ELU001 en sujetos pediátricos con LMA CBFA2T3-GLIS2 positiva en recaída o refractaria (Pediatric AML)
Estudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ELU001 en pacientes pediátricos que han recaído o son refractarios a CBFA2T3::GLIS2 leucemia mieloide aguda positiva
Este estudio de investigación se centra en un tipo raro de leucemia mieloide aguda (con el subtipo CBFA2T3::GLIS2 que sobreexpresa el receptor alfa de folato (FRα) (una proteína en la superficie de las células leucémicas)) que ha recaído o es refractario. La recaída significa que el cáncer ha regresado después del tratamiento. Refractario significa que el cáncer no responde al tratamiento.
ELU001 es una nueva entidad química descrita como un conjugado de fármaco C'Dot (CDC), que consiste en cargas útiles (exatecanos) y fracciones objetivo (análogos de ácido fólico) unidas covalentemente por enlazadores al portador de partículas C'Dot. ELU001 será el primer fármaco conjugado de su tipo que se introducirá en la clínica, el primero de su clase y una nueva entidad molecular.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El tratamiento se dará durante 2 ciclos de 28 días, para un tratamiento total de 2 meses. Al final de cada ciclo de tratamiento, hay una evaluación para ver cómo está respondiendo la leucemia a la terapia. Después de completar dos ciclos, los pacientes pueden ingresar al Período de Continuación de Tratamiento Opcional si el médico cree que existe un beneficio clínico.
Este es un estudio de seguridad de escalada de dosis para identificar la dosis máxima tolerada (MTD) y/o la dosis de fase 2 recomendada (RP2D). Este estudio también evaluará la tolerabilidad de ELU001. El medicamento se administra mediante una infusión a través de una vena durante un período de aproximadamente una hora.
ELU001 aún no es un medicamento aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos). Pero se cree que ELU001 podría desempeñar un papel en evitar que este tipo de leucemia empeore y ofrecer una opción de tratamiento que podría tener menos efectos secundarios. Esto se debe a que se enfoca en las células leucémicas que tienen niveles elevados de FRα más que en las células sanas que expresan FRα normal o nulo.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Los pacientes deben cumplir con los siguientes criterios para inscribirse en este estudio:
- Lactantes (>1 mes) y niños (≤9 años) al momento de la inscripción.
- CBFA2T3::GLIS2 positivo en recaída o refractario
- CNS1 o CNS2 durante la detección
- Estado funcional: Lansky ≥ 50
- Función adecuada de los órganos, incluidos el hígado, los riñones y el corazón.
Criterios clave de exclusión:
Los pacientes que cumplan con cualquiera de los siguientes no son elegibles para inscribirse en este estudio:
- Enfermedad del SNC3
- LMA asociada a síndromes congénitos como el síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Kostmann o anemia de Diamond-Blackfan, o insuficiencia de la médula ósea asociada a síndromes hereditarios.
- Leucemia promielocítica aguda.
- Trastorno corneal activo o crónico clínicamente significativo, particularmente epiteliopatía corneal o cualquier trastorno ocular que pueda predisponer al paciente a esta afección, o incapaz de cumplir con un examen oftalmológico apropiado para su edad.
- Tratamiento previo con agentes anticancerígenos dirigidos al receptor de folato ≤ 21 días (o deben haber transcurrido 2 vidas medias antes de la inscripción, lo que sea más largo), o recibido tratamiento anticancerígeno en investigación ≤ 4 semanas, o dentro de un intervalo de tiempo menos de al menos 5 vidas medias del agente en investigación, antes de comenzar con el fármaco del estudio, lo que sea más corto.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ELU001
Aumento de dosis: aumento de dosis de ELU001
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Conjugado de fármaco C'Dot funcionalizado con ácido fólico (FA-CDC)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis máxima tolerada (MTD) y/o dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de ELU001
Periodo de tiempo: 28 días
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Establecer la dosis máxima tolerada (MTD) y/o la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de ELU001 en pacientes pediátricos con LMA positiva para CBFA2T3::GLIS2 en recaída o refractaria.
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la actividad antileucémica preliminar de ELU001
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Proporción de pacientes evaluables que han logrado al menos uno de los siguientes
Duración de la remisión completa de CRIWG/CR/CRp/CRi a recaída hematológica o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero |
Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Caracterizar la farmacocinética de ELU001
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Mida la concentración de ELU001 en la sangre. Esto incluye: concentración máxima observada (Cmax), tiempo después de la dosificación en el que se observa la concentración máxima observada del fármaco (tmax), área bajo la curva hasta el final del período de dosificación (AUC0-tau) y área bajo la curva hasta el Se estimará la última concentración medible (AUC0-t). Otros parámetros de PK, por ejemplo, Eliminación terminal o Vida media de disposición (T½), Volumen de distribución (Vd), Tasa de eliminación (CL) y C'Dot, carga útil en C'Dot |
Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Caracterizar la inmunogenicidad de ELU001
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Incidencia porcentual de formación de anticuerpos antidrogas (ADA) en la sangre evaluada desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT).
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Primera dosis del fármaco del estudio hasta 42 días después del último ciclo.
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Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (Estimado)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ELU-FRα-AML-1
- T2022-001 (Otro identificador: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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