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Herombopag aggiunto alla ciclosporina nell'anemia aplastica non grave

20 gennaio 2024 aggiornato da: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

L'efficacia e la sicurezza di Herombopag in combinazione con la ciclosporina per i pazienti con anemia aplastica non grave

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, di fase 2. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di herombopag in combinazione con ciclosporina per i pazienti con anemia aplastica non grave (NSAA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio mira a migliorare il tasso di risposta a 24 settimane. La dimensione del campione viene calcolata in base al progetto a due stadi di Simon. La prima fase dello studio ha arruolato una coorte di 15 pazienti. Se dopo 24 settimane almeno 9 pazienti hanno ottenuto una risposta, l'arruolamento è stato esteso a un totale di 43 pazienti. L'ipotesi nulla non veniva accettata se più di 26 pazienti su 43 ottenevano la risposta. Considerando un tasso di abbandono del 20%, la dimensione finale stimata del campione era di 54 pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Tangshan Central Hospital
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Zhoukou Central Hospital
        • Contatto:
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
        • Contatto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Regenerative Medicine Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti per questo studio e consenso informato scritto.
  • Età maschio o femmina ≥ 18 anni
  • Diagnosi di anemia aplastica non grave non trattata.
  • Conta piastrinica < 50 x 10^9/L almeno 2 volte consecutive (intervallo di tempo ≥ 1 settimana)

Criteri di esclusione:

  • Ricevere una terapia immunosoppressiva più di 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Trattamento con TPO-RA entro 1 settimana prima dell'arruolamento
  • Sindromi da insufficienza midollare ereditaria
  • Grado di fibrosi del midollo osseo ≥ 2
  • La presenza di clone PNH emolitico
  • La presenza di anomalie cariotipiche clonali (del(20q), +8 e -Y non sono incluse in questa categoria)
  • Precedentemente trattato con TPO-RA ≥ 4 settimane
  • Precedentemente ricevuto terapia immunosoppressiva ≥ 12 settimane
  • Ferritina > 1000 ng/ml (L'aumento del livello di Ferritina causato dall'infezione non è incluso in questa categoria)
  • Avere un'allergia a eltrombopag o qualsiasi altra parte di questo medicinale.
  • Storia di radioterapia e chemioterapia per tumori solidi maligni
  • Citopenia causata da altre malattie non ematologiche, tra cui cirrosi epatica, malattia reumatica attiva del tessuto connettivo e persistenza di malattie infettive, ecc.
  • Funzionalità epatica anormale: ALT o AST > 3 ULN o TBil > 1,5 ULN dopo il trattamento.
  • Funzionalità renale anormale: clearance della creatinina < 30 ml/min o creatinina sierica (sCr) > 1,5 ULN
  • Pazienti con nefropatia diabetica, neuropatia o malattia degli occhi
  • Pazienti con ipertensione scarsamente controllata o aritmia cardiaca
  • Pazienti con insufficienza cardiaca congestizia e grado NYHA ≥ 3 storicamente o attualmente e LVEF <45% entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Storia di trombosi arterovenosa entro 1 anno prima dell'arruolamento
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 4 mesi prima dell'inizio di questo studio
  • Pazienti in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti considerati non ammissibili allo studio dallo sperimentatore per motivi diversi da quanto sopra

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CsA + Herombopag
Herombopag combinato con ciclosporina
Droga: Erombopag

Hetrombopag è un agonista del recettore TPO approvato in Cina nel 2021 per la porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) e l'anemia aplastica grave di seconda linea (SAA). Sono in fase di sviluppo indicazioni di trombocitopenia indotta da chemioterapia (CIT), ITP pediatrica/giovanile e anemia aplastica grave naive. Hetrombopag ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della CIT.

La ciclosporina A è un inibitore della calcineurina, che ha un effetto sulla riduzione della proliferazione e dell'attivazione delle cellule T, può invertire la pancitopenia e alleviare la necessità di trasfusioni nella NSAA.

Altri nomi:
  • Ciclosporina A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 24 settimane
Percentuale di pazienti con risposta ematologica. La risposta ematologica viene valutata dall'emoglobina, dalle piastrine e dalla conta dei neutrofili nell'esame del sangue di routine.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta affidabile
Lasso di tempo: 24 settimane
Percentuale di pazienti con risposta robusta, inclusa risposta completa, risposta quasi completa, risposta parziale molto buona (VGPR) e risposta parziale significativa (mPR). Questi sono valutati dall'emoglobina, dalle piastrine e dal conteggio dei neutrofili nell'analisi del sangue di routine.
24 settimane
Proporzione di pazienti con alterazioni del cariotipo anormali
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Il cariotipo anomalo è stato esaminato mediante test del cariotipo
Basale e 24 settimane
Durata del tempo per i pazienti che ottengono una risposta ematologica
Lasso di tempo: Un minimo di 2 anni di follow-up pianificato
Il tempo di durata è stato calcolato dalla risposta alla ricaduta.
Un minimo di 2 anni di follow-up pianificato
Alterazione della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) viene utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti. L'SF-36 ha otto punteggi in scala; i punteggi sono somme ponderate delle domande in ciascuna sezione. I punteggi vanno da 0 a 100. Punteggi più bassi = più disabilità, punteggi più alti = meno disabilità
Basale e 24 settimane
Incidenza dell'evento avverso
Lasso di tempo: 24 settimane
Utilizzare Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5 per valutare l'evento avverso.
24 settimane
Gravità dell'evento avverso
Lasso di tempo: 24 settimane
Utilizzare Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5 per valutare la gravità.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaboratori

Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals Co.,Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

21 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MA-NSAA-II-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica non grave

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