重度でない再生不良性貧血におけるシクロスポリンへのヘロンボパグの追加
2024年1月20日 更新者：Jun Shi、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
非重度再生不良性貧血患者に対するシクロスポリン併用ヘロンボパグの有効性と安全性
これは前向き、多施設、単群、第 2 相試験です。
この研究の目的は、非重度の再生不良性貧血 (NSAA) 患者に対するヘロンボパグとシクロスポリンの併用の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、24 週間の応答率を改善することを目的としています。
サンプル サイズは、Simon の 2 段階計画に基づいて計算されます。
研究の第 1 段階では、15 人の患者のコホートが登録されました。
24 週間後に少なくとも 9 人の患者が反応を達成した場合、登録は合計 43 人の患者に拡大されました。
43 人の患者のうち 26 人以上が応答を達成した場合、帰無仮説は受け入れられませんでした。
20% のドロップアウト率を考慮して、推定最終サンプル サイズは 54 人の患者でした。
研究の種類
介入
入学 (推定)
54
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lele Zhang, PhD
- 電話番号：15811139278
- メール：zhanglele@ihcams.ac.cn
研究場所
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Hebei
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Tangshan、Hebei、中国
- まだ募集していません
- Tangshan Central Hospital
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コンタクト：
- Jun Li
- 電話番号：15030531816
- メール：769164130@qq.com
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Henan
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Zhoukou、Henan、中国
- まだ募集していません
- Zhoukou Central Hospital
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コンタクト：
- Qian Liang, PhD
- 電話番号：15703815972
- メール：lqw141230@163.com
-
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Shandong
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Tai'an、Shandong、中国
- まだ募集していません
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
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コンタクト：
- Hong Zhang
- 電話番号：18505386878
- メール：tyfyzhh@163.com
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- 募集
- Regenerative Medicine Center
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コンタクト：
- Lele Zhang, PhD
- 電話番号：15811139278
- メール：zhanglele@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -この研究の要件と書面によるインフォームドコンセントを喜んで順守できる。
- 18歳以上の男性または女性
- 未治療の非重度の再生不良性貧血の診断。
- -血小板数が少なくとも2回連続して<50 x 10 ^ 9 / L（時間間隔≥1週間）
除外基準:
- -登録の4週間以上前に免疫抑制療法を受けている
- -登録前1週間以内のTPO-RAによる治療
- 遺伝性骨髄不全症候群
- -骨髄線維症グレード2以上
- 溶血性PNHクローンの存在
- クローン性核型異常の存在 (del(20q)、+8 および -Y はこのカテゴリーに含まれません)
- -以前にTPO-RAで4週間以上治療された
- -以前に受けた免疫抑制療法≥12週間
- フェリチン > 1000 ng/ml (感染によるフェリチン値の上昇はこのカテゴリーに含まれません)
- エルトロンボパグまたはこの薬の他の部分にアレルギーがある。
- 悪性固形腫瘍に対する放射線療法および化学療法の歴史
- 肝硬変、活動性リウマチ性結合組織病、感染症の持続など、他の非血液疾患による血球減少症
- -異常な肝機能：治療後のALTまたはAST > 3 ULN、またはTBil > 1.5 ULN。
- -異常な腎機能：クレアチニンクリアランス<30 ml /分、または血清クレアチニン（sCr）> 1.5 ULN
- 糖尿病性腎症、神経障害、または眼疾患のある患者
- コントロール不良の高血圧または不整脈のある患者
- -うっ血性心不全および過去または現在のNYHAグレード3以上の患者、および登録前4週間以内のLVEF <45％
- -入学前1年以内の動静脈血栓症の病歴
- -この試験の開始前4か月以内に別の臨床試験に参加した
- 妊娠中または授乳中の患者
- 上記以外の理由で治験責任医師が本治験に不適格と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CsA + ヘロンボパグ
ヘロンボパグとシクロスポリンの併用
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ヘトロンボパグは、2021 年に特発性血小板減少性紫斑病 (ITP) および二次治療の重度再生不良性貧血 (SAA) に対して中国で承認された TPO 受容体作動薬です。 化学療法誘発性血小板減少症 (CIT)、小児/若年性 ITP、ナイーブ重度の再生不良性貧血の適応症は開発中です。 ヘトロンボパグは、CIT の治療薬として FDA から希少疾病用医薬品に指定されました。 シクロスポリン A はカルシニューリン阻害剤であり、T 細胞の増殖と活性化を低下させる効果があり、汎血球減少症を逆転させ、NSAA の輸血要件を緩和することができます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体の回答率
時間枠：24週間
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血液学的反応を示した患者の割合。
血液学的反応は、通常の血液検査でヘモグロビン、血小板、および好中球の数によって評価されます。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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堅牢な応答率
時間枠：24週間
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完全奏効、ほぼ完全奏効、非常に良好な部分奏効（VGPR）、有意義な部分奏効（mPR）を含む、確実な奏効を示した患者の割合。
これらは、通常の血液検査でヘモグロビン、血小板、好中球の数によって評価されます。
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24週間
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異常な核型変化を有する患者の割合
時間枠：ベースラインと 24 週間
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異常な核型は、核型検査によって調べられました
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ベースラインと 24 週間
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患者が血液学的反応を達成するまでの期間
時間枠：最低2年間の計画的なフォローアップ
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継続時間は、再発に対する反応から計算されました。
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最低2年間の計画的なフォローアップ
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健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 24 週間
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Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) は、患者の健康関連の生活の質を評価するために使用されます。
SF-36 には 8 つのスケールスコアがあります。スコアは、各セクションの問題の加重合計です。
スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが低い = 障害が多い、スコアが高い = 障害が少ない
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ベースラインと 24 週間
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有害事象の発生率
時間枠：24週間
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有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5 を使用して、有害事象を評価します。
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24週間
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有害事象の重症度
時間枠：24週間
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有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5 を使用して、重大度を評価します。
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月1日
一次修了 (推定)
2024年11月30日
研究の完了 (推定)
2025年5月30日
試験登録日
最初に提出
2022年11月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月14日
最初の投稿 (実際)
2022年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月20日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。