Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Herombopag tilføjet til cyclosporin ved ikke-alvorlig aplastisk anæmi

31. juli 2025 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Effekten og sikkerheden af ​​Herombopag kombineret med cyclosporin til patienter med ikke-svær aplastisk anæmi

Dette er et prospektivt, multicenter, enkeltarms, fase 2 forsøg. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​herombopag kombineret med cyclosporin til patienter med ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse har til formål at forbedre 24 ugers svarprocent. Stikprøvestørrelsen er beregnet ud fra Simons to-trins design. Den første fase af undersøgelsen inkluderede en kohorte på 15 patienter. Hvis mindst 9 patienter efter 24 uger opnåede et respons, blev tilmeldingen udvidet til i alt 43 patienter. Nulhypotesen blev ikke accepteret, hvis mere end 26 ud af 43 patienter opnåede responsen. Med en frafaldsrate på 20 % var den estimerede endelige stikprøvestørrelse 54 patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Kina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Regenerative Medicine Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.
  • Mand eller kvinde alder ≥ 18 år
  • Diagnose af ubehandlet ikke-svær aplastisk anæmi.
  • Blodpladetal < 50 x 10^9/L mindst 2 gange i træk (tidsinterval ≥ 1 uge)

Ekskluderingskriterier:

  • Modtag immunsuppressiv behandling mere end 4 uger før indskrivning
  • Behandling med TPO-RA inden for 1 uge før indskrivning
  • Arvelige knoglemarvssvigtsyndromer
  • Knoglemarvsfibrose grad ≥ 2
  • Tilstedeværelsen af ​​hæmolytisk PNH-klon
  • Tilstedeværelsen af ​​klonale karyotypiske abnormiteter (del(20q), +8 og -Y er ikke inkluderet i denne kategori)
  • Tidligere behandlet med TPO-RA ≥ 4 uger
  • Tidligere modtaget immunsuppressiv behandling ≥ 12 uger
  • Ferritin > 1000 ng/ml (Det øgede niveau af Ferritin forårsaget af infektion er ikke inkluderet i denne kategori)
  • Har du en allergi over for eltrombopag eller enhver anden del af denne medicin.
  • Historie om strålebehandling og kemoterapi for ondartede solide tumorer
  • Cytopeni forårsaget af andre ikke-hæmatologiske sygdomme, herunder levercirrhose, aktiv reumatisk bindevævssygdom og persistens af infektionssygdomme osv.
  • Unormal leverfunktion: ALAT eller ASAT > 3 ULN eller TBil > 1,5 ULN efter behandling.
  • Unormal nyrefunktion: Kreatininclearance < 30 ml/min eller serumkreatinin (sCr) >1,5 ULN
  • Patienter med diabetisk nefropati, neuropati eller øjensygdom
  • Patienter med dårligt kontrolleret hypertension eller hjertearytmi
  • Patienter med kongestiv hjerteinsufficiens og NYHA-graden ≥ 3 historisk eller aktuelt og LVEF < 45 % inden for 4 uger før indskrivning
  • Anamnese med arteriovenøs trombose inden for 1 år før indskrivning
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 4 måneder før starten af ​​dette forsøg
  • Gravide eller ammende patienter
  • Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CsA + Herombopag
Herombopag kombineret med cyclosporin
Medicin: Herombopag

Hetrombopag er en TPO-receptoragonist godkendt i Kina i 2021 til idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) og andenlinjes svær aplastisk anæmi (SAA). Indikationer på kemoterapi-induceret trombocytopeni (CIT), pædiatrisk/juvenil ITP og naiv svær aplastisk anæmi er under udvikling. Hetrombopag blev tildelt Orphan Drug Designation af FDA til behandling af CIT.

Cyclosporin A er en calcineurinhæmmer, som har en effekt på at reducere T-celleproliferation og aktivering, kan vende pancytopeni og afhjælpe transfusionsbehov ved NSAA.

Andre navne:
  • Cyclosporin A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 24 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk respons. Hæmatologisk respons vurderes ved hæmoglobin-, blodplade- og neutrofiltal i den rutinemæssige blodprøve.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Robust svarprocent
Tidsramme: 24 uger
Procentdel af patienter med robust respons, inklusive fuldstændig respons, næsten fuldstændig respons, meget god delvis respons (VGPR) og Meningsfuld delvis respons (mPR). Disse vurderes ved hæmoglobin-, blodplade- og neutrofiltal i den rutinemæssige blodprøve.
24 uger
Andel af patienter med unormale karyotypeændringer
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Den unormale karyotype blev undersøgt ved karyotypetest
Baseline og 24 uger
Tidsvarighed for patienter, der opnår hæmatologisk respons
Tidsramme: Minimum 2 års planlagt opfølgning
Varighedstiden blev beregnet fra respons til tilbagefald.
Minimum 2 års planlagt opfølgning
Ændring af den sundhedsrelaterede livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) bruges til at vurdere patienters helbredsrelaterede livskvalitet. SF-36 har otte skalerede resultater; scorerne er vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. Score varierer fra 0 - 100. Lavere score = mere handicap, højere score = mindre handicap
Baseline og 24 uger
Forekomsten af ​​den uønskede hændelse
Tidsramme: 24 uger
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere den uønskede hændelse.
24 uger
Alvoren af ​​den uønskede hændelse
Tidsramme: 24 uger
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere sværhedsgraden.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2022

Først opslået (Faktiske)

21. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2022049

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Herombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner