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Herombopag ajouté à la cyclosporine dans l'anémie aplasique non sévère

31 juillet 2025 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

L'efficacité et l'innocuité de l'herombopag associé à la cyclosporine pour les patients atteints d'anémie aplasique non sévère

Il s'agit d'un essai prospectif, multicentrique, à un seul bras, de phase 2. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'herombopag associé à la ciclosporine chez les patients atteints d'anémie aplasique non sévère (AANS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude vise à améliorer le taux de réponse à 24 semaines. La taille de l'échantillon est calculée selon le plan en deux étapes de Simon. La première étape de l'étude a recruté une cohorte de 15 patients. Si après 24 semaines au moins 9 patients ont obtenu une réponse, le recrutement a été étendu à un total de 43 patients. L'hypothèse nulle n'était pas acceptée si plus de 26 des 43 patients obtenaient la réponse. Compte tenu d'un taux d'abandon de 20 %, la taille finale estimée de l'échantillon était de 54 patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chine
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Chine
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Chine
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine
        • Regenerative Medicine Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de se conformer aux exigences de cette étude et consentement éclairé écrit.
  • Âge masculin ou féminin ≥ 18 ans
  • Diagnostic d'anémie aplasique non sévère non traitée.
  • Numération plaquettaire < 50 x 10^9/L au moins 2 fois de suite (intervalle de temps ≥ 1 semaine)

Critère d'exclusion:

  • Recevoir un traitement immunosuppresseur plus de 4 semaines avant l'inscription
  • Traitement par TPO-RA dans la semaine précédant l'inscription
  • Syndromes d'insuffisance médullaire héréditaire
  • Grade de fibrose médullaire ≥ 2
  • La présence de clone hémolytique de l'HPN
  • La présence d'anomalies caryotypiques clonales (del(20q), +8 et -Y ne sont pas inclus dans cette catégorie)
  • Précédemment traité avec TPO-RA ≥ 4 semaines
  • Traitement immunosuppresseur antérieur reçu ≥ 12 semaines
  • Ferritine > 1000 ng/ml (L'augmentation du taux de ferritine induite par l'infection n'est pas incluse dans cette catégorie)
  • Si vous êtes allergique à l'eltrombopag ou à tout autre composant de ce médicament.
  • Antécédents de radiothérapie et de chimiothérapie pour les tumeurs solides malignes
  • Cytopénie causée par d'autres maladies non hématologiques, y compris la cirrhose du foie, la maladie rhumatismale active du tissu conjonctif et la persistance de maladies infectieuses, etc.
  • Fonction hépatique anormale : ALT ou AST > 3 LSN, ou TBil > 1,5 LSN après traitement.
  • Fonction rénale anormale : clairance de la créatinine < 30 ml/min ou créatinine sérique (sCr) > 1,5 LSN
  • Patients atteints de néphropathie diabétique, de neuropathie ou de maladie oculaire
  • Patients souffrant d'hypertension mal contrôlée ou d'arythmie cardiaque
  • Patients atteints d'insuffisance cardiaque congestive et de grade NYHA ≥ 3 historiquement ou actuellement, et FEVG < 45 % dans les 4 semaines précédant l'inscription
  • Antécédents de thrombose artério-veineuse dans l'année précédant l'inscription
  • Participation à un autre essai clinique dans les 4 mois précédant le début de cet essai
  • Patientes enceintes ou allaitantes
  • Patients considérés comme inéligibles à l'étude par l'investigateur pour des raisons autres que celles ci-dessus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CsA + Hérombopag
Herombopag associé à la cyclosporine
Médicament: Hérombopag

Hetrombopag est un agoniste des récepteurs TPO approuvé en Chine en 2021 pour le purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI) et l'anémie aplasique sévère (AAS) de deuxième ligne. Les indications de thrombocytopénie induite par la chimiothérapie (CIT), de PTI pédiatrique/juvénile et d'anémie aplasique sévère naïve sont en cours de développement. Hetrombopag a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la CIT.

La cyclosporine A est un inhibiteur de la calcineurine, qui a un effet sur la réduction de la prolifération et de l'activation des lymphocytes T, peut inverser la pancytopénie et atténuer les besoins de transfusion dans les NSAA.

Autres noms:
  • Ciclosporine A

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 24 semaines
Pourcentage de patients présentant une réponse hématologique. La réponse hématologique est évaluée par la numération de l'hémoglobine, des plaquettes et des neutrophiles dans le test sanguin de routine.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse robuste
Délai: 24 semaines
Pourcentage de patients avec une réponse robuste, y compris une réponse complète, une réponse presque complète, une très bonne réponse partielle (VGPR) et une réponse partielle significative (mPR). Ceux-ci sont évalués par le nombre d'hémoglobines, de plaquettes et de neutrophiles dans le test sanguin de routine.
24 semaines
Proportion de patients présentant des modifications anormales du caryotype
Délai: Base de référence et 24 semaines
Le caryotype anormal a été examiné par un test de caryotype
Base de référence et 24 semaines
Durée pendant laquelle les patients obtiennent une réponse hématologique
Délai: Un minimum de 2 ans de suivi prévu
La durée a été calculée de la réponse à la rechute.
Un minimum de 2 ans de suivi prévu
Modification de la qualité de vie liée à la santé
Délai: Base de référence et 24 semaines
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) est utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients. Le SF-36 a huit scores à l'échelle; les scores sont des sommes pondérées des questions de chaque section. Les scores vont de 0 à 100. Scores inférieurs = plus d'incapacité, scores supérieurs = moins d'incapacité
Base de référence et 24 semaines
Incidence de l'événement indésirable
Délai: 24 semaines
Utilisez la version 5 des Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) pour évaluer l'événement indésirable.
24 semaines
Gravité de l'événement indésirable
Délai: 24 semaines
Utilisez la version 5 des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) pour évaluer la gravité.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaborateurs

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

20 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

28 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2022

Première publication (Réel)

21 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2022049

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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