Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Herombopag přidaný k cyklosporinu při nezávažné aplastické anémii

31. července 2025 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Účinnost a bezpečnost Herombopagu v kombinaci s cyklosporinem pro pacienty s nezávažnou aplastickou anémií

Jedná se o prospektivní, multicentrickou, jednoramennou studii fáze 2. Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost herombopagu v kombinaci s cyklosporinem u pacientů s nezávažnou aplastickou anémií (NSAA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie si klade za cíl zlepšit míru odpovědi po 24 týdnech. Velikost vzorku je vypočítána na základě Simonova dvoufázového návrhu. První fáze studie zahrnovala kohortu 15 pacientů. Pokud po 24 týdnech alespoň 9 pacientů dosáhlo odpovědi, pak byl zápis rozšířen na celkem 43 pacientů. Nulová hypotéza nebyla přijata, pokud odpovědi dosáhlo více než 26 ze 43 pacientů. Vzhledem k 20% úspěšnosti předčasného ukončení byla odhadovaná konečná velikost vzorku 54 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Čína
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Čína
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Čína
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Regenerative Medicine Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.
  • Věk muže nebo ženy ≥ 18 let
  • Diagnostika neléčené nezávažné aplastické anémie.
  • Počet krevních destiček < 50 x 10^9/l alespoň 2krát po sobě (časový interval ≥ 1 týden)

Kritéria vyloučení:

  • Aplikujte imunosupresivní léčbu více než 4 týdny před zařazením
  • Léčba TPO-RA do 1 týdne před zařazením
  • Dědičné syndromy selhání kostní dřeně
  • Fibróza kostní dřeně stupeň ≥ 2
  • Přítomnost hemolytického PNH klonu
  • Přítomnost klonálních karyotypových abnormalit (del(20q), +8 a -Y nejsou zahrnuty do této kategorie)
  • Předchozí léčba TPO-RA ≥ 4 týdny
  • Dříve užívaná imunosupresivní léčba ≥ 12 týdnů
  • Feritin > 1000 ng/ml (do této kategorie není zahrnuta zvýšená hladina feritinu způsobená infekcí)
  • Máte alergii na eltrombopag nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
  • Anamnéza radioterapie a chemoterapie zhoubných solidních nádorů
  • Cytopenie způsobená jinými nehematologickými onemocněními, včetně cirhózy jater, aktivního revmatického onemocnění pojivové tkáně a perzistence infekčních onemocnění atd.
  • Abnormální funkce jater: ALT nebo AST > 3 ULN nebo TBil > 1,5 ULN po léčbě.
  • Abnormální funkce ledvin: Clearance kreatininu < 30 ml/min nebo sérový kreatinin (sCr) > 1,5 ULN
  • Pacienti s diabetickou nefropatií, neuropatií nebo očním onemocněním
  • Pacienti se špatně kontrolovanou hypertenzí nebo srdeční arytmií
  • Pacienti s městnavým srdečním selháním a stupněm NYHA ≥ 3 v minulosti nebo v současnosti a LVEF < 45 % během 4 týdnů před zařazením
  • Arteriovenózní trombóza v anamnéze do 1 roku před zařazením
  • Účast v další klinické studii během 4 měsíců před zahájením této studie
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CsA + Herombopag
Herombopag v kombinaci s cyklosporinem
Lék: Herombopag

Hetrombopag je agonista TPO receptoru schválený v Číně v roce 2021 pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru (ITP) a těžkou aplastickou anémii druhé linie (SAA). Indikace chemoterapií indukované trombocytopenie (CIT), dětské/juvenilní ITP a naivní těžké aplastické anémie jsou ve vývoji. Hetrombopag získal označení léku pro vzácná onemocnění od FDA pro léčbu CIT.

Cyklosporin A je inhibitor kalcineurinu, který má vliv na snížení proliferace a aktivace T-buněk, může zvrátit pancytopenii a zmírnit potřebu transfuze u NSAA.

Ostatní jména:
  • Cyklosporin A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 24 týdnů
Procento pacientů s hematologickou odpovědí. Hematologická odpověď je hodnocena hemoglobinem, počtem krevních destiček a neutrofilů v rutinním krevním testu.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Robustní rychlost odezvy
Časové okno: 24 týdnů
Procento pacientů s robustní odpovědí, včetně kompletní odpovědi, téměř kompletní odpovědi, velmi dobré částečné odpovědi (VGPR) a smysluplné částečné odpovědi (mPR). Ty jsou hodnoceny hemoglobinem, počtem krevních destiček a neutrofilů v rutinním krevním testu.
24 týdnů
Podíl pacientů s abnormálními změnami karyotypu
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Abnormální karyotyp byl vyšetřen karyotypovým testem
Výchozí stav a 24 týdnů
Doba trvání pro pacienty dosahující hematologické odpovědi
Časové okno: Minimálně 2 roky plánovaného sledování
Doba trvání byla vypočtena z odpovědi na relaps.
Minimálně 2 roky plánovaného sledování
Změna kvality života související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Krátký dotazník studie lékařských výsledků 36 Health Survey (SF-36) se používá k hodnocení kvality života pacientů související se zdravím. SF-36 má osm škálovaných skóre; skóre jsou vážené součty otázek v každé sekci. Skóre se pohybuje od 0 do 100. Nižší skóre = větší postižení, vyšší skóre = menší postižení
Výchozí stav a 24 týdnů
Výskyt nežádoucí příhody
Časové okno: 24 týdnů
K posouzení nežádoucí příhody použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
24 týdnů
Závažnost nežádoucí příhody
Časové okno: 24 týdnů
K posouzení závažnosti použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

20. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2022049

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Herombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit