Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Herombopag toegevoegd aan ciclosporine bij niet-ernstige aplastische anemie

31 juli 2025 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

De werkzaamheid en veiligheid van Herombopag in combinatie met ciclosporine voor patiënten met niet-ernstige aplastische anemie

Dit is een prospectieve, multicenter, eenarmige, fase 2-studie. Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van herombopag in combinatie met ciclosporine voor patiënten met niet-ernstige aplastische anemie (NSAA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek heeft tot doel de respons na 24 weken te verbeteren. De steekproefomvang wordt berekend op basis van het tweetrapsontwerp van Simon. De eerste fase van de studie omvatte een cohort van 15 patiënten. Als na 24 weken ten minste 9 patiënten een respons bereikten, werd de inschrijving uitgebreid tot een totaal van 43 patiënten. De nulhypothese werd niet geaccepteerd als meer dan 26 van de 43 patiënten de respons bereikten. Rekening houdend met een uitvalpercentage van 20%, was de geschatte uiteindelijke steekproefomvang 54 patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, China
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, China
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Regenerative Medicine Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten voor deze studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  • Leeftijd man of vrouw ≥ 18 jaar
  • Diagnose van onbehandelde niet-ernstige aplastische anemie.
  • Aantal bloedplaatjes < 50 x 10^9/L minimaal 2 keer achter elkaar (tijdsinterval ≥ 1 week)

Uitsluitingscriteria:

  • Ontvang immunosuppressieve therapie meer dan 4 weken voor inschrijving
  • Behandeling met TPO-RA binnen 1 week voor inschrijving
  • Erfelijke syndromen van beenmergfalen
  • Beenmergfibrose graad ≥ 2
  • De aanwezigheid van hemolytische PNH-kloon
  • De aanwezigheid van klonale karyotypische afwijkingen (del(20q), +8 en -Y vallen niet onder deze categorie)
  • Eerder behandeld met TPO-RA ≥ 4 weken
  • Eerder immunosuppressieve therapie ≥ 12 weken gehad
  • Ferritine > 1000 ng/ml (Het verhoogde niveau van Ferritine veroorzaakt door infectie valt niet onder deze categorie)
  • Als u allergisch bent voor eltrombopag of een ander bestanddeel van dit geneesmiddel.
  • Geschiedenis van radiotherapie en chemotherapie voor kwaadaardige solide tumoren
  • Cytopenie veroorzaakt door andere niet-hematologische ziekten, waaronder levercirrose, actieve reumatische bindweefselziekte en persistentie van infectieziekten, enz.
  • Abnormale leverfunctie: ALAT of ASAT > 3 ULN, of TBil > 1,5 ULN na behandeling.
  • Abnormale nierfunctie: Creatinineklaring < 30 ml/min, of serumcreatinine (sCr) >1,5 ULN
  • Patiënten met diabetische nefropathie, neuropathie of oogziekte
  • Patiënten met slecht gecontroleerde hypertensie of hartritmestoornissen
  • Patiënten met congestief hartfalen en de NYHA-graad ≥ 3 historisch of momenteel, en LVEF < 45% binnen 4 weken vóór inschrijving
  • Geschiedenis van arterioveneuze trombose binnen 1 jaar vóór inschrijving
  • Deelname aan een andere klinische studie binnen 4 maanden voor de start van deze studie
  • Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
  • Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CsA + Herombopag
Herombopag gecombineerd met ciclosporine
Geneesmiddel: Herombopag

Hetrombopag is een TPO-receptoragonist die in 2021 in China is goedgekeurd voor idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) en tweedelijns ernstige aplastische anemie (SAA). Indicaties van door chemotherapie geïnduceerde trombocytopenie (CIT), pediatrische/juveniele ITP en naïeve ernstige aplastische anemie zijn in ontwikkeling. Hetrombopag kreeg van de FDA de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van CIT.

Cyclosporine A is een calcineurineremmer, die een effect heeft op het verminderen van de proliferatie en activering van T-cellen, pancytopenie kan omkeren en de transfusievereisten bij NSAA kan verlichten.

Andere namen:
  • Cyclosporine A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responspercentage
Tijdsspanne: 24 weken
Percentage patiënten met hematologische respons. Hematologische respons wordt geëvalueerd door hemoglobine, bloedplaatjes en neutrofielentelling in de routinematige bloedtest.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Robuust responspercentage
Tijdsspanne: 24 weken
Percentage patiënten met robuuste respons, inclusief volledige respons, bijna volledige respons, zeer goede partiële respons (VGPR) en zinvolle partiële respons (mPR). Deze worden geëvalueerd door het aantal hemoglobine, bloedplaatjes en neutrofielen in de routinematige bloedtest.
24 weken
Percentage patiënten met abnormale karyotypeveranderingen
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
Het abnormale karyotype werd onderzocht door middel van een karyotypetest
Basislijn en 24 weken
Tijdsduur voor patiënten die hematologische respons bereiken
Tijdsspanne: Minimaal 2 jaar geplande follow-up
Duurtijd werd berekend vanaf respons tot terugval.
Minimaal 2 jaar geplande follow-up
Verandering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van patiënten te beoordelen. De SF-36 heeft acht geschaalde scores; de scores zijn gewogen sommen van de vragen in elke sectie. Scores variëren van 0 - 100. Lagere scores = meer handicap, hogere scores = minder handicap
Basislijn en 24 weken
Incidentie van de bijwerking
Tijdsspanne: 24 weken
Gebruik Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5 om de bijwerking te beoordelen.
24 weken
Ernst van de bijwerking
Tijdsspanne: 24 weken
Gebruik Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5 om de ernst te beoordelen.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Medewerkers

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2022049

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren