Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koe, jossa verrataan riippumattoman luovuttajan BMT:tä IST:n kanssa lapsipotilaille ja nuorille aikuispotilaille, joilla on vaikea aplastinen anemia (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

keskiviikko 29. heinäkuuta 2026 päivittänyt: David Williams, Boston Children's Hospital

Vaiheen III satunnaistutkimus, jossa verrataan riippumatonta luovuttajan luuydinsiirtoa immuunivastetta heikentävällä hoidolla äskettäin diagnosoiduilla lapsipotilailla ja nuorilla aikuispotilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia (TransIT, BMT CTN 2202)

Vaikea aplastinen anemia (SAA) on harvinainen tila, jossa elimistö lakkaa tuottamasta tarpeeksi uusia verisoluja. SAA voidaan parantaa immuunivastetta heikentävällä hoidolla tai luuydinsiirrolla. Säännöllinen hoito aplastisesta anemiasta kärsiville potilaille, joilla on vastaava sisarus (veli tai sisar) tai perheen luovuttaja, on luuytimensiirto. Potilaita, joilla ei ole vastaavaa perheen luovuttajaa, hoidetaan tavallisesti immuunivastetta suppressiivisella terapialla (IST). URD-luuydinsiirtoa (BMT) käytetään toissijaisena hoitona potilailla, jotka eivät parantuneet IST:n takia, joiden sairaus palasi tai sen tilalle tuli uusi pahempi sairaus (kuten leukemia).

Tässä tutkimuksessa verrataan aikaa satunnaistamisesta hoidon epäonnistumiseen tai mistä tahansa IST:n syystä johtuvaan kuolemaan verrattuna URD BMT:hen, kun sitä käytetään SAA:n hoidon aloitushoitona.

Tutkimuksessa arvioidaan myös, eroavatko terveyteen liittyvät elämänlaadut ja hedelmällisyyden varhaiset markkerit URD BMT:hen tai IST:hen satunnaistettujen välillä, sekä arvioidaan luuytimen vajaatoimintaan liittyvien geenien sekä MDS- tai leukemiaan liittyvien geenimutaatioiden esiintymistä. geenien allekirjoitusten muutos hoidon jälkeen molemmissa tutkimusryhmissä.

Tämä tutkimushoito ei sisällä tutkimuslääkkeitä. Tässä tutkimuksessa käytetyt lääkkeet ja menetelmät ovat vakiomuotoisia SAA:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III koe, jossa verrataan IST:hen satunnaistettujen potilaiden epäonnistumisvapaata eloonjäämistä vs. 9-10/10 HLA-vastaava URD BMT. Tutkimuksessa käsitellään myös potilaiden raportoimia tuloksia ja sukurauhasten toimintaa kummassakin käsivarressa ja tutkitaan kriittisiä biologisia korrelaatioita, mukaan lukien lasten SAA:han liittyvien ituradan geneettisten mutaatioiden arviointi, jotka voivat johtaa alttiuteen sairastua ja klonaalisen hematopoieesin kehittymisen riskiin IST:n ja BMT:n jälkeen. lasten ja nuorten aikuisten SAA:ssa.

Tässä kliinisessä tutkimuksessa satunnaistetaan 234 lasta/AYA yli 3,3-4,7 vuotta suhteessa 1:1 alkuperäisen immuunisuppressiohoidon (IST) ja hevosen ATG:n (hATG)/siklosporiinin (CsA) ja hyvin sovitetun (9-10/) välillä. 10 alleeli) riippumaton luovuttajan (URD) ​​luuydinsiirto (BMT) käyttäen hoito-ohjelmaa kanin ATG (rATG)/fludarabiini/syklofosfamidi ja 200 cGy TBI. Koehenkilön osallistumisaika kaikkiin tämän tutkimuksen tutkimustoimenpiteisiin on enintään 2 vuotta hoidon jälkeen; Yksi myöhempi aikapiste 3–5 vuoden ajalta kerätään, jotta potilaita voidaan seurata tietyn protokollan mukaisten myöhäisten vaikutusten ja eloonjäämisen suhteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Voidakseen osallistua satunnaistettuun tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Potilas ja/tai laillinen huoltaja toimittaa allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen satunnaistettua tutkimusta varten.
  2. Ikä ≤ 25 vuotta satunnaistetun tutkimuksen suostumuksen ajankohtana.

  3. Vahvistettu idiopaattisen SAA:n diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:

    1. Luuytimen sellulaarisuus <25 % tai <30 % hematopoieettisia soluja.
    2. Kaksi kolmesta seuraavista (perifeerisessä veressä): neutrofiilit <0,5 x 10^9/l, verihiutaleet <20 x 10^9/l, absoluuttinen retikulosyyttien määrä <60 x 10^9/l tai hemoglobiini <8 g/dl .
  4. Sopivaa täysin yhteensopivaa sukua olevaa luovuttajaa ei ole saatavilla (vähintään 6/6 vastaavuus HLA-A:lle ja B:lle keski- tai korkealla resoluutiolla ja DRB1:lle korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä).
  5. NMDP-haussa havaittiin ainakin 2 riippumatonta luovuttajaa, jotka sopivat hyvin yhteen (9/10 tai 10/10 HLA-A:lle, B:lle, C:lle, DRB1:lle ja DQB1:lle korkealla resoluutiolla).
  6. Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan ei ole ilmeisiä vasta-aiheita, jotka estäisivät BMT:n tai IST:n.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Perinnöllisten luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymien (IBMFS) esiintyminen. Fanconi-anemian diagnoosi on suljettava pois diepoksibutaanilla (DEB) tai vastaavalla perifeerisen veren tai luuytimen testillä. Telomeeripituustesti tulee lähettää kaikille potilaille, jotta Dyskeratosis Congenita (DC) suljetaan pois, mutta jos tulokset viivästyvät tai niitä ei ole saatavilla eikä DC:n kliinisiä oireita ole, potilaat voivat ilmoittautua mukaan. Jos potilailla on kliinisiä piirteitä, joita epäillään Shwachman-Diamondin oireyhtymästä, tämä häiriö on suljettava pois haiman isoamylaasitestillä tai geenimutaatioanalyysillä (huomaa: haiman isoamylaasitestaus ei ole hyödyllinen lapsille <3). Muut testaukset keskuskohtaisesti voidaan suorittaa IBMFS:n poissulkemiseksi.
  2. Klonaaliset sytogeneettiset poikkeavuudet tai fluoresenssi-in-situ hybridisaatio (FISH) -kuvio, joka on yhdenmukainen pre-myelodysplastisen oireyhtymän (pre-MDS) tai MDS:n kanssa luuydintutkimuksessa.
  3. Tunnettu vakava allergia ATG:lle.
  4. Aiempi allogeeninen tai autologinen kantasolusiirto.
  5. Aiempi kiinteä elinsiirto.
  6. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio.
  7. Aktiivinen hepatiitti B tai C. Tämä on suljettava pois vain potilailla, joilla on kliininen hepatiittiepäily (esim. kohonneet LFT-arvot).
  8. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  9. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet paitsi resektoitu tyvisolusyöpä tai hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ.
  10. Sairautta muokkaava hoito ennen tutkimukseen ilmoittautumista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, androgeenien, eltrombopagin, romiplostiimin käyttö tai immuunivasteen käyttö. Huomautus: Tukihoitotoimenpiteet, kuten G-CSF, verensiirtotuki ja antibiootit, ovat sallittuja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Immunosuppressiivinen terapia
Potilas saa tavanomaista immunosuppressiivista lääkeyhdistelmää: hevosen anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) ja siklosporiinia.
Lääke: syklosporiini
syklosporiini
Lääke: hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Muut nimet:
  • ATGAM
Menettely: Immunosuppressiivinen hoito (IST)
Immunosuppressiivinen hoito (IST)
Active Comparator: Yhteensopiva riippumaton kantasolusiirto
Potilaalle tehdään rinnakkaisen verenmuodostuksen kantasolujen siirto, jossa käytetään fludarabiinia, syklofosfamidia, kanin anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) ja pieniannoksista kokonaiskehon säteilytystä (TBI) valmistelevana hoito-ohjelmana sekä siklosporiinia ja metotreksaattia siirrettä vastaan ​​isäntänä. tautien (GVHD) ehkäisyyn.
Lääke: Syklofosfamidi
syklofosfamidi
Lääke: syklosporiini
syklosporiini
Menettely: Yhteensopimaton luovuttajan hematopoeettinen kantasolusiirto
Yhteensopimattomat luovuttajat (MUD) Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Lääke: kanin anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
kanin anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Muut nimet:
  • tymoglobuliini
Lääke: Metotreksaatti
metotreksaatti
Lääke: Fludarabiini
fludarabiini
Säteily: pieniannoksinen koko kehon säteilytys (TBI)
pieniannoksinen koko kehon säteilytys (TBI)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on aika satunnaistamisesta hoidon epäonnistumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Mediaaniaika epäonnistumiseen tai kuolemaan verrataan molemmissa käsissä log-rank-testillä. IST:n epäonnistuminen määritellään päivämääräksi, jolloin suositeltiin toista lopullista hoitoa (BMT, toinen ATG-kurssi) ja BMT:n epäonnistuminen päivämääräksi, jolloin suositeltiin toista lopullista hoitoa (toinen BMT, ATG-kurssi).
Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden vertailu, joilla IST tai BMT epäonnistui ennen tai 2 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla IST tai BMT epäonnistui ennen tai 2 vuoden kuluttua. IST:n epäonnistuminen määritellään toisen lopullisen hoidon aloittamiseksi (BMT, toinen ATG-kurssi) ja BMT:n epäonnistuminen toisen lopullisen hoidon aloittamiseksi (toinen BMT, ATG-kurssi).
Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Vertailu koehenkilöiden, joiden määrä on riittämätön 2 vuoden kohdalla, niiden joukossa, jotka eivät ole kuolleet tai eivät ole saaneet hoitoa.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla on riittämätön määrä 2 vuoden kohdalla niiden joukossa, jotka eivät ole epäonnistuneet terapiassa tai kuolleet. Riittävä määrä määritellään seuraavasti: Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >1 x 10^9/l, hemoglobiini >10g/dl ja verihiutaleet >50 x10^9/l.
Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Immuunisuppressiohoitoa 2 vuoden jälkeen saaneiden henkilöiden vertailu niiden kesken, jotka eivät ole kuolleet tai eivät ole saaneet hoitoa.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Immuunisuppressiohoitoa 2 vuoden kuluttua saaneiden henkilöiden osuus niistä, jotka eivät ole epäonnistuneet terapiassa tai kuolleet. Immuunisuppressio määritellään systeemisiksi hoidoksi, jotka ovat välttämättömiä SAA:n tai GVHD:n (siklosporiini, takrolimuusi jne.) hoidossa. Eristettyä hoitoa paikallisilla aineilla ei pidetä immuunisuppressiohoitona.
Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Arvioi aika satunnaistamisesta IST:n tai BMT:n aloittamiseen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen päivään 100
Mediaaniaika päivinä satunnaistamisesta IST:n tai BMT:n alkamiseen arvioidaan. Hoidon aloitus on ensimmäinen ATG-päivä IST-potilailla tai päivä 0 (infuusiopäivä) luuydinsiirtopotilailla.
Satunnaistaminen päivään 100
Ensisijaisen määrätyn hoidon (IST tai BMT) epäonnistumistiheyden ja epäonnistumisen syiden vertailu.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen päivään 100
Niiden potilaiden osuus, jotka eivät saa satunnaistettua hoitoa, ja epäonnistumisen syiden esiintymistiheys.
Satunnaistaminen päivään 100
Bakteremian, viremian ja invasiivisen sieni-infektion ilmaantuvuuden vertailu kahden ensimmäisen vuoden aikana satunnaistamisen jälkeen IST- ja BMT-haaroissa.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen kahden vuoden ajan satunnaistamisen jälkeen

Koehenkilöiden osuus satunnaistamisen ajankohdasta kahden ensimmäisen vuoden aikana kussakin seuraavista:

  1. Dokumentoitu bakteremia
  2. Dokumentoitu viremia
  3. Dokumentoitu invasiivinen sieni-infektio (määritelty vahvistetuksi tai epäillyksi sieni-infektioksi kuvantamisen perusteella)
Satunnaistaminen kahden vuoden ajan satunnaistamisen jälkeen
Arvioi T- ja B-solujen immuunijärjestelmän uudelleenmuodostumisen mediaaniaika ensimmäisenä vuonna URD BMT -käsivarrelle
Aikaikkuna: Hoidon aloitus (päivä 0) - 100 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta
Absoluuttiset CD3-, CD4-, CD8-, CD19- ja CD56- (NK-solut) -luvut seurataan 100 päivän, 180 päivän, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta URT BMT -haarassa. IgG-tasot, joissa ei ole IVIG-korvausta, kerätään samoissa aikapisteissä. T- ja B-solujen uudelleenmuodostumisen mediaaniaika arvioidaan.
Hoidon aloitus (päivä 0) - 100 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta
Kokonaiseloonjäämisen vertailu 1 ja 2 vuoden kohdalla satunnaistamisen jälkeen molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen yhteen vuoteen, satunnaistaminen kahteen vuoteen
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat kuolleet 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua satunnaistamisen jälkeen mistä tahansa syystä.
Satunnaistaminen yhteen vuoteen, satunnaistaminen kahteen vuoteen
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden (TRM) vertailu 1 ja 2 vuoden kuluttua satunnaistamisesta molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 1 vuoteen, satunnaistaminen 2 vuoteen
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat kuolleet 1 ja 2 vuoden kuluttua satunnaistamisen jälkeen hoitoon liittyvistä syistä. TRM määritellään vastaanottajien kuolemaksi ilman sairauden uusiutumista tai etenemistä. Ei-lääketieteellisiä, tapaturmaisia ​​kuolinsyitä, kuten luonnonkatastrofeja, ei pidetä TRM:nä.
Satunnaistaminen 1 vuoteen, satunnaistaminen 2 vuoteen
Satunnaistamisen ja neutrofiilien palautumisasteen mediaaniajan vertailu molemmissa käsissä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika satunnaistamisesta neutrofiilien palautumiseen. Neutrofiilien palautuminen määritellään ANC-arvoksi 0,5 x 109/L kolmella peräkkäisellä neutrofiilimittauksella (palautumispäivä on ensimmäinen päivämäärä).
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Keskimääräisen ajan vertailu hoidon aloittamisesta ja neutrofiilien palautumisasteet molemmissa käsissä
Aikaikkuna: Hoidon aloitus 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika hoidon aloittamisesta (määritelty päiväksi 1 potilailla, jotka on satunnaistettu IST:hen ja päiväksi 0 potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen) neutrofiilien palautumiseen. Neutrofiilien palautuminen määritellään ANC-arvoksi 0,5 x 109/L kolmella peräkkäisellä neutrofiilimittauksella (palautumispäivä on ensimmäinen päivämäärä).
Hoidon aloitus 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Arvioi siirrettävyys potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Siirrännäisten osuus potilaista, jotka saavat URD BMT:tä.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Arvioi primaarisen siirteen vajaatoiminnan määrä potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Niiden potilaiden osuus, joilla on primaarinen siirteen vajaatoiminta potilailla, jotka saavat URD BMT:tä. Primaarinen siirteen vajaatoiminta määritellään epäonnistumiseksi saavuttaa neutrofiilien palautumista päivään +28 mennessä sen jälkeen, kun hoito-ohjelma aiheutti neutrofiilien alimman määrän < 0,5 x 10^9/l.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Arvioi siirteen sekundaarisen vajaatoiminnan määrä potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Sellaisten potilaiden osuus, joilla on toissijainen siirteen vajaatoiminta potilailla, jotka saavat URD BMT:tä. Toissijainen siirteen vajaatoiminta määritellään neutrofiilien määrän laskuksi dokumentoidun primaarisen siirteen jälkeen alle 0,5 x 10^9/L, joka on jatkunut yli kolme päivää ja jota ei voida johtua muista syistä, kuten lääkkeistä, infektiosta, GVHD:stä jne., ja ei reagoi G-CSF:ään tai GM-CSF:ään.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Arvioi asteen II-IV akuutin GVHD:n esiintyvyys potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Asteen II–IV koehenkilöiden osuus potilaista, jotka saavat URD-BMT:tä.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Arvioi asteen III-IV akuutin GVHD:n esiintyvyys potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Niiden potilaiden osuus, joilla on aste III-IV akuutti GVHD potilailla, jotka saavat URD BMT:tä.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Arvioi IST:hen satunnaistettujen potilaiden epäonnistumisten määrä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Niiden potilaiden osuus, joilla on IST-vajaus 6 kuukauden kohdalla (määritelty hemoglobiiniksi <8 g/dl tai ANC:ksi <0,5x10^9/l tai verihiutaleiksi <20x10^9/l).
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Kuvaile annetut toissijaiset hoidot ja saavutetut tulokset potilaille, jotka eivät saaneet alkuhoitoa
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Kerää toissijaiset hoidot, jotka on annettu primaarisen satunnaistetun hoidon epäonnistumiseen (BMT IST:n jälkeen, toinen IST-kurssi, toinen BMT). Myöhemmän hoidon jälkeisen tuloksen osalta arvioidaan eloonjäämisajan mediaani.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Sekundaarisen MDS:n, AML:n, muiden myöhempien kasvainten ja paroksysmaalisen yön hemoglobinurian esiintymistiheyden vertailu molemmissa hoitoryhmissä tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Niiden koehenkilöiden osuus kussakin hoitohaarassa, joilla on i) myöhemmät kasvaimet, ii) PNH-kloonin läsnäolo satunnaistamisen aikana ja jotka kehittävät oireenmukaista PNH:ta protokollan keston ajan.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
HR-QoL-pisteiden vertailu molempiin haaroihin satunnaistettujen potilaiden välillä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen, satunnaistaminen jopa 5 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Pisteiden muutos perustason ja kahden vuoden välillä ja muutoksen liikerata kaikissa aikapisteissä.
Satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen, satunnaistaminen jopa 5 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Sukurauhasten toiminta-arvojen vertailu molempiin käsivarsiin satunnaistettujen potilaiden välillä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 1 vuoteen satunnaistamisen jälkeen, satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen ja satunnaistaminen enintään 5 vuodeksi satunnaistamisen jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden sukurauhasten toiminta-arvot ovat kyseisen iän odotetun prosenttipisteen ulkopuolella.
Satunnaistaminen 1 vuoteen satunnaistamisen jälkeen, satunnaistaminen 2 vuoteen satunnaistamisen jälkeen ja satunnaistaminen enintään 5 vuodeksi satunnaistamisen jälkeen
Satunnaistamisen ja verihiutaleiden palautumisnopeuden mediaaniajan vertailu molemmissa käsissä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika satunnaistamisesta verihiutaleiden palautumiseen. Verihiutaleiden palautuminen määritellään verihiutaleiden tasoksi >= 20 x 10^9/l 3 peräkkäisenä toimenpiteenä (palautuminen on ensimmäinen päivämäärä) ilman verihiutaleiden siirtoja 1 kokonaisen viikon ajan.
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Keskimääräisen ajan vertailu satunnaistamisesta ja punasolujen palautumisnopeudet molemmissa käsissä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika satunnaistamisesta punasolujen palautumiseen. Punasolujen palautuminen määritellään punasolujen hemoglobiinitasoksi >= 8 g/dl ja 10 g/dl ilman punasolujen siirtoja 4 viikon ajan.
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Keskimääräisen ajan vertailu hoidon aloittamisesta ja verihiutaleiden palautumisnopeus molemmissa käsissä
Aikaikkuna: Hoidon aloitus 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika hoidon aloittamisesta (määritelty päiväksi 1 potilailla, jotka on satunnaistettu IST:hen ja päiväksi 0 potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen) verihiutaleiden palautumiseen. Verihiutaleiden palautuminen määritellään verihiutaleiden tasoksi >= 20 x 10^9/l 3 peräkkäisenä toimenpiteenä (palautuminen on ensimmäinen päivämäärä) ilman verihiutaleiden siirtoja 1 kokonaisen viikon ajan.
Hoidon aloitus 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Keskimääräisen ajan vertailu hoidon aloittamisesta ja punasolujen palautumisnopeudet molemmissa käsissä.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Aika hoidon aloittamisesta (määritelty päiväksi 1 potilailla, jotka on satunnaistettu IST:hen ja päiväksi 0 potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen) punasolujen palautumiseen. Punasolujen palautuminen määritellään punasolujen hemoglobiinitasoksi >= 8 g/dl ja 10 g/dl ilman punasolujen siirtoja 4 viikon ajan.
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Arvioi IST:hen satunnaistettujen potilaiden vasteaste
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen

IST-vasteen saaneiden koehenkilöiden osuus. IST-vastauskriteerit ovat:

Täydellinen vaste: Hemoglobiini ≥10 g/dl ja ANC ≥1x10^9/l ja verihiutaleet ≥100x10^9/L Erittäin hyvä osittainen vaste: Hemoglobiini ≥8 g/dl ja ANC ≥0,5x10^9/l ja verihiutaleet0^9/l 9/L Osittainen vaste: Hemoglobiini ≥8 g/dl ja ANC ≥0,5x10^9/L ja verihiutaleet ≥20x10^9/L ja verensiirrosta riippumaton Ei vastetta (epäonnistunut): Hemoglobiini <8 g/dl tai ANC <0,5x10^ 9/l tai verihiutaleet < 20x10^9/l Menetetty vaste: Menetetty vaste on havaittu, jos hematologisia vastekriteereitä ei täytetä tietyllä hetkellä sen jälkeen, kun on saatu ensimmäinen vaste (täydellinen, erittäin hyvä osittainen tai osittainen) tai kun on tarvetta lisähoitoa.
Satunnaistaminen 100 päivään, 180 päivään, 1 vuoteen ja 2 vuoteen
Arvioi vaikean kroonisen GVHD:n esiintyvyys potilailla, jotka on satunnaistettu URD BMT:hen.
Aikaikkuna: Satunnaistaminen 3-5 vuoteen
Vaikeaa kroonista GVHD:tä sairastavien potilaiden osuus potilaista, jotka saavat URD BMT:tä.
Satunnaistaminen 3-5 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston Children's Hospital

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Tutkijat

  • Päätutkija: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Päätutkija: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Päätutkija: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 25. tammikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 1U24HL157560-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa