Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Un essai comparant la BMT d'un donneur non apparenté à l'IST pour les patients pédiatriques et jeunes adultes atteints d'anémie aplasique sévère (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

29 juillet 2026 mis à jour par: David Williams, Boston Children's Hospital

Un essai randomisé de phase III comparant la greffe de moelle osseuse d'un donneur non apparenté à un traitement immunosuppresseur pour les patients pédiatriques et jeunes adultes nouvellement diagnostiqués atteints d'anémie aplasique sévère (TransIT, BMT CTN 2202)

L'anémie aplasique sévère (AAS) est une maladie rare dans laquelle le corps cesse de produire suffisamment de nouvelles cellules sanguines. Le SAA peut être guéri avec un traitement immunosuppresseur ou une greffe de moelle osseuse. Le traitement régulier des patients atteints d'anémie aplasique qui ont un frère ou une sœur compatible (frère ou sœur) ou un donneur familial est une greffe de moelle osseuse. Les patients sans donneur familial compatible sont normalement traités par thérapie immunosuppressive (IST). La greffe de moelle osseuse (GMO) avec donneur non apparenté (URD) ​​est utilisée comme traitement secondaire chez les patients qui ne se sont pas améliorés avec les IST, ont vu leur maladie réapparaître ou une nouvelle maladie plus grave l'a remplacée (comme la leucémie).

Cet essai comparera le temps écoulé entre la randomisation et l'échec du traitement ou le décès quelle qu'en soit la cause d'IST par rapport à l'URD BMT lorsqu'il est utilisé comme traitement initial pour traiter l'AAS.

L'essai évaluera également si la qualité de vie liée à la santé et les marqueurs précoces de fertilité diffèrent entre ceux randomisés pour URD BMT ou IST, ainsi qu'évaluer la présence de gènes liés à l'insuffisance médullaire et la présence de mutations génétiques associées au SMD ou à la leucémie et la modification des signatures génétiques après traitement dans les deux bras de l'étude.

Ce traitement à l'étude n'inclut aucun médicament expérimental. Les médicaments et les procédures de cette étude sont standard pour le traitement de l'AAS.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai de phase III randomisé multicentrique visant à comparer la survie sans échec entre ceux randomisés pour IST vs 9-10/10 HLA appariés URD BMT. L'étude portera également sur les résultats rapportés par les patients et la fonction gonadique dans chaque bras et explorera les corrélats biologiques critiques, y compris l'évaluation des mutations génétiques germinales associées à l'AAS pédiatrique pouvant entraîner une prédisposition à la maladie et le risque de développement d'une hématopoïèse clonale après IST vs BMT dans l'AAS pédiatrique et jeune adulte.

Cet essai clinique randomisera 234 enfants/AJA sur une période de 3,3 à 4,7 ans selon un rapport de 1:1 entre le traitement initial par thérapie immunosuppressive (IST) avec l'ATG du cheval (hATG)/la cyclosporine (CsA) versus un traitement bien apparié (9-10/ 10 allèle) donneur non apparenté (URD) ​​greffe de moelle osseuse (BMT) en utilisant un régime de lapin ATG (rATG)/fludarabine/cyclophosphamide et 200 cGy TBI. La durée de participation des sujets pour toutes les procédures d'étude dans cette étude sera jusqu'à 2 ans après le traitement ; un seul point de temps ultérieur entre 3 et 5 ans sera collecté pour suivre les patients pour les effets tardifs et la survie définis par un protocole spécifique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Pour pouvoir participer à l'essai randomisé, une personne doit répondre à tous les critères suivants :

  1. Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté pour l'essai randomisé par le patient et/ou le tuteur légal.
  2. Âge ≤ 25 ans au moment du consentement à l'essai randomisé.

  3. Diagnostic confirmé d'AAS idiopathique, défini comme :

    1. Cellularité de la moelle osseuse < 25 % ou < 30 % des cellules hématopoïétiques.
    2. Deux des trois éléments suivants (dans le sang périphérique) : neutrophiles <0,5 x 10^9/L, plaquettes <20 x 10^9/L, nombre absolu de réticulocytes <60 x 10^9/L ou hémoglobine <8 g/dL .
  4. Aucun donneur apparenté compatible entièrement compatible disponible (concordance minimale de 6/6 pour HLA-A et B à résolution intermédiaire ou élevée et DRB1 à haute résolution en utilisant le typage basé sur l'ADN).
  5. Au moins 2 donneurs non apparentés notés lors de la recherche NMDP qui sont bien appariés (9/10 ou 10/10 pour HLA-A, B, C, DRB1 et DQB1 en utilisant une résolution élevée).
  6. De l'avis du médecin traitant, aucune contre-indication évidente ne les exclut de la GMO ou de l'IST.

Critère d'exclusion:

  1. Présence de syndromes d'insuffisance médullaire héréditaire (IBMFS). Le diagnostic d'anémie de Fanconi doit être exclu par un test au diépoxybutane (DEB) ou équivalent sur sang périphérique ou sur moelle. Le test de longueur des télomères doit être envoyé à tous les patients pour exclure la dyskératose congénitale (DC), mais si les résultats sont retardés ou indisponibles et qu'il n'y a pas de manifestations cliniques de DC, les patients peuvent s'inscrire. Si les patients présentent des caractéristiques cliniques suspectes pour le syndrome de Shwachman-Diamond, ce trouble doit être exclu par un test d'isoamylase pancréatique ou une analyse de mutation génique (remarque : le test d'isoamylase pancréatique n'est pas utile chez les enfants de moins de 3 ans). D'autres tests par centre peuvent être effectués pour exclure IBMFS.
  2. Anomalies cytogénétiques clonales ou profil d'hybridation in situ par fluorescence (FISH) compatible avec un syndrome pré-myélodysplasique (pré-SMD) ou un SMD à l'examen de la moelle.
  3. Allergie grave connue à l'ATG.
  4. Transplantation antérieure de cellules souches allogéniques ou autologues.
  5. Transplantation antérieure d'organe solide.
  6. Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  7. Hépatite active B ou C. Cela ne doit être exclu que chez les patients chez lesquels il existe une suspicion clinique d'hépatite (par exemple, des LFT élevés).
  8. Patientes enceintes ou allaitantes.
  9. Antécédents malins à l'exception du carcinome basocellulaire réséqué ou du carcinome cervical traité in situ.
  10. Traitement modificateur de la maladie avant l'inscription à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, l'utilisation d'androgènes, d'eltrombopag, de romiplostim ou d'une immunosuppression. Remarque : les mesures de soins de soutien telles que le G-CSF, l'aide à la transfusion sanguine et les antibiotiques sont autorisées

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Thérapie immunosuppressive
Le patient recevra une combinaison thérapeutique immunosuppressive standard de médicaments : globuline anti-thymocyte de cheval (ATG) et cyclosporine.
Médicament: ciclosporine
ciclosporine
Médicament: globuline anti-thymocytes de cheval (ATG)
globuline anti-thymocytes de cheval (ATG)
Autres noms:
  • ATGAM
Procédure: Thérapie immunosuppressive (IST)
Thérapie immunosuppressive (IST)
Comparateur actif: Greffe de cellules souches non apparentées appariées
Le patient subira une greffe de cellules souches hématopoïétiques de donneurs non apparentés appariés en tant que thérapie utilisant de la fludarabine, du cyclophosphamide, de la globuline anti-thymocyte de lapin (ATG) et une irradiation corporelle totale (TBI) à faible dose comme régime préparatoire et de la cyclosporine et du méthotrexate pour le greffon contre l'hôte prévention des maladies (GVHD).
Médicament: Cyclophosphamide
cyclophosphamide
Médicament: ciclosporine
ciclosporine
Procédure: Transplantation de cellules souches hématopoïétiques de donneurs non apparentés appariés
Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avec donneur apparié non apparenté (MUD)
Médicament: globuline anti-thymocyte de lapin (ATG)
globuline anti-thymocyte de lapin (ATG)
Autres noms:
  • thymoglobuline
Médicament: Méthotrexate
méthotrexate
Médicament: Fludarabine
fludarabine
Radiation: irradiation corporelle totale à faible dose (TBI)
irradiation corporelle totale à faible dose (TBI)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le critère d'évaluation principal de cet essai est le temps écoulé entre la randomisation et l'échec du traitement ou le décès, quelle qu'en soit la cause.
Délai: Randomisation à 2 ans après la randomisation
Le délai médian jusqu'à l'échec ou le décès sera comparé sur les deux bras à l'aide du test du log-rank. L'échec de l'IST est défini comme la date à laquelle un deuxième traitement définitif a été recommandé (BMT, deuxième cycle d'ATG) et l'échec du BMT est défini comme la date à laquelle un deuxième traitement définitif a été recommandé (deuxième BMT, cycle d'ATG).
Randomisation à 2 ans après la randomisation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparaison des sujets en échec IST ou BMT avant ou à 2 ans
Délai: Randomisation à 2 ans après la randomisation
La proportion de sujets avec échec d'IST ou de BMT avant ou à 2 ans. L'échec de l'IST est défini comme l'initiation d'un deuxième traitement définitif (BMT, deuxième cycle d'ATG) et l'échec du BMT défini comme l'initiation d'un deuxième traitement définitif (deuxième BMT, cycle d'ATG).
Randomisation à 2 ans après la randomisation
Comparaison des sujets avec un dénombrement insuffisant à 2 ans parmi ceux qui ne sont pas décédés ou en échec thérapeutique.
Délai: Randomisation à 2 ans après la randomisation
La proportion de sujets dont le dénombrement est insuffisant à 2 ans parmi ceux qui n'ont pas échoué au traitement ou qui sont décédés. Les numérations adéquates sont définies comme suit : nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 1 x 10^9/L, hémoglobine > 10 g/dL et plaquettes > 50 x 10^9/L.
Randomisation à 2 ans après la randomisation
Comparaison des sujets sous traitement immunosuppresseur à 2 ans parmi ceux qui ne sont pas décédés ou en échec thérapeutique.
Délai: Randomisation à 2 ans après la randomisation
La proportion de sujets sous traitement immunosuppresseur à 2 ans parmi ceux qui n'ont pas échoué au traitement ou qui sont décédés. La suppression immunitaire est définie comme les thérapies systémiques nécessaires pour traiter l'AAS ou la GVHD (cyclosporine, tacrolimus, etc.). Un traitement isolé avec des agents topiques ne sera pas considéré comme un traitement immunosuppresseur.
Randomisation à 2 ans après la randomisation
Estimez le temps entre la randomisation et le début de l'IST ou du BMT.
Délai: Randomisation jusqu'au jour 100
Le temps médian en jours entre la randomisation et le début de l'IST ou du BMT sera estimé. L'initiation du traitement est le premier jour de l'ATG pour les sujets IST, ou le jour 0 (jour de la perfusion) pour les sujets transplantés de moelle osseuse.
Randomisation jusqu'au jour 100
Comparaison de la fréquence des échecs à recevoir le traitement principal assigné (IST ou BMT) et des raisons de l'échec.
Délai: Randomisation jusqu'au jour 100
La proportion de sujets qui ne reçoivent pas de traitement randomisé et la fréquence des raisons de l'échec.
Randomisation jusqu'au jour 100
Comparaison de l'incidence de la bactériémie, de la virémie et de l'infection fongique invasive au cours des deux premières années après la randomisation dans les bras IST et BMT.
Délai: Randomisation pendant deux ans après la randomisation

Proportion de sujets à partir du moment de la randomisation au cours des 2 premières années avec chacun des éléments suivants :

  1. Bactériémie documentée
  2. Virémie documentée
  3. Infection fongique invasive documentée (définie comme une infection fongique confirmée ou suspectée basée sur l'imagerie)
Randomisation pendant deux ans après la randomisation
Estimer le temps médian de reconstitution immunitaire des cellules T et B la première année pour le bras URD BMT
Délai: Initiation du traitement (jour 0) à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Les nombres absolus de CD3, CD4, CD8, CD19 et CD56 (cellules NK) seront suivis à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans après le début du traitement dans le bras URT BMT. Les niveaux d'IgG sans remplacement d'IgIV seront collectés aux mêmes moments. Le temps médian de reconstitution des lymphocytes T et B sera estimé.
Initiation du traitement (jour 0) à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Comparaison de la survie globale à 1 et 2 ans à partir de la randomisation dans les deux bras.
Délai: Randomisation à un an, randomisation à deux ans
Proportion de sujets décédés 1 an et 2 ans après la randomisation pour une raison quelconque.
Randomisation à un an, randomisation à deux ans
Comparaison de la mortalité liée au traitement (TRM) à 1 et 2 ans à partir de la randomisation dans les deux bras.
Délai: Randomisation à 1 an, randomisation à 2 ans
Proportion de sujets décédés à 1 an et 2 ans après la randomisation pour des raisons liées au traitement. La TRM est définie comme le décès chez les receveurs sans rechute ni progression de leur maladie. Les causes de décès accidentelles non médicales, par exemple les catastrophes naturelles, ne sont pas considérées comme des TRM.
Randomisation à 1 an, randomisation à 2 ans
Comparaison du temps médian entre la randomisation et les taux de récupération des neutrophiles dans les deux bras
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le temps entre la randomisation et la récupération des neutrophiles. La récupération des neutrophiles est définie comme ANC 0,5 x109/L pour 3 mesures consécutives pour les neutrophiles (la date de récupération est la première date).
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Comparaison du temps médian entre le début du traitement et les taux de récupération des neutrophiles dans les deux bras
Délai: Initiation du traitement à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le délai entre le début du traitement (défini comme le jour 1 pour les patients randomisés pour l'IST et le jour 0 pour les patients randomisés pour l'URD BMT) jusqu'à la récupération des neutrophiles. La récupération des neutrophiles est définie comme ANC 0,5 x109/L pour 3 mesures consécutives pour les neutrophiles (la date de récupération est la première date).
Initiation du traitement à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Estimer les taux de prise de greffe chez les patients qui sont randomisés pour URD BMT.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets avec prise de greffe chez les patients qui reçoivent URD BMT.
Randomisation à 3-5 ans
Estimer les taux d'échec primaire du greffon chez les patients randomisés pour l'URD BMT.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets présentant un échec primaire du greffon chez les patients qui reçoivent une GMO URD. L'échec primaire du greffon est défini comme l'incapacité à obtenir une récupération des neutrophiles au jour +28 après un nadir de neutrophiles induit par un régime de conditionnement < 0,5 x10^9/L.
Randomisation à 3-5 ans
Estimer les taux d'échec secondaire du greffon chez les patients randomisés pour l'URD BMT.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets présentant un échec secondaire du greffon chez les patients qui reçoivent une GMO URD. L'échec secondaire de la greffe sera défini comme une chute du nombre de neutrophiles après une prise de greffe primaire documentée à < 0,5 x10^9/L pendant plus de trois jours qui ne peut être attribuée à d'autres causes telles que des médicaments, une infection, la GVHD, etc., et ne répond pas au G-CSF ou au GM-CSF.
Randomisation à 3-5 ans
Estimer les taux de GVHD aiguë de grade II-IV chez les patients qui sont randomisés pour recevoir la GMO URD.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets de grade II-IV chez les patients qui reçoivent une BMT URD.
Randomisation à 3-5 ans
Estimer les taux de GVHD aiguë de grade III-IV chez les patients randomisés pour recevoir la GMO URD.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets atteints de GVHD aiguë de grade III-IV chez les patients qui reçoivent une GMO URD.
Randomisation à 3-5 ans
Estimer les taux d'échec des patients randomisés en IST
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Proportion de sujets présentant un échec IST à 6 mois (défini comme Hémoglobine <8 g/dL ou ANC <0,5x10^9/L ou Plaquettes <20x10^9/L).
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Décrire les traitements secondaires administrés et les résultats obtenus pour les patients en échec au traitement initial
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Recueillir les thérapies secondaires administrées en cas d'échec de la thérapie randomisée primaire (BMT après IST, deuxième cycle d'IST, deuxième BMT). Pour le résultat après un traitement ultérieur, le temps de survie médian sera estimé.
Randomisation à 3-5 ans
Comparaison des taux de SMD secondaires, d'AML, d'autres néoplasmes ultérieurs et du développement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne dans les deux bras de traitement pendant la durée de l'essai.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets dans chaque bras de traitement présentant i) des néoplasmes ultérieurs, ii) la présence d'un clone de l'HPN au moment de la randomisation et qui développent ensuite une HPN symptomatique pendant toute la durée du protocole.
Randomisation à 3-5 ans
Comparaison du score HR-QoL entre les patients randomisés dans les deux bras
Délai: Randomisation jusqu'à 2 ans après la randomisation, randomisation jusqu'à 5 ans après la randomisation
Changement du score entre la ligne de base et deux ans et la trajectoire du changement sur tous les points dans le temps.
Randomisation jusqu'à 2 ans après la randomisation, randomisation jusqu'à 5 ans après la randomisation
Comparaison des valeurs de la fonction gonadique entre les patients randomisés dans les deux bras
Délai: Randomisation jusqu'à 1 an après la randomisation, randomisation jusqu'à 2 ans après la randomisation et randomisation jusqu'à 5 ans après la randomisation
Proportion de sujets dont les valeurs de la fonction gonadique se situent en dehors du centile attendu pour cet âge.
Randomisation jusqu'à 1 an après la randomisation, randomisation jusqu'à 2 ans après la randomisation et randomisation jusqu'à 5 ans après la randomisation
Comparaison du temps médian entre la randomisation et le taux de récupération plaquettaire sur les deux bras
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le temps entre la randomisation et la récupération des plaquettes. La récupération plaquettaire est définie comme des taux de plaquettes >= 20 x10^9/L pour 3 mesures consécutives (la récupération est la première date) sans transfusion de plaquettes pendant 1 semaine complète.
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Comparaison du temps médian entre la randomisation et les taux de récupération des globules rouges sur les deux bras
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le temps entre la randomisation et la récupération des globules rouges. La récupération des globules rouges est définie comme un taux d'hémoglobine érythrocytaire >= 8 g/dL et 10 g/dL sans transfusion de globules rouges pendant 4 semaines.
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Comparaison du temps médian entre le début du traitement et le taux de récupération des plaquettes sur les deux bras
Délai: Initiation du traitement à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le délai entre le début du traitement (défini comme le jour 1 pour les patients randomisés pour l'IST et le jour 0 pour les patients randomisés pour l'URD BMT) jusqu'à la récupération plaquettaire. La récupération plaquettaire est définie comme des taux de plaquettes >= 20 x10^9/L pour 3 mesures consécutives (la récupération est la première date) sans transfusion de plaquettes pendant 1 semaine complète.
Initiation du traitement à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Comparaison du temps médian entre le début du traitement et les taux de récupération des globules rouges sur les deux bras.
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Le délai entre le début du traitement (défini comme le jour 1 pour les patients randomisés pour l'IST et le jour 0 pour les patients randomisés pour l'URD BMT) jusqu'à la récupération des globules rouges. La récupération des globules rouges est définie comme un taux d'hémoglobine érythrocytaire >= 8 g/dL et 10 g/dL sans transfusion de globules rouges pendant 4 semaines.
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Estimer les taux de réponse des patients randomisés pour IST
Délai: Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans

Proportion de sujets avec une réponse IST. Les critères de réponse IST sont :

Réponse complète : Hémoglobine ≥10 g/dL et NAN ≥1x10^9/L et Plaquettes ≥100x10^9/L Très bonne Réponse partielle : Hémoglobine ≥8 g/dL et NAN ≥0,5x10^9/L et Plaquettes ≥50x10^ 9/L Réponse partielle : Hémoglobine ≥8 g/dL et NAN ≥0,5x10^9/L et plaquettes ≥20x10^9/L et transfusion indépendante Pas de réponse (échec) : Hémoglobine <8 g/dL ou NAN <0,5x10^ 9/L ou plaquettes <20x10^9/L Perte de réponse : une perte de réponse est capturée en ne répondant pas aux critères de réponse hématologique à un moment donné après avoir obtenu une réponse initiale (complète, très bonne partielle ou partielle), ou la nécessité d'une traitement complémentaire.
Randomisation à 100 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans
Estimer les taux de GVHD chronique sévère chez les patients randomisés pour l'URD BMT.
Délai: Randomisation à 3-5 ans
Proportion de sujets atteints de GVHD chronique sévère chez les patients qui reçoivent URD BMT.
Randomisation à 3-5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston Children's Hospital

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Chercheur principal: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Chercheur principal: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2022

Première publication (Réel)

31 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 1U24HL157560-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner