Herombopag adicionado à ciclosporina na anemia aplástica não grave
31 de julho de 2025 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
A eficácia e a segurança de Herombopag combinado com ciclosporina para pacientes com anemia aplástica não grave
Este é um estudo de fase 2 prospectivo, multicêntrico, de braço único.
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do hermbopag combinado com ciclosporina para pacientes com anemia aplástica não grave (ANS).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo visa melhorar a taxa de resposta de 24 semanas.
O tamanho da amostra é calculado com base no projeto de dois estágios de Simon.
A primeira etapa do estudo recrutou uma coorte de 15 pacientes.
Se após 24 semanas pelo menos 9 pacientes obtivessem uma resposta, então o recrutamento era expandido para um total de 43 pacientes.
A hipótese nula não foi aceita se mais de 26 dos 43 pacientes obtiveram a resposta.
Contabilizando uma taxa de abandono de 20%, o tamanho da amostra final estimado foi de 54 pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
54
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hebei
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Tangshan, Hebei, China
- Tangshan Central Hospital
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Henan
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Zhoukou, Henan, China
- Zhoukou Central Hospital
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Shandong
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Tai'an, Shandong, China
- The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China
- Regenerative Medicine Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos para este estudo e consentimento informado por escrito.
- Idade masculina ou feminina ≥ 18 anos
- Diagnóstico de anemia aplástica não grave não tratada.
- Contagem de plaquetas < 50 x 10^9/L pelo menos 2 vezes consecutivas (intervalo de tempo ≥ 1 semana)
Critério de exclusão:
- Receber terapia imunossupressora mais de 4 semanas antes da inscrição
- Tratamento com TPO-RA dentro de 1 semana antes da inscrição
- Síndromes hereditárias de insuficiência da medula óssea
- Fibrose da medula óssea grau ≥ 2
- A presença de clone hemolítico de HPN
- A presença de anormalidades cariotípicas clonais (del(20q), +8 e -Y não estão incluídos nesta categoria)
- Anteriormente tratado com TPO-RA ≥ 4 semanas
- Terapia imunossupressora recebida anteriormente ≥ 12 semanas
- Ferritina > 1000 ng/ml (o aumento do nível de ferritina causado por infecção não está incluído nesta categoria)
- Tem alergia ao eltrombopag ou a qualquer outra parte deste medicamento.
- Histórico de radioterapia e quimioterapia para tumores sólidos malignos
- Citopenia causada por outras doenças não hematológicas, incluindo cirrose hepática, doença reumática ativa do tecido conjuntivo e persistência de doenças infecciosas, etc.
- Função hepática anormal: ALT ou AST > 3 LSN, ou TBil > 1,5 LSN após o tratamento.
- Função renal anormal: depuração de creatinina < 30 ml/min, ou creatinina sérica (sCr) >1,5 LSN
- Pacientes com nefropatia diabética, neuropatia ou doença ocular
- Pacientes com hipertensão mal controlada ou arritmia cardíaca
- Pacientes com insuficiência cardíaca congestiva e grau NYHA ≥ 3 no passado ou atualmente, e FEVE < 45% dentro de 4 semanas antes da inscrição
- História de trombose arteriovenosa dentro de 1 ano antes da inscrição
- Participação em outro ensaio clínico dentro de 4 meses antes do início deste ensaio
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por outras razões que não as acima
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CsA + Herombopague
Herombopag combinado com ciclosporina
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Hetrombopag é um agonista do receptor de TPO aprovado na China em 2021 para púrpura trombocitopênica idiopática (PTI) e anemia aplástica grave (SAA) de segunda linha. Indicações de trombocitopenia induzida por quimioterapia (CIT), PTI pediátrica/juvenil e anemia aplástica grave virgem estão em desenvolvimento. O Hetrombopag recebeu a designação de medicamento órfão da FDA para o tratamento de CIT. A ciclosporina A é um inibidor de calcineurina, que tem um efeito na redução da proliferação e ativação de células T, pode reverter a pancitopenia e aliviar a necessidade de transfusão em ANS.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta geral
Prazo: 24 semanas
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Porcentagem de pacientes com resposta hematológica.
A resposta hematológica é avaliada pela contagem de hemoglobina, plaquetas e neutrófilos no exame de sangue de rotina.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta robusta
Prazo: 24 semanas
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Porcentagem de pacientes com resposta robusta, incluindo resposta completa, resposta quase completa, resposta parcial muito boa (VGPR) e resposta parcial significativa (mPR).
Estes são avaliados pela contagem de hemoglobina, plaquetas e neutrófilos no exame de sangue de rotina.
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24 semanas
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Proporção de pacientes com alterações anormais do cariótipo
Prazo: Linha de base e 24 semanas
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O cariótipo anormal foi examinado pelo teste de cariótipo
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Linha de base e 24 semanas
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Duração do tempo para os pacientes atingirem a resposta hematológica
Prazo: Um mínimo de 2 anos de acompanhamento planejado
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O tempo de duração foi calculado a partir da resposta à recaída.
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Um mínimo de 2 anos de acompanhamento planejado
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Mudança da qualidade de vida relacionada à saúde
Prazo: Linha de base e 24 semanas
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Questionário de Estudo de Resultados Médicos Short Form 36 Health Survey (SF-36) é usado para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde dos pacientes.
O SF-36 tem oito pontuações escalonadas; as pontuações são somas ponderadas das perguntas em cada seção.
As pontuações variam de 0 a 100.
Escores mais baixos = mais incapacidade, pontuações mais altas = menos incapacidade
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Linha de base e 24 semanas
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Incidência do evento adverso
Prazo: 24 semanas
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Use o Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) Versão 5 para avaliar o evento adverso.
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24 semanas
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Gravidade do evento adverso
Prazo: 24 semanas
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Use o Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) Versão 5 para avaliar a gravidade.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
20 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
28 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de julho de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antifúngicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Dermatológicos
- Inibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- IIT2022049
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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