재발성 및/또는 불응성 CBFA2T3-GLIS2 양성 AML이 있는 소아 피험자의 ELU001 (Pediatric AML)
재발성 및/또는 불응성 CBFA2T3::GLIS2 양성 급성 골수성 백혈병이 있는 소아 환자에서 ELU001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 용량 증량 연구
이 연구는 재발했거나 불응성인 희귀 유형의 급성 골수성 백혈병(엽산 수용체 알파(FRα)(백혈병 세포 표면의 단백질)을 과발현하는 하위 유형 CBFA2T3::GLIS2 포함)에 초점을 맞춥니다. 재발이란 치료 후 암이 재발한 것을 의미합니다. 난치성이란 암이 치료에 반응하지 않는 것을 의미합니다.
ELU001은 C'Dot 입자 캐리어에 링커에 의해 공유 결합된 페이로드(엑사테칸) 및 표적 부분(엽산 유사체)으로 구성된 C'Dot 약물 접합체(CDC)로 설명되는 새로운 화학 물질입니다. ELU001은 임상에 도입되는 동종 최초의 약물-접합체, 동급 최초이자 새로운 분자 실체가 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
치료는 28일의 2주기로 총 2개월 치료를 받게 됩니다. 각 치료 주기가 끝나면 백혈병이 치료에 어떻게 반응하는지 평가합니다. 두 주기를 완료한 후 의사가 임상적 이점이 있다고 믿는 경우 환자는 선택적 치료 지속 기간에 들어갈 수 있습니다.
이것은 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장되는 2상 용량(RP2D)을 확인하기 위한 용량 증량 안전 연구입니다. 이 연구는 또한 ELU001의 내약성을 평가할 것입니다. 약물은 약 1시간에 걸쳐 정맥을 통해 주입됩니다.
ELU001은 아직 FDA(Food and Drug Administration)의 승인을 받은 의약품이 아닙니다. 그러나 ELU001은 이러한 유형의 백혈병이 악화되는 것을 막고 부작용이 적은 치료 옵션을 제공하는 역할을 할 수 있다고 믿어집니다. 이는 FRα를 정상 또는 전혀 발현하지 않는 건강한 세포보다 FRα 수치가 증가한 백혈병 세포에 초점을 맞추기 때문입니다.
연구 유형
단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
환자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 등록 시점의 유아(>1개월) 및 어린이(≤9세).
- 재발성 또는 불응성 CBFA2T3::GLIS2 양성 AML
- 스크리닝 중 CNS1 또는 CNS2
- 성능 상태: Lansky ≥ 50
- 간, 신장 및 심장을 포함한 적절한 장기 기능
주요 제외 기준:
다음 중 하나라도 충족하는 환자는 본 연구에 등록할 수 없습니다.
- CNS3 질병
- 다운 증후군, 판코니 빈혈, 블룸 증후군, 코스트만 증후군 또는 다이아몬드-블랙판 빈혈과 같은 선천성 증후군과 관련된 AML, 또는 유전 증후군과 관련된 골수 부전.
- 급성 전골수구성 백혈병.
- 임상적으로 유의미한 활동성 또는 만성 각막 장애, 특히 각막 상피병증 또는 환자가 이 상태에 걸리기 쉽거나 연령에 맞는 안과 검사를 준수할 수 없는 눈 장애.
- 이전에 엽산 수용체 표적 항암제 치료를 받았거나 ≤ 21일(또는 등록 전 2개의 반감기가 경과해야 함, 둘 중 더 긴 기간), 또는 ≤ 4주 또는 시간 간격 내에 연구용 항암 치료를 받았음 연구 약물을 시작하기 전에 조사 에이전트의 최소 5 반감기 미만(둘 중 더 짧은 것).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ELU001
용량 증량: ELU001의 용량 증량
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엽산 기능화 C'Dot-Drug-Conjugate (FA-CDC)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD) 및/또는 ELU001의 권장 2상 용량(RP2D)
기간: 28일
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재발성 또는 불응성 CBFA2T3::GLIS2 양성 AML이 있는 소아 환자에서 ELU001의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장 2상 용량(RP2D)을 설정합니다.
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ELU001의 예비 항백혈병 활성 평가
기간: 마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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다음 중 하나 이상을 달성한 평가 가능한 환자의 비율
CRIWG/CR/CRp/CRi에서 혈액학적 재발 또는 어떤 원인으로 인한 사망까지의 완전 관해 기간 중 먼저 도래하는 기간 |
마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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ELU001의 약동학 특성화
기간: 마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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혈액 내 ELU001의 농도를 측정합니다. 여기에는 최대 관찰 농도(Cmax), 약물의 최대 관찰 농도가 관찰되는 투여 후 시간(tmax), 투여 기간 종료까지 곡선 아래 면적(AUC0-tau) 및 곡선 아래 면적이 포함됩니다. 최종 측정 가능 농도(AUC0-t)가 추정됩니다. 기타 PK 매개변수, 예: 말단 제거 또는 처분 반감기(T½), 분포 용적(Vd), 제거율(CL) 및 C'Dot, C'Dot의 페이로드 |
마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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ELU001의 면역원성을 특성화
기간: 마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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기준선에서 치료 종료(EOT)까지 평가된 혈액 내 항약물 항체(ADA) 형성 발생률.
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마지막 주기 후 42일까지 연구 약물의 첫 번째 용량.
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ELU-FRα-AML-1
- T2022-001 (기타 식별자: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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