Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ELU001 hos pediatriske personer som har tilbakefall og/eller refraktær CBFA2T3-GLIS2-positiv AML (Pediatric AML)

1. desember 2023 oppdatert av: Elucida Oncology

Doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til ELU001 hos pediatriske pasienter som har residiverende og/eller refraktær CBFA2T3::GLIS2 positiv akutt myeloid leukemi

Denne forskningsstudien fokuserer på en sjelden type akutt myeloid leukemi (med subtypen CBFA2T3::GLIS2 som overuttrykker folatreseptor alfa (FRα) (et protein på overflaten av leukemiceller)) som har fått tilbakefall eller er refraktær. Tilbakefall betyr at kreften har kommet tilbake etter behandling. Refraktær betyr at kreften ikke reagerer på behandlingen.

ELU001 er en ny kjemisk enhet beskrevet som et C'Dot-legemiddelkonjugat (CDC), bestående av nyttelaster (exatecans) og målrettede deler (folsyreanaloger) kovalent bundet av linkere til C'Dot-partikkelbæreren. ELU001 vil være det første legemiddelkonjugatet av sitt slag som blir introdusert i klinikken, en første i klassen og en ny molekylær enhet.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandlingen vil bli gitt i 2 sykluser på 28 dager, for en total behandling på 2 måneder. På slutten av hver behandlingssyklus er det en evaluering for å se hvordan leukemien reagerer på behandlingen. Etter å ha fullført to sykluser, kan pasienter gå inn i den valgfrie fortsettelsesperioden for behandling dersom legen mener at det er klinisk fordel.

Dette er en sikkerhetsstudie for doseeskalering for å identifisere maksimal tolerert dose (MTD) og/eller anbefalt fase 2-dose (RP2D). Denne studien vil også evaluere tolerabiliteten til ELU001. Legemidlet gis ved infusjon gjennom en blodåre over en periode på omtrent en time.

ELU001 er ikke et legemiddel godkjent av FDA (Food and Drug Administration) ennå. Men det antas at ELU001 kan spille en rolle i å stoppe denne typen leukemi fra å bli verre og tilby et behandlingsalternativ som kan ha færre bivirkninger. Dette er fordi det fokuserer på leukemiceller som har økte nivåer av FRα mer enn det retter seg mot friske celler som uttrykker normal eller ingen FRα.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Pasienter må oppfylle følgende kriterier for å delta i denne studien:

  • Spedbarn (>1 måned) og barn (≤9 år) ved påmelding.
  • Tilbakefallende eller refraktær CBFA2T3::GLIS2 positiv AML
  • CNS1 eller CNS2 under screening
  • Ytelsesstatus: Lansky ≥ 50
  • Tilstrekkelig organfunksjon inkludert lever, nyre og hjerte

Nøkkelekskluderingskriterier:

Pasienter som møter noen av følgende er ikke kvalifisert til å melde seg på denne studien:

  • CNS3 sykdom
  • AML assosiert med medfødte syndromer som Downs syndrom, Fanconi-anemi, Bloom-syndrom, Kostmann-syndrom eller Diamond-Blackfan-anemi, eller benmargssvikt assosiert med arvelige syndromer.
  • Akutt promyelocytisk leukemi.
  • Klinisk signifikant aktiv eller kronisk hornhinnelidelse, spesielt hornhinneepiteliopati eller enhver øyelidelse som kan disponere pasienten for denne tilstanden, eller ute av stand til å overholde en alderstilpasset oftalmologisk undersøkelse.
  • Tidligere behandling med folatreseptor-målrettet anti-kreftmiddel(er) ≤ 21 dager (eller 2 halveringstider må ha gått før påmelding, avhengig av hva som er lengst), eller mottatt undersøkelsesbehandling mot kreft ≤ 4 uker, eller innen et tidsintervall mindre enn minst 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet før start av studiemedikamentet, avhengig av hva som er kortest.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ELU001
Doseeskalering: Eskalerende doser av ELU001
Legemiddel: ELU001
Folsyrefunksjonalisert C'Dot-Drug-Conjugate (FA-CDC)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose (MTD) og/eller anbefalt fase 2-dose (RP2D) av ELU001
Tidsramme: 28 dager
Fastsett den maksimale tolererte dosen (MTD) og/eller den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av ELU001 hos pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær CBFA2T3::GLIS2 positiv AML.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den foreløpige anti-leukemiske aktiviteten til ELU001
Tidsramme: Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.

Andel av evaluerbare pasienter som har oppnådd minst ett av følgende

  • Fullstendig remisjon per IWG (CRIWG)
  • Fullstendig remisjon med delvis gjenoppretting av blodplateantallet (CRp)
  • Fullstendig remisjon med ufullstendig gjenoppretting av blodtall (CRi)
  • Fullstendig remisjon for minimal gjenværende sykdom (CRm)

Varighet av fullstendig remisjon fra CRIWG/CR/CRp/CRi til hematologisk tilbakefall eller død uansett årsak, avhengig av hva som kommer først
Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.
Karakteriser farmakokinetikken til ELU001
Tidsramme: Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.

Mål konsentrasjonen av ELU001 i blodet.

Dette inkluderer - Maksimal observert konsentrasjon (Cmax), Tid etter dosering hvor Maksimal observert konsentrasjon av legemiddel er observert (tmax), Areal under kurven til slutten av doseringsperioden (AUC0-tau) og Areal under kurven til Siste målbare konsentrasjon (AUC0-t), vil bli estimert. Andre PK-parametere, f.eks. terminal eliminering eller disponeringshalveringstid (T½), distribusjonsvolum (Vd), Clearance Rate (CL) og C'Dot, nyttelast på C'Dot
Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.
Karakteriser immunogenisiteten til ELU001
Tidsramme: Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.
Prosentvis forekomst av dannelse av anti-medikamentantistoffer (ADA) i blodet vurdert fra baseline til avsluttet behandling (EOT).
Første dose med studiemedisin til 42 dager etter siste syklus.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Elucida Oncology

Samarbeidspartnere

Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

8. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ELU-FRα-AML-1
  • T2022-001 (Annen identifikator: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Akutt myeloid leukemi

Kliniske studier på ELU001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere