Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som sammenligner ikke-relatert donor-BMT med IST for pediatriske og unge voksne pasienter med alvorlig aplastisk anemi (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

11. april 2024 oppdatert av: David Williams, Boston Children's Hospital

En randomisert fase III-studie som sammenligner ubeslektet benmargstransplantasjon fra donor med immunsuppressiv terapi for nylig diagnostiserte pediatriske og unge voksne pasienter med alvorlig aplastisk anemi (TransIT, BMT CTN 2202)

Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er en sjelden tilstand der kroppen slutter å produsere nok nye blodceller. SAA kan kureres med immunundertrykkende terapi eller en benmargstransplantasjon. Regelmessig behandling for pasienter med aplastisk anemi som har et matchende søsken (bror eller søster), eller familiedonor, er en benmargstransplantasjon. Pasienter uten en matchet familiedonor behandles normalt med immunsuppressiv terapi (IST). Match urelatert donor (URD) ​​benmargstransplantasjon (BMT) brukes som en sekundær behandling hos pasienter som ikke ble bedre med IST, fikk sykdommen tilbake, eller en ny verre sykdom erstattet den (som leukemi).

Denne studien vil sammenligne tiden fra randomisering til behandlingssvikt eller død fra en hvilken som helst årsak til IST versus URD BMT når den brukes som initial terapi for å behandle SAA.

Forsøket vil også vurdere om helserelatert livskvalitet og tidlige markører for fertilitet er forskjellig mellom de som er randomisert til URD BMT eller IST, samt vurdere tilstedeværelsen av margsviktrelaterte gener og tilstedeværelse av genmutasjoner assosiert med MDS eller leukemi og endringen i gensignaturer etter behandling i begge studiearmene.

Denne studiebehandlingen inkluderer ingen undersøkelsesmedisiner. Medisinene og prosedyrene i denne studien er standard for behandling av SAA.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multisenter randomisert fase III-studie for å sammenligne den feilfrie overlevelsen mellom de som er randomisert til IST vs 9-10/10 HLA-matchet URD BMT. Studien vil også ta for seg pasientrapporterte utfall og gonadal funksjon i hver arm og utforske kritiske biologiske korrelater, inkludert vurdering av genetiske mutasjoner i kimlinje assosiert med pediatrisk SAA som kan føre til en disposisjon for sykdommen og risikoen for utvikling av klonal hematopoiesis etter IST vs BMT i pediatrisk og unge voksne SAA.

Denne kliniske studien vil randomisere 234 barn/AYA over 3,3-4,7 år i et 1:1-forhold mellom initial behandling med immunsuppresjonsterapi (IST) med heste-ATG (hATG)/ciklosporin (CsA) versus godt matchet (9-10/) 10 allel) ubeslektet donor (URD) ​​benmargstransplantasjon (BMT) ved bruk av et regime med kanin ATG (rATG)/fludarabin/cyklofosfamid og 200 cGy TBI. Varigheten av forsøkspersonens deltakelse for alle studieprosedyrer i denne studien vil være opptil 2 år etter behandling; et enkelt senere tidspunkt mellom 3 og 5 år vil bli samlet inn for å følge pasienter for spesifikke protokolldefinerte seneffekter og overlevelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

234

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Kristi Wilmes, MS
  • Telefonnummer: (763) 406-3416
  • E-post: kwilmes@NMDP.ORG

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital NOLA
        • Ta kontakt med:
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina
        • Ta kontakt med:
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
    • Ohio
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Rekruttering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert til å delta i den randomiserte studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema for den randomiserte studien av pasient og/eller verge.
  2. Alder ≤25 år på tidspunktet for samtykke til randomisert forsøk.

  3. Bekreftet diagnose av idiopatisk SAA, definert som:

    1. Benmargscellularitet <25 %, eller <30 % hematopoietiske celler.
    2. To av tre av følgende (i perifert blod): nøytrofiler <0,5 x 10^9/L, blodplater <20 x 10^9/L, absolutt retikulocyttantall <60 x 10^9/L eller hemoglobin <8 g/dL .
  4. Ingen egnet fullstendig matchet relatert donor tilgjengelig (minimum 6/6 match for HLA-A og B ved middels eller høy oppløsning og DRB1 ved høy oppløsning ved bruk av DNA-basert typing).
  5. Minst 2 urelaterte givere notert på NMDP-søk som er godt matchet (9/10 eller 10/10 for HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved bruk av høy oppløsning).
  6. Etter den behandlende legens mening er det ingen åpenbare kontraindikasjoner som utelukker dem fra BMT eller IST.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av arvelige benmargssviktsyndromer (IBMFS). Diagnosen Fanconi-anemi må utelukkes ved diepoksybutan (DEB) eller tilsvarende testing på perifert blod eller marg. Telomerlengdetesting bør sendes på alle pasienter for å utelukke Dyskeratosis Congenita (DC), men hvis resultatene er forsinket eller utilgjengelig og det ikke er noen kliniske manifestasjoner av DC, kan pasienter meldes inn. Hvis pasienter har kliniske karakteristika som er mistenkelige for Shwachman-Diamond syndrom, bør denne lidelsen utelukkes ved testing av pankreasisoamylase eller genmutasjonsanalyse (merk: pankreas isoamylasetesting er ikke nyttig hos barn <3). Annen testing per senter kan utføres for å ekskludere IBMFS.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter eller Fluorescence In-Situ Hybridization (FISH) mønster forenlig med premyelodysplastisk syndrom (pre-MDS) eller MDS ved margundersøkelse.
  3. Kjent alvorlig allergi mot ATG.
  4. Tidligere allogen eller autolog stamcelletransplantasjon.
  5. Tidligere solid organtransplantasjon.
  6. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  7. Aktiv hepatitt B eller C. Dette må bare utelukkes hos pasienter der det er klinisk mistanke om hepatitt (f.eks. forhøyede LFT).
  8. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.
  9. Tidligere maligniteter unntatt resekert basalcellekarsinom eller behandlet cervikal karsinom in situ.
  10. Sykdomsmodifiserende behandling før studieregistrering, inkludert men ikke begrenset til bruk av androgener, eltrombopag, romiplostim eller immunsuppresjon. Merk: Støttende omsorgstiltak som G-CSF, blodoverføringsstøtte og antibiotika er tillatt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Immunsuppressiv terapi
Pasienten vil få standard immunsuppressiv terapikombinasjon av legemidler: hesteanti-tymocyttglobulin (ATG) og ciklosporin.
Legemiddel: cyklosporin
cyklosporin
Legemiddel: heste anti-tymocytt globulin (ATG)
heste anti-tymocytt globulin (ATG)
Andre navn:
  • ATGAM
Fremgangsmåte: Immunsuppressiv terapi (IST)
Immunsuppressiv terapi (IST)
Aktiv komparator: Matchet urelatert stamcelletransplantasjon
Pasienten vil gjennomgå matchet urelatert donortransplantasjon av hematopoietiske stamceller som deres terapi ved bruk av fludarabin, cyklofosfamid, kanin-anti-tymocyttglobulin (ATG) og lavdose totalkroppsbestråling (TBI) som forberedende regime og ciklosporin og metotreksat for graft versus vert sykdomsforebygging (GVHD).
Legemiddel: Cyklofosfamid
cyklofosfamid
Legemiddel: cyklosporin
cyklosporin
Fremgangsmåte: Matchet urelatert donor hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Matchet urelatert donor (MUD) hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Legemiddel: kanin anti-tymocytt globulin (ATG)
kanin anti-tymocytt globulin (ATG)
Andre navn:
  • thymoglobulin
Legemiddel: Metotreksat
metotreksat
Legemiddel: Fludarabin
fludarabin
Stråling: lavdose total body irradiation (TBI)
lavdose total body irradiation (TBI)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære endepunktet for denne studien er tiden fra randomisering til behandlingssvikt eller død uansett årsak.
Tidsramme: Randomisering til 2 år etter randomisering
Mediantiden til feil eller død vil bli sammenlignet på de to armene ved å bruke log-rank test. Svikt i IST er definert som datoen da en andre definitiv terapi ble anbefalt (BMT, andre kur med ATG) og svikt i BMT definert som datoen da en andre definitiv terapi ble anbefalt (andre BMT, kur med ATG).
Randomisering til 2 år etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av forsøkspersoner med svikt i IST eller BMT før eller etter 2 år
Tidsramme: Randomisering til 2 år etter randomisering
Andelen forsøkspersoner med svikt i IST eller BMT før eller etter 2 år. Svikt i IST er definert som initiering av en andre definitiv terapi (BMT, andre kur av ATG) og svikt av BMT definert som initiering av en andre definitiv terapi (andre BMT, kur med ATG).
Randomisering til 2 år etter randomisering
Sammenligning av forsøkspersoner med utilstrekkelig antall ved 2 år blant de som ikke er døde eller mislykket behandling.
Tidsramme: Randomisering til 2 år etter randomisering
Andelen forsøkspersoner med utilstrekkelig teller ved 2 år blant de som ikke har sviktet behandlingen eller døde. Tilstrekkelige antall er definert som: Absolutt nøytrofiltall (ANC) >1 x 10^9/L, Hemoglobin >10g/dL og blodplater >50 x10^9/L.
Randomisering til 2 år etter randomisering
Sammenligning av forsøkspersoner på immunsuppresjonsterapi etter 2 år blant de som ikke er døde eller mislykket behandling.
Tidsramme: Randomisering til 2 år etter randomisering
Andelen av personer på immunsuppresjonsbehandling etter 2 år blant de som ikke har sviktet eller døde. Immunsuppresjon er definert som systemiske terapier som er nødvendige for å behandle SAA eller GVHD (ciklosporin, takrolimus, etc.). Isolert behandling med topikale midler vil ikke anses som immunsuppresjonsterapi.
Randomisering til 2 år etter randomisering
Estimer tiden fra randomisering til initiering av IST eller BMT.
Tidsramme: Randomisering til og med dag 100
Mediantiden i dager fra randomisering til initiering av IST eller BMT vil bli estimert. Behandlingsstart er første dag med ATG for IST-personer, eller dag 0 (infusjonsdag) for benmargstransplanterte personer.
Randomisering til og med dag 100
Sammenligning av frekvensen av manglende primærbehandling (IST eller BMT) og årsaker til feilen.
Tidsramme: Randomisering til og med dag 100
Andelen forsøkspersoner som ikke får randomisert behandling og hyppigheten av årsaker til svikt.
Randomisering til og med dag 100
Sammenligning av forekomsten av bakteriemi, viremi og invasiv soppinfeksjon i de to første årene etter randomisering i IST- og BMT-armene.
Tidsramme: Randomisering gjennom to år etter randomisering

Andel forsøkspersoner fra randomiseringstidspunktet de første 2 årene med hvert av følgende:

  1. Dokumentert bakteriemi
  2. Dokumentert viremi
  3. Dokumentert invasiv soppinfeksjon (definert som bekreftet eller mistenkt soppinfeksjon basert på bildediagnostikk)
Randomisering gjennom to år etter randomisering
Estimer mediantiden til T- og B-celle-immunrekonstituering det første året for URD BMT-armen
Tidsramme: Behandlingsstart (dag 0) til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Absolutte CD3-, CD4-, CD8-, CD19- og CD56-tall (NK-celle) vil spores 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år etter oppstart av behandling i URT BMT-armen. IgG-nivåer uten IVIG-erstatning vil bli samlet inn på samme tidspunkt. Mediantiden til T- og B-celle-rekonstituering vil bli estimert.
Behandlingsstart (dag 0) til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Sammenligning av total overlevelse ved 1 og 2 år fra randomisering i begge armer.
Tidsramme: Randomisering til ett år, randomisering til to år
Andel forsøkspersoner som har dødd 1 år og 2 år etter randomisering uansett årsak.
Randomisering til ett år, randomisering til to år
Sammenligning av behandlingsrelatert dødelighet (TRM) ved 1 og 2 år fra randomisering i begge armer.
Tidsramme: Randomisering til 1 år, randomisering til 2 år
Andel forsøkspersoner som er døde 1 år og 2 år etter randomisering på grunn av behandlingsrelaterte årsaker. TRM er definert som død hos mottakere uten tilbakefall eller progresjon av sykdommen. Ikke-medisinske, utilsiktede dødsårsaker, for eksempel naturkatastrofer, regnes ikke som TRM.
Randomisering til 1 år, randomisering til 2 år
Sammenligning av mediantiden fra randomisering til og hastigheter for nøytrofilgjenoppretting på begge armer
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til nøytrofilgjenoppretting. Nøytrofilgjenoppretting er definert som ANC 0,5 x109/L for 3 påfølgende mål for nøytrofiler (gjenopprettingsdato er første dato).
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Sammenligning av mediantiden fra behandlingsstart til og hastigheter for nøytrofilgjenoppretting på begge armer
Tidsramme: Behandlingsstart til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra behandlingsstart (definert som dag 1 for pasienter randomisert til IST og dag 0 for pasienter randomisert til URD BMT) til nøytrofilgjenoppretting. Nøytrofilgjenoppretting er definert som ANC 0,5 x109/L for 3 påfølgende mål for nøytrofiler (gjenopprettingsdato er første dato).
Behandlingsstart til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Estimer frekvensen av engraftment hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel individer med engraftment hos pasienter som får URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer hyppigheten av primær graftsvikt hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel individer med primær graftsvikt hos pasienter som får URD BMT. Primær graftsvikt er definert som manglende oppnåelse av nøytrofilgjenoppretting innen dag +28 etter et kondisjoneringsregime indusert nøytrofil nadir < 0,5 x10^9/L.
Randomisering til 3-5 år
Estimer forekomsten av sekundær graftsvikt hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel individer med sekundær graftsvikt hos pasienter som får URD BMT. Sekundær graftsvikt vil bli definert som et fall i nøytrofiltallet etter dokumentert primær engraftment til < 0,5 x10^9/L vedvarende i mer enn tre dager som ikke kan tilskrives andre årsaker som medikamenter, infeksjon, GVHD, etc., og reagerer ikke på G-CSF eller GM-CSF.
Randomisering til 3-5 år
Estimer gradene av grad II-IV akutt GVHD hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel forsøkspersoner med grad II-IV hos pasienter som får URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer gradene av grad III-IV akutt GVHD hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel forsøkspersoner med grad III-IV akutt GVHD hos pasienter som får URD BMT.
Randomisering til 3-5 år
Estimer frekvensen av svikt hos pasienter randomisert til IST
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Andel personer med IST-svikt etter 6 måneder (definert som Hemoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^9/L eller blodplater <20x10^9/L).
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Beskriv de sekundære terapiene som er gitt og resultatene oppnådd for pasienter som mislykkes i den innledende behandlingen
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Samle sekundære terapier gitt for svikt i primær randomisert terapi (BMT etter IST, andre kur med IST, andre BMT). For utfallet etter påfølgende behandling vil median overlevelsestid bli estimert.
Randomisering til 3-5 år
Sammenligning av forekomster av sekundær MDS, AML, andre påfølgende neoplasmer og utvikling av paroksysmal nattlig hemoglobinuri i begge behandlingsarmene under varigheten av forsøket.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel av individer i hver behandlingsarm med i) påfølgende neoplasmer, ii) tilstedeværelse av en PNH-klon på tidspunktet for randomisering som fortsetter å utvikle symptomatisk PNH gjennom protokollens varighet.
Randomisering til 3-5 år
Sammenligning av HR-QoL-score mellom pasienter randomisert til begge armer
Tidsramme: Randomisering til 2 år etter randomisering, randomisering til opptil 5 år etter randomisering
Endring i poengsum mellom baseline og to år og endringsbanen over alle tidspunkter.
Randomisering til 2 år etter randomisering, randomisering til opptil 5 år etter randomisering
Sammenligning av gonadefunksjonsverdier mellom pasienter randomisert til begge armer
Tidsramme: Randomisering til 1 år etter randomisering, randomisering til 2 år etter randomisering og randomisering til opptil 5 år etter randomisering
Andel forsøkspersoner med gonadefunksjonsverdier utenfor forventet persentil for den alderen.
Randomisering til 1 år etter randomisering, randomisering til 2 år etter randomisering og randomisering til opptil 5 år etter randomisering
Sammenligning av mediantiden fra randomisering til og rate av blodplategjenoppretting på begge armer
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til blodplategjenoppretting. Blodplategjenvinning er definert som blodplatenivåer >= 20 x10^9/L i 3 påfølgende tiltak (restitusjon er første dato) uten blodplatetransfusjoner i 1 hel uke.
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Sammenligning av mediantiden fra randomisering til og utvinningshastigheter for røde blodlegemer på begge armer
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra randomisering til gjenoppretting av røde blodlegemer. Gjenvinning av røde blodlegemer er definert som RBC-hemoglobinnivå >= 8g/dL og 10g/dL uten RBC-transfusjoner i 4 uker.
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Sammenligning av median tid fra behandlingsstart til og hastighet for blodplategjenoppretting på begge armer
Tidsramme: Behandlingsstart til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra behandlingsstart (definert som dag 1 for pasienter randomisert til IST og dag 0 for pasienter randomisert til URD BMT) til blodplategjenoppretting. Blodplategjenvinning er definert som blodplatenivåer >= 20 x10^9/L i 3 påfølgende tiltak (restitusjon er første dato) uten blodplatetransfusjoner i 1 hel uke.
Behandlingsstart til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Sammenligning av mediantiden fra behandlingsstart til og frekvensen av utvinning av røde blodlegemer på begge armer.
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Tiden fra behandlingsstart (definert som dag 1 for pasienter randomisert til IST og dag 0 for pasienter randomisert til URD BMT) til gjenoppretting av røde blodlegemer. Gjenvinning av røde blodlegemer er definert som RBC-hemoglobinnivå >= 8g/dL og 10g/dL uten RBC-transfusjoner i 4 uker.
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Estimer responsratene til pasienter randomisert til IST
Tidsramme: Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år

Andel fag med IST-respons. IST svarkriterier er:

Fullstendig respons: Hemoglobin ≥10 g/dL og ANC ≥1x10^9/L og blodplater ≥100x10^9/L Veldig god delvis respons: Hemoglobin ≥8 g/dL og ANC ≥0,5x10^9/L og blodplater ≥50x10^ 9/L Delvis respons: Hemoglobin ≥8 g/dL og ANC ≥0,5x10^9/L og blodplater ≥20x10^9/L og transfusjonsuavhengig Ingen respons (svikt): Hemoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^ 9/L eller blodplater <20x10^9/L Tapt respons: En tapt respons fanges opp ved å ikke oppfylle hematologiske responskriterier på et bestemt tidspunkt etter å ha fått en første respons (fullstendig, veldig god delvis eller delvis), eller behov for tilleggsbehandling.
Randomisering til 100 dager, 180 dager, 1 år og 2 år
Estimer hyppigheten av alvorlig kronisk GVHD hos pasienter som er randomisert til URD BMT.
Tidsramme: Randomisering til 3-5 år
Andel av personer med alvorlig kronisk GVHD hos pasienter som mottar URD BMT.
Randomisering til 3-5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Hovedetterforsker: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

31. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • 1U24HL157560-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig aplastisk anemi

Kliniske studier på Cyklofosfamid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere