在非重度再生障碍性贫血中，将 Herombopag 添加到环孢菌素中
2025年7月31日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Herombopag联合环孢素治疗非重症再生障碍性贫血的疗效和安全性
这是一项前瞻性、多中心、单组、2 期试验。
本研究的目的是评估 herombopag 联合环孢菌素治疗非重度再生障碍性贫血 (NSAA) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
本研究旨在提高 24 周反应率。
样本量是根据 Simon 的两阶段设计计算的。
该研究的第一阶段招募了 15 名患者。
如果在 24 周后至少有 9 名患者获得缓解，则招募人数将扩大至 43 名患者。
如果 43 名患者中有超过 26 名达到反应，则零假设不被接受。
考虑到 20% 的退出率，估计最终样本量为 54 名患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
54
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hebei
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Tangshan、Hebei、中国
- Tangshan Central Hospital
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Henan
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Zhoukou、Henan、中国
- Zhoukou Central Hospital
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Shandong
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Tai'an、Shandong、中国
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- Regenerative Medicine Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意并能够遵守本研究的要求并签署知情同意书。
- 年龄≥18 岁的男性或女性
- 未经治疗的非重度再生障碍性贫血的诊断。
- 血小板计数 < 50 x 10^9/L 至少连续 2 次（时间间隔 ≥ 1 周）
排除标准：
- 入组前 4 周以上接受免疫抑制治疗
- 入组前 1 周内接受 TPO-RA 治疗
- 遗传性骨髓衰竭综合征
- 骨髓纤维化≥2级
- 存在溶血性 PNH 克隆
- 存在克隆核型异常（del(20q)、+8 和 -Y 不属于此类）
- 既往接受过 TPO-RA ≥ 4 周治疗
- 既往接受免疫抑制治疗 ≥ 12 周
- 铁蛋白 > 1000 ng/ml（感染导致的铁蛋白水平升高不在此列）
- 对艾曲波帕或该药物的任何其他成分过敏。
- 恶性实体瘤放疗和化疗史
- 其他非血液系统疾病引起的血细胞减少，包括肝硬化、活动性风湿性结缔组织病、持续感染性疾病等
- 肝功能异常：治疗后 ALT 或 AST > 3 ULN，或 TBil > 1.5 ULN。
- 肾功能异常：肌酐清除率 < 30 毫升/分钟，或血清肌酐 (sCr) >1.5 ULN
- 患有糖尿病肾病、神经病或眼病的患者
- 高血压或心律失常控制不佳的患者
- 既往或目前患有充血性心力衰竭且 NYHA ≥ 3 级且入组前 4 周内 LVEF < 45% 的患者
- 入组前1年内有动静脉血栓病史
- 在本试验开始前4个月内参加过另一项临床试验
- 孕妇或哺乳期患者
- 由于上述以外的原因被研究者认为不适合研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：环孢素A + Herombopag
Herombopag联合环孢素
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Hetrombopag是一种TPO受体激动剂，于2021年在中国获批用于治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP）和二线重症再生障碍性贫血（SAA）。 化疗引起的血小板减少症 (CIT)、儿科/青少年 ITP 和幼稚严重再生障碍性贫血的适应症正在开发中。 Hetrombopag 被 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗 CIT。 Cyclosporine A 是一种钙调神经磷酸酶抑制剂，具有降低 T 细胞增殖和活化的作用，可以逆转全血细胞减少症并减轻 NSAA 中的输血需求。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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整体回复率
大体时间：24周
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有血液学反应的患者百分比。
血液学反应通过血红蛋白、血小板和中性粒细胞计数在常规血液测试中进行评估。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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稳健的响应率
大体时间：24周
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具有稳健反应的患者百分比，包括完全反应、接近完全反应、非常好的部分反应（VGPR）和有意义的部分反应（mPR）。
这些是通过常规血液测试中的血红蛋白、血小板和中性粒细胞计数来评估的。
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24周
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核型异常改变的患者比例
大体时间：基线和 24 周
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通过核型试验检查异常核型
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基线和 24 周
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患者达到血液学反应的持续时间
大体时间：至少 2 年的计划随访
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持续时间是根据对复发的反应计算的。
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至少 2 年的计划随访
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健康相关生活质量的变化
大体时间：基线和 24 周
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医疗结果研究问卷简表 36 健康调查 (SF-36) 用于评估患者与健康相关的生活质量。
SF-36 有八个比例分数；分数是每个部分问题的加权总和。
分数范围为 0 - 100。
较低的分数 = 更多的残疾，较高的分数 = 较少的残疾
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基线和 24 周
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不良事件发生率
大体时间：24周
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版评估不良事件。
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24周
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不良事件的严重程度
大体时间：24周
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版评估严重程度。
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月1日
初级完成 (实际的)
2025年1月20日
研究完成 (实际的)
2025年1月28日
研究注册日期
首次提交
2022年11月23日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月14日
首次发布 (实际的)
2022年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月31日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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