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Un ensayo que compara BMT de donante no emparentado con IST para pacientes pediátricos y adultos jóvenes con anemia aplásica grave (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

29 de julio de 2026 actualizado por: David Williams, Boston Children's Hospital

Un ensayo aleatorizado de fase III que compara el trasplante de médula ósea de un donante no relacionado con la terapia inmunosupresora para pacientes pediátricos y adultos jóvenes recién diagnosticados con anemia aplásica grave (TransIT, BMT CTN 2202)

La anemia aplásica severa (SAA, por sus siglas en inglés) es una afección rara en la que el cuerpo deja de producir suficientes células sanguíneas nuevas. SAA se puede curar con terapia inmunosupresora o un trasplante de médula ósea. El tratamiento habitual para los pacientes con anemia aplásica que tienen un hermano (hermano o hermana) compatible o un donante familiar es un trasplante de médula ósea. Los pacientes sin un donante familiar compatible normalmente se tratan con terapia inmunosupresora (IST). El trasplante de médula ósea (BMT, por sus siglas en inglés) de donante compatible no emparentado (URD, por sus siglas en inglés) se usa como tratamiento secundario en pacientes que no mejoraron con la IST, cuya enfermedad reapareció o una nueva enfermedad peor la reemplazó (como la leucemia).

Este ensayo comparará el tiempo desde la aleatorización hasta el fracaso del tratamiento o la muerte por cualquier causa de IST versus URD BMT cuando se usa como terapia inicial para tratar SAA.

El ensayo también evaluará si la calidad de vida relacionada con la salud y los marcadores tempranos de fertilidad difieren entre los asignados al azar a URD BMT o IST, así como también evaluará la presencia de genes relacionados con insuficiencia medular y la presencia de mutaciones genéticas asociadas con MDS o leucemia y el cambio en las firmas genéticas después del tratamiento en ambos brazos del estudio.

Este tratamiento de estudio no incluye ningún fármaco en investigación. Los medicamentos y procedimientos en este estudio son estándar para el tratamiento de SAA.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un ensayo multicéntrico aleatorizado de fase III para comparar la supervivencia sin fracaso entre los aleatorizados a IST frente a 9-10/10 HLA URD BMT. El estudio también abordará los resultados informados por los pacientes y la función gonadal en cada brazo y explorará correlatos biológicos críticos, incluida la evaluación de mutaciones genéticas de línea germinal asociadas con SAA pediátrica que pueden conducir a una predisposición a la enfermedad y el riesgo de desarrollo de hematopoyesis clonal después de IST vs BMT. en ASA pediátrico y adulto joven.

Este ensayo clínico aleatorizará a 234 niños/AYA durante 3,3-4,7 años en una proporción de 1:1 entre el tratamiento inicial con terapia de inmunosupresión (IST) con ATG de caballo (hATG)/ciclosporina (CsA) versus bien emparejados (9-10/ 10) trasplante de médula ósea (BMT) de donante no emparentado (URD) ​​utilizando un régimen de ATG de conejo (rATG)/fludarabina/ciclofosfamida y 200 cGy TBI. La duración de la participación del sujeto para todos los procedimientos del estudio en este estudio será de hasta 2 años después del tratamiento; se recopilará un único punto de tiempo posterior entre 3 y 5 años para hacer un seguimiento de los pacientes en cuanto a los efectos tardíos y la supervivencia definidos en el protocolo específico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

53

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para participar en el ensayo aleatorizado, una persona debe cumplir con todos los siguientes criterios:

  1. Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado para el ensayo aleatorizado por parte del paciente y/o tutor legal.
  2. Edad ≤25 años en el momento del consentimiento del ensayo aleatorizado.

  3. Diagnóstico confirmado de SAA idiopático, definido como:

    1. Celularidad de la médula ósea <25% o <30% de células hematopoyéticas.
    2. Dos de tres de los siguientes (en sangre periférica): neutrófilos <0,5 x 10^9/L, plaquetas <20 x 10^9/L, recuento absoluto de reticulocitos <60 x 10^9/L o hemoglobina <8 g/dL .
  4. No hay ningún donante emparentado totalmente compatible disponible (coincidencia mínima de 6/6 para HLA-A y B en resolución intermedia o alta y DRB1 en alta resolución usando tipificación basada en ADN).
  5. Al menos 2 donantes no emparentados anotados en la búsqueda del NMDP que tienen buena compatibilidad (9/10 o 10/10 para HLA-A, B, C, DRB1 y DQB1 usando alta resolución).
  6. En opinión del médico tratante, no hay contraindicaciones obvias que les impidan BMT o IST.

Criterio de exclusión:

  1. Presencia de síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea (IBMFS). El diagnóstico de anemia de Fanconi debe excluirse mediante diepoxibutano (DEB) o pruebas equivalentes en sangre periférica o médula. Se deben enviar pruebas de longitud de los telómeros a todos los pacientes para descartar disqueratosis congénita (DC), pero si los resultados se retrasan o no están disponibles y no hay manifestaciones clínicas de DC, los pacientes pueden inscribirse. Si los pacientes tienen características clínicas sospechosas de síndrome de Shwachman-Diamond, este trastorno debe excluirse mediante pruebas de isoamilasa pancreática o análisis de mutaciones genéticas (nota: las pruebas de isoamilasa pancreática no son útiles en niños <3). Se pueden realizar otras pruebas por centro para excluir IBMFS.
  2. Anomalías citogenéticas clonales o patrón de hibridación in situ con fluorescencia (FISH) compatible con síndrome premielodisplásico (pre-MDS) o MDS en el examen de médula.
  3. Alergia severa conocida a ATG.
  4. Trasplante alogénico o autólogo previo de células madre.
  5. Trasplante previo de órgano sólido.
  6. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  7. Hepatitis B o C activa. Esto solo debe excluirse en pacientes con sospecha clínica de hepatitis (p. ej., LFT elevadas).
  8. Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o amamantando.
  9. Neoplasias malignas previas excepto carcinoma basocelular resecado o carcinoma cervical in situ tratado.
  10. Tratamiento modificador de la enfermedad antes de la inscripción en el estudio, que incluye, entre otros, el uso de andrógenos, eltrombopag, romiplostim o inmunosupresión. Nota: Se permiten medidas de atención de apoyo como G-CSF, transfusiones de sangre y antibióticos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Terapia inmunosupresora
El paciente recibirá una combinación estándar de terapia inmunosupresora de medicamentos: globulina antitimocito de caballo (ATG) y ciclosporina.
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: Globulina antitimocito de caballo (ATG)
Globulina antitimocito de caballo (ATG)
Otros nombres:
  • ATGAM
Procedimiento: Terapia inmunosupresora (IST)
Terapia inmunosupresora (IST)
Comparador activo: Trasplante de células madre coincidentes no relacionadas
El paciente se someterá a un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante no emparentado compatible como terapia con fludarabina, ciclofosfamida, globulina antitimocítica de conejo (ATG) e irradiación corporal total (TBI) en dosis bajas como régimen preparatorio y ciclosporina y metotrexato para injerto contra huésped prevención de la enfermedad (GVHD).
Droga: Ciclofosfamida
ciclofosfamida
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas de donante compatible no emparentado
Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de donante no emparentado compatible (MUD)
Droga: Globulina antitimocito de conejo (ATG)
Globulina antitimocito de conejo (ATG)
Otros nombres:
  • timoglobulina
Droga: Metotrexato
metotrexato
Droga: Fludarabina
fludarabina
Radiación: irradiación corporal total (TBI) de baja dosis
irradiación corporal total (TBI) de baja dosis

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El criterio principal de valoración de este ensayo es el tiempo desde la aleatorización hasta el fracaso del tratamiento o la muerte por cualquier causa.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
La mediana del tiempo hasta el fallo o la muerte se comparará en los dos brazos mediante la prueba de rango logarítmico. El fracaso de IST se define como la fecha en que se recomendó una segunda terapia definitiva (BMT, segundo curso de ATG) y el fracaso de BMT se define como la fecha en que se recomendó una segunda terapia definitiva (segundo BMT, curso de ATG).
Aleatorización a 2 años después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparación de sujetos con fracaso de IST o BMT antes o a los 2 años
Periodo de tiempo: Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
La proporción de sujetos con falla de IST o BMT antes o a los 2 años. El fracaso de IST se define como el inicio de una segunda terapia definitiva (BMT, segundo curso de ATG) y el fracaso de BMT se define como el inicio de una segunda terapia definitiva (segundo BMT, curso de ATG).
Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
Comparación de sujetos con recuentos inadecuados a los 2 años entre los que no fallecieron o fracasaron al tratamiento.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
La proporción de sujetos con recuentos inadecuados a los 2 años entre aquellos que no han fracasado en la terapia o han muerto. Los recuentos adecuados se definen como: recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >1 x 10^9/L, hemoglobina >10 g/dL y plaquetas >50 x10^9/L.
Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
Comparación de sujetos en terapia de inmunosupresión a los 2 años entre aquellos que no han muerto o fracasado en el tratamiento.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
La proporción de sujetos en terapia de inmunosupresión a los 2 años entre aquellos que no han fallado en la terapia o han muerto. La inmunosupresión se define como terapias sistémicas necesarias para tratar SAA o GVHD (ciclosporina, tacrolimus, etc.). El tratamiento aislado con agentes tópicos no se considerará como terapia inmunosupresora.
Aleatorización a 2 años después de la aleatorización
Calcule el tiempo desde la aleatorización hasta el inicio de IST o BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización hasta el día 100
Se estimará la mediana del tiempo en días desde la aleatorización hasta el inicio de IST o BMT. El inicio de la terapia es el primer día de ATG para sujetos con IST, o el día 0 (día de infusión) para sujetos con trasplante de médula ósea.
Aleatorización hasta el día 100
Comparación de la frecuencia de fracaso para recibir la terapia primaria asignada (IST o BMT) y las razones del fracaso.
Periodo de tiempo: Aleatorización hasta el día 100
La proporción de sujetos que no reciben terapia aleatoria y la frecuencia de las razones del fracaso.
Aleatorización hasta el día 100
Comparación de la incidencia de bacteriemia, viremia e infección fúngica invasiva en los primeros dos años después de la aleatorización en los brazos IST y BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización durante dos años después de la aleatorización

Proporción de sujetos desde el momento de la aleatorización en los primeros 2 años con cada uno de los siguientes:

  1. Bacteriemia documentada
  2. Viremia documentada
  3. Infección fúngica invasiva documentada (definida como infección fúngica confirmada o sospechada basada en imágenes)
Aleatorización durante dos años después de la aleatorización
Calcule el tiempo medio para la reconstitución inmunitaria de células T y B el primer año para el brazo URD BMT
Periodo de tiempo: Inicio de terapia (Día 0) a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Los números absolutos de CD3, CD4, CD8, CD19 y CD56 (células NK) se rastrearán a los 100 días, 180 días, 1 año y 2 años después del inicio de la terapia en el brazo URT BMT. Los niveles de IgG sin reemplazo de IVIG se recopilarán en los mismos puntos de tiempo. Se calculará la mediana del tiempo de reconstitución de las células T y B.
Inicio de terapia (Día 0) a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Comparación de la supervivencia global a 1 y 2 años desde la aleatorización en ambos brazos.
Periodo de tiempo: Aleatorización a un año, aleatorización a dos años
Proporción de sujetos que fallecieron 1 año y 2 años después de la aleatorización por cualquier motivo.
Aleatorización a un año, aleatorización a dos años
Comparación de la mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) a 1 y 2 años desde la aleatorización en ambos brazos.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 1 año, aleatorización a 2 años
Proporción de sujetos que fallecieron 1 año y 2 años después de la aleatorización por motivos relacionados con el tratamiento. La TRM se define como la muerte en los receptores sin recaída o progresión de su enfermedad. Las causas de muerte accidentales no médicas, por ejemplo, los desastres naturales, no se consideran TRM.
Aleatorización a 1 año, aleatorización a 2 años
Comparación de la mediana del tiempo desde la aleatorización hasta las tasas de recuperación de neutrófilos en ambos brazos
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de neutrófilos. La recuperación de neutrófilos se define como ANC 0,5 x109/L para 3 medidas consecutivas de neutrófilos (la fecha de recuperación es la primera fecha).
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Comparación de la mediana del tiempo desde el inicio de la terapia hasta las tasas de recuperación de neutrófilos en ambos brazos
Periodo de tiempo: Inicio de terapia a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde el inicio de la terapia (definido como Día 1 para pacientes aleatorizados a IST y Día 0 para pacientes aleatorizados a URD BMT) hasta la recuperación de neutrófilos. La recuperación de neutrófilos se define como ANC 0,5 x109/L para 3 medidas consecutivas de neutrófilos (la fecha de recuperación es la primera fecha).
Inicio de terapia a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Calcule las tasas de injerto en pacientes que se asignan al azar a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con injerto en pacientes que reciben URD BMT.
Aleatorización a 3-5 años
Estimar las tasas de falla primaria del injerto en pacientes que se asignan al azar a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con falla primaria del injerto en pacientes que reciben URD BMT. El fracaso primario del injerto se define como el fracaso para lograr la recuperación de neutrófilos en el día +28 después de un nadir de neutrófilos inducido por un régimen de acondicionamiento < 0,5 x10^9/L.
Aleatorización a 3-5 años
Estimar las tasas de falla secundaria del injerto en pacientes que se asignan al azar a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con falla secundaria del injerto en pacientes que reciben URD BMT. El fracaso secundario del injerto se definirá como una caída en el recuento de neutrófilos después de un injerto primario documentado a < 0,5 x10^9/L sostenido durante más de tres días que no puede atribuirse a otras causas, como medicamentos, infección, EICH, etc., y no responde a G-CSF o GM-CSF.
Aleatorización a 3-5 años
Estimar las tasas de EICH aguda de grado II-IV en pacientes que se aleatorizan a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con grado II-IV en pacientes que reciben URD BMT.
Aleatorización a 3-5 años
Estimar las tasas de EICH aguda de grado III-IV en pacientes que se asignan al azar a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con EICH aguda de grado III-IV en pacientes que reciben URD BMT.
Aleatorización a 3-5 años
Estimar las tasas de fracaso de los pacientes aleatorizados a IST
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Proporción de sujetos con falla de IST a los 6 meses (definida como Hemoglobina <8 g/dL o ANC <0.5x10^9/L o Plaquetas <20x10^9/L).
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Describir las terapias secundarias administradas y los resultados logrados para los pacientes que fracasaron en la terapia inicial
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Recopile las terapias secundarias administradas por el fracaso de la terapia primaria aleatoria (BMT después de IST, segundo ciclo de IST, segundo BMT). Para el resultado después de la terapia subsiguiente, se estimará la mediana del tiempo de supervivencia.
Aleatorización a 3-5 años
Comparación de las tasas de MDS secundario, AML, otras neoplasias posteriores y desarrollo de hemoglobinuria paroxística nocturna en ambos brazos de tratamiento durante la duración del ensayo.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos en cada brazo de tratamiento con i) neoplasias posteriores, ii) presencia de un clon de HPN en el momento de la aleatorización que desarrollan HPN sintomática durante la duración del protocolo.
Aleatorización a 3-5 años
Comparación de la puntuación HR-QoL entre pacientes asignados al azar a ambos brazos
Periodo de tiempo: Aleatorización hasta 2 años después de la aleatorización, aleatorización hasta 5 años después de la aleatorización
Cambio en la puntuación entre la línea de base y dos años y la trayectoria del cambio en todos los puntos de tiempo.
Aleatorización hasta 2 años después de la aleatorización, aleatorización hasta 5 años después de la aleatorización
Comparación de los valores de función gonadal entre pacientes aleatorizados a ambos brazos
Periodo de tiempo: Aleatorización hasta 1 año después de la aleatorización, aleatorización hasta 2 años después de la aleatorización y aleatorización hasta 5 años después de la aleatorización
Proporción de sujetos con valores de función gonadal fuera del percentil esperado para esa edad.
Aleatorización hasta 1 año después de la aleatorización, aleatorización hasta 2 años después de la aleatorización y aleatorización hasta 5 años después de la aleatorización
Comparación de la mediana del tiempo desde la aleatorización hasta la tasa de recuperación de plaquetas en ambos brazos
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de plaquetas. La recuperación de plaquetas se define como niveles de plaquetas >= 20 x10^9/L durante 3 medidas consecutivas (la recuperación es la primera fecha) sin transfusiones de plaquetas durante 1 semana completa.
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Comparación de la mediana del tiempo desde la aleatorización hasta las tasas de recuperación de glóbulos rojos en ambos brazos
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de glóbulos rojos. La recuperación de glóbulos rojos se define como un nivel de hemoglobina de glóbulos rojos >= 8 g/dl y 10 g/dl sin transfusiones de glóbulos rojos durante 4 semanas.
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Comparación de la mediana del tiempo desde el inicio de la terapia hasta la tasa de recuperación de plaquetas en ambos brazos
Periodo de tiempo: Inicio de terapia a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde el inicio de la terapia (definido como Día 1 para pacientes aleatorizados a IST y Día 0 para pacientes aleatorizados a URD BMT) hasta la recuperación de plaquetas. La recuperación de plaquetas se define como niveles de plaquetas >= 20 x10^9/L durante 3 medidas consecutivas (la recuperación es la primera fecha) sin transfusiones de plaquetas durante 1 semana completa.
Inicio de terapia a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Comparación de la mediana del tiempo desde el inicio de la terapia hasta las tasas de recuperación de glóbulos rojos en ambos brazos.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
El tiempo desde el inicio de la terapia (definido como Día 1 para pacientes aleatorizados a IST y Día 0 para pacientes aleatorizados a URD BMT) hasta la recuperación de glóbulos rojos. La recuperación de glóbulos rojos se define como un nivel de hemoglobina de glóbulos rojos >= 8 g/dl y 10 g/dl sin transfusiones de glóbulos rojos durante 4 semanas.
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Estimar las tasas de respuesta de los pacientes aleatorizados a IST
Periodo de tiempo: Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años

Proporción de sujetos con respuesta IST. El criterio de respuesta IST es:

Respuesta Completa: Hemoglobina ≥10 g/dL y ANC ≥1x10^9/L y Plaquetas ≥100x10^9/L Muy Buena Respuesta Parcial: Hemoglobina ≥8 g/dL y ANC ≥0,5x10^9/L y Plaquetas ≥50x10^ 9/L Respuesta parcial: Hemoglobina ≥8 g/dL y ANC ≥0,5x10^9/L y Plaquetas ≥20x10^9/L e independiente de la transfusión Sin respuesta (fracaso): Hemoglobina <8 g/dL o ANC <0,5x10^ 9/L o plaquetas <20x10^9/L Respuesta perdida: una respuesta perdida se captura al no cumplir con los criterios de respuesta hematológica en un punto de tiempo particular después de tener una respuesta inicial (completa, muy buena parcial o parcial), o la necesidad de tratamiento adicional.
Aleatorización a 100 días, 180 días, 1 año y 2 años
Estimar las tasas de EICH crónica grave en pacientes que se asignan al azar a URD BMT.
Periodo de tiempo: Aleatorización a 3-5 años
Proporción de sujetos con EICH crónica grave en pacientes que reciben URD BMT.
Aleatorización a 3-5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boston Children's Hospital

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Investigador principal: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

31 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 1U24HL157560-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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