중증이 아닌 재생불량성 빈혈에서 사이클로스포린에 추가된 Herombopag
2025년 7월 31일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
중증 재생불량성 빈혈 환자에 대한 Cyclosporine 병용 Herombopag의 효능 및 안전성
이것은 전향적, 다기관, 단일 암, 2상 시험입니다.
이 연구의 목적은 NSAA(non-severe aplastic anemia) 환자를 대상으로 사이클로스포린과 병용한 herombopag의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 24주 반응률을 향상시키는 것을 목표로 한다.
표본 크기는 Simon의 2단계 설계를 기반으로 계산됩니다.
연구의 첫 번째 단계에는 15명의 환자 코호트가 등록되었습니다.
24주 후 최소 9명의 환자가 반응을 보인 경우 총 43명의 환자로 등록이 확대되었습니다.
귀무가설은 43명의 환자 중 26명 이상이 반응을 달성한 경우 채택되지 않았습니다.
20%의 탈락률을 고려하여 추정된 최종 샘플 크기는 54명의 환자였습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, 중국
- Tangshan Central Hospital
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, 중국
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Shandong
-
Tai'an, Shandong, 중국
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, 중국
- Regenerative Medicine Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이 연구 및 서면 동의서에 대한 요구 사항을 준수할 의향과 능력이 있습니다.
- 남성 또는 여성 연령 ≥ 18세
- 치료되지 않은 중증이 아닌 재생 불량성 빈혈의 진단.
- 혈소판 수 < 50 x 10^9/L 최소 연속 2회(시간 간격 ≥ 1주)
제외 기준:
- 등록 전 4주 이상 면역억제 요법을 받은 자
- 등록 전 1주일 이내에 TPO-RA로 치료
- 유전성 골수부전 증후군
- 골수 섬유증 등급 ≥ 2
- 용혈성 PNH 클론의 존재
- 클론 핵형 이상의 존재(del(20q), +8 및 -Y는 이 범주에 포함되지 않음)
- 이전에 TPO-RA ≥ 4주 치료
- 이전에 면역억제 요법을 받은 ≥ 12주
- Ferritin > 1000 ng/ml (감염으로 인한 Ferritin 증가는 이 범주에 포함되지 않음)
- eltrombopag 또는 이 약의 다른 부분에 알레르기가 있습니다.
- 악성 고형 종양에 대한 방사선 요법 및 화학 요법의 역사
- 간경변증, 활동성 류마티스 결합조직병, 감염병 지속 등 기타 비혈액질환에 의한 혈구감소증
- 비정상적인 간 기능: 치료 후 ALT 또는 AST > 3 ULN 또는 TBil > 1.5 ULN.
- 비정상 신장 기능: 크레아티닌 청소율 < 30 ml/min 또는 혈청 크레아티닌(sCr) >1.5 ULN
- 당뇨병성 신증, 신경병증 또는 안과 질환이 있는 환자
- 잘 조절되지 않는 고혈압 또는 심부정맥 환자
- 울혈성 심부전이 있고 역사적으로 또는 현재 NYHA 등급이 3 이상이고 등록 전 4주 이내에 LVEF가 45% 미만인 환자
- 등록 전 1년 이내에 동정맥 혈전증의 병력
- 본 임상시험 시작 전 4개월 이내에 다른 임상시험에 참여
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 상기 이외의 사유로 연구자가 연구에 부적격하다고 판단한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: CsA + 헤롬보팍
사이클로스포린과 결합된 헤롬보팍
|
Hetrombopag는 2021년 중국에서 특발성 혈소판감소성 자반병(ITP) 및 2차 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료제로 승인된 TPO 수용체 작용제입니다. 화학 요법 유발 혈소판 감소증(CIT), 소아/청소년 ITP 및 순진한 중증 재생 불량성 빈혈의 적응증이 개발 중입니다. Hetrombopag는 CIT 치료를 위해 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다. 사이클로스포린 A는 T 세포 증식 및 활성화를 감소시키는 효과가 있는 칼시뉴린 억제제로 범혈구감소증을 역전시키고 NSAA에서 수혈 요건을 완화할 수 있습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 응답률
기간: 24주
|
혈액학적 반응을 보이는 환자의 백분율.
혈액학적 반응은 일상적인 혈액 검사에서 헤모글로빈, 혈소판 및 호중구 수에 의해 평가됩니다.
|
24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
강력한 응답 속도
기간: 24주
|
완전관해, 거의완전관해, VGPR(Very Good Partial Response), mPR(Meaningful Partial Response) 등 강력한 반응을 보인 환자의 비율.
이들은 일상적인 혈액 검사에서 헤모글로빈, 혈소판 및 호중구 수에 의해 평가됩니다.
|
24주
|
|
비정상적인 핵형 변화를 보이는 환자의 비율
기간: 기준선 및 24주
|
비정상 핵형은 핵형 검사로 검사
|
기준선 및 24주
|
|
혈액학적 반응을 달성한 환자의 지속 시간
기간: 계획된 후속 조치의 최소 2년
|
지속 시간은 재발에 대한 반응으로부터 계산되었습니다.
|
계획된 후속 조치의 최소 2년
|
|
건강과 관련된 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 24주
|
의학적 결과 연구 설문지 약식 36 건강 설문조사(SF-36)는 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다.
SF-36에는 8개의 척도 점수가 있습니다. 점수는 각 섹션에 있는 질문의 가중 합계입니다.
점수 범위는 0 - 100입니다.
점수가 낮을수록 장애가 많음, 점수가 높을수록 장애가 적음
|
기준선 및 24주
|
|
이상반응의 발생
기간: 24주
|
유해 사례에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 5를 사용하여 유해 사례를 평가합니다.
|
24주
|
|
부작용의 심각도
기간: 24주
|
CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5를 사용하여 심각도를 평가합니다.
|
24주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 20일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .