ELU001 olyan gyermekgyógyászati alanyoknál, akiknél kiújult és/vagy refrakter CBFA2T3-GLIS2-pozitív AML (Pediatric AML)
Dózisemelési vizsgálat az ELU001 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére olyan gyermekgyógyászati betegeknél, akiknél kiújult és/vagy refrakter CBFA2T3::GLIS2 pozitív akut myeloid leukémia
Ez a kutatási tanulmány az akut mieloid leukémia egy ritka típusára összpontosít (a CBFA2T3::GLIS2 altípussal, amely túlzottan expresszálja az alfa-folsav-receptort (FRα) (a leukémia sejtek felszínén lévő fehérjét)), amely visszaesett vagy refrakter. A visszaesés azt jelenti, hogy a rák a kezelés után visszatért. A refrakter azt jelenti, hogy a rák nem reagál a kezelésre.
Az ELU001 egy új kémiai entitás, amelyet C'Dot gyógyszerkonjugátumként (CDC) írnak le, amely hasznos terhelésekből (exatekánok) és célcsoportokból (folsav-analógok) áll, amelyeket linkerek kovalensen kötnek a C'Dot részecskehordozóhoz. Az ELU001 lesz az első ilyen gyógyszer-konjugátum, amelyet bevezetnek a klinikára, az első a kategóriájában, és egy új molekuláris egység.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A kezelés 2 28 napos ciklusban történik, összesen 2 hónapig. Minden kezelési ciklus végén értékelést végeznek annak megállapítására, hogy a leukémia hogyan reagál a terápiára. Két ciklus befejezése után a betegek beléphetnek az opcionális kezelés folytatási időszakba, ha az orvos úgy véli, hogy ennek klinikai előnye van.
Ez egy dóziseszkalációs biztonsági tanulmány a maximális tolerált dózis (MTD) és/vagy az ajánlott 2. fázisú dózis (RP2D) meghatározására. Ez a tanulmány az ELU001 tolerálhatóságát is értékelni fogja. A gyógyszert vénás infúzió formájában adják be körülbelül egy órán keresztül.
Az ELU001 még nem az FDA (Food and Drug Administration) által jóváhagyott gyógyszer. De úgy gondolják, hogy az ELU001 szerepet játszhat az ilyen típusú leukémia súlyosbodásának megállításában, és olyan kezelési lehetőséget kínál, amely kevesebb mellékhatással járhat. Ennek az az oka, hogy azokra a leukémiás sejtekre összpontosít, amelyeknél nagyobb az FRα szintje, mint az egészséges sejtekre, amelyek normális vagy nem expresszálnak FRα-t.
Tanulmány típusa
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
A betegeknek a következő kritériumoknak kell megfelelniük ahhoz, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban:
- Csecsemők (>1 hónap) és gyermekek (≤9 év) a beiratkozáskor.
- Relapszus vagy refrakter CBFA2T3::GLIS2 pozitív AML
- CNS1 vagy CNS2 a szűrés során
- Teljesítmény állapota: Lansky ≥ 50
- Megfelelő szervi funkciók, beleértve a májat, a vesét és a szívet
Főbb kizárási kritériumok:
Azok a betegek, akik megfelelnek a következők bármelyikének, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:
- CNS3 betegség
- A veleszületett szindrómákkal, például Down-szindrómával, Fanconi-vérszegénységgel, Bloom-szindrómával, Kostmann-szindrómával vagy Diamond-Blackfan anémiával társuló AML vagy öröklött szindrómákkal összefüggő csontvelő-elégtelenség.
- Akut promielocitás leukémia.
- Klinikailag jelentős aktív vagy krónikus szaruhártya-betegség, különösen szaruhártya epitheliopathia vagy bármely olyan szembetegség, amely hajlamosíthatja a beteget erre az állapotra, vagy nem tud megfelelni az életkorának megfelelő szemészeti vizsgálatnak.
- ≤ 21 napos folsavreceptor-célzó rákellenes szerrel (vagy 21 napos felezési idővel kell eltelnie, attól függően, hogy melyik a hosszabb) korábbi kezelés, vagy ≤ 4 hétig vagy bizonyos időintervallumon belül kapott rákellenes vizsgálati kezelést. kevesebb, mint a vizsgált szer felezési ideje legalább 5 a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt, attól függően, hogy melyik a rövidebb.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ELU001
Dózisemelés: Az ELU001 adagjainak növelése
|
Folsav-funkcionalizált C'Dot-Drug-Conjugate (FA-CDC)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ELU001 maximális tolerált dózisa (MTD) és/vagy ajánlott 2. fázisú dózisa (RP2D)
Időkeret: 28 nap
|
Határozza meg az ELU001 maximális tolerált dózisát (MTD) és/vagy ajánlott 2. fázisú dózisát (RP2D) relapszusban vagy refrakter CBFA2T3::GLIS2 pozitív AML-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél.
|
28 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje az ELU001 előzetes leukémia elleni aktivitását
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
Azon értékelhető betegek aránya, akik az alábbiak közül legalább egyet elértek
A teljes remisszió időtartama a CRIWG/CR/CRp/CRi-től a hematológiai relapszusig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, attól függően, hogy melyik következik be előbb |
A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
|
Jellemezze az ELU001 farmakokinetikáját
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
Mérje meg az ELU001 koncentrációját a vérben. Ez magában foglalja - a maximális megfigyelt koncentrációt (Cmax), az adagolás utáni időt, ameddig a gyógyszer maximális megfigyelt koncentrációja megfigyelhető (tmax), a görbe alatti területet az adagolási időszak végéig (AUC0-tau), és a görbe alatti területet az adagolási időszak végéig. Az utolsó mérhető koncentráció (AUC0-t) becslésre kerül. Egyéb PK-paraméterek, pl. a terminál kiküszöbölése vagy az elhelyezés felezési ideje (T½), az elosztási térfogat (Vd), a kiürítési sebesség (CL) és a C'Dot, hasznos teher a C'Dot-on |
A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
|
Jellemezze az ELU001 immunogenitását
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
A gyógyszerellenes antitestek (ADA) képződésének százalékos előfordulása a vérben a kiindulástól a kezelés végéig (EOT) mérve.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagja az utolsó ciklust követő 42 napig.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ELU-FRα-AML-1
- T2022-001 (Egyéb azonosító: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a ELU001
-
Elucida OncologyToborzásPetefészek betegségek | Petefészek neoplazmák | Petefészekrák | Petefészek hámrák | Petevezető rák | Endometrium neoplazmák | Endometrium rák | Endometrium tiszta sejtes adenokarcinóma | Petefészek karcinóma | Endometrium adenokarcinóma | Peritoneális rák | Endometrioid adenokarcinóma | Petefészek adenokarcinóma | Petefészek... és egyéb feltételekEgyesült Államok