Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Herombopag tillsatt till cyklosporin vid icke-svår aplastisk anemi

31 juli 2025 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Effekten och säkerheten av Herombopag i kombination med cyklosporin för patienter med icke-svår aplastisk anemi

Detta är en prospektiv, multicenter, enarmad, fas 2-studie. Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av herombopag i kombination med ciklosporin för patienter med icke-svår aplastisk anemi (NSAA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie syftar till att förbättra svarsfrekvensen under 24 veckor. Urvalsstorleken beräknas utifrån Simons tvåstegsdesign. Det första steget av studien inkluderade en kohort på 15 patienter. Om minst 9 patienter efter 24 veckor uppnådde ett svar, utökades inskrivningen till totalt 43 patienter. Nollhypotesen accepterades inte om mer än 26 av 43 patienter uppnådde svaret. Motsvarande för en avhoppsfrekvens på 20 % var den uppskattade slutliga provstorleken 54 patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Kina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Regenerative Medicine Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vill och kan uppfylla kraven för denna studie och skriftligt informerat samtycke.
  • Man eller kvinna ålder ≥ 18 år
  • Diagnos av obehandlad icke-svår aplastisk anemi.
  • Trombocytantal < 50 x 10^9/L minst 2 gånger i följd (tidsintervall ≥ 1 vecka)

Exklusions kriterier:

  • Få immunsuppressiv behandling mer än 4 veckor före inskrivning
  • Behandling med TPO-RA inom 1 vecka före inskrivning
  • Ärftliga benmärgssviktsyndrom
  • Benmärgsfibros grad ≥ 2
  • Närvaron av hemolytisk PNH-klon
  • Förekomsten av klonala karyotypa abnormiteter (del(20q), +8 och -Y ingår inte i denna kategori)
  • Tidigare behandlad med TPO-RA ≥ 4 veckor
  • Fick tidigare immunsuppressiv behandling ≥ 12 veckor
  • Ferritin > 1000 ng/ml (den ökade nivån av ferritin som orsakas av infektion ingår inte i denna kategori)
  • Har du en allergi mot eltrombopag eller någon annan del av detta läkemedel.
  • Historik om strålbehandling och kemoterapi för maligna solida tumörer
  • Cytopeni orsakad av andra icke-hematologiska sjukdomar, inklusive levercirros, aktiv reumatisk bindvävssjukdom och ihållande infektionssjukdomar, etc.
  • Onormal leverfunktion: ALAT eller ASAT > 3 ULN, eller TBil > 1,5 ULN efter behandling.
  • Onormal njurfunktion: Kreatininclearance < 30 ml/min, eller serumkreatinin (sCr) >1,5 ULN
  • Patienter med diabetisk nefropati, neuropati eller ögonsjukdom
  • Patienter med dåligt kontrollerad hypertoni eller hjärtarytmi
  • Patienter med kronisk hjärtsvikt och NYHA-graden ≥ 3 historiskt eller för närvarande, och LVEF < 45 % inom 4 veckor före inskrivning
  • Anamnes med arteriovenös trombos inom 1 år före inskrivning
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 4 månader före start av denna prövning
  • Gravida eller ammande patienter
  • Patienter som utredaren ansåg vara olämpliga för studien av andra skäl än ovanstående

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CsA + Herombopag
Herombopag kombinerat med ciklosporin
Läkemedel: Herombopag

Hetrombopag är en TPO-receptoragonist som godkändes i Kina 2021 för idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) och andra linjens svår aplastisk anemi (SAA). Indikationer på kemoterapi-inducerad trombocytopeni (CIT), pediatrisk/juvenil ITP och naiv svår aplastisk anemi är under utveckling. Hetrombopag beviljades Orphan Drug Designation av FDA för behandling av CIT.

Cyklosporin A är en kalcineurinhämmare, som har en effekt på att minska T-cellsproliferation och aktivering, kan vända pancytopeni och lindra transfusionsbehov vid NSAA.

Andra namn:
  • Cyklosporin A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 24 veckor
Andel patienter med hematologisk respons. Hematologiskt svar utvärderas av hemoglobin-, trombocyt- och neutrofilantal i det rutinmässiga blodprovet.
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Robust svarsfrekvens
Tidsram: 24 veckor
Andel patienter med robust svar, inklusive fullständigt svar, nästan fullständigt svar, mycket bra partiellt svar (VGPR) och Meningsfullt partiellt svar (mPR). Dessa utvärderas av hemoglobin-, trombocyt- och neutrofilantal i det rutinmässiga blodprovet.
24 veckor
Andel patienter med onormala karyotypförändringar
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
Den onormala karyotypen undersöktes med karyotyptest
Baslinje och 24 veckor
Tidslängd för patienter som uppnår hematologisk respons
Tidsram: Minst 2 års planerad uppföljning
Varaktighetstiden beräknades från svar till återfall.
Minst 2 års planerad uppföljning
Förändring av den hälsorelaterade livskvaliteten
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) används för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten hos patienter. SF-36 har åtta skalade poäng; poängen är viktade summor av frågorna i varje avsnitt. Poäng varierar från 0 - 100. Lägre poäng = mer funktionshinder, högre poäng = mindre funktionshinder
Baslinje och 24 veckor
Incidensen av biverkningen
Tidsram: 24 veckor
Använd Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 för att bedöma biverkningen.
24 veckor
Biverkningens svårighetsgrad
Tidsram: 24 veckor
Använd Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 för att bedöma svårighetsgraden.
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbetspartners

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

20 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

28 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 november 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2022

Första postat (Faktisk)

21 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2025

Senast verifierad

1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2022049

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera