Herombopag añadido a la ciclosporina en la anemia aplásica no grave
31 de julio de 2025 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Eficacia y seguridad de herombopag combinado con ciclosporina para pacientes con anemia aplásica no grave
Este es un ensayo de fase 2 prospectivo, multicéntrico, de un solo brazo.
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de herombopag combinado con ciclosporina para pacientes con anemia aplásica no severa (NSAA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo mejorar la tasa de respuesta de 24 semanas.
El tamaño de la muestra se calcula con base en el diseño de dos etapas de Simon.
La primera etapa del estudio inscribió a una cohorte de 15 pacientes.
Si después de 24 semanas al menos 9 pacientes lograron una respuesta, la inscripción se amplió a un total de 43 pacientes.
La hipótesis nula no se aceptaba si más de 26 de 43 pacientes lograban la respuesta.
Con una tasa de abandono del 20%, el tamaño de muestra final estimado fue de 54 pacientes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
54
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Porcelana
- Tangshan Central Hospital
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Porcelana
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Shandong
-
Tai'an, Shandong, Porcelana
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana
- Regenerative Medicine Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos para este estudio y consentimiento informado por escrito.
- Hombre o mujer edad ≥ 18 años
- Diagnóstico de anemia aplásica no grave no tratada.
- Recuento de plaquetas < 50 x 10^9/L al menos 2 veces consecutivas (intervalo de tiempo ≥ 1 semana)
Criterio de exclusión:
- Recibir terapia inmunosupresora más de 4 semanas antes de la inscripción
- Tratamiento con TPO-RA dentro de 1 semana antes de la inscripción
- Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea
- Grado de fibrosis de la médula ósea ≥ 2
- La presencia del clon hemolítico de la PNH
- La presencia de anomalías cariotípicas clonales (del(20q), +8 e -Y no se incluyen en esta categoría)
- Tratado previamente con TPO-RA ≥ 4 semanas
- Terapia inmunosupresora recibida previamente ≥ 12 semanas
- Ferritina > 1000 ng/ml (El aumento del nivel de ferritina provocado por una infección no se incluye en esta categoría)
- Si es alérgico al eltrombopag o cualquier otro componente de este medicamento.
- Historia de la radioterapia y quimioterapia para tumores sólidos malignos
- Citopenia causada por otras enfermedades no hematológicas, incluida la cirrosis hepática, la enfermedad reumática activa del tejido conectivo y la persistencia de enfermedades infecciosas, etc.
- Función hepática anormal: ALT o AST > 3 ULN, o TBil > 1,5 ULN después del tratamiento.
- Función renal anormal: Aclaramiento de creatinina < 30 ml/min, o creatinina sérica (sCr) >1,5 ULN
- Pacientes con nefropatía diabética, neuropatía o enfermedad ocular
- Pacientes con hipertensión mal controlada o arritmia cardiaca
- Pacientes con insuficiencia cardíaca congestiva y grado NYHA ≥ 3 en el pasado o en la actualidad, y FEVI < 45 % en las 4 semanas anteriores a la inscripción
- Historia de trombosis arteriovenosa dentro de 1 año antes de la inscripción
- Participación en otro ensayo clínico dentro de los 4 meses anteriores al inicio de este ensayo
- Pacientes embarazadas o en período de lactancia
- Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: CsA + Herombopag
Herombopag combinado con ciclosporina
|
Hetrombopag es un agonista del receptor de TPO aprobado en China en 2021 para la púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) y la anemia aplásica grave (SAA) de segunda línea. Se están desarrollando indicaciones de trombocitopenia inducida por quimioterapia (CIT), PTI pediátrica/juvenil y anemia aplásica grave ingenua. Hetrombopag recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de CIT. La ciclosporina A es un inhibidor de la calcineurina, que tiene un efecto en la reducción de la proliferación y activación de células T, puede revertir la pancitopenia y aliviar los requisitos de transfusión en NSAA.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Porcentaje de pacientes con respuesta hematológica.
La respuesta hematológica se evalúa mediante el recuento de hemoglobina, plaquetas y neutrófilos en el análisis de sangre de rutina.
|
24 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta robusta
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Porcentaje de pacientes con respuesta robusta, incluida respuesta completa, respuesta casi completa, respuesta parcial muy buena (VGPR) y respuesta parcial significativa (mPR).
Estos se evalúan mediante el recuento de hemoglobina, plaquetas y neutrófilos en el análisis de sangre de rutina.
|
24 semanas
|
|
Proporción de pacientes con cambios anormales en el cariotipo
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 semanas
|
El cariotipo anormal fue examinado por prueba de cariotipo.
|
Línea de base y 24 semanas
|
|
Tiempo de duración para que los pacientes alcancen la respuesta hematológica
Periodo de tiempo: Un mínimo de 2 años de seguimiento planificado
|
El tiempo de duración se calculó a partir de la respuesta a la recaída.
|
Un mínimo de 2 años de seguimiento planificado
|
|
Cambio de la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 semanas
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes.
El SF-36 tiene ocho puntuaciones escaladas; las puntuaciones son sumas ponderadas de las preguntas de cada sección.
Las puntuaciones van de 0 a 100.
Puntuaciones más bajas = más discapacidad, puntuaciones más altas = menos discapacidad
|
Línea de base y 24 semanas
|
|
Incidencia del evento adverso
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Utilice los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Versión 5 para evaluar el evento adverso.
|
24 semanas
|
|
Gravedad del evento adverso
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Utilice los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Versión 5 para evaluar la gravedad.
|
24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
20 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
28 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
21 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antifúngicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes dermatológicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- IIT2022049
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .