Badanie porównujące BMT od niespokrewnionego dawcy z IST u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)
29 lipca 2026 zaktualizowane przez: David Williams, Boston Children's Hospital
Randomizowane badanie fazy III porównujące przeszczep szpiku kostnego od niespokrewnionego dawcy z terapią immunosupresyjną u nowo zdiagnozowanych dzieci i młodych dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (TransIT, BMT CTN 2202)
Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA) to rzadki stan, w którym organizm przestaje wytwarzać wystarczającą ilość nowych krwinek. SAA można wyleczyć za pomocą terapii immunosupresyjnej lub przeszczepu szpiku kostnego. Regularnym leczeniem pacjentów z niedokrwistością aplastyczną, którzy mają dopasowane rodzeństwo (brata lub siostrę) lub dawcę rodzinnego, jest przeszczep szpiku kostnego. Pacjenci bez dopasowanego dawcy rodzinnego zwykle są leczeni terapią immunosupresyjną (IST). Przeszczep szpiku kostnego od dawcy dopasowanego (URD) jest stosowany jako leczenie wtórne u pacjentów, u których nie nastąpiła poprawa po zastosowaniu IST, nastąpił nawrót choroby lub zastąpiła ją nowa, gorsza choroba (jak białaczka).
To badanie porówna czas od randomizacji do niepowodzenia leczenia lub zgonu z dowolnej przyczyny IST w porównaniu z BMT URD, gdy jest stosowany jako terapia początkowa w leczeniu SAA.
W badaniu zostanie również oceniona, czy jakość życia związana ze zdrowiem i wczesne markery płodności różnią się między osobami zrandomizowanymi do URD BMT lub IST, a także oceniona zostanie obecność genów związanych z niewydolnością szpiku oraz obecność mutacji genów związanych z MDS lub białaczką oraz zmiana sygnatur genów po leczeniu w obu ramionach badania.
Ten badany lek nie obejmuje żadnych leków eksperymentalnych. Leki i procedury stosowane w tym badaniu są standardowe w leczeniu SAA.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
- Lek: Cyklofosfamid
- Lek: cyklosporyna
- Lek: końska globulina antytymocytowa (ATG)
- Procedura: Terapia immunosupresyjna (IST)
- Procedura: Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych od dopasowanego niespokrewnionego dawcy
- Lek: królicza globulina antytymocytarna (ATG)
- Lek: Metotreksat
- Lek: Fludarabina
- Promieniowanie: napromieniowanie całego ciała niskimi dawkami (TBI)
Szczegółowy opis
To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem III fazy, mającym na celu porównanie przeżycia wolnego od niepowodzenia między osobami zrandomizowanymi do grupy IST i BMT z dopasowaniem 9-10/10 HLA. Badanie obejmie również wyniki zgłaszane przez pacjentów i funkcje gonad w każdym ramieniu oraz zbada kluczowe korelaty biologiczne, w tym ocenę mutacji genetycznych linii płciowej związanych z SAA u dzieci, które mogą prowadzić do predyspozycji do choroby i ryzyka rozwoju hematopoezy klonalnej po IST vs BMT u dzieci i młodych dorosłych SAA.
To badanie kliniczne zrandomizuje 234 dzieci/AYA w wieku 3,3-4,7 lat w stosunku 1:1 pomiędzy początkowym leczeniem immunosupresyjnym (IST) końską ATG (hATG)/cyklosporyną (CsA) a dobrze dobranymi (9-10/ allel 10) przeszczep szpiku od niespokrewnionego dawcy (URD) (BMT) przy użyciu schematu króliczej ATG (rATG)/fludarabiny/cyklofosfamidu i 200 cGy TBI. Czas uczestnictwa uczestników we wszystkich procedurach badawczych w tym badaniu wyniesie do 2 lat po leczeniu; pojedynczy późniejszy punkt czasowy od 3 do 5 lat zostanie zebrany w celu obserwacji pacjentów pod kątem określonych późnych skutków i przeżycia określonych w protokole.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
53
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Winnipeg CancerCare Manitoba
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Hospital of Atlanta/Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Children's Hospital NOLA
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
- Maine Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
- Mayo Clinic Rochestser
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Methodist Healthcare
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah/Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do udziału w randomizowanym badaniu, dana osoba musi spełniać wszystkie następujące kryteria:
- Dostarczenie przez pacjenta i/lub opiekuna prawnego podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody na badanie z randomizacją.
- Wiek ≤25 lat w momencie wyrażenia zgody na badanie z randomizacją.
Potwierdzone rozpoznanie idiopatycznego SAA, definiowanego jako:
- Komórkowość szpiku kostnego <25% lub <30% komórek krwiotwórczych.
- Dwa z trzech z następujących (we krwi obwodowej): neutrofile <0,5 x 10^9/L, płytki krwi <20 x 10^9/L, bezwzględna liczba retikulocytów <60 x 10^9/L lub hemoglobina <8 g/dL .
- Brak odpowiedniego, w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcy (minimum 6/6 dopasowania dla HLA-A i B w średniej lub wysokiej rozdzielczości oraz DRB1 w wysokiej rozdzielczości przy użyciu typowania opartego na DNA).
- Co najmniej 2 niespokrewnionych dawców odnotowanych w wyszukiwaniu NMDP, którzy są dobrze dopasowani (9/10 lub 10/10 dla HLA-A, B, C, DRB1 i DQB1 przy użyciu wysokiej rozdzielczości).
- W opinii lekarza prowadzącego nie ma wyraźnych przeciwwskazań do BMT lub IST.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność dziedzicznych zespołów niewydolności szpiku kostnego (IBMFS). Rozpoznanie niedokrwistości Fanconiego należy wykluczyć za pomocą diepoksybutanu (DEB) lub równoważnego badania krwi obwodowej lub szpiku. Badanie długości telomerów powinno zostać wysłane u wszystkich pacjentów, aby wykluczyć dyskeratozę wrodzoną (DC), ale jeśli wyniki są opóźnione lub niedostępne i nie ma klinicznych objawów DC, pacjenci mogą się zapisać. Jeśli u pacjentów występują objawy kliniczne sugerujące zespół Shwachmana-Diamonda, należy wykluczyć to zaburzenie, wykonując badanie izoamylazy trzustkowej lub analizę mutacji genowych (uwaga: badanie izoamylazy trzustkowej nie jest przydatne u dzieci <3). W celu wykluczenia IBMFS można przeprowadzić inne testy na ośrodek.
- Klonalne nieprawidłowości cytogenetyczne lub wzór fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) zgodny z zespołem przedmielodysplastycznym (pre-MDS) lub MDS w badaniu szpiku.
- Znana ciężka alergia na ATG.
- Wcześniejszy allogeniczny lub autologiczny przeszczep komórek macierzystych.
- Przebyty przeszczep narządu miąższowego.
- Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C. Należy to wykluczyć tylko u pacjentów, u których istnieje kliniczne podejrzenie zapalenia wątroby (np. podwyższone LFT).
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Wcześniejsze nowotwory złośliwe, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka szyjki macicy in situ.
- Leczenie modyfikujące przebieg choroby przed włączeniem do badania, w tym między innymi stosowanie androgenów, eltrombopagu, romiplostymu lub immunosupresji. Uwaga: Dozwolone są środki wspomagające, takie jak G-CSF, wspomaganie transfuzji krwi i antybiotyki
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Terapia immunosupresyjna
Pacjent otrzyma standardową terapię immunosupresyjną w postaci kombinacji leków: końskiej globuliny antytymocytarnej (ATG) i cyklosporyny.
|
cyklosporyna
końska globulina antytymocytowa (ATG)
Inne nazwy:
Terapia immunosupresyjna (IST)
|
|
Aktywny komparator: Dopasowany przeszczep niespokrewnionych komórek macierzystych
Pacjent zostanie poddany przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy w ramach terapii przy użyciu fludarabiny, cyklofosfamidu, króliczej globuliny antytymocytarnej (ATG) i napromieniowania całego ciała niskimi dawkami (TBI) jako schematu preparatywnego oraz cyklosporyny i metotreksatu w przypadku przeszczepu przeciwko gospodarzowi zapobieganie chorobom (GVHD).
|
cyklofosfamid
cyklosporyna
Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) od dopasowanego dawcy niespokrewnionego (MUD)
królicza globulina antytymocytarna (ATG)
Inne nazwy:
metotreksat
fludarabina
napromieniowanie całego ciała niskimi dawkami (TBI)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest czas od randomizacji do niepowodzenia leczenia lub zgonu z dowolnej przyczyny.
Ramy czasowe: Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
Mediana czasu do niepowodzenia lub śmierci zostanie porównana na obu ramionach przy użyciu testu log-rank.
Niepowodzenie IST definiuje się jako datę zalecenia drugiego ostatecznego leczenia (BMT, drugi kurs ATG), a niepowodzenie BMT jako datę zalecenia drugiego ostatecznego leczenia (drugi BMT, kurs ATG).
|
Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównanie osób z niepowodzeniem IST lub BMT przed lub po 2 latach
Ramy czasowe: Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
Odsetek pacjentów z niepowodzeniem IST lub BMT przed lub po 2 latach.
Niepowodzenie IST definiuje się jako rozpoczęcie drugiej terapii definitywnej (BMT, drugi kurs ATG), a niepowodzenie BMT jako rozpoczęcie drugiej terapii definitywnej (drugi BMT, kurs ATG).
|
Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
|
Porównanie osób z niewystarczającymi liczbami po 2 latach wśród osób, które nie zmarły lub nie powiodło się leczenie.
Ramy czasowe: Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
Odsetek pacjentów z niewystarczającymi liczbami po 2 latach wśród osób, które nie zakończyły się niepowodzeniem terapii lub zmarły.
Odpowiednie liczby definiuje się jako: Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >1 x 10^9/l, Hemoglobina >10 g/dl i Płytki krwi >50 x10^9/l.
|
Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
|
Porównanie pacjentów poddanych terapii immunosupresyjnej po 2 latach wśród tych, którzy nie zmarli lub nie powiodło się leczenie.
Ramy czasowe: Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
Odsetek osób poddanych terapii immunosupresyjnej po 2 latach wśród osób, u których terapia nie zakończyła się niepowodzeniem lub zmarły.
Supresję immunologiczną definiuje się jako terapie ogólnoustrojowe niezbędne do leczenia SAA lub GVHD (cyklosporyna, takrolimus itp.).
Izolowane leczenie środkami miejscowymi nie będzie uważane za terapię immunosupresyjną.
|
Randomizacja do 2 lat po randomizacji
|
|
Oszacuj czas od randomizacji do rozpoczęcia IST lub BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do dnia 100
|
Oszacowana zostanie mediana czasu w dniach od randomizacji do rozpoczęcia IST lub BMT.
Rozpoczęcie terapii to pierwszy dzień ATG dla pacjentów z IST lub dzień 0 (dzień infuzji) dla pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego.
|
Randomizacja do dnia 100
|
|
Porównanie częstości niepowodzeń w otrzymaniu podstawowej przypisanej terapii (IST lub BMT) i przyczyn niepowodzeń.
Ramy czasowe: Randomizacja do dnia 100
|
Odsetek pacjentów, którzy nie otrzymali randomizowanej terapii i częstość przyczyn niepowodzenia.
|
Randomizacja do dnia 100
|
|
Porównanie częstości występowania bakteriemii, wiremii i inwazyjnego zakażenia grzybiczego w ciągu pierwszych dwóch lat po randomizacji w ramionach IST i BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja przez dwa lata po randomizacji
|
Odsetek pacjentów od momentu randomizacji w ciągu pierwszych 2 lat z każdym z następujących kryteriów:
|
Randomizacja przez dwa lata po randomizacji
|
|
Oszacuj medianę czasu do rekonstytucji immunologicznej komórek T i B w pierwszym roku dla ramienia URD BMT
Ramy czasowe: Rozpoczęcie terapii (dzień 0) do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Bezwzględne liczby CD3, CD4, CD8, CD19 i CD56 (komórki NK) będą śledzone po 100 dniach, 180 dniach, 1 roku i 2 latach po rozpoczęciu terapii w ramieniu URT BMT.
Poziomy IgG wolne od wymiany IVIG będą zbierane w tych samych punktach czasowych.
Oszacowany zostanie średni czas do rekonstytucji komórek T i B.
|
Rozpoczęcie terapii (dzień 0) do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Porównanie przeżycia całkowitego po 1 i 2 latach od randomizacji w obu ramionach.
Ramy czasowe: Randomizacja do jednego roku, randomizacja do dwóch lat
|
Odsetek pacjentów, którzy zmarli po 1 roku i 2 latach po randomizacji z jakiegokolwiek powodu.
|
Randomizacja do jednego roku, randomizacja do dwóch lat
|
|
Porównanie śmiertelności związanej z leczeniem (TRM) po 1 i 2 latach od randomizacji w obu ramionach.
Ramy czasowe: Randomizacja do 1 roku, randomizacja do 2 lat
|
Odsetek pacjentów, którzy zmarli po 1 roku i 2 latach po randomizacji z przyczyn związanych z leczeniem.
TRM definiuje się jako śmierć biorcy bez nawrotu lub progresji choroby.
Niemedyczne, przypadkowe przyczyny śmierci, np. klęski żywiołowe, nie są uważane za TRM.
|
Randomizacja do 1 roku, randomizacja do 2 lat
|
|
Porównanie mediany czasu od randomizacji do i szybkości regeneracji neutrofili w obu ramionach
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od randomizacji do wyzdrowienia neutrofili.
Odzyskiwanie neutrofili definiuje się jako ANC 0,5 x 109/l dla 3 kolejnych pomiarów dla neutrofili (data wyzdrowienia to pierwsza data).
|
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Porównanie mediany czasu od rozpoczęcia terapii do odnowy neutrofili w obu ramionach
Ramy czasowe: Rozpoczęcie terapii do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od rozpoczęcia leczenia (określany jako Dzień 1 dla pacjentów zrandomizowanych do IST i Dzień 0 dla pacjentów zrandomizowanych do URD BMT) do powrotu liczby neutrofili.
Odzyskiwanie neutrofili definiuje się jako ANC 0,5 x 109/l dla 3 kolejnych pomiarów dla neutrofili (data wyzdrowienia to pierwsza data).
|
Rozpoczęcie terapii do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Oszacuj wskaźniki wszczepienia u pacjentów, którzy są losowo przydzieleni do URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów z wszczepem u pacjentów, którzy otrzymują URD BMT.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Oszacuj odsetek pierwotnych niepowodzeń przeszczepu u pacjentów, którzy są losowo przydzieleni do grupy URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów z pierwotną niewydolnością przeszczepu u pacjentów otrzymujących URD BMT.
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako brak odzyskania liczby neutrofili do dnia +28 po zastosowaniu schematu kondycjonującego, który spowodował nadir liczby neutrofili < 0,5 x 10^9/l.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Oszacuj częstość wtórnego niepowodzenia przeszczepu u pacjentów losowo przydzielonych do grupy URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów z wtórnym niepowodzeniem przeszczepu u pacjentów otrzymujących URD BMT.
Wtórne niepowodzenie przeszczepu będzie definiowane jako spadek liczby neutrofili po udokumentowanym pierwotnym wszczepie do < 0,5 x 10^9/l utrzymujący się przez ponad trzy dni, którego nie można przypisać innym przyczynom, takim jak leki, infekcja, GVHD itp. oraz nie reaguje na G-CSF lub GM-CSF.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Oszacuj wskaźniki ostrej GVHD stopnia II-IV u pacjentów, którzy są losowo przydzieleni do URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów ze stopniem II-IV wśród pacjentów, którzy otrzymują URD BMT.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Oszacuj wskaźniki ostrej GVHD stopnia III-IV u pacjentów, którzy są losowo przydzieleni do URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów z ostrą GVHD stopnia III-IV u pacjentów otrzymujących URD BMT.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Oszacuj odsetek niepowodzeń u pacjentów zrandomizowanych do IST
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Odsetek pacjentów z niepowodzeniem IST po 6 miesiącach (zdefiniowany jako Hemoglobina <8 g/dl lub ANC <0,5x10^9/l lub płytki krwi <20x10^9/l).
|
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Opisać zastosowane terapie wtórne i osiągnięte wyniki u pacjentów, u których terapia początkowa zakończyła się niepowodzeniem
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Zbierz terapie wtórne stosowane w przypadku niepowodzenia terapii pierwotnej z randomizacją (BMT po IST, drugi kurs IST, drugi BMT).
Dla wyniku po kolejnej terapii zostanie oszacowana mediana czasu przeżycia.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Porównanie częstości występowania wtórnego MDS, AML, innych późniejszych nowotworów oraz rozwoju nocnej napadowej hemoglobinurii w obu ramionach leczenia w czasie trwania badania.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów w każdej grupie leczenia z i) kolejnymi nowotworami, ii) obecnością klonu PNH w czasie randomizacji, u których rozwinęła się objawowa PNH w czasie trwania protokołu.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
|
Porównanie wyniku HR-QoL między pacjentami losowo przydzielonymi do obu ramion
Ramy czasowe: Randomizacja do 2 lat po randomizacji, randomizacja do 5 lat po randomizacji
|
Zmiana wyniku między punktem wyjściowym a dwoma latami oraz trajektoria zmian we wszystkich punktach czasowych.
|
Randomizacja do 2 lat po randomizacji, randomizacja do 5 lat po randomizacji
|
|
Porównanie wartości funkcji gonad między pacjentami losowo przydzielonymi do obu ramion
Ramy czasowe: Randomizacja do 1 roku po randomizacji, randomizacja do 2 lat po randomizacji i randomizacja do 5 lat po randomizacji
|
Odsetek osób z wartościami funkcji gonad poza oczekiwanym percentylem dla tego wieku.
|
Randomizacja do 1 roku po randomizacji, randomizacja do 2 lat po randomizacji i randomizacja do 5 lat po randomizacji
|
|
Porównanie mediany czasu od randomizacji do i tempa odzyskiwania płytek krwi w obu ramionach
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od randomizacji do odzyskania płytek krwi.
Odzyskiwanie płytek krwi definiuje się jako poziom płytek krwi >= 20 x 10^9/l przez 3 kolejne pomiary (odzyskiwanie to pierwsza data) bez transfuzji płytek krwi przez 1 pełny tydzień.
|
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Porównanie mediany czasu od randomizacji do i szybkości odzyskiwania krwinek czerwonych w obu ramionach
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od randomizacji do odzyskania krwinek czerwonych.
Odzyskiwanie krwinek czerwonych definiuje się jako poziom hemoglobiny w czerwonych krwinkach >= 8 g/dl i 10 g/dl bez transfuzji czerwonych krwinek przez 4 tygodnie.
|
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Porównanie mediany czasu od rozpoczęcia terapii do szybkości odzyskiwania płytek krwi w obu ramionach
Ramy czasowe: Rozpoczęcie terapii do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od rozpoczęcia terapii (określany jako Dzień 1 dla pacjentów zrandomizowanych do IST i Dzień 0 dla pacjentów zrandomizowanych do URD BMT) do odzyskania liczby płytek.
Odzyskiwanie płytek krwi definiuje się jako poziom płytek krwi >= 20 x 10^9/l przez 3 kolejne pomiary (odzyskiwanie to pierwsza data) bez transfuzji płytek krwi przez 1 pełny tydzień.
|
Rozpoczęcie terapii do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Porównanie mediany czasu od rozpoczęcia terapii do szybkości odzyskiwania krwinek czerwonych w obu ramionach.
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Czas od rozpoczęcia terapii (zdefiniowany jako Dzień 1 dla pacjentów zrandomizowanych do IST i Dzień 0 dla pacjentów zrandomizowanych do URD BMT) do odzyskania krwinek czerwonych.
Odzyskiwanie krwinek czerwonych definiuje się jako poziom hemoglobiny w czerwonych krwinkach >= 8 g/dl i 10 g/dl bez transfuzji czerwonych krwinek przez 4 tygodnie.
|
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Oszacuj wskaźniki odpowiedzi pacjentów zrandomizowanych do IST
Ramy czasowe: Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
Odsetek osób z odpowiedzią IST. Kryteria odpowiedzi IST to: Odpowiedź całkowita: Hemoglobina ≥10 g/dl i ANC ≥1x10^9/l i płytki krwi ≥100x10^9/l Bardzo dobra Odpowiedź częściowa: hemoglobina ≥8 g/dl i ANC ≥0,5x10^9/l i płytki krwi ≥50x10^ 9/L Odpowiedź częściowa: Hemoglobina ≥8 g/dL i ANC ≥0,5x10^9/L i płytki krwi ≥20x10^9/L i niezależna od transfuzji Brak odpowiedzi (niepowodzenie): Hemoglobina <8 g/dL lub ANC <0,5x10^ 9/L lub płytki krwi <20x10^9/L Utrata odpowiedzi: Utrata odpowiedzi jest ujmowana jako niespełnienie kryteriów odpowiedzi hematologicznej w określonym punkcie czasowym po uzyskaniu początkowej odpowiedzi (całkowitej, bardzo dobrej częściowej lub częściowej) lub konieczności dodatkowe leczenie. |
Randomizacja do 100 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata
|
|
Oszacuj wskaźniki ciężkiej przewlekłej GVHD u pacjentów, którzy są losowo przydzieleni do URD BMT.
Ramy czasowe: Randomizacja do 3-5 lat
|
Odsetek pacjentów z ciężką przewlekłą GVHD u pacjentów otrzymujących URD BMT.
|
Randomizacja do 3-5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
- Główny śledczy: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
- Główny śledczy: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Niedokrwistość
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Peptydy
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Techniki śledcze
- Lecznictwo
- Węglowodory
- Związki policykliczne
- Przeciwciała
- Immunoglobuliny
- Immunoproteiny
- Białka krwi
- Globuliny w surowicy
- Globuliny
- Mostki fosforamidu
- Związki musztardy azotu
- Związki musztardy
- Węglowodory, uboczne
- Fosforamidy
- Związki okorosfosforowe
- Pterins
- Perydyny
- Aminopterina
- Radioterapia
- Związki makrocykliczne
- Produkty biologiczne
- Złożone mieszanki
- Terapia biologiczna
- Peptydy, cykliczne
- Techniki immunologiczne
- Cyklosporyny
- Immunomodulacja
- Sera immunologiczna
- Immunoterapia
- Metotreksat
- Cyklofosfamid
- Cyklosporyna
- Serum antylimfocytowe
- Fludarabina
- Napromieniowanie całego ciała
- Tymoglobulina
- Terapia immunosupresyjna
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-2020-0438
- 1UG3HL157564-01A1 (Grant/umowa NIH USA)
- 1U24HL157560-01A1 (Grant/umowa NIH USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .