Добавление геромбопага к циклоспорину при нетяжелой апластической анемии
20 января 2024 г. обновлено: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Эффективность и безопасность геромбопага в сочетании с циклоспорином у пациентов с нетяжелой апластической анемией
Это проспективное, многоцентровое, одногрупповое исследование фазы 2.
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности геромбопага в сочетании с циклоспорином у пациентов с нетяжелой апластической анемией (НСАА).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование направлено на улучшение показателя ответа через 24 недели.
Размер выборки рассчитывается на основе двухэтапного плана Саймона.
В первый этап исследования была включена когорта из 15 пациентов.
Если через 24 недели хотя бы у 9 пациентов был достигнут ответ, то набор был расширен до 43 пациентов.
Нулевая гипотеза считалась неприемлемой, если ответ был достигнут более чем у 26 из 43 пациентов.
С учетом 20% отсева оценочный окончательный размер выборки составил 54 пациента.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
54
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Lele Zhang, PhD
- Номер телефона: 15811139278
- Электронная почта: zhanglele@ihcams.ac.cn
Места учебы
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Китай
- Еще не набирают
- Tangshan Central Hospital
-
Контакт:
- Jun Li
- Номер телефона: 15030531816
- Электронная почта: 769164130@qq.com
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Китай
- Еще не набирают
- Zhoukou Central Hospital
-
Контакт:
- Qian Liang, PhD
- Номер телефона: 15703815972
- Электронная почта: lqw141230@163.com
-
-
Shandong
-
Tai'an, Shandong, Китай
- Еще не набирают
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
-
Контакт:
- Hong Zhang
- Номер телефона: 18505386878
- Электронная почта: tyfyzhh@163.com
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Китай
- Рекрутинг
- Regenerative Medicine Center
-
Контакт:
- Lele Zhang, PhD
- Номер телефона: 15811139278
- Электронная почта: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Желание и возможность соблюдать требования для этого исследования и письменное информированное согласие.
- Мужской или женский возраст ≥ 18 лет
- Диагностика нелеченной нетяжелой апластической анемии.
- Количество тромбоцитов < 50 x 10 ^ 9 / л не менее 2 раз подряд (временной интервал ≥ 1 недели)
Критерий исключения:
- Получите иммуносупрессивную терапию более чем за 4 недели до зачисления
- Лечение TPO-RA в течение 1 недели до включения в исследование
- Синдромы наследственной недостаточности костного мозга
- Фиброз костного мозга ≥ 2 степени
- Наличие гемолитического клона ПНГ
- Наличие клональных аномалий кариотипа (del(20q), +8 и -Y в эту категорию не входят)
- Ранее лечился ТПО-РА ≥ 4 недель
- Ранее получавшая иммуносупрессивную терапию ≥ 12 недель
- Ферритин > 1000 нг/мл (повышенный уровень ферритина, вызванный инфекцией, не входит в эту категорию)
- У вас аллергия на элтромбопаг или любой другой компонент этого лекарства.
- История лучевой терапии и химиотерапии злокачественных солидных опухолей
- Цитопения, вызванная другими негематологическими заболеваниями, в том числе циррозом печени, активным ревматическим заболеванием соединительной ткани, персистенцией инфекционных заболеваний и др.
- Нарушение функции печени: АЛТ или АСТ > 3 ВГН или ТБил > 1,5 ВГН после лечения.
- Нарушение функции почек: клиренс креатинина < 30 мл/мин или креатинин сыворотки (sCr) > 1,5 ВГН
- Пациенты с диабетической нефропатией, невропатией или заболеванием глаз
- Пациенты с плохо контролируемой артериальной гипертензией или сердечной аритмией
- Пациенты с застойной сердечной недостаточностью и степенью NYHA ≥ 3 в прошлом или в настоящее время и ФВ ЛЖ < 45% в течение 4 недель до включения в исследование.
- Артериовенозный тромбоз в анамнезе в течение 1 года до включения в исследование
- Участие в другом клиническом исследовании в течение 4 месяцев до начала этого исследования
- Беременные или кормящие пациенты
- Пациенты, признанные исследователем непригодными для участия в исследовании по причинам, отличным от указанных выше.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЦсА + Геромбопаг
Геромбопаг в сочетании с циклоспорином
|
Гетромбопаг — агонист рецепторов ТПО, одобренный в Китае в 2021 году для лечения идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (ИТП) и тяжелой апластической анемии (САА) второй линии. Показатели индуцированной химиотерапией тромбоцитопении (CIT), педиатрической/ювенильной ИТП и наивной тяжелой апластической анемии находятся в стадии разработки. FDA присвоило Hetrombopag статус орфанного препарата для лечения CIT. Циклоспорин А является ингибитором кальциневрина, который снижает пролиферацию и активацию Т-клеток, может обратить вспять панцитопению и уменьшить потребность в переливании крови при НПВП.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая скорость отклика
Временное ограничение: 24 недели
|
Процент пациентов с гематологическим ответом.
Гематологический ответ оценивают по количеству гемоглобина, тромбоцитов и нейтрофилов в обычном анализе крови.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Надежная скорость отклика
Временное ограничение: 24 недели
|
Процент пациентов с устойчивым ответом, включая полный ответ, почти полный ответ, очень хороший частичный ответ (VGPR) и значимый частичный ответ (mPR).
Они оцениваются по количеству гемоглобина, тромбоцитов и нейтрофилов в обычном анализе крови.
|
24 недели
|
|
Доля пациентов с аномальными изменениями кариотипа
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 недели
|
Аномальный кариотип исследовали с помощью теста на кариотип.
|
Исходный уровень и 24 недели
|
|
Продолжительность времени, в течение которого пациенты достигают гематологического ответа
Временное ограничение: Минимум 2 года планового наблюдения
|
Время продолжительности рассчитывали от ответа до рецидива.
|
Минимум 2 года планового наблюдения
|
|
Изменение связанного со здоровьем качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 недели
|
Анкета исследования медицинских результатов, краткая форма 36, обследование состояния здоровья (SF-36) используется для оценки качества жизни пациентов, связанного со здоровьем.
SF-36 имеет восемь баллов по шкале; баллы представляют собой взвешенные суммы вопросов в каждом разделе.
Диапазон значений от 0 до 100.
Более низкие баллы = больше инвалидности, более высокие баллы = меньше инвалидности
|
Исходный уровень и 24 недели
|
|
Частота нежелательного явления
Временное ограничение: 24 недели
|
Используйте общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) версии 5 для оценки нежелательных явлений.
|
24 недели
|
|
Тяжесть нежелательного явления
Временное ограничение: 24 недели
|
Используйте общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) версии 5 для оценки степени тяжести.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 мая 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Анемия, апластическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дерматологические агенты
- Противогрибковые агенты
- Ингибиторы кальциневрина
- Циклоспорин
- Циклоспорины
Другие идентификационные номера исследования
- MA-NSAA-II-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .