ELU001 em indivíduos pediátricos que tiveram AML recidivante e/ou refratária CBFA2T3-GLIS2-positivo (Pediatric AML)
Estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade de ELU001 em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante e/ou refratária CBFA2T3::GLIS2 positivo
Este estudo de pesquisa se concentra em um tipo raro de leucemia mielóide aguda (com o subtipo CBFA2T3::GLIS2 que superexpressa o receptor de folato alfa (FRα) (uma proteína na superfície das células de leucemia)) que recidivou ou é refratário. Recaída significa que o câncer voltou após o tratamento. Refratário significa que o câncer não responde ao tratamento.
ELU001 é uma nova entidade química descrita como um conjugado de droga C'Dot (CDC), consistindo em cargas úteis (exatecans) e frações de direcionamento (análogos de ácido fólico) ligados covalentemente por ligantes ao transportador de partículas C'Dot. O ELU001 será o primeiro conjugado de drogas desse tipo a ser introduzido na clínica, o primeiro da classe e uma nova entidade molecular.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O tratamento será administrado por 2 ciclos de 28 dias, para um tratamento total de 2 meses. Ao final de cada ciclo de tratamento, há uma avaliação para ver como a leucemia está respondendo à terapia. Depois de completar dois ciclos, os pacientes podem entrar no Período Opcional de Continuação do Tratamento se o médico acreditar que há benefício clínico.
Este é um estudo de segurança de escalonamento de dose para identificar a dose máxima tolerada (MTD) e/ou a dose recomendada de fase 2 (RP2D). Este estudo também avaliará a tolerabilidade de ELU001. O medicamento é administrado por infusão na veia durante um período de cerca de uma hora.
ELU001 ainda não é um medicamento aprovado pela FDA (Food and Drug Administration). Mas acredita-se que o ELU001 poderia desempenhar um papel na prevenção do agravamento desse tipo de leucemia e oferecer uma opção de tratamento que pode ter menos efeitos colaterais. Isso ocorre porque ele se concentra em células leucêmicas que têm níveis aumentados de FRα mais do que atinge células saudáveis que expressam FRα normal ou não.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Os pacientes devem atender aos seguintes critérios para se inscrever neste estudo:
- Bebês (>1 mês) e crianças (≤9 anos) no momento da inscrição.
- CBFA2T3::GLIS2 positivo recidivante ou refratário
- CNS1 ou CNS2 durante a triagem
- Status de desempenho: Lansky ≥ 50
- Função adequada dos órgãos, incluindo fígado, rins e coração
Principais Critérios de Exclusão:
Os pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes não são elegíveis para se inscrever neste estudo:
- Doença do SNC3
- LMA associada a síndromes congênitas, como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Kostmann ou anemia de Diamond-Blackfan, ou insuficiência da medula óssea associada a síndromes hereditárias.
- Leucemia promielocítica aguda.
- Distúrbio corneano ativo ou crônico clinicamente significativo, particularmente epiteliopatia corneana ou qualquer distúrbio ocular que possa predispor o paciente a esta condição, ou incapaz de cumprir um exame oftalmológico apropriado para a idade.
- Tratamento anterior com agente(s) anticancerígeno(s) direcionado(s) ao receptor de folato ≤ 21 dias (ou 2 meias-vidas devem ter decorrido antes da inscrição, o que for mais longo), ou recebeu tratamento anti-câncer em investigação ≤ 4 semanas, ou dentro de um intervalo de tempo menos de pelo menos 5 meias-vidas do agente experimental, antes de iniciar o medicamento do estudo, o que for mais curto.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ELU001
Escalonamento de Dose: Doses escalonadas de ELU001
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C'Dot-Drug-Conjugate funcionalizado com ácido fólico (FA-CDC)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose Máxima Tolerada (MTD) e/ou Dose Recomendada da Fase 2 (RP2D) de ELU001
Prazo: 28 dias
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Estabeleça a Dose Máxima Tolerada (MTD) e/ou a Dose Recomendada de Fase 2 (RP2D) de ELU001 em pacientes pediátricos com CBFA2T3::GLIS2 positivo recidivante ou refratário.
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie a atividade antileucêmica preliminar de ELU001
Prazo: Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Proporção de pacientes avaliáveis que alcançaram pelo menos um dos seguintes
Duração da remissão completa de CRIWG/CR/CRp/CRi até recidiva hematológica ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro |
Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Caracterize a farmacocinética de ELU001
Prazo: Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Meça a concentração de ELU001 no sangue. Isso inclui - Concentração Máxima Observada (Cmax), Tempo Após a Dosagem em que a Concentração Máxima Observada do Medicamento é Observada (tmax), Área Sob a Curva até o Fim do Período de Dosagem (AUC0-tau) e Área Sob a Curva até o A última concentração mensurável (AUC0-t) será estimada. Outros parâmetros de PK, por exemplo, eliminação terminal ou meia-vida de disposição (T½), volume de distribuição (Vd), taxa de depuração (CL) e C'Dot, carga útil em C'Dot |
Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Caracterize a imunogenicidade de ELU001
Prazo: Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Incidência percentual de formação de Anticorpos Antidrogas (ADA) no sangue avaliada desde a linha de base até o Fim do Tratamento (EOT).
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Primeira dose do medicamento do estudo até 42 dias após o último ciclo.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ELU-FRα-AML-1
- T2022-001 (Outro identificador: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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