Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som jämför icke-relaterad donator-BMT med IST för pediatriska och unga vuxna patienter med svår aplastisk anemi (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

11 april 2024 uppdaterad av: David Williams, Boston Children's Hospital

En randomiserad fas III-studie som jämför icke-relaterad benmärgstransplantation från donator med immunsuppressiv terapi för nydiagnostiserade pediatriska och unga vuxna patienter med svår aplastisk anemi (TransIT, BMT CTN 2202)

Svår aplastisk anemi (SAA) är ett sällsynt tillstånd där kroppen slutar producera tillräckligt med nya blodkroppar. SAA kan botas med immunsuppressiv terapi eller en benmärgstransplantation. Regelbunden behandling för patienter med aplastisk anemi som har ett matchat syskon (bror eller syster) eller familjedonator är en benmärgstransplantation. Patienter utan en matchad familjegivare behandlas normalt med immunsuppressiv terapi (IST). Benmärgstransplantation av matchande givare (URD) ​​används som en sekundär behandling hos patienter som inte blev bättre med IST, fick sin sjukdom tillbaka eller en ny värre sjukdom ersatte den (som leukemi).

Denna studie kommer att jämföra tiden från randomisering till misslyckad behandling eller dödsfall från någon orsak till IST jämfört med URD BMT när den används som initial terapi för att behandla SAA.

Försöket kommer också att bedöma om hälsorelaterad livskvalitet och tidiga markörer för fertilitet skiljer sig mellan de som randomiserats till URD BMT eller IST, samt bedöma förekomsten av märgsviktsrelaterade gener och förekomst av genmutationer associerade med MDS eller leukemi och förändringen i gensignaturer efter behandling i båda studiearmarna.

Denna studiebehandling inkluderar inga prövningsläkemedel. Läkemedlen och procedurerna i denna studie är standard för behandling av SAA.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en multicenter randomiserad fas III-studie för att jämföra den felfria överlevnaden mellan de som randomiserats till IST vs 9-10/10 HLA-matchad URD BMT. Studien kommer också att behandla patientrapporterade resultat och gonadal funktion i varje arm och utforska kritiska biologiska korrelat inklusive bedömning av genetiska mutationer i könsceller associerade med pediatrisk SAA som kan leda till en predisposition för sjukdomen och risken för utveckling av klonal hematopoies efter IST vs BMT inom pediatrisk och unga vuxna SAA.

Denna kliniska prövning kommer att randomisera 234 barn/AYA över 3,3-4,7 år i ett 1:1-förhållande mellan initial behandling med immunsuppressionsterapi (IST) med häst-ATG (hATG)/ciklosporin (CsA) jämfört med välmatchad (9-10/) 10 allel) benmärgstransplantation (BMT) av obesläktad donator (URD) ​​med användning av en kur av kanin ATG (rATG)/fludarabin/cyklofosfamid och 200 cGy TBI. Varaktigheten av försökspersonens deltagande för alla studieprocedurer i denna studie kommer att vara upp till 2 år efter behandling; en enda senare tidpunkt mellan 3 och 5 år kommer att samlas in för att följa patienter för specifika protokolldefinierade sena effekter och överlevnad.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

234

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Kristi Wilmes, MS
  • Telefonnummer: (763) 406-3416
  • E-post: kwilmes@NMDP.ORG

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
    • Colorado
    • Connecticut
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Rekrytering
        • Children's Hospital NOLA
        • Kontakt:
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Rekrytering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Rekrytering
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • University of North Carolina
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
    • Ohio
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att vara berättigad att delta i den randomiserade studien måste en individ uppfylla alla följande kriterier:

  1. Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär för den randomiserade prövningen av patient och/eller vårdnadshavare.
  2. Ålder ≤25 år vid tidpunkten för det randomiserade prövningssamtycket.

  3. Bekräftad diagnos av idiopatisk SAA, definierad som:

    1. Benmärgscellularitet <25 %, eller <30 % hematopoetiska celler.
    2. Två av tre av följande (i perifert blod): neutrofiler <0,5 x 10^9/L, blodplättar <20 x 10^9/L, absolut retikulocytantal <60 x 10^9/L eller hemoglobin <8 g/dL .
  4. Ingen lämplig fullt matchad relaterad donator tillgänglig (minst 6/6 matchning för HLA-A och B vid mellan- eller högupplösning och DRB1 vid hög upplösning med DNA-baserad typning).
  5. Minst 2 orelaterade donatorer noterade på NMDP-sökning som är väl matchade (9/10 eller 10/10 för HLA-A, B, C, DRB1 och DQB1 med hög upplösning).
  6. Enligt den behandlande läkarens åsikt finns det inga uppenbara kontraindikationer som hindrar dem från BMT eller IST.

Exklusions kriterier:

  1. Förekomst av ärftliga benmärgssviktsyndrom (IBMFS). Diagnosen Fanconi-anemi måste uteslutas genom diepoxibutan (DEB) eller motsvarande test på perifert blod eller märg. Telomerlängdstestning bör skickas på alla patienter för att utesluta Dyskeratosis Congenita (DC), men om resultaten är försenade eller otillgängliga och det inte finns några kliniska manifestationer av DC, kan patienter registreras. Om patienter har kliniska egenskaper som är misstänkta för Shwachman-Diamonds syndrom, bör denna störning uteslutas genom testning av pankreasisoamylas eller genmutationsanalys (observera att testning av pankreasisoamylas inte är användbar hos barn <3). Andra tester per center kan utföras för att utesluta IBMFS.
  2. Klonala cytogenetiska avvikelser eller Fluorescens In-Situ Hybridization (FISH) mönster som överensstämmer med premyelodysplastiskt syndrom (pre-MDS) eller MDS vid märgundersökning.
  3. Känd svår allergi mot ATG.
  4. Tidigare allogen eller autolog stamcellstransplantation.
  5. Tidigare solid organtransplantation.
  6. Infektion med humant immunbristvirus (HIV).
  7. Aktiv hepatit B eller C. Detta behöver endast uteslutas hos patienter där det finns klinisk misstanke om hepatit (t.ex. förhöjda LFT).
  8. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
  9. Tidigare maligniteter förutom resekerade basalcellscancer eller behandlat cervixcarcinom in situ.
  10. Sjukdomsmodifierande behandling före studieregistrering, inklusive men inte begränsat till användning av androgener, eltrombopag, romiplostim eller immunsuppression. Obs: Understödjande vårdåtgärder som G-CSF, blodtransfusionsstöd och antibiotika är tillåtna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Immunsuppressiv terapi
Patienten kommer att få standard immunsuppressiv terapikombination av läkemedel: hästantitymocytglobulin (ATG) och ciklosporin.
Läkemedel: cyklosporin
cyklosporin
Läkemedel: häst anti-tymocyt globulin (ATG)
häst anti-tymocyt globulin (ATG)
Andra namn:
  • ATGAM
Procedur: Immunsuppressiv terapi (IST)
Immunsuppressiv terapi (IST)
Aktiv komparator: Matchad orelaterade stamcellstransplantation
Patienten kommer att genomgå matchad obesläktad donatortransplantation av hematopoetiska stamceller som terapi med fludarabin, cyklofosfamid, kanin-anti-tymocytglobulin (ATG) och lågdosbestrålning av hela kroppen (TBI) som preparativ regim och ciklosporin och metotrexat för transplantat kontra värd. förebyggande av sjukdomar (GVHD).
Läkemedel: Cyklofosfamid
cyklofosfamid
Läkemedel: cyklosporin
cyklosporin
Procedur: Matchad obesläktad donator hematopoetisk stamcellstransplantation
Matchad icke-relaterad donator (MUD) hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Läkemedel: kanin antitymocytglobulin (ATG)
kanin antitymocytglobulin (ATG)
Andra namn:
  • tymoglobulin
Läkemedel: Metotrexat
metotrexat
Läkemedel: Fludarabin
fludarabin
Strålning: lågdos totalkroppsbestrålning (TBI)
lågdos totalkroppsbestrålning (TBI)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det primära effektmåttet för denna studie är tiden från randomisering till behandlingsmisslyckande eller död av någon orsak.
Tidsram: Randomisering till 2 år efter randomisering
Mediantiden till misslyckande eller död kommer att jämföras på de två armarna med hjälp av log-rank test. Misslyckad IST definieras som det datum då en andra definitiv behandling rekommenderades (BMT, andra kur av ATG) och misslyckande av BMT definieras som det datum då en andra definitiv terapi rekommenderades (andra BMT, kur av ATG).
Randomisering till 2 år efter randomisering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförelse av försökspersoner med misslyckande i IST eller BMT före eller efter 2 år
Tidsram: Randomisering till 2 år efter randomisering
Andelen försökspersoner med misslyckande i IST eller BMT före eller efter 2 år. Misslyckande av IST definieras som initiering av en andra definitiv terapi (BMT, andra kur av ATG) och misslyckande av BMT definieras som initiering av en andra definitiv terapi (andra BMT, kur av ATG).
Randomisering till 2 år efter randomisering
Jämförelse av patienter med otillräckligt antal vid 2 år bland de som inte har avlidit eller misslyckats med behandlingen.
Tidsram: Randomisering till 2 år efter randomisering
Andelen patienter med otillräckligt räknas efter 2 år bland dem som inte har misslyckats med behandlingen eller avlidit. Adekvata antal definieras som: Absolut neutrofilantal (ANC) >1 x 10^9/L, Hemoglobin >10g/dL och Trombocyter >50 x10^9/L.
Randomisering till 2 år efter randomisering
Jämförelse av patienter på immunsuppressionsterapi vid 2 år bland de som inte har dött eller misslyckats med behandlingen.
Tidsram: Randomisering till 2 år efter randomisering
Andelen patienter på immunsuppressionsbehandling vid 2 år bland dem som inte har misslyckats med behandlingen eller avlidit. Immunsuppression definieras som systemiska terapier som är nödvändiga för att behandla SAA eller GVHD (ciklosporin, takrolimus, etc.). Isolerad behandling med topikala medel kommer inte att betraktas som immunsuppressionsterapi.
Randomisering till 2 år efter randomisering
Uppskatta tiden från randomisering till initiering av IST eller BMT.
Tidsram: Randomisering till och med dag 100
Mediantiden i dagar från randomisering till initiering av IST eller BMT kommer att uppskattas. Behandlingsstart är första dagen av ATG för IST-patienter, eller dag 0 (infusionsdag) för benmärgstransplanterade patienter.
Randomisering till och med dag 100
Jämförelse av frekvensen av misslyckande att få primärt tilldelad terapi (IST eller BMT) och orsaker till misslyckandet.
Tidsram: Randomisering till och med dag 100
Andelen försökspersoner som misslyckas med att få randomiserad terapi och frekvensen av orsaker till misslyckande.
Randomisering till och med dag 100
Jämförelse av förekomsten av bakteriemi, viremi och invasiv svampinfektion under de första två åren efter randomisering i IST- och BMT-armarna.
Tidsram: Randomisering genom två år efter randomisering

Andel försökspersoner från tidpunkten för randomisering under de första 2 åren med vart och ett av följande:

  1. Dokumenterad bakteriemi
  2. Dokumenterad viremi
  3. Dokumenterad invasiv svampinfektion (definierad som bekräftad eller misstänkt svampinfektion baserat på bildbehandling)
Randomisering genom två år efter randomisering
Uppskatta mediantiden till T- och B-cells immunrekonstitution det första året för URD BMT-armen
Tidsram: Behandlingsstart (dag 0) till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Absoluta CD3-, CD4-, CD8-, CD19- och CD56- (NK-cell)-nummer kommer att spåras 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter behandlingsstart i URT BMT-armen. IgG-nivåer fria från IVIG-ersättning kommer att samlas in vid samma tidpunkter. Mediantiden till T- och B-cellsrekonstitution kommer att uppskattas.
Behandlingsstart (dag 0) till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Jämförelse av total överlevnad vid 1 och 2 år från randomisering i båda armarna.
Tidsram: Randomisering till ett år, randomisering till två år
Andel försökspersoner som har avlidit 1 år och 2 år efter randomisering av någon anledning.
Randomisering till ett år, randomisering till två år
Jämförelse av behandlingsrelaterad mortalitet (TRM) vid 1 och 2 år från randomisering i båda armarna.
Tidsram: Randomisering till 1 år, randomisering till 2 år
Andel försökspersoner som har avlidit 1 år och 2 år efter randomisering på grund av behandlingsrelaterade orsaker. TRM definieras som död hos mottagare utan återfall eller progression av deras sjukdom. Icke-medicinska, oavsiktliga dödsorsaker, t.ex. naturkatastrofer, betraktas inte som TRM.
Randomisering till 1 år, randomisering till 2 år
Jämförelse av mediantiden från randomisering till och hastigheter för neutrofilåtervinning på båda armarna
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från randomisering till neutrofilåterhämtning. Neutrofilåtervinning definieras som ANC 0,5 x109/L för 3 på varandra följande mätningar för neutrofiler (återhämtningsdatum är det första datumet).
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Jämförelse av mediantiden från behandlingsstart till och hastigheten för neutrofilåterhämtning på båda armarna
Tidsram: Initiering av terapi till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från behandlingsstart (definierad som dag 1 för patienter randomiserade till IST och dag 0 för patienter randomiserade till URD BMT) till neutrofilåterhämtning. Neutrofilåtervinning definieras som ANC 0,5 x109/L för 3 på varandra följande mätningar för neutrofiler (återhämtningsdatum är det första datumet).
Initiering av terapi till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Uppskatta frekvensen av engraftment hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel patienter med engraftment hos patienter som får URD BMT.
Randomisering till 3-5 år
Uppskatta frekvensen av primär transplantatsvikt hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel patienter med primär transplantatsvikt hos patienter som får URD BMT. Primärt transplantatfel definieras som misslyckande med att uppnå neutrofilåterhämtning senast dag +28 efter en konditioneringsregim inducerad neutrofilnadir < 0,5 x10^9/L.
Randomisering till 3-5 år
Uppskatta frekvensen av sekundär transplantatsvikt hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel patienter med sekundär transplantatsvikt hos patienter som får URD BMT. Sekundär transplantatsvikt kommer att definieras som en minskning av neutrofilantalet efter dokumenterad primär engraftment till < 0,5 x10^9/L ihållande i mer än tre dagar som inte kan tillskrivas andra orsaker såsom droger, infektion, GVHD, etc., och svarar inte på G-CSF eller GM-CSF.
Randomisering till 3-5 år
Uppskatta frekvensen av grad II-IV akut GVHD hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel försökspersoner med grad II-IV hos patienter som får URD BMT.
Randomisering till 3-5 år
Uppskatta frekvensen av grad III-IV akut GVHD hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel försökspersoner med grad III-IV akut GVHD hos patienter som får URD BMT.
Randomisering till 3-5 år
Uppskatta andelen misslyckanden för patienter som randomiserats till IST
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Andel patienter med IST-svikt efter 6 månader (definierat som hemoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^9/L eller trombocyter <20x10^9/L).
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Beskriv de sekundära terapierna som ges och de resultat som uppnåtts för patienter som misslyckas med initial terapi
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Samla in sekundära terapier som ges för misslyckande av primär randomiserad terapi (BMT efter IST, andra kursen av IST, andra BMT). För resultatet efter efterföljande behandling kommer medianöverlevnadstiden att uppskattas.
Randomisering till 3-5 år
Jämförelse av frekvensen av sekundär MDS, AML, andra efterföljande neoplasmer och utveckling av paroxysmal nattlig hemoglobinuri i båda behandlingsarmarna under försökets varaktighet.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andelen patienter i varje behandlingsarm med i) efterföljande neoplasmer, ii) närvaro av en PNH-klon vid tidpunkten för randomisering som fortsätter att utveckla symptomatisk PNH under hela protokollets varaktighet.
Randomisering till 3-5 år
Jämförelse av HR-QoL-poäng mellan patienter randomiserade till båda armarna
Tidsram: Randomisering till 2 år efter randomisering, randomisering till upp till 5 år efter randomisering
Förändring i poäng mellan baslinje och två år och förändringsbanan över alla tidpunkter.
Randomisering till 2 år efter randomisering, randomisering till upp till 5 år efter randomisering
Jämförelse av gonadfunktionsvärden mellan patienter randomiserade till båda armarna
Tidsram: Randomisering till 1 år efter randomisering, randomisering till 2 år efter randomisering och randomisering till upp till 5 år efter randomisering
Andel försökspersoner med gonadala funktionsvärden utanför den förväntade percentilen för den åldern.
Randomisering till 1 år efter randomisering, randomisering till 2 år efter randomisering och randomisering till upp till 5 år efter randomisering
Jämförelse av mediantiden från randomisering till och hastighet av blodplättsåtervinning på båda armarna
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från randomisering till blodplättsåterhämtning. Trombocytåtervinning definieras som trombocytnivåer >= 20 x10^9/L under 3 på varandra följande åtgärder (återhämtning är det första datumet) utan blodplättstransfusioner under 1 hel vecka.
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Jämförelse av mediantiden från randomisering till och hastigheter för återhämtning av röda blodkroppar på båda armarna
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från randomisering till återhämtning av röda blodkroppar. Återhämtning av röda blodkroppar definieras som RBC-hemoglobinnivå >= 8g/dL och 10g/dL utan RBC-transfusioner under 4 veckor.
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Jämförelse av mediantiden från behandlingsstart till och takt för trombocytåterhämtning på båda armarna
Tidsram: Initiering av terapi till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från behandlingsstart (definierad som dag 1 för patienter randomiserade till IST och dag 0 för patienter randomiserade till URD BMT) till återhämtning av trombocyter. Trombocytåtervinning definieras som trombocytnivåer >= 20 x10^9/L under 3 på varandra följande åtgärder (återhämtning är det första datumet) utan blodplättstransfusioner under 1 hel vecka.
Initiering av terapi till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Jämförelse av mediantiden från behandlingsstart till och hastigheten för återhämtning av röda blodkroppar på båda armarna.
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Tiden från initiering av behandlingen (definierad som dag 1 för patienter randomiserade till IST och dag 0 för patienter randomiserade till URD BMT) till återhämtning av röda blodkroppar. Återhämtning av röda blodkroppar definieras som RBC-hemoglobinnivå >= 8g/dL och 10g/dL utan RBC-transfusioner under 4 veckor.
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Uppskatta svarsfrekvensen för patienter randomiserade till IST
Tidsram: Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år

Andel ämnen med IST-svar. IST svarskriterier är:

Komplett svar: Hemoglobin ≥10 g/dL och ANC ≥1x10^9/L och trombocyter ≥100x10^9/L Mycket bra partiellt svar: Hemoglobin ≥8 g/dL och ANC ≥0,5x10^9/L och blodplättar ≥50x10^50x 9/L partiellt svar: Hemoglobin ≥8 g/dL och ANC ≥0,5x10^9/L och trombocyter ≥20x10^9/L och transfusionsoberoende Inget svar (fel): Hemoglobin <8 g/dL eller ANC <0,5x10^ 9/L eller trombocyter <20x10^9/L förlorat svar: Ett förlorat svar fångas upp genom att inte uppfylla hematologiska svarskriterier vid en viss tidpunkt efter att ha fått ett initialt svar (komplett, mycket bra partiellt eller partiellt), eller behovet av ytterligare behandling.
Randomisering till 100 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år
Uppskatta frekvensen av svår kronisk GVHD hos patienter som är randomiserade till URD BMT.
Tidsram: Randomisering till 3-5 år
Andel patienter med svår kronisk GVHD hos patienter som får URD BMT.
Randomisering till 3-5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Utredare

  • Huvudutredare: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Huvudutredare: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Huvudutredare: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

31 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • 1U24HL157560-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår aplastisk anemi

Kliniska prövningar på Cyklofosfamid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera