoplasie successive e sviluppo di emoglobinuria parossistica notturna in entrambi i bracci di trattamento per la durata dello studio.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti in ciascun braccio di trattamento con i) successive neoplasie, ii) presenza di un clone EPN al momento della randomizzazione che continuano a sviluppare EPN sintomatica per tutta la durata del protocollo.
Randomizzazione a 3-5 anni
Confronto del punteggio HR-QoL tra i pazienti randomizzati in entrambi i bracci
Lasso di tempo: Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione, randomizzazione fino a 5 anni dopo la randomizzazione
Variazione del punteggio tra il basale e due anni e la traiettoria del cambiamento in tutti i punti temporali.
Randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione, randomizzazione fino a 5 anni dopo la randomizzazione
Confronto dei valori della funzione gonadica tra pazienti randomizzati in entrambi i bracci
Lasso di tempo: Randomizzazione a 1 anno dopo la randomizzazione, randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione e randomizzazione fino a 5 anni dopo la randomizzazione
Proporzione di soggetti con valori di funzione gonadica al di fuori del percentile previsto per quell'età.
Randomizzazione a 1 anno dopo la randomizzazione, randomizzazione a 2 anni dopo la randomizzazione e randomizzazione fino a 5 anni dopo la randomizzazione
Confronto tra il tempo mediano dalla randomizzazione e il tasso di recupero piastrinico su entrambi i bracci
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dalla randomizzazione al recupero piastrinico. Il recupero piastrinico è definito come livelli piastrinici >= 20 x10^9/L per 3 misurazioni consecutive (il recupero è il primo appuntamento) senza trasfusioni piastriniche per 1 settimana intera.
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Confronto tra il tempo mediano dalla randomizzazione e i tassi di recupero dei globuli rossi su entrambi i bracci
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dalla randomizzazione al recupero dei globuli rossi. Il recupero dei globuli rossi è definito come livello di emoglobina dei globuli rossi >= 8 g/dL e 10 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi per 4 settimane.
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Confronto tra il tempo mediano dall'inizio della terapia e il tasso di recupero piastrinico su entrambi i bracci
Lasso di tempo: Inizio della terapia a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dall'inizio della terapia (definito come Giorno 1 per i pazienti randomizzati a IST e Giorno 0 per i pazienti randomizzati a URD BMT) al recupero piastrinico. Il recupero piastrinico è definito come livelli piastrinici >= 20 x10^9/L per 3 misurazioni consecutive (il recupero è il primo appuntamento) senza trasfusioni piastriniche per 1 settimana intera.
Inizio della terapia a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Confronto tra il tempo mediano dall'inizio della terapia e i tassi di recupero dei globuli rossi su entrambi i bracci.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Il tempo dall'inizio della terapia (definito come Giorno 1 per i pazienti randomizzati a IST e Giorno 0 per i pazienti randomizzati a URD BMT) al recupero dei globuli rossi. Il recupero dei globuli rossi è definito come livello di emoglobina dei globuli rossi >= 8 g/dL e 10 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi per 4 settimane.
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Stimare i tassi di risposta dei pazienti randomizzati a IST
Lasso di tempo: Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni

Proporzione di soggetti con risposta IST. I criteri di risposta IST sono:

Risposta completa: Emoglobina ≥10 g/dL e ANC ≥1x10^9/L e piastrine ≥100x10^9/L Risposta parziale molto buona: Emoglobina ≥8 g/dL e ANC ≥0,5x10^9/L e piastrine ≥50x10^ 9/L Risposta parziale: Emoglobina ≥8 g/dL e ANC ≥0,5x10^9/L e Piastrine ≥20x10^9/L e nessuna risposta indipendente dalla trasfusione (fallimento): Emoglobina <8 g/dL o ANC <0,5x10^ 9/L o piastrine <20x10^9/L Risposta persa: una risposta persa viene catturata dal mancato rispetto dei criteri di risposta ematologica in un determinato momento dopo aver avuto una risposta iniziale (completa, parziale molto buona o parziale) o dalla necessità di ulteriore trattamento.
Randomizzazione a 100 giorni, 180 giorni, 1 anno e 2 anni
Stimare i tassi di GVHD cronica grave nei pazienti randomizzati a URD BMT.
Lasso di tempo: Randomizzazione a 3-5 anni
Proporzione di soggetti con GVHD cronica grave in pazienti che ricevono URD BMT.
Randomizzazione a 3-5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Investigatori

  • Investigatore principale: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigatore principale: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Investigatore principale: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 1U24HL157560-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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