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Um estudo comparando TMO de doador não aparentado com IST para pacientes pediátricos e adultos jovens com anemia aplástica grave (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

11 de abril de 2024 atualizado por: David Williams, Boston Children's Hospital

Um estudo randomizado de Fase III comparando transplante de medula óssea de doador não relacionado com terapia imunossupressora para pacientes pediátricos e adultos jovens recém-diagnosticados com anemia aplástica grave (TransIT, BMT CTN 2202)

A Anemia Aplástica Grave (SAA) é uma condição rara na qual o corpo para de produzir novas células sanguíneas suficientes. A SAA pode ser curada com terapia imunossupressora ou transplante de medula óssea. O tratamento regular para pacientes com anemia aplástica que têm um irmão (irmão ou irmã) compatível ou um doador familiar é um transplante de medula óssea. Pacientes sem um doador familiar compatível normalmente são tratados com terapia imunossupressora (IST). O transplante de medula óssea (BMT) de doador não aparentado compatível (URD) é usado como tratamento secundário em pacientes que não melhoraram com IST, tiveram sua doença recidiva ou uma nova doença pior a substituiu (como leucemia).

Este estudo comparará o tempo desde a randomização até a falha do tratamento ou morte por qualquer causa de IST versus URD BMT quando usado como terapia inicial para tratar SAA.

O estudo também avaliará se a qualidade de vida relacionada à saúde e os marcadores precoces de fertilidade diferem entre aqueles randomizados para URD BMT ou IST, bem como avaliará a presença de genes relacionados à insuficiência medular e a presença de mutações genéticas associadas a MDS ou leucemia e a mudança nas assinaturas genéticas após o tratamento em ambos os braços do estudo.

Este tratamento do estudo não inclui nenhum medicamento experimental. Os medicamentos e procedimentos deste estudo são padrão para o tratamento da SAA.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Anemia Aplástica Grave

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo multicêntrico randomizado de fase III para comparar a sobrevida livre de falhas entre aqueles randomizados para IST versus 9-10/10 HLA compatível com URD BMT. O estudo também abordará os resultados relatados pelo paciente e a função gonadal em cada braço e explorará correlatos biológicos críticos, incluindo a avaliação de mutações genéticas da linhagem germinativa associadas à SAA pediátrica que podem levar a uma predisposição à doença e ao risco de desenvolvimento de hematopoiese clonal após IST versus BMT em crianças e adultos jovens SAA.

Este ensaio clínico randomizará 234 crianças/AYA ao longo de 3,3-4,7 anos em uma proporção de 1:1 entre o tratamento inicial com terapia de supressão imunológica (IST) com ATG de cavalo (hATG)/ciclosporina (CsA) versus bem pareado (9-10/ 10 alelo) transplante de medula óssea (BMT) de doador não aparentado (URD) usando um regime de coelho ATG (rATG)/fludarabina/ciclofosfamida e 200 cGy TBI. A duração da participação do sujeito para todos os procedimentos do estudo neste estudo será de até 2 anos após o tratamento; um único ponto de tempo posterior entre 3 e 5 anos será coletado para acompanhar os pacientes para efeitos tardios e sobrevivência definidos pelo protocolo específico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

234

Estágio

Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Leah Cheng, MA
Número de telefone: 857-218-4731
E-mail: leah.cheng@childrens.harvard.edu

Estude backup de contato

Nome: Kristi Wilmes, MS
Número de telefone: (763) 406-3416
E-mail: kwilmes@NMDP.ORG

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
    - Recrutamento
    - University of Alabama at Birmingham
    - Contato:
      
      Chibuzo Ilonze, MD
      
      E-mail: cilonze@uabmc.edu
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    - Recrutamento
    - Phoenix Children's Hospital
    - Contato:
      
      Holly Miller, DO
      
      E-mail: hmiller2@phoenixchildrens.com
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Recrutamento
    - Children's Hospital Los Angeles
    - Contato:
      
      Paibel Aguayo-Hiraldo, MD
      
      E-mail: paguayohiraldo@chla.usc.edu
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    - Recrutamento
    - UCLA
    - Contato:
      
      Theodore B Moore, MD
      
      E-mail: TBMoore@mednet.ucla.edu
  - Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    - Recrutamento
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
    - Contato:
      
      Nahal Lalefar, MD
      
      E-mail: Nahal.Lalefar@ucsf.edu
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Orange County
    - Contato:
      
      Eric Won, MD
      
      E-mail: Eric.Won@choc.org
  - Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    - Recrutamento
    - Stanford
    - Contato:
      
      Jessie Alexander, MD
      
      E-mail: jlalex@stanford.edu
  - San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    - Recrutamento
    - Rady Children's Hospital San Diego
    - Contato:
      
      Nicholas Gloude, MD
      
      E-mail: ngloude@rchsd.org
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
    - Recrutamento
    - University of California San Francisco
    - Contato:
      
      Kristin Shimano, MD
      
      E-mail: Kristin.Shimano@ucsf.edu
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Recrutamento
    - Children's Hospital Colorado
    - Contato:
      
      Taizo Nakano, MD
      
      E-mail: Taizo.Nakano@childrenscolorado.org
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
    - Recrutamento
    - Yale University
    - Contato:
      
      Lakshmanan Krishnamurti, MD
      
      E-mail: lakshmanan.krishnamurti@yale.edu
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
    - Recrutamento
    - Nemours Children's Hospital, Delaware
    - Contato:
      
      Emi Caywood, MD
      
      E-mail: Emi.Caywood@nemours.org
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    - Recrutamento
    - Children's National Hospital
    - Contato:
      
      Blachy Davila Saldana, MD
      
      E-mail: BJDAVILA@childrensnational.org
- Florida
  - Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
    - Recrutamento
    - University of Florida
    - Contato:
      
      Jordan Milner, MD
      
      E-mail: jordan.milner@peds.ufl.edu
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    - Recrutamento
    - Nicklaus Children's Hospital
    - Contato:
      
      Jorge Galvez Silva, MD
      
      E-mail: JorgeRicardo.GalvezSilva@Nicklaushealth.org
  - Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
    - Recrutamento
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Contato:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      E-mail: dchella2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Atlanta/Emory
    - Contato:
      
      Staci Arnold, MD
      
      E-mail: staci.denise.arnold@emory.edu
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    - Recrutamento
    - University of Chicago
    - Contato:
      
      James LaBelle, MD
      
      E-mail: jlabelle@bsd.uchicago.edu
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Recrutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Contato:
      
      Sonali Chaudhury, MD
      
      E-mail: schaudhury@luriechildrens.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Recrutamento
    - Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    - Contato:
      
      Kathleen Overholt, MD
      
      E-mail: koverho@iu.edu
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
    - Recrutamento
    - Children's Hospital NOLA
    - Contato:
      
      Lolie Yu, MD
      
      E-mail: lyu@lsuhsc.edu
- Maine
  - Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
    - Recrutamento
    - Maine Health
    - Contato:
      
      Sei-Gyung Sze, MD
      
      E-mail: Sei.Sze@mainehealth.org
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Recrutamento
    - Boston Children's Hospital
    - Contato:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Número de telefone: 617-355-8246
      
      E-mail: akiko.shimamura@childrens.harvard.edu
    - Contato:
      
      Leah Cheng
      
      Número de telefone: 857-218-4731
      
      E-mail: leah.cheng@childrens.harvard.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - Recrutamento
    - University of Michigan
    - Contato:
      
      Thomas Michniacki, MD
      
      E-mail: tmich@med.umich.edu
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    - Recrutamento
    - Helen DeVos Children's Hospital
    - Contato:
      
      Troy Quigg, DO
      
      E-mail: troy.quigg@corewellhealth.org
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
    - Recrutamento
    - University of Mississippi Medical Center
    - Contato:
      
      Dereck B Davis, MD
      
      E-mail: ddavis7@umc.edu
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Recrutamento
    - Washington University in St. Louis
    - Contato:
      
      Shalini Shenoy, MD
      
      E-mail: shalinishenoy@wustl.edu
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Recrutamento
    - Hackensack University Medical Center
    - Contato:
      
      Alfred Gillio, MD
      
      E-mail: alfred.gillio@hmhn.org
- New York
  - Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
    - Recrutamento
    - Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    - Contato:
      
      Nataliya Buxbaum, MD
      
      E-mail: nataliya.buxbaum@roswellpark.org
  - New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
    - Recrutamento
    - Cohen Children's Medical Center of New York
    - Contato:
      
      Jonathan Fish, MD
      
      E-mail: jfish1@northwell.edu
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Recrutamento
    - Columbia University Medical Center
    - Contato:
      
      Monica Bhatia, MD
      
      E-mail: mb2476@cumc.columbia.edu
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - Recrutamento
    - University of North Carolina
    - Contato:
      
      Kimberly Kasow-Wichlan, DO
      
      E-mail: kkasow@med.unc.edu
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
    - Recrutamento
    - Levine Children's Hospital
    - Contato:
      
      Lyndsay Molinari, MD
      
      E-mail: lyndsay.molinari@atriumhealth.org
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
    - Recrutamento
    - Duke University
    - Contato:
      
      Paul Martin, MD
      
      E-mail: paul.martin@duke.edu
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Recrutamento
    - Nationwide Children's Hospital
    - Contato:
      
      Rajinder Bajwa, MD
      
      E-mail: Rajinder.Bajwa@nationwidechildrens.org
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Recrutamento
    - Oregon Health & Science University
    - Contato:
      
      Evan Shereck, MD, MEd
      
      E-mail: shereck@ohsu.edu
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Contato:
      
      Timothy Olson, MD, PhD
      
      E-mail: olsont@email.chop.edu
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
    - Recrutamento
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Contato:
      
      Marcin Wlodarski, MD, PhD
      
      E-mail: Marcin.Wlodarski@stjude.org
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
    - Recrutamento
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Contato:
      
      James Connelly, MD
      
      E-mail: james.a.connelly@vumc.org
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    - Recrutamento
    - Children's Medical Center Dallas
    - Contato:
      
      Tiffany Simms-Waldrip, MD
      
      E-mail: tiffany.simms-waldrip@utsouthwestern.edu
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Recrutamento
    - Texas Children's Hospital
    - Contato:
      
      Alison Bertuch, MD
      
      E-mail: aabertuc@texaschildrens.org
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
    - Recrutamento
    - University of Utah/Primary Children's Hospital
    - Contato:
      
      Ahmad Rayes, MD
      
      Número de telefone: 801-662-4700
      
      E-mail: ahmad.rayes@hsc.utah.edu
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
    - Recrutamento
    - Fred Hutchinson Cancer Center
    - Contato:
      
      Madhavi Lakkaraja, MD
      
      E-mail: mlakkara@fredhutch.org
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
    - Recrutamento
    - University of Wisconsin Hospital and Clinics
    - Contato:
      
      Kenneth DeSantes, MD
      
      E-mail: kbdesantes@pediatrics.wisc.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para ser elegível para participar do estudo randomizado, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:

Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado para o estudo randomizado pelo paciente e/ou responsável legal.
Idade ≤ 25 anos no momento do consentimento do estudo randomizado.
Diagnóstico confirmado de SAA idiopática, definido como:
1. Celularidade da medula óssea <25% ou <30% de células hematopoiéticas.
2. Dois de três dos seguintes (no sangue periférico): neutrófilos <0,5 x 10^9/L, plaquetas <20 x 10^9/L, contagem absoluta de reticulócitos <60 x 10^9/L ou hemoglobina <8 g/dL .
Nenhum doador compatível totalmente compatível está disponível (correspondência mínima de 6/6 para HLA-A e B em resolução intermediária ou alta e DRB1 em alta resolução usando tipagem baseada em DNA).
Pelo menos 2 doadores não aparentados observados na pesquisa NMDP que são bem compatíveis (9/10 ou 10/10 para HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 usando alta resolução).
Na opinião do médico assistente, não há contra-indicações óbvias que os impeçam de TMO ou IST.

Critério de exclusão:

Presença de síndromes hereditárias de falência da medula óssea (IBMFS). O diagnóstico de anemia de Fanconi deve ser excluído por diepoxibutano (DEB) ou teste equivalente em sangue periférico ou medula. O teste de comprimento dos telômeros deve ser enviado a todos os pacientes para excluir disqueratose congênita (DC), mas se os resultados demorarem ou não estiverem disponíveis e não houver manifestações clínicas de DC, os pacientes podem se inscrever. Se os pacientes tiverem características clínicas suspeitas de síndrome de Shwachman-Diamond, esse distúrbio deve ser excluído por teste de isoamilase pancreática ou análise de mutação genética (observação: o teste de isoamilase pancreática não é útil em crianças <3). Outros testes por centro podem ser realizados para excluir IBMFS.
Anormalidades citogenéticas clonais ou padrão de hibridização in situ de fluorescência (FISH) consistente com síndrome pré-mielodisplásica (pré-MDS) ou MDS no exame da medula.
Alergia grave conhecida ao ATG.
Transplante prévio de células-tronco alogênicas ou autólogas.
Transplante prévio de órgãos sólidos.
Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
Hepatite B ou C ativa. Isso só precisa ser excluído em pacientes com suspeita clínica de hepatite (por exemplo, testes da função hepática elevados).
Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
Malignidades anteriores, exceto carcinoma basocelular ressecado ou carcinoma cervical tratado in situ.
Tratamento modificador da doença antes da inscrição no estudo, incluindo, entre outros, o uso de andrógenos, eltrombopag, romiplostim ou supressão imunológica. Nota: Medidas de cuidados de suporte, como G-CSF, suporte de transfusão de sangue e antibióticos são permitidos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: Randomizado
Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço	Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Terapia imunossupressora O paciente receberá terapia imunossupressora padrão combinação de drogas: globulina anti-timócito de cavalo (ATG) e ciclosporina.	Medicamento: ciclosporina ciclosporina Medicamento: globulina anti-timócito de cavalo (ATG) globulina anti-timócito de cavalo (ATG) Outros nomes: ATGAM Procedimento: Terapia imunossupressora (IST) Terapia imunossupressora (IST)
Comparador Ativo: Transplante de células-tronco não relacionadas compatíveis O paciente será submetido a transplante de doador não aparentado compatível de células-tronco hematopoiéticas como terapia usando fludarabina, ciclofosfamida, globulina anti-timócito de coelho (ATG) e irradiação corporal total de baixa dose (TBI) como regime preparativo e ciclosporina e metotrexato para enxerto versus hospedeiro prevenção de doenças (GVHD).	Medicamento: Ciclofosfamida ciclofosfamida Medicamento: ciclosporina ciclosporina Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoéticas de Doador Não Relacionado Compatível Transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de doador não aparentado compatível (MUD) Medicamento: globulina anti-timócito (ATG) de coelho globulina anti-timócito (ATG) de coelho Outros nomes: timoglobulina Medicamento: Metotrexato metotrexato Medicamento: Fludarabina fludarabina Radiação: irradiação corporal total de baixa dose (TBI) irradiação corporal total de baixa dose (TBI)

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

Comparador Ativo: Terapia imunossupressora

O paciente receberá terapia imunossupressora padrão combinação de drogas: globulina anti-timócito de cavalo (ATG) e ciclosporina.

Medicamento: ciclosporina

ciclosporina

Medicamento: globulina anti-timócito de cavalo (ATG)

globulina anti-timócito de cavalo (ATG)

Outros nomes:

ATGAM

Procedimento: Terapia imunossupressora (IST)

Terapia imunossupressora (IST)

Comparador Ativo: Transplante de células-tronco não relacionadas compatíveis

O paciente será submetido a transplante de doador não aparentado compatível de células-tronco hematopoiéticas como terapia usando fludarabina, ciclofosfamida, globulina anti-timócito de coelho (ATG) e irradiação corporal total de baixa dose (TBI) como regime preparativo e ciclosporina e metotrexato para enxerto versus hospedeiro prevenção de doenças (GVHD).

Medicamento: Ciclofosfamida

ciclofosfamida

Medicamento: ciclosporina

ciclosporina

Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoéticas de Doador Não Relacionado Compatível

Transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de doador não aparentado compatível (MUD)

Medicamento: globulina anti-timócito (ATG) de coelho

globulina anti-timócito (ATG) de coelho

Outros nomes:

timoglobulina

Medicamento: Metotrexato

metotrexato

Medicamento: Fludarabina

fludarabina

Radiação: irradiação corporal total de baixa dose (TBI)

irradiação corporal total de baixa dose (TBI)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
O endpoint primário deste estudo é o tempo desde a randomização até a falha do tratamento ou morte por qualquer causa. Prazo: Randomização para 2 anos pós-randomização	O tempo médio de falha ou morte será comparado nos dois braços usando o teste log-rank. A falha do IST é definida como a data em que uma segunda terapia definitiva foi recomendada (BMT, segundo curso de ATG) e a falha do BMT definida como a data em que uma segunda terapia definitiva foi recomendada (segundo BMT, curso de ATG).	Randomização para 2 anos pós-randomização

Medidas de resultados secundários

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Boston Children's Hospital

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

National Institutes of Health (NIH)

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium

Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Investigadores

Investigador principal: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
Investigador principal: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
Investigador principal: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

31 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

IRB-2020-0438
1UG3HL157564-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
1U24HL157560-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia Aplástica Grave

University of Colorado, Denver

Concluído

Comparação de aparelhos para tratamento da doença de Sever

Doença de Sever

Estados Unidos
Acibadem University

Concluído

Os efeitos de palmilhas feitas sob medida na redistribuição da pressão do pé e no espaço - parâmetros temporais da marcha em doenças graves

Maneira de andar | Doença de Sever | Apofisite calcânea

Peru
Fundacion Podoactiva

Concluído

Eficácia de órteses de pé personalizadas versus elevadores de calcanhar em crianças com apofisite calcânea

Doença de Sever | Apofisite calcânea

Espanha
University of Delaware

Recrutamento

Dor no calcanhar em adolescentes: um estudo piloto sobre a eficácia da terapia por exercícios e modificação da atividade

Doença de Sever | Tendinopatia de Aquiles | Tendinopatia Insercional de Aquiles | Apofisite; calcâneo

Estados Unidos
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
American Medical Society for Sports Medicine

Desconhecido

Comparação de três tratamentos para apofisite de membros inferiores

Síndrome de Osgood-Schlatter | Síndrome de Sinding-Larsen e Johansson | Doença de Sever | Apofisite

Estados Unidos

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Comparação de indivíduos com falha de IST ou BMT antes ou em 2 anos Prazo: Randomização para 2 anos pós-randomização	A proporção de indivíduos com falha de IST ou BMT antes ou em 2 anos. A falha do IST é definida como o início de uma segunda terapia definitiva (BMT, segundo curso de ATG) e a falha do BMT é definida como o início de uma segunda terapia definitiva (segundo BMT, curso de ATG).	Randomização para 2 anos pós-randomização
Comparação de indivíduos com contagens inadequadas em 2 anos entre aqueles que não morreram ou falharam no tratamento. Prazo: Randomização para 2 anos pós-randomização	A proporção de indivíduos com contagens inadequadas aos 2 anos entre aqueles que não falharam na terapia ou morreram. As contagens adequadas são definidas como: Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) >1 x 10^9/L, Hemoglobina >10g/dL e Plaquetas >50 x10^9/L.	Randomização para 2 anos pós-randomização
Comparação de indivíduos em terapia de supressão imunológica em 2 anos entre aqueles que não morreram ou falharam no tratamento. Prazo: Randomização para 2 anos pós-randomização	A proporção de indivíduos em terapia de supressão imunológica em 2 anos entre aqueles que não falharam na terapia ou morreram. A imunossupressão é definida como terapias sistêmicas necessárias para tratar SAA ou GVHD (ciclosporina, tacrolimus, etc.). O tratamento isolado com agentes tópicos não será considerado terapia de supressão imunológica.	Randomização para 2 anos pós-randomização
Estime o tempo desde a randomização até o início do IST ou BMT. Prazo: Randomização até o dia 100	O tempo médio em dias desde a randomização até o início de IST ou BMT será estimado. O início da terapia é o primeiro dia de ATG para indivíduos com IST, ou dia 0 (dia de infusão) para indivíduos com transplante de medula óssea.	Randomização até o dia 100
Comparação da frequência de falha em receber a terapia primária designada (IST ou BMT) e razões para a falha. Prazo: Randomização até o dia 100	A proporção de indivíduos que falham em receber terapia randomizada e a frequência dos motivos da falha.	Randomização até o dia 100
Comparação da incidência de bacteremia, viremia e infecção fúngica invasiva nos primeiros dois anos após a randomização nos braços IST e BMT. Prazo: Randomização até dois anos após a randomização	Proporção de indivíduos desde o momento da randomização nos primeiros 2 anos com cada um dos seguintes: Bacteremia documentada Viremia documentada Infecção fúngica invasiva documentada (definida como infecção fúngica confirmada ou suspeita com base em exames de imagem)	Randomização até dois anos após a randomização
Estime o tempo médio para a reconstituição imunológica das células T e B no primeiro ano para o braço URD BMT Prazo: Início da terapia (Dia 0) a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	Os números absolutos de CD3, CD4, CD8, CD19 e CD56 (células NK) serão rastreados em 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos após o início da terapia no braço URT BMT. Os níveis de IgG livres de substituição de IVIG serão coletados nos mesmos pontos de tempo. O tempo médio para a reconstituição das células T e B será estimado.	Início da terapia (Dia 0) a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Comparação da sobrevida global em 1 e 2 anos a partir da randomização em ambos os braços. Prazo: Randomização para um ano, randomização para dois anos	Proporção de indivíduos que morreram em 1 ano e 2 anos após a randomização por qualquer motivo.	Randomização para um ano, randomização para dois anos
Comparação da mortalidade relacionada ao tratamento (TRM) em 1 e 2 anos da randomização em ambos os braços. Prazo: Randomização para 1 ano, randomização para 2 anos	Proporção de indivíduos que morreram em 1 ano e 2 anos após a randomização devido a razões relacionadas ao tratamento. TRM é definido como morte em receptores sem recidiva ou progressão de sua doença. Causas acidentais de morte não médicas, por exemplo, desastres naturais, não são consideradas TRM.	Randomização para 1 ano, randomização para 2 anos
Comparação do tempo médio desde a randomização até as taxas de recuperação de neutrófilos em ambos os braços Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde a randomização até a recuperação de neutrófilos. A recuperação de neutrófilos é definida como ANC 0,5 x109/L para 3 medições consecutivas de neutrófilos (a data de recuperação é a primeira data).	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Comparação do tempo médio desde o início da terapia até as taxas de recuperação de neutrófilos em ambos os braços Prazo: Início da terapia a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde o início da terapia (definido como Dia 1 para pacientes randomizados para IST e Dia 0 para pacientes randomizados para URD BMT) até a recuperação de neutrófilos. A recuperação de neutrófilos é definida como ANC 0,5 x109/L para 3 medições consecutivas de neutrófilos (a data de recuperação é a primeira data).	Início da terapia a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Estime as taxas de enxerto em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com enxerto em pacientes que recebem URD BMT.	Randomização para 3-5 anos
Estimar as taxas de falha primária do enxerto em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com falha primária do enxerto em pacientes que recebem URD BMT. A falha primária do enxerto é definida como a falha em obter a recuperação de neutrófilos no Dia +28 após um nadir de neutrófilos induzido por regime de condicionamento < 0,5 x10^9/L.	Randomização para 3-5 anos
Estimar as taxas de falha secundária do enxerto em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com falha secundária do enxerto em pacientes que recebem URD BMT. A falha secundária do enxerto será definida como uma queda na contagem de neutrófilos após o enxerto primário documentado para < 0,5 x10^9/L sustentado por mais de três dias que não pode ser atribuído a outras causas, como drogas, infecção, GVHD, etc., e não responde a G-CSF ou GM-CSF.	Randomização para 3-5 anos
Estime as taxas de GVHD aguda grau II-IV em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com grau II-IV em pacientes que recebem URD BMT.	Randomização para 3-5 anos
Estimar as taxas de GVHD aguda grau III-IV em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com GVHD aguda grau III-IV em pacientes que recebem URD BMT.	Randomização para 3-5 anos
Estimar as taxas de falha de pacientes randomizados para IST Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	Proporção de indivíduos com falha de IST em 6 meses (definido como Hemoglobina <8 g/dL ou ANC <0,5x10^9/L ou Plaquetas <20x10^9/L).	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Descrever as terapias secundárias dadas e os resultados alcançados para pacientes que falharam na terapia inicial Prazo: Randomização para 3-5 anos	Colete terapias secundárias dadas para falha da terapia primária randomizada (BMT após IST, segundo ciclo de IST, segundo BMT). Para o desfecho após a terapia subsequente, será estimado o tempo médio de sobrevida.	Randomização para 3-5 anos
Comparação das taxas de SMD secundária, LMA, outras neoplasias subsequentes e desenvolvimento de Hemoglobinúria Paroxística Noturna em ambos os braços de tratamento durante o estudo. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos em cada braço de tratamento com i) neoplasias subsequentes, ii) presença de um clone de HPN no momento da randomização que desenvolveram HPN sintomática durante a duração do protocolo.	Randomização para 3-5 anos
Comparação do escore HR-QoL entre pacientes randomizados para ambos os braços Prazo: Randomização até 2 anos após a randomização, randomização até 5 anos após a randomização	Mudança na pontuação entre a linha de base e dois anos e a trajetória da mudança em todos os pontos de tempo.	Randomização até 2 anos após a randomização, randomização até 5 anos após a randomização
Comparação dos valores da função gonadal entre pacientes randomizados para ambos os braços Prazo: Randomização até 1 ano pós-randomização, randomização até 2 anos pós-randomização e randomização até 5 anos pós-randomização	Proporção de sujeitos com valores de função gonadal fora do percentil esperado para aquela idade.	Randomização até 1 ano pós-randomização, randomização até 2 anos pós-randomização e randomização até 5 anos pós-randomização
Comparação do tempo médio desde a randomização até a taxa de recuperação de plaquetas em ambos os braços Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde a randomização até a recuperação de plaquetas. A recuperação de plaquetas é definida como níveis de plaquetas >= 20 x10^9/L por 3 medidas consecutivas (a recuperação é a primeira data) sem transfusões de plaquetas por 1 semana inteira.	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Comparação do tempo médio desde a randomização até as taxas de recuperação de glóbulos vermelhos em ambos os braços Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde a randomização até a recuperação dos glóbulos vermelhos. A recuperação de glóbulos vermelhos é definida como nível de hemoglobina de hemácias >= 8g/dL e 10g/dL sem transfusões de hemácias por 4 semanas.	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Comparação do tempo médio desde o início da terapia até a taxa de recuperação plaquetária em ambos os braços Prazo: Início da terapia a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde o início da terapia (definido como Dia 1 para pacientes randomizados para IST e Dia 0 para pacientes randomizados para URD BMT) até a recuperação plaquetária. A recuperação de plaquetas é definida como níveis de plaquetas >= 20 x10^9/L por 3 medidas consecutivas (a recuperação é a primeira data) sem transfusões de plaquetas por 1 semana inteira.	Início da terapia a 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Comparação do tempo médio desde o início da terapia até as taxas de recuperação de glóbulos vermelhos em ambos os braços. Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	O tempo desde o início da terapia (definido como Dia 1 para pacientes randomizados para IST e Dia 0 para pacientes randomizados para URD BMT) até a recuperação dos glóbulos vermelhos. A recuperação de glóbulos vermelhos é definida como nível de hemoglobina de hemácias >= 8g/dL e 10g/dL sem transfusões de hemácias por 4 semanas.	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Estimar as taxas de resposta de pacientes randomizados para IST Prazo: Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos	Proporção de indivíduos com resposta IST. Os critérios de resposta do IST são: Resposta Completa: Hemoglobina ≥10 g/dL e ANC ≥1x10^9/L e Plaquetas ≥100x10^9/L Resposta Parcial Muito Boa: Hemoglobina ≥8 g/dL e ANC ≥0,5x10^9/L e Plaquetas ≥50x10^ 9/L Resposta Parcial: Hemoglobina ≥8 g/dL e ANC ≥0,5x10^9/L e Plaquetas ≥20x10^9/L e transfusão independente Sem resposta (falha): Hemoglobina <8 g/dL ou ANC <0,5x10^ 9/L ou plaquetas <20x10^9/L Resposta perdida: Uma resposta perdida é capturada por não atender aos critérios de resposta hematológica em um determinado momento após ter uma resposta inicial (completa, parcial muito boa ou parcial) ou a necessidade de tratamento adicional.	Randomização para 100 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos
Estimar as taxas de GVHD crônica grave em pacientes que são randomizados para URD BMT. Prazo: Randomização para 3-5 anos	Proporção de indivíduos com GVHD crônica grave em pacientes que recebem URD BMT.	Randomização para 3-5 anos

Um estudo comparando TMO de doador não aparentado com IST para pacientes pediátricos e adultos jovens com anemia aplástica grave (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

Um estudo randomizado de Fase III comparando transplante de medula óssea de doador não relacionado com terapia imunossupressora para pacientes pediátricos e adultos jovens recém-diagnosticados com anemia aplástica grave (TransIT, BMT CTN 2202)

Visão geral do estudo

Status

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Tipo de estudo

Inscrição (Estimado)

Estágio

Contactos e Locais

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Aceita Voluntários Saudáveis

Descrição

Plano de estudo

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado

Descrição da medida

Prazo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado

Descrição da medida

Prazo

Colaboradores e Investigadores

Patrocinador

Colaboradores

Investigadores

Datas de registro do estudo

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão do estudo (Estimado)

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Primeira postagem (Real)

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última verificação

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Termos MeSH relevantes adicionais

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Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

produto fabricado e exportado dos EUA

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