ELU001 u pediatrických pacientů s relapsem a/nebo refrakterní CBFA2T3-GLIS2-pozitivní AML (Pediatric AML)
Studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ELU001 u dětských pacientů s relapsem a/nebo refrakterní CBFA2T3::GLIS2 pozitivní akutní myeloidní leukémií
Tato výzkumná studie se zaměřuje na vzácný typ akutní myeloidní leukémie (s podtypem CBFA2T3::GLIS2, který nadměrně exprimuje folátový receptor alfa (FRα) (protein na povrchu leukemických buněk)), který relaboval nebo je refrakterní. Recidiva znamená, že se rakovina po léčbě vrátila. Refrakterní znamená, že rakovina nereaguje na léčbu.
ELU001 je nová chemická entita popsaná jako C'Dot lékový konjugát (CDC), skládající se z užitečné zátěže (exatekanů) a zacilujících skupin (analogy kyseliny listové) kovalentně vázaných linkery k nosiči částic C'Dot. ELU001 bude prvním lékovým konjugátem svého druhu, který bude zaveden na kliniku, první ve své třídě a nová molekulární entita.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Léčba bude podávána ve 2 cyklech po 28 dnech, celková léčba trvá 2 měsíce. Na konci každého léčebného cyklu se provádí hodnocení, aby se zjistilo, jak leukémie reaguje na terapii. Po dokončení dvou cyklů mohou pacienti vstoupit do volitelného období pokračování v léčbě, pokud se lékař domnívá, že existuje klinický přínos.
Toto je bezpečnostní studie s eskalací dávky k identifikaci maximální tolerované dávky (MTD) a/nebo doporučené dávky fáze 2 (RP2D). Tato studie bude také hodnotit snášenlivost ELU001. Lék se podává infuzí do žíly po dobu přibližně jedné hodiny.
ELU001 zatím není lék schválený FDA (Food and Drug Administration). Předpokládá se však, že ELU001 by mohl hrát roli při zastavení zhoršování tohoto typu leukémie a nabídnout možnost léčby, která může mít méně vedlejších účinků. Je to proto, že se zaměřuje na leukemické buňky, které mají zvýšené hladiny FRα více, než se zaměřuje na zdravé buňky, které exprimují normální nebo žádnou FRα.
Typ studie
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Pacienti musí splňovat následující kritéria, aby se mohli zapsat do této studie:
- Kojenci (>1 měsíc) a děti (≤9 let) v době zápisu.
- Recidivující nebo refrakterní CBFA2T3::GLIS2 pozitivní AML
- CNS1 nebo CNS2 během screeningu
- Stav výkonu: Lansky ≥ 50
- Přiměřená funkce orgánů včetně jater, ledvin a srdce
Klíčová kritéria vyloučení:
Pacienti, kteří splňují některou z následujících podmínek, se do této studie nemohou přihlásit:
- Onemocnění CNS3
- AML spojená s vrozenými syndromy, jako je Downův syndrom, Fanconiho anémie, Bloomův syndrom, Kostmannův syndrom nebo Diamond-Blackfanova anémie, nebo selhání kostní dřeně spojené s dědičnými syndromy.
- Akutní promyelocytární leukémie.
- Klinicky významná aktivní nebo chronická porucha rohovky, zejména epiteliopatie rohovky nebo jakákoli oční porucha, která může pacienta predisponovat k tomuto stavu nebo neschopného podstoupit oftalmologické vyšetření přiměřené věku.
- Předchozí léčba protirakovinnými látkami cílenými na folátové receptory ≤ 21 dní (nebo před zařazením do studie musí uplynout 2 poločasy, podle toho, co je delší), nebo podstoupila výzkumnou protinádorovou léčbu ≤ 4 týdny nebo v časovém intervalu méně než alespoň 5 poločasů rozpadu zkoumané látky před zahájením studie léku, podle toho, co je kratší.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ELU001
Eskalace dávky: Eskalace dávek ELU001
|
C'Dot-Drug-Conjugate (FA-CDC) funkcionalizovaný kyselinou listovou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální tolerovaná dávka (MTD) a/nebo doporučená dávka 2. fáze (RP2D) ELU001
Časové okno: 28 dní
|
Stanovte maximální tolerovanou dávku (MTD) a/nebo doporučenou dávku 2. fáze (RP2D) ELU001 u pediatrických pacientů s relabující nebo refrakterní CBFA2T3::GLIS2 pozitivní AML.
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte předběžnou antileukemickou aktivitu ELU001
Časové okno: První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
Podíl hodnotitelných pacientů, kteří dosáhli alespoň jednoho z následujících
Trvání úplné remise od CRIWG/CR/CRp/CRi do hematologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve |
První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
|
Charakterizujte farmakokinetiku ELU001
Časové okno: První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
Změřte koncentraci ELU001 v krvi. To zahrnuje - maximální pozorovanou koncentraci (Cmax), dobu po podání, při které je pozorována maximální pozorovaná koncentrace léčiva (tmax), oblast pod křivkou do konce dávkovacího období (AUC0-tau) a oblast pod křivkou do Poslední měřitelná koncentrace (AUC0-t) bude odhadnuta. Další parametry PK, např. Terminal Elimination nebo Disposition Half-Life (T½), Volume of Distribution (Vd), Clearance Rate (CL) a C'Dot, payload na C'Dot |
První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
|
Charakterizujte imunogenicitu ELU001
Časové okno: První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
Procento výskytu tvorby protilátek (ADA) v krvi hodnocené od výchozí hodnoty do konce léčby (EOT).
|
První dávka studovaného léku do 42 dnů po posledním cyklu.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ELU-FRα-AML-1
- T2022-001 (Jiný identifikátor: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma (TACL))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie
-
Sunshine Lake Pharma Co., Ltd.Nábor
-
Michael BurkeChildren's Hospitals and Clinics of MinnesotaUkončeno
-
First Affiliated Hospital of Harbin Medical UniversityNeznámýLeukémie, chronický myeloidČína
-
Ministry of Health, MalaysiaNeznámý
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Aktivní, ne náborLeukémie, akutní myeloid (AML)Japonsko, Spojené státy, Belgie, Kanada, Francie, Německo, Izrael, Itálie, Korejská republika, Polsko, Španělsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené království
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterStaženoLeukémie, chronický myeloidSpojené státy
-
Samsung Medical CenterNeznámý
-
Actinium PharmaceuticalsAktivní, ne náborAkutní myeloidní leukémie | Leukémie, myeloidní, akutní | AML | Akutní myeloidní leukémie | Transplantace kostní dřeně | Myeloidní leukémie, akutní | Myeloidní leukémie, akutní | Akutní myeloidní leukémie | Leukémie, akutní myeloidSpojené státy, Kanada
-
University of Campinas, BrazilAktivní, ne náborLeukémie, chronický myeloidBrazílie
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Augusta University; Fondazione GIMEMA - Franco...Dokončeno
Klinické studie na ELU001
-
Elucida OncologyNáborOnemocnění vaječníků | Novotvary vaječníků | Rakovina vaječníků | Rakovina epitelu vaječníků | Rakovina vejcovodů | Novotvary endometria | Endometriální rakovina | Endometriální průhledný adenokarcinom | Karcinom vaječníků | Endometriální adenokarcinom | Peritoneální rakovina | Endometrioidní adenokarcinom | Adenokarcinom... a další podmínkySpojené státy