Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nem rokon donor BMT és az IST összehasonlító vizsgálata súlyos aplasztikus anémiában szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

2024. április 11. frissítette: David Williams, Boston Children's Hospital

III. fázisú randomizált vizsgálat, amely összehasonlítja a nem rokon donor csontvelő-transzplantációt az immunszuppresszív terápiával újonnan diagnosztizált, súlyos aplasztikus anémiában szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél (TransIT, BMT CTN 2202)

A súlyos aplasztikus anémia (SAA) egy ritka állapot, amelyben a szervezet nem termel elegendő mennyiségű új vérsejtet. Az SAA immunszuppresszív terápiával vagy csontvelő-transzplantációval gyógyítható. Az olyan aplasztikus anémiában szenvedő betegek rendszeres kezelése, akiknek megfelelő testvérük (testvére vagy nővére) vagy családi donorjuk van, csontvelő-transzplantáció. Azokat a betegeket, akiknek nincs megfelelő családi donoruk, általában immunszuppresszív terápiával (IST) kezelik. Az egyezéstől független donor (URD) ​​csontvelő-transzplantációt (BMT) másodlagos kezelésként alkalmazzák olyan betegeknél, akiknél az IST nem javult, betegségük kiújult, vagy egy új, rosszabb betegség váltotta fel (például leukémia).

Ez a vizsgálat összehasonlítja a randomizálástól a kezelés sikertelenségéig vagy az IST bármely okból bekövetkezett haláláig eltelt időt az SAA kezelésének kezdeti terápiájaként használt URD BMT-vel.

A vizsgálat azt is felméri, hogy az egészséggel összefüggő életminőség és a termékenység korai markerei különböznek-e az URD BMT-re vagy IST-re randomizáltak között, valamint felméri a csontvelő-elégtelenséghez kapcsolódó gének jelenlétét, valamint az MDS-hez vagy a leukémiához kapcsolódó génmutációk jelenlétét. a génaláírások változása a kezelés után mindkét vizsgálati karban.

Ez a vizsgálati kezelés nem tartalmaz vizsgálati gyógyszereket. A tanulmányban szereplő gyógyszerek és eljárások szabványosak az SAA kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy többközpontú, randomizált III. fázisú vizsgálat, amely az IST-re randomizált betegek sikertelen túlélési arányát hasonlítja össze a 9-10/10 HLA-egyeztetett URD BMT-vel. A tanulmány a betegek által jelentett eredményekkel és az ivarmirigy működésével is foglalkozik mindkét karban, és feltárja a kritikus biológiai összefüggéseket, beleértve a gyermekkori SAA-val kapcsolatos csíravonal genetikai mutációk értékelését, amelyek hajlamot okozhatnak a betegségre, valamint a klonális vérképzés kockázatát az IST vs BMT-t követően. gyermek- és fiatal felnőttkori SAA-ban.

Ebben a klinikai vizsgálatban 234, 3,3–4,7 év feletti AYA gyermeket randomizálnak 1:1 arányban a kezdeti immunszuppressziós terápia (IST) ló ATG-vel (hATG) / ciklosporin (CsA) és a jól illeszkedő (9-10/) között. 10 allél) nem rokon donor (URD) ​​csontvelő-transzplantáció (BMT) nyúl ATG (rATG)/fludarabin/ciklofoszfamid és 200 cGy TBI sémával. Az alanyok részvételének időtartama ebben a vizsgálatban az összes vizsgálati eljárásban a kezelés után legfeljebb 2 év; Egyetlen későbbi, 3 és 5 év közötti időpontot gyűjtenek a betegek nyomon követésére a konkrét protokoll szerint meghatározott késői hatások és túlélés tekintetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

234

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • Toborzás
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kapcsolatba lépni:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
        • Kapcsolatba lépni:
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Toborzás
        • University of California San Francisco
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Toborzás
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
        • Kapcsolatba lépni:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Toborzás
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Toborzás
        • Children's Hospital NOLA
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Toborzás
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University in St. Louis
        • Kapcsolatba lépni:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Toborzás
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • University of North Carolina
        • Kapcsolatba lépni:
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
    • Ohio
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health & Science University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Toborzás
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Toborzás
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A randomizált vizsgálatban való részvételhez egy személynek meg kell felelnie az összes alábbi kritériumnak:

  1. A betegek és/vagy törvényes gyám által aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat a randomizált vizsgálathoz.
  2. Életkor ≤ 25 év a randomizált vizsgálati beleegyezés időpontjában.

  3. Az idiopátiás SAA megerősített diagnózisa, a következőképpen definiálva:

    1. A csontvelő-sejtszám <25%, vagy <30% a vérképző sejtek.
    2. A következő három közül kettő (a perifériás vérben): neutrofilek <0,5 x 10^9/l, vérlemezkék <20 x 10^9/l, abszolút retikulocitaszám <60 x 10^9/l vagy hemoglobin <8 g/dl .
  4. Nem áll rendelkezésre megfelelő, teljesen egyező rokon donor (minimum 6/6 egyezés a HLA-A-hoz és a B-hez közepes vagy nagy felbontásban, valamint a DRB1-hez nagy felbontásban DNS-alapú tipizálással).
  5. Az NMDP keresés során legalább 2 nem rokon donort találtak, akik jól illeszkedtek (9/10 vagy 10/10 HLA-A, B, C, DRB1 és DQB1 esetén nagy felbontással).
  6. A kezelőorvos véleménye szerint nincs olyan nyilvánvaló ellenjavallat, amely kizárná őket a BMT-től vagy az IST-től.

Kizárási kritériumok:

  1. Öröklött csontvelő-elégtelenség szindrómák (IBMFS) jelenléte. A Fanconi-féle vérszegénység diagnózisát diepoxibutánnal (DEB) vagy ezzel egyenértékű perifériás vér- vagy csontvelő-vizsgálattal kell kizárni. A dyskeratosis congenita (DC) kizárása érdekében minden betegnél el kell küldeni a telomerhossz-tesztet, de ha az eredmények késnek vagy nem állnak rendelkezésre, és a DC klinikai megnyilvánulásai nem jelentkeznek, a betegeket be lehet vonni. Ha a betegeknél a Shwachman-Diamond szindrómára gyanús klinikai jellemzők mutatkoznak, ezt a rendellenességet hasnyálmirigy-izoamiláz-teszttel vagy génmutáció-analízissel ki kell zárni (megjegyzés: a hasnyálmirigy-izoamiláz-teszt nem hasznos 3-nél fiatalabb gyermekeknél). Az IBMFS kizárása érdekében központonként más tesztelések is végrehajthatók.
  2. Klonális citogenetikai rendellenességek vagy fluoreszcens in-situ hibridizációs (FISH) mintázat, amely megfelel a mielodiszpláziás szindrómának (pre-MDS) vagy MDS-nek a csontvelő vizsgálatakor.
  3. Ismert súlyos allergia az ATG-re.
  4. Korábbi allogén vagy autológ őssejt-transzplantáció.
  5. Korábbi szilárd szervátültetés.
  6. Humán immunhiány vírussal (HIV) való fertőzés.
  7. Aktív hepatitis B vagy C. Ezt csak azoknál a betegeknél kell kizárni, akiknél fennáll a hepatitis klinikai gyanúja (pl. emelkedett LFT).
  8. Terhes vagy szoptató nőbetegek.
  9. Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve a reszekált bazálissejtes karcinómát vagy a kezelt in situ méhnyakrákot.
  10. Betegségmódosító kezelés a vizsgálatba való felvétel előtt, beleértve, de nem kizárólagosan, androgének, eltrombopag, romiplosztim vagy immunszuppresszió használatát. Megjegyzés: A támogató kezelési intézkedések, például a G-CSF, a vérátömlesztés támogatása és az antibiotikumok megengedettek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Immunszuppresszív terápia
A páciens standard immunszuppresszív terápia kombinációt kap: ló anti-timocita globulin (ATG) és ciklosporin.
Drog: ciklosporin
ciklosporin
Drog: ló anti-timocita globulin (ATG)
ló anti-timocita globulin (ATG)
Más nevek:
  • ATGAM
Eljárás: Immunszuppresszív terápia (IST)
Immunszuppresszív terápia (IST)
Aktív összehasonlító: Egyező nem rokon őssejt-transzplantáció
A betegnek megfelelő, nem rokon vérképző őssejtek donorátültetése történik terápiaként fludarabin, ciklofoszfamid, nyúl anti-timocita globulin (ATG) és kis dózisú teljes test besugárzás (TBI) alkalmazásával, valamint ciklosporin és metotrexát graft versus host. betegségek (GVHD) megelőzése.
Drog: Ciklofoszfamid
ciklofoszfamid
Drog: ciklosporin
ciklosporin
Eljárás: Egyező nem rokon donor vérképző őssejt-transzplantáció
Egyező nem rokon donor (MUD) vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT)
Drog: nyúl anti-timocita globulin (ATG)
nyúl anti-timocita globulin (ATG)
Más nevek:
  • timoglobulin
Drog: Metotrexát
metotrexát
Drog: Fludarabine
fludarabin
Sugárzás: alacsony dózisú teljes test besugárzás (TBI)
alacsony dózisú teljes test besugárzás (TBI)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja a randomizálástól a kezelés sikertelenségéig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt idő.
Időkeret: Randomizálás 2 évre a randomizálás után
A sikertelenségig vagy a halálozásig eltelt medián időt a két karon a log-rank teszt segítségével hasonlítják össze. Az IST sikertelensége az a dátum, amikor egy második végleges terápia javasolt (BMT, második ATG-kúra), a BMT sikertelensége pedig az a dátum, amikor egy második végleges terápia javasolt (második BMT, ATG-kúra).
Randomizálás 2 évre a randomizálás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok összehasonlítása, akiknél az IST vagy BMT kudarcot szenvedett 2 év előtt vagy után
Időkeret: Randomizálás 2 évre a randomizálás után
Azon alanyok aránya, akiknél az IST vagy BMT kudarcot szenvedett 2 év előtt vagy után. Az IST sikertelensége egy második végleges terápia (BMT, második ATG-kúra), a BMT sikertelensége pedig egy második definitív terápia (második BMT, ATG-kúra) megkezdése.
Randomizálás 2 évre a randomizálás után
A nem megfelelő számmal rendelkező alanyok összehasonlítása 2 év után azok között, akik nem haltak meg vagy sikertelenül kezelték őket.
Időkeret: Randomizálás 2 évre a randomizálás után
Azok az alanyok aránya, akiknél nem volt megfelelő a számlálás 2 év után azok között, akiknél nem bukott el a terápia vagy haltak meg. A megfelelő szám meghatározása: Abszolút Neutrophil Szám (ANC) >1 x 10^9/l, Hemoglobin >10g/dl és Thrombocyta >50 x10^9/L.
Randomizálás 2 évre a randomizálás után
Az immunszuppressziós terápiában részesülő alanyok összehasonlítása 2 év után azok között, akik nem haltak meg, vagy nem sikerült a kezelés.
Időkeret: Randomizálás 2 évre a randomizálás után
Az immunszuppressziós terápiában részesülők aránya 2 év után azok között, akiknél nem volt sikertelen a terápia vagy haltak meg. Az immunszuppresszió az SAA vagy GVHD (ciklosporin, takrolimusz stb.) kezeléséhez szükséges szisztémás terápiák. A helyi szerekkel végzett izolált kezelés nem tekinthető immunszuppresszív terápiának.
Randomizálás 2 évre a randomizálás után
Becsülje meg a véletlenszerűsítéstől az IST vagy BMT kezdetéig eltelt időt.
Időkeret: Randomizálás a 100. napig
A véletlenszerű besorolástól az IST vagy BMT kezdetéig eltelt medián idő napokban becslésre kerül. A terápia megkezdése az ATG első napja az IST alanyoknál, vagy a 0. nap (infúziós nap) csontvelő-transzplantált alanyoknál.
Randomizálás a 100. napig
Az elsődleges kijelölt terápia (IST vagy BMT) elmulasztásának gyakoriságának és a sikertelenség okainak összehasonlítása.
Időkeret: Randomizálás a 100. napig
Azon alanyok aránya, akik nem részesültek randomizált terápiában, és a sikertelenség okainak gyakorisága.
Randomizálás a 100. napig
A bakteremia, virémia és invazív gombás fertőzés előfordulásának összehasonlítása a randomizációt követő első két évben az IST és BMT karokban.
Időkeret: Randomizálás a randomizációt követő két éven keresztül

Az alanyok aránya a véletlen besorolás időpontjától az első 2 évben, a következők mindegyikével:

  1. Dokumentált bakteriémia
  2. Dokumentált virémia
  3. Dokumentált invazív gombás fertőzés (megerősített vagy gyanús gombás fertőzés a képalkotás alapján)
Randomizálás a randomizációt követő két éven keresztül
Becsülje meg a T- és B-sejtes immunrendszer helyreállításának medián idejét az URD BMT kar első évében
Időkeret: A terápia megkezdése (0. nap) 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év között
Az abszolút CD3, CD4, CD8, CD19 és CD56 (NK-sejtek) számát a terápia megkezdése után 100 nappal, 180 nappal, 1 évvel és 2 évvel követik nyomon az URT BMT-karon. Az IVIG-pótlástól mentes IgG-szinteket ugyanabban az időpontban gyűjtik össze. Megbecsülik a T- és B-sejtek helyreállításának medián idejét.
A terápia megkezdése (0. nap) 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év között
A teljes túlélés összehasonlítása a randomizálást követő 1 és 2 év elteltével mindkét karon.
Időkeret: Randomizálás egy évre, randomizálás két évre
Azon alanyok aránya, akik a randomizálás után 1 és 2 évvel bármilyen okból meghaltak.
Randomizálás egy évre, randomizálás két évre
A kezeléssel összefüggő mortalitás (TRM) összehasonlítása a randomizációt követő 1 és 2 év után mindkét karon.
Időkeret: Randomizálás 1 évre, randomizálás 2 évre
Azon alanyok aránya, akik a véletlen besorolást követő 1 és 2 év elteltével a kezeléssel összefüggő okok miatt elhunytak. A TRM meghatározása szerint a recipiens halálozása a betegség visszaesése vagy progressziója nélkül. Nem egészségügyi, baleseti halálokok, például természeti katasztrófák, nem minősülnek TRM-nek.
Randomizálás 1 évre, randomizálás 2 évre
A randomizálástól a neutrofilek felépüléséig eltelt medián idő és a neutrofilek felépülési arányának összehasonlítása mindkét karon
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A randomizálástól a neutrofilek felépüléséig eltelt idő. A neutrofilek felépülését 0,5 x 109/l ANC-ként határozták meg a neutrofilek 3 egymást követő mérésére (a felépülés dátuma az első dátum).
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A terápia megkezdésétől a neutrofilek felépüléséig eltelt medián idő és a neutrofil felépülés arányának összehasonlítása mindkét karon
Időkeret: A terápia kezdete 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év
A terápia megkezdésétől eltelt idő (az IST-re randomizált betegeknél az 1. nap, az URD BMT-be randomizált betegeknél a 0. nap) a neutrofilek felépüléséig. A neutrofilek felépülését 0,5 x 109/l ANC-ként határozták meg a neutrofilek 3 egymást követő mérésére (a felépülés dátuma az első dátum).
A terápia kezdete 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év
Becsülje meg a beültetések arányát azoknál a betegeknél, akiket az URD BMT-be randomizáltak.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
A beültetett alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegek körében.
Randomizálás 3-5 évre
Becsülje meg az elsődleges graft-elégtelenség arányát azoknál a betegeknél, akiket URD BMT-be randomizáltak.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
Az elsődleges graft elégtelenségben szenvedő alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegek körében. Az elsődleges graft elégtelensége a neutrofilek felépülésének elmulasztása a +28. napon, miután a kondicionáló kezelési rendet indukálta a neutrofil legalacsonyabb értéke < 0,5 x 10^9/l.
Randomizálás 3-5 évre
Becsülje meg a másodlagos graft-elégtelenség arányát azoknál a betegeknél, akiket URD BMT-be randomizáltak.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
A másodlagos graft elégtelenségben szenvedő alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegek körében. A másodlagos graft-elégtelenség a neutrofilszám 0,5 x 10^9/l alá eső, dokumentált elsődleges beültetés utáni csökkenése, amely több mint három napig tart, és amely nem tulajdonítható más oknak, például gyógyszereknek, fertőzésnek, GVHD-nek stb., és nem reagál a G-CSF-re vagy a GM-CSF-re.
Randomizálás 3-5 évre
Becsülje meg a II-IV. fokozatú akut GVHD arányát azoknál a betegeknél, akiket URD BMT-re randomizáltak.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
A II-IV. fokozatú alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegeknél.
Randomizálás 3-5 évre
Becsülje meg a III-IV. fokozatú akut GVHD arányát azoknál a betegeknél, akiket URD BMT-re randomizáltak.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
A III-IV. fokozatú akut GVHD-ben szenvedő alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegek körében.
Randomizálás 3-5 évre
Becsülje meg az IST-re randomizált betegek sikertelenségének arányát
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
Azon alanyok aránya, akiknél 6 hónapos korban IST-elégtelenség szenvedett (hemoglobin <8 g/dl vagy ANC <0,5x10^9/l vagy trombocita <20x10^9/l).
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
Ismertesse a másodlagos terápiákat és az elért eredményeket azoknál a betegeknél, akiknél a kezdeti terápia sikertelen volt
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
Gyűjtsük össze az elsődleges randomizált terápia sikertelensége esetén adott másodlagos terápiákat (BMT IST után, második IST kúra, második BMT). A következő terápia utáni eredményhez a medián túlélési időt becsülik meg.
Randomizálás 3-5 évre
A másodlagos MDS, AML, más későbbi neoplazmák és a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria kialakulásának arányának összehasonlítása mindkét kezelési karban a vizsgálat időtartama alatt.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
Az egyes kezelési karokban lévő alanyok aránya i) későbbi neoplazmákkal, ii) egy PNH-klón jelenlétével a randomizálás időpontjában, akiknél a protokoll időtartama alatt tüneti PNH-t alakítanak ki.
Randomizálás 3-5 évre
A HR-QoL pontszám összehasonlítása mindkét karba randomizált betegek között
Időkeret: Randomizálás a randomizálás után 2 évig, randomizálás a randomizálás után legfeljebb 5 évig
Az alapvonal és a két év közötti pontszám változása, valamint a változás pályája az összes időpontban.
Randomizálás a randomizálás után 2 évig, randomizálás a randomizálás után legfeljebb 5 évig
Az ivarmirigy-funkció értékeinek összehasonlítása mindkét karba randomizált betegek között
Időkeret: Randomizálás a randomizálás után 1 évre, randomizálás a randomizálás után 2 évre és randomizálás a randomizálás után legfeljebb 5 évre
Azon alanyok aránya, akiknek az ivarmirigyfunkciós értékei kívül esnek az adott életkorban elvárt percentilisen.
Randomizálás a randomizálás után 1 évre, randomizálás a randomizálás után 2 évre és randomizálás a randomizálás után legfeljebb 5 évre
A randomizálástól a thrombocyta-visszanyerésig eltelt medián idő és a vérlemezke-helyreállás sebességének összehasonlítása mindkét karon
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A véletlen besorolástól a vérlemezkék helyreállításáig eltelt idő. A vérlemezke-helyreállást úgy határozzuk meg, hogy a vérlemezkeszint >= 20 x 10^9/L 3 egymást követő mérés során (a felépülés az első időpont), 1 teljes héten át thrombocyta-transzfúzió nélkül.
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A randomizálástól eltelt átlagos idő és a vörösvértestek felépülési arányának összehasonlítása mindkét karon
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A randomizálástól a vörösvértestek helyreállításáig eltelt idő. A vörösvértestek felépülését úgy definiálják, hogy a vörösvértestek hemoglobinszintje >= 8g/dl és 10g/dl VVT transzfúzió nélkül 4 hétig.
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A terápia megkezdésétől a thrombocyta-gyógyulásig eltelt medián idő és a vérlemezke-gyógyulás sebességének összehasonlítása mindkét karon
Időkeret: A terápia kezdete 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év
A terápia megkezdésétől eltelt idő (az IST-re randomizált betegeknél az 1. nap, az URD BMT-be randomizált betegeknél a 0. nap) a thrombocyta-gyógyulásig. A vérlemezke-helyreállást úgy határozzuk meg, hogy a vérlemezkeszint >= 20 x 10^9/L 3 egymást követő mérés során (a felépülés az első időpont), 1 teljes héten át thrombocyta-transzfúzió nélkül.
A terápia kezdete 100 nap, 180 nap, 1 év és 2 év
A terápia megkezdésétől a vörösvértestek felépüléséig eltelt medián idő összehasonlítása mindkét karon.
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
A terápia megkezdésétől eltelt idő (az IST-re randomizált betegeknél az 1. nap, az URD BMT-be randomizált betegeknél a 0. nap) a vörösvértestek felépüléséig. A vörösvértestek felépülését úgy definiálják, hogy a vörösvértestek hemoglobinszintje >= 8g/dl és 10g/dl VVT transzfúzió nélkül 4 hétig.
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
Becsülje meg az IST-re randomizált betegek válaszarányát
Időkeret: Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre

Az IST választ adó alanyok aránya. Az IST válasz kritériumai a következők:

Teljes válasz: Hemoglobin ≥10 g/dl és ANC ≥1x10^9/L és Thrombocyta ≥100x10^9/L Nagyon jó részleges válasz: Hemoglobin ≥8 g/dl és ANC ≥0.5x10^9/l 9/L Részleges válasz: Hemoglobin ≥8 g/dl és ANC ≥0,5x10^9/L és Thrombocyta ≥20x10^9/L és transzfúziótól független Nincs válasz (sikertelen): Hemoglobin <8 g/dl vagy ANC <0.5x10^ 9/l vagy vérlemezkék <20x10^9/L Elveszett válasz: A válasz elvesztését az észleli, ha a kezdeti válasz (teljes, nagyon jó részleges vagy részleges) megérkezése után egy adott időpontban nem felel meg a hematológiai válasz kritériumainak. kiegészítő kezelés.
Randomizálás 100 napra, 180 napra, 1 évre és 2 évre
Becsülje meg a súlyos krónikus GVHD arányát azoknál a betegeknél, akiket randomizáltak az URD BMT-be.
Időkeret: Randomizálás 3-5 évre
A súlyos krónikus GVHD-ben szenvedő alanyok aránya az URD BMT-ben részesülő betegek körében.
Randomizálás 3-5 évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston Children's Hospital

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Kutatásvezető: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Kutatásvezető: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 26.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 1U24HL157560-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel