Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Herombopagi lisätty syklosporiiniin ei-vaikeassa aplastisessa anemiassa

torstai 31. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Herombopagin teho ja turvallisuus yhdessä syklosporiinin kanssa potilaille, joilla on ei-vaikea aplastinen anemia

Tämä on tuleva, monikeskus, yksihaarainen, vaiheen 2 koe. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida herombopagin tehoa ja turvallisuutta yhdessä siklosporiinin kanssa potilailla, joilla on ei-vaikea aplastinen anemia (NSAA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa 24 viikon vastausprosenttia. Otoskoko on laskettu Simonin kaksivaiheisen suunnittelun perusteella. Tutkimuksen ensimmäiseen vaiheeseen otettiin mukaan 15 potilaan kohortti. Jos 24 viikon kuluttua vähintään 9 potilasta saavutti vasteen, ilmoittautuminen laajennettiin 43 potilaaseen. Nollahypoteesia ei hyväksytty, jos yli 26 potilaasta 43:sta saavutti vasteen. 20 %:n keskeyttämisaste huomioon ottaen lopullinen otoskoko oli 54 potilasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kiina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kiina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Kiina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina
        • Regenerative Medicine Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä täyttämään tämän tutkimuksen vaatimukset ja kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Miesten tai naisten ikä ≥ 18 vuotta
  • Hoitamattoman ei-vakavan aplastisen anemian diagnoosi.
  • Verihiutaleiden määrä < 50 x 10^9/l vähintään 2 kertaa peräkkäin (aikaväli ≥ 1 viikko)

Poissulkemiskriteerit:

  • Saat immunosuppressiivista hoitoa yli 4 viikkoa ennen ilmoittautumista
  • Hoito TPO-RA:lla 1 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • Perinnölliset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
  • Luuytimen fibroosi aste ≥ 2
  • Hemolyyttisen PNH-kloonin läsnäolo
  • Klonaalisten karyotyyppisten poikkeavuuksien esiintyminen (del(20q), +8 ja -Y eivät sisälly tähän luokkaan)
  • Aiemmin hoidettu TPO-RA:lla ≥ 4 viikkoa
  • Aiemmin saanut immunosuppressiivista hoitoa ≥ 12 viikkoa
  • Ferritiini > 1000 ng/ml (infektion aiheuttama kohonnut ferritiinitaso ei sisälly tähän luokkaan)
  • olet allerginen eltrombopagille tai jollekin muulle tämän lääkkeen osalle.
  • Pahanlaatuisten kiinteiden kasvainten sädehoidon ja kemoterapian historia
  • Muiden ei-hematologisten sairauksien aiheuttama sytopenia, mukaan lukien maksakirroosi, aktiivinen reumaattinen sidekudossairaus ja infektiotautien jatkuminen jne.
  • Epänormaali maksan toiminta: ALAT tai ASAT > 3 ULN tai TBil > 1,5 ULN hoidon jälkeen.
  • Epänormaali munuaisten toiminta: kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min tai seerumin kreatiniini (sCr) > 1,5 ULN
  • Potilaat, joilla on diabeettinen nefropatia, neuropatia tai silmäsairaus
  • Potilaat, joilla on huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti tai sydämen rytmihäiriö
  • Potilaat, joilla on kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ja NYHA-aste ≥ 3 historiallisesti tai tällä hetkellä ja LVEF < 45 % 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • Valtio-laskimotromboosi historia 1 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 4 kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista
  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat
  • Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CsA + Herombopag
Herombopagi yhdistettynä syklosporiiniin
Lääke: Herombopag

Hetrombopag on TPO-reseptoriagonisti, joka on hyväksytty Kiinassa vuonna 2021 idiopaattiseen trombosytopeeniseen purppuraan (ITP) ja toisen linjan vakavaan aplastiseen anemiaan (SAA). Kemoterapian aiheuttaman trombosytopenian (CIT), lasten/nuorten ITP:n ja vaikean aplastisen anemian merkkejä kehitetään parhaillaan. FDA myönsi hetrombopagin harvinaislääkkeeksi CIT:n hoitoon.

Syklosporiini A on kalsineuriini-inhibiittori, joka vähentää T-solujen lisääntymistä ja aktivaatiota, voi kääntää pansytopeniaa ja lievittää verensiirtotarvetta NSAA:ssa.

Muut nimet:
  • Syklosporiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hematologisen vasteen saaneiden potilaiden prosenttiosuus. Hematologinen vaste arvioidaan rutiininomaisessa verikokeessa hemoglobiini-, verihiutale- ja neutrofiilimäärällä.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahva vastausprosentti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vahva vaste, mukaan lukien täydellinen vaste, lähes täydellinen vaste, erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) ja merkityksellinen osittainen vaste (mPR). Ne arvioidaan hemoglobiinin, verihiutaleiden ja neutrofiilien määrän perusteella rutiiniverikokeessa.
24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on epänormaaleja karyotyyppimuutoksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Epänormaali karyotyyppi tutkittiin karyotyyppitestillä
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Hematologisen vasteen saavuttaneiden potilaiden aika
Aikaikkuna: Vähintään 2 vuotta suunniteltua seurantaa
Kestoaika laskettiin vasteesta uusiutumiseen.
Vähintään 2 vuotta suunniteltua seurantaa
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey -tutkimusta (SF-36) käytetään arvioimaan potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. SF-36:ssa on kahdeksan skaalattua pistemäärää; pisteet ovat kunkin osan kysymysten painotettuja summia. Pisteet vaihtelevat 0-100. Pienemmät pisteet = enemmän vammaisuutta, korkeammat pisteet = vähemmän vammaisuutta
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Haitallisen tapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Käytä haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) versiota 5 arvioidaksesi haittatapahtumaa.
24 viikkoa
Haitallisen tapahtuman vakavuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Käytä haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) versiota 5 arvioidaksesi vakavuus.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Yhteistyökumppanit

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IIT2022049

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa