Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Herombopag lagt til cyklosporin ved ikke-alvorlig aplastisk anemi

31. juli 2025 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Effekten og sikkerheten til Herombopag kombinert med cyklosporin for pasienter med ikke-alvorlig aplastisk anemi

Dette er en prospektiv, multisenter, enarms, fase 2-forsøk. Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til herombopag kombinert med ciklosporin for pasienter med ikke-alvorlig aplastisk anemi (NSAA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien tar sikte på å forbedre 24 ukers svarprosent. Prøvestørrelsen er beregnet basert på Simons to-trinns design. Den første fasen av studien inkluderte en kohort på 15 pasienter. Hvis minst 9 pasienter oppnådde respons etter 24 uker, ble registreringen utvidet til totalt 43 pasienter. Nullhypotesen ble ikke akseptert dersom mer enn 26 av 43 pasienter oppnådde responsen. Med en frafallsrate på 20 % var den estimerte endelige prøvestørrelsen 54 pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Kina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Regenerative Medicine Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å etterkomme kravene til denne studien og skriftlig informert samtykke.
  • Mann eller kvinne alder ≥ 18 år
  • Diagnose av ubehandlet ikke-alvorlig aplastisk anemi.
  • Blodplateantall < 50 x 10^9/L minst 2 ganger på rad (tidsintervall ≥ 1 uke)

Ekskluderingskriterier:

  • Få immunsuppressiv behandling mer enn 4 uker før påmelding
  • Behandling med TPO-RA innen 1 uke før påmelding
  • Arvelige benmargssviktsyndromer
  • Benmargsfibrose grad ≥ 2
  • Tilstedeværelsen av hemolytisk PNH-klon
  • Tilstedeværelsen av klonale karyotypiske abnormiteter (del(20q), +8 og -Y er ikke inkludert i denne kategorien)
  • Tidligere behandlet med TPO-RA ≥ 4 uker
  • Tidligere mottatt immunsuppressiv behandling ≥ 12 uker
  • Ferritin > 1000 ng/ml (Det økte nivået av Ferritin ledet av infeksjon er ikke inkludert i denne kategorien)
  • Har du allergi mot eltrombopag eller andre deler av dette legemidlet.
  • Historie med strålebehandling og kjemoterapi for ondartede solide svulster
  • Cytopeni forårsaket av andre ikke-hematologiske sykdommer, inkludert levercirrhose, aktiv revmatisk bindevevssykdom, og vedvarende infeksjonssykdommer, etc.
  • Unormal leverfunksjon: ALAT eller ASAT > 3 ULN, eller TBil > 1,5 ULN etter behandling.
  • Unormal nyrefunksjon: Kreatininclearance < 30 ml/min, eller serumkreatinin (sCr) >1,5 ULN
  • Pasienter med diabetisk nefropati, nevropati eller øyesykdom
  • Pasienter med dårlig kontrollert hypertensjon eller hjertearytmi
  • Pasienter med kongestiv hjertesvikt og NYHA-graden ≥ 3 historisk eller nå, og LVEF < 45 % innen 4 uker før innmelding
  • Anamnese med arteriovenøs trombose innen 1 år før innskrivning
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 4 måneder før starten av denne studien
  • Gravide eller ammende pasienter
  • Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn de ovennevnte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CsA + Herombopag
Herombopag kombinert med ciklosporin
Legemiddel: Herombopag

Hetrombopag er en TPO-reseptoragonist godkjent i Kina i 2021 for idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) og annenlinjes alvorlig aplastisk anemi (SAA). Indikasjoner på kjemoterapi-indusert trombocytopeni (CIT), pediatrisk/juvenil ITP og naiv alvorlig aplastisk anemi er under utvikling. Hetrombopag ble gitt Orphan Drug Designation av FDA for behandling av CIT.

Cyklosporin A er en kalsineurinhemmer, som har en effekt på å redusere T-celleproliferasjon og aktivering, kan reversere pancytopeni og lindre transfusjonsbehov ved NSAA.

Andre navn:
  • Syklosporin A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: 24 uker
Andel pasienter med hematologisk respons. Hematologisk respons blir evaluert av hemoglobin, blodplater og nøytrofiltall i den rutinemessige blodprøven.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Robust svarprosent
Tidsramme: 24 uker
Andel pasienter med robust respons, inkludert fullstendig respons, nesten fullstendig respons, svært god delvis respons (VGPR) og Meningsfull delvis respons (mPR). Disse blir evaluert ved hemoglobin, blodplater og nøytrofiltall i den rutinemessige blodprøven.
24 uker
Andel pasienter med unormale karyotypeforandringer
Tidsramme: Baseline og 24 uker
Den unormale karyotypen ble undersøkt med karyotypetest
Baseline og 24 uker
Tidsvarighet for pasienter som oppnår hematologisk respons
Tidsramme: Minimum 2 års planlagt oppfølging
Varighetstid ble beregnet fra respons til tilbakefall.
Minimum 2 års planlagt oppfølging
Endring av helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 24 uker
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) brukes til å vurdere den helserelaterte livskvaliteten til pasienter. SF-36 har åtte skalerte poengsummer; poengsummene er vektede summer av spørsmålene i hver del. Poeng varierer fra 0 - 100. Lavere skår = mer funksjonshemming, høyere skår = mindre funksjonshemming
Baseline og 24 uker
Forekomst av uønsket hendelse
Tidsramme: 24 uker
Bruk Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5 for å vurdere bivirkningen.
24 uker
Alvorlighetsgraden av den uønskede hendelsen
Tidsramme: 24 uker
Bruk Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5 for å vurdere alvorlighetsgraden.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbeidspartnere

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

20. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT2022049

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere