Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg, der sammenligner ikke-relateret donor-BMT med IST for pædiatriske og unge voksne patienter med svær aplastisk anæmi (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

16. maj 2026 opdateret af: David Williams, Boston Children's Hospital

Et fase III randomiseret forsøg, der sammenligner ikke-relateret donorknoglemarvstransplantation med immunsuppressiv terapi til nydiagnosticerede pædiatriske og unge voksne patienter med svær aplastisk anæmi (TransIT, BMT CTN 2202)

Svær aplastisk anæmi (SAA) er en sjælden tilstand, hvor kroppen holder op med at producere nok nye blodlegemer. SAA kan helbredes med immunsuppressiv terapi eller en knoglemarvstransplantation. Regelmæssig behandling for patienter med aplastisk anæmi, som har en matchende søskende (bror eller søster), eller familiedonor, er en knoglemarvstransplantation. Patienter uden en matchet familiedonor behandles normalt med immunsuppressiv terapi (IST). Match urelateret donor (URD) ​​knoglemarvstransplantation (BMT) bruges som en sekundær behandling hos patienter, der ikke fik det bedre med IST, fik deres sygdom tilbage, eller en ny værre sygdom erstattede den (som leukæmi).

Dette forsøg vil sammenligne tiden fra randomisering til behandlingssvigt eller død af enhver årsag til IST versus URD BMT, når det bruges som initial terapi til behandling af SAA.

Forsøget vil også vurdere, om sundhedsrelateret livskvalitet og tidlige markører for fertilitet adskiller sig mellem dem, der er randomiseret til URD BMT eller IST, samt vurdere tilstedeværelsen af ​​marvsvigt-relaterede gener og tilstedeværelsen af ​​genmutationer forbundet med MDS eller leukæmi og ændringen i gensignaturer efter behandling i begge undersøgelsesarme.

Denne undersøgelsesbehandling omfatter ikke nogen undersøgelsesmedicin. Medicinerne og procedurerne i denne undersøgelse er standard for behandling af SAA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et multicenter randomiseret fase III-forsøg for at sammenligne den fejlfri overlevelse mellem dem, der er randomiseret til IST vs 9-10/10 HLA matchet URD BMT. Undersøgelsen vil også behandle patientrapporterede resultater og gonadal funktion i hver arm og udforske kritiske biologiske korrelater, herunder vurdering af genetiske mutationer i kimlinien forbundet med pædiatrisk SAA, der kan føre til en disposition for sygdommen og risikoen for udvikling af klonal hæmatopoiese efter IST vs BMT i pædiatrisk og unge voksne SAA.

Dette kliniske forsøg vil randomisere 234 børn/AYA over 3,3-4,7 år i et forhold på 1:1 mellem initial behandling med immunsuppressionsterapi (IST) med heste-ATG (hATG)/cyclosporin (CsA) versus velmatchet (9-10/ 10 allel) ikke-relateret donor (URD) ​​knoglemarvstransplantation (BMT) under anvendelse af et regime af kanin-ATG (rATG)/fludarabin/cyclophosphamid og 200 cGy TBI. Varigheden af ​​forsøgspersonens deltagelse for alle undersøgelsesprocedurer i denne undersøgelse vil være op til 2 år efter behandlingen; et enkelt senere tidspunkt mellem 3 og 5 år vil blive indsamlet for at følge patienter for specifikke protokoldefinerede seneffekter og overlevelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til at deltage i det randomiserede forsøg skal en person opfylde alle følgende kriterier:

  1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular til det randomiserede forsøg af patient og/eller værge.
  2. Alder ≤25 år på tidspunktet for samtykke fra randomiseret forsøg.

  3. Bekræftet diagnose af idiopatisk SAA, defineret som:

    1. Knoglemarvscellularitet <25 % eller <30 % hæmatopoietiske celler.
    2. To af tre af følgende (i perifert blod): neutrofiler <0,5 x 10^9/L, blodplader <20 x 10^9/L, absolut retikulocyttal <60 x 10^9/L eller hæmoglobin <8 g/dL .
  4. Ingen egnet fuldt matchet relateret donor tilgængelig (minimum 6/6 match for HLA-A og B ved middel eller høj opløsning og DRB1 ved høj opløsning ved brug af DNA-baseret typning).
  5. Mindst 2 ikke-relaterede donorer noteret på NMDP-søgning, som er godt matchede (9/10 eller 10/10 for HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved brug af høj opløsning).
  6. Efter den behandlende læges mening er der ingen åbenlyse kontraindikationer, der udelukker dem fra BMT eller IST.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af arvelige knoglemarvssvigtsyndromer (IBMFS). Diagnosen Fanconi anæmi skal udelukkes ved diepoxybutan (DEB) eller tilsvarende test på perifert blod eller marv. Der bør sendes telomerlængdetest på alle patienter for at udelukke Dyskeratosis Congenita (DC), men hvis resultaterne er forsinkede eller utilgængelige, og der ikke er nogen kliniske manifestationer af DC, kan patienter tilmeldes. Hvis patienter har kliniske karakteristika, der er mistænkelige for Shwachman-Diamonds syndrom, bør denne lidelse udelukkes ved pancreas-isoamylase-testning eller genmutationsanalyse (bemærk: pancreas-isoamylase-testning er ikke nyttig hos børn <3). Andre tests pr. center kan udføres for at udelukke IBMFS.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter eller Fluorescence In-Situ Hybridization (FISH) mønster i overensstemmelse med præmyelodysplastisk syndrom (præ-MDS) eller MDS ved marvundersøgelse.
  3. Kendt svær allergi over for ATG.
  4. Forudgående allogen eller autolog stamcelletransplantation.
  5. Tidligere solid organtransplantation.
  6. Infektion med humant immundefektvirus (HIV).
  7. Aktiv hepatitis B eller C. Dette skal kun udelukkes hos patienter, hvor der er klinisk mistanke om hepatitis (f.eks. forhøjede LFT).
  8. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
  9. Tidligere maligniteter undtagen resekeret basalcellecarcinom eller behandlet cervikal carcinom in situ.
  10. Sygdomsmodificerende behandling før tilmelding til studiet, inklusive men ikke begrænset til brug af androgener, eltrombopag, romiplostim eller immunsuppression. Bemærk: Støttende plejeforanstaltninger såsom G-CSF, blodtransfusionsstøtte og antibiotika er tilladt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Immunsuppressiv terapi
Patienten vil modtage standard immunsuppressiv terapi kombination af lægemidler: heste anti-thymocyt globulin (ATG) og cyclosporin.
Medicin: cyclosporin
cyclosporin
Medicin: heste anti-thymocyt globulin (ATG)
heste anti-thymocyt globulin (ATG)
Andre navne:
  • ATGAM
Procedure: Immunsuppressiv terapi (IST)
Immunsuppressiv terapi (IST)
Aktiv komparator: Matchet ikke-relateret stamcelletransplantation
Patienten vil gennemgå matchet, ubeslægtet donortransplantation af hæmatopoietiske stamceller som deres behandling ved hjælp af fludarabin, cyclophosphamid, kanin anti-thymocyt globulin (ATG) og lav-dosis total kropsbestråling (TBI) som præparativt regime og cyclosporin og methotrexat til graft versus vært sygdomsforebyggelse (GVHD).
Medicin: Cyclofosfamid
cyclophosphamid
Medicin: cyclosporin
cyclosporin
Procedure: Matchet ikke-relateret donor hæmatopoetisk stamcelletransplantation
Matchet ikke-relateret donor (MUD) hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Medicin: kanin anti-thymocyt globulin (ATG)
kanin anti-thymocyt globulin (ATG)
Andre navne:
  • thymoglobulin
Medicin: Methotrexat
methotrexat
Medicin: Fludarabin
fludarabin
Stråling: lavdosis total kropsbestråling (TBI)
lavdosis total kropsbestråling (TBI)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære endepunkt i dette forsøg er tiden fra randomisering til behandlingssvigt eller død uanset årsag.
Tidsramme: Randomisering til 2 år efter randomisering
Mediantiden til svigt eller død vil blive sammenlignet på de to arme ved hjælp af log-rank test. Svigt af IST defineres som datoen, hvor en anden definitiv behandling blev anbefalet (BMT, anden ATG-kur) og svigt af BMT defineret som datoen, hvor en anden definitiv behandling blev anbefalet (anden BMT, ATG-forløb).
Randomisering til 2 år efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af forsøgspersoner med svigt af IST eller BMT før eller efter 2 år
Tidsramme: Randomisering til 2 år efter randomisering
Andelen af ​​forsøgspersoner med svigt af IST eller BMT før eller efter 2 år. Svigt af IST defineres som initiering af en anden definitiv terapi (BMT, anden ATG-forløb) og svigt af BMT defineret som initiering af en anden definitiv terapi (anden BMT, ATG-forløb).
Randomisering til 2 år efter randomisering
Sammenligning af forsøgspersoner med utilstrækkelige tal efter 2 år blandt dem, der ikke er døde eller mislykkedes i behandlingen.
Tidsramme: Randomisering til 2 år efter randomisering
Andelen af ​​forsøgspersoner med utilstrækkelig tæller efter 2 år blandt dem, der ikke har svigtet behandlingen eller døde. Tilstrækkelige tal er defineret som: Absolut neutrofiltal (ANC) >1 x 10^9/L, hæmoglobin >10g/dL og blodplader >50 x10^9/L.
Randomisering til 2 år efter randomisering
Sammenligning af forsøgspersoner i immunsuppressionsbehandling efter 2 år blandt dem, der ikke er døde eller mislykkedes i behandlingen.
Tidsramme: Randomisering til 2 år efter randomisering
Andelen af ​​forsøgspersoner i immunsuppressionsbehandling efter 2 år blandt dem, der ikke har svigtet behandlingen eller døde. Immunsuppression er defineret som systemiske terapier, der er nødvendige for at behandle SAA eller GVHD (cyclosporin, tacrolimus osv.). Isoleret behandling med topiske midler vil ikke blive betragtet som immunsuppressionsterapi.
Randomisering til 2 år efter randomisering
Estimer tiden fra randomisering til initiering af IST eller BMT.
Tidsramme: Randomisering til og med dag 100
Mediantiden i dage fra randomisering til initiering af IST eller BMT vil blive estimeret. Behandlingsstart er første dag med ATG for IST-personer eller dag 0 (infusionsdag) for knoglemarvstransplanterede personer.
Randomisering til og med dag 100
Sammenligning af hyppigheden af ​​manglende modtagelse af primær tildelt terapi (IST eller BMT) og årsager til svigtet.
Tidsramme: Randomisering til og med dag 100
Andelen af ​​forsøgspersoner, der ikke modtager randomiseret behandling og hyppigheden af ​​årsager til svigt.
Randomisering til og med dag 100
Sammenligning af forekomsten af ​​bakteriæmi, viræmi og invasiv svampeinfektion i de første to år efter randomisering i IST- og BMT-armene.
Tidsramme: Randomisering gennem to år efter randomisering

Andel af forsøgspersoner fra randomiseringstidspunktet i de første 2 år med hver af følgende:

  1. Dokumenteret bakteriemi
  2. Dokumenteret viræmi
  3. Dokumenteret invasiv svampeinfektion (defineret som bekræftet eller formodet svampeinfektion baseret på billeddiagnostik)
Randomisering gennem to år efter randomisering
Estimer mediantiden til T- og B-celle-immunrekonstitution det første år for URD BMT-armen
Tidsramme: Behandlingsstart (dag 0) til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Absolutte CD3-, CD4-, CD8-, CD19- og CD56-tal (NK-celle) vil blive sporet 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år efter påbegyndelse af behandlingen i URT BMT-armen. IgG-niveauer uden IVIG-erstatning vil blive indsamlet på samme tidspunkter. Mediantiden til T- og B-celle-rekonstituering vil blive estimeret.
Behandlingsstart (dag 0) til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Sammenligning af samlet overlevelse ved 1 og 2 år fra randomisering i begge arme.
Tidsramme: Randomisering til et år, randomisering til to år
Andel af forsøgspersoner, der er døde 1 år og 2 år efter randomisering uanset årsag.
Randomisering til et år, randomisering til to år
Sammenligning af behandlingsrelateret dødelighed (TRM) ved 1 og 2 år fra randomisering i begge arme.
Tidsramme: Randomisering til 1 år, randomisering til 2 år
Andel af forsøgspersoner, der er døde 1 år og 2 år efter randomisering på grund af behandlingsrelaterede årsager. TRM er defineret som død hos modtagere uden tilbagefald eller progression af deres sygdom. Ikke-medicinske, utilsigtede dødsårsager, f.eks. naturkatastrofer, betragtes ikke som TRM.
Randomisering til 1 år, randomisering til 2 år
Sammenligning af mediantiden fra randomisering til og hastigheder for gendannelse af neutrofile celler på begge arme
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til gendannelse af neutrofile celler. Neutrofilgenvinding er defineret som ANC 0,5 x109/L i 3 på hinanden følgende mål for neutrofiler (gendannelsesdato er den første dato).
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Sammenligning af mediantiden fra påbegyndelse af behandling til og hastigheder for gendannelse af neutrofile celler på begge arme
Tidsramme: Behandlingsstart til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra påbegyndelse af behandling (defineret som dag 1 for patienter randomiseret til IST og dag 0 for patienter randomiseret til URD BMT) til gendannelse af neutrofile celler. Neutrofilgenvinding er defineret som ANC 0,5 x109/L i 3 på hinanden følgende mål for neutrofiler (gendannelsesdato er den første dato).
Behandlingsstart til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Estimer frekvensen af ​​engraftment hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med engraftment hos patienter, der modtager URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer hyppigheden af ​​primær graftsvigt hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med primær graftsvigt hos patienter, der modtager URD BMT. Primær graftsvigt er defineret som manglende opnåelse af neutrofilgendannelse inden dag +28 efter et konditioneringsregimen induceret neutrofil nadir < 0,5 x10^9/L.
Randomisering til 3-5 år
Estimer frekvensen af ​​sekundær graftsvigt hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med sekundær graftsvigt hos patienter, der modtager URD BMT. Sekundær graftsvigt vil blive defineret som et fald i neutrofiltallet efter dokumenteret primær engraftment til < 0,5 x10^9/L vedvarende i mere end tre dage, som ikke kan tilskrives andre årsager såsom medicin, infektion, GVHD osv., og reagerer ikke på G-CSF eller GM-CSF.
Randomisering til 3-5 år
Estimer frekvensen af ​​grad II-IV akut GVHD hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med grad II-IV hos patienter, der modtager URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer graden af ​​grad III-IV akut GVHD hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med grad III-IV akut GVHD hos patienter, der modtager URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer antallet af fejl hos patienter randomiseret til IST
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Andel af forsøgspersoner med IST-svigt efter 6 måneder (defineret som hæmoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^9/L eller blodplader <20x10^9/L).
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Beskriv de givne sekundære terapier og opnåede resultater for patienter, der fejler initial terapi
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Indsaml sekundære terapier givet for svigt af primær randomiseret terapi (BMT efter IST, anden IST-kur, anden BMT). For resultatet efter efterfølgende behandling vil den mediane overlevelsestid blive estimeret.
Randomisering til 3-5 år
Sammenligning af hyppigheden af ​​sekundær MDS, AML, andre efterfølgende neoplasmer og udvikling af paroxysmal natlig hæmoglobinuri i begge behandlingsarme under forsøgets varighed.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner i hver behandlingsarm med i) efterfølgende neoplasmer, ii) tilstedeværelse af en PNH-klon på tidspunktet for randomisering, som fortsætter med at udvikle symptomatisk PNH gennem protokollens varighed.
Randomisering til 3-5 år
Sammenligning af HR-QoL score mellem patienter randomiseret til begge arme
Tidsramme: Randomisering til 2 år efter randomisering, randomisering til op til 5 år efter randomisering
Ændring i score mellem baseline og to år og ændringsforløbet over alle tidspunkter.
Randomisering til 2 år efter randomisering, randomisering til op til 5 år efter randomisering
Sammenligning af gonadale funktionsværdier mellem patienter randomiseret til begge arme
Tidsramme: Randomisering til 1 år efter randomisering, randomisering til 2 år efter randomisering og randomisering til op til 5 år efter randomisering
Andel af forsøgspersoner med gonadale funktionsværdier uden for den forventede percentil for den alder.
Randomisering til 1 år efter randomisering, randomisering til 2 år efter randomisering og randomisering til op til 5 år efter randomisering
Sammenligning af mediantiden fra randomisering til og hastighed for blodpladegendannelse på begge arme
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til blodpladegendannelse. Blodpladegendannelse er defineret som blodpladeniveauer >= 20 x10^9/L i 3 på hinanden følgende foranstaltninger (genopretning er den første dato) uden blodpladetransfusioner i 1 hel uge.
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Sammenligning af mediantiden fra randomisering til og hastigheder for genopretning af røde blodlegemer på begge arme
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til genopretning af røde blodlegemer. Gendannelse af røde blodlegemer er defineret som RBC-hæmoglobinniveau >= 8g/dL og 10g/dL uden RBC-transfusioner i 4 uger.
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Sammenligning af mediantiden fra påbegyndelse af behandlingen til og hastigheden for blodpladegendannelse på begge arme
Tidsramme: Behandlingsstart til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra påbegyndelse af behandling (defineret som dag 1 for patienter randomiseret til IST og dag 0 for patienter randomiseret til URD BMT) til blodpladegendannelse. Blodpladegendannelse er defineret som blodpladeniveauer >= 20 x10^9/L i 3 på hinanden følgende foranstaltninger (genopretning er den første dato) uden blodpladetransfusioner i 1 hel uge.
Behandlingsstart til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Sammenligning af mediantiden fra påbegyndelse af behandling til og hastigheder for genopretning af røde blodlegemer på begge arme.
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Tiden fra påbegyndelse af behandling (defineret som dag 1 for patienter randomiseret til IST og dag 0 for patienter randomiseret til URD BMT) til genopretning af røde blodlegemer. Gendannelse af røde blodlegemer er defineret som RBC-hæmoglobinniveau >= 8g/dL og 10g/dL uden RBC-transfusioner i 4 uger.
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Estimer responsraterne for patienter randomiseret til IST
Tidsramme: Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år

Andel af forsøgspersoner med IST-svar. IST svarkriterier er:

Komplet respons: Hæmoglobin ≥10 g/dL og ANC ≥1x10^9/L og blodplader ≥100x10^9/L Meget god delvis respons: Hæmoglobin ≥8 g/dL og ANC ≥0,5x10^9/L og blodplader ≥50x10^5 9/L delvis respons: Hæmoglobin ≥8 g/dL og ANC ≥0,5x10^9/L og blodplader ≥20x10^9/L og transfusionsuafhængig ingen respons (svigt): Hæmoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^ 9/L eller blodplader <20x10^9/L mistet respons: Et tabt respons fanges ved ikke at opfylde hæmatologiske responskriterier på et bestemt tidspunkt efter at have haft en indledende respons (komplet, meget god delvis eller delvis) eller behov for yderligere behandling.
Randomisering til 100 dage, 180 dage, 1 år og 2 år
Estimer frekvensen af ​​svær kronisk GVHD hos patienter, der er randomiseret til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel af forsøgspersoner med svær kronisk GVHD hos patienter, der modtager URD BMT.
Randomisering til 3-5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Ledende efterforsker: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

31. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1U24HL157560-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Cyclofosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner