- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT05734794
신증후군이 새로 발병한 소아에 대한 Rituximab 단독 요법 연구: 무작위 대조 시험 (STORM)
2023년 8월 23일 업데이트: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
새로 발병한 신증후군 환아에 대한 Rituximab 단일 요법과 스테로이드 요법의 연구: 무작위 대조 시험
주요 목표는 52주 추적 기간 내에 새롭게 발병한 신증후군이 있는 소아에 대한 리툭시맙 단독요법과 스테로이드 요법의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
신증후군(NS)은 소아에서 가장 흔한 사구체 질환입니다.
스테로이드 요법은 수십 년 동안 주류 요법이었습니다.
그러나 많은 환자들은 항상 성장 영향, 지방 및 녹내장 등과 같은 스테로이드의 많은 부작용으로 고통 받고 있습니다.
스테로이드 절약 요법이 시급합니다.
Rituximab은 분화항원 20(CD20) 클러스터에 대한 화학적 단클론 항체로서 많은 임상시험에서 빈발/의존성 신증후군(FRNS)에 효과적인 것으로 입증되었습니다.
또한 6명의 성인 NS 환자에게 효과적인 것으로 보고되었습니다.
새로 발병한 소아 NS 환자에 대한 리툭시맙 단일 요법은 아직 명확하지 않습니다.
우리의 주요 목표는 새로 발병한 신증후군이 있는 어린이에 대한 Rituximab 단일 요법(1차 요법)을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jianhua Mao, PHD.MD
- 전화번호: 86057186670015
- 이메일: maojh88@zju.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Fei Liu
- 이메일: alexdevin@163.com
연구 장소
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, 중국
- 모병
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
연락하다:
- Li Qiu-Yu
- 전화번호: 17794588355
- 이메일: liqiuyu1992@126.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 신규 발병 특발성 신증후군
- 연구 시작 시 사구체 여과율(eGFR) ≥90ml/min/1.73m2.
제외 기준:
- 사구체 혈뇨: 소변 적혈구 수 ≥ 10/high power field(HP), ≥ 2주 이내에 3회;
- 지속적인 저보체혈증(< 0.9g/L) ;
- 반복적이거나 지속적인 고혈압(성별, 연령 및 키가 3개 이상의 다른 시점에서 일치하는 어린이의 혈압의 95% 이상으로 측정된 수축기 및/또는 이완기 혈압)
- 전신성 홍반성 루푸스, 면역글로불린 A 혈관염(IgAV), 당뇨병, B형 간염 바이러스(HBV) 감염 등에 이차적인 이차 NS의 진단
- 다발성 신장 낭종, ANCA 혈관염, 비뇨기 계통 이상 등과 같은 다른 신장 질환과 합병증;
- 신증후군, 만성 사구체신염, 요독증 또는 기타 신장 질환의 가족력이 있는 경우
- 윌름스 종양 1(WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1 등과 같은 신증후군의 상태에 영향을 미치는 것으로 알려진 다른 단일 유전 질환.
- 선천성 또는 후천성 면역결핍, 활동성 결핵, 활동성 Epstein-Barr 바이러스 및 거대세포바이러스(CMV), 급성 B형 간염, C형 간염, HIV 감염, 심부 진균 감염 또는 기타 활동성 감염이 있는 환자.
- 실험실 지표는 중등도 또는 중증 호중구감소증(≤1000/μL), 중등도 또는 중증 빈혈(헤모글로빈<9.0g/dL), 혈소판감소증(혈소판수<100*10^12/L) 또는 비정상적인 간기능( 알라닌트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 빌리루빈 >2.5* 정상 상한치 및 2주 동안 계속 증가);
- 사이클로포스파미드, 사이클로스포린, 타크롤리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 트리프테리지움 윌포디 등 3개월 이내의 다른 질병에 대한 스테로이드 또는 면역억제제
- 종양, 중증 심부전, 중증 간질환, 혈액질환 또는 기타 중증 전신질환이 있는 경우.
- 리툭시맙에 알레르기가 있는 것으로 알려진 환자;
- 각막 또는 모발 이식을 제외한 이식 이력
- 약독화 생백신은 등록 전 1개월 이내에 접종되었습니다.
- 등록 전 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 환자
- 환자는 조사자가 시험에 포함시키기에 적합하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 리툭시맙 그룹
리툭시맙 투여량: 1주 간격(+7일 이내)으로 375 mg/m2 리툭시맙 4회 투여.
|
리툭시맙 용량: 트리메토프림-설파메톡사졸(25-50 mg/kg/day 경구 1일 2회, 주 3일)과 관련된 1주 간격(+7일 이내)의 375 mg/m2 리툭시맙 4회 투여.
환자가 알레르기가 없는 경우) 첫 리툭시맙 투여일(1일)부터 3개월.
환자가 완전한 관해를 달성했는지 여부에 관계없이 4회 용량의 리툭시맙이 필요합니다.
|
|
활성 비교기: 스테로이드 그룹
6주 동안 매일 경구 프레드니손/프레드니솔론 2mg/kg/일(최대 60mg/일), 그 다음 6주 동안 격일 프레드니손/프레드니솔론 1.5mg/kg(최대 50mg).
|
6주 동안 매일 경구 프레드니손/프레드니솔론 2mg/kg/일(최대 60mg/일), 그 다음 6주 동안 격일 프레드니손/프레드니솔론 1.5mg/kg(최대 50mg).
비타민 D와 칼슘(혈중 칼슘 농도에 따라 조절)을 3개월간 투여하였다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
첫 완전관해 후 무재발 생존기간(일)
기간: 완전관해에서 52주까지
|
6주 이내에 완전 관해에 도달한 환자의 전체 52주 추적 기간 동안 완전 관해에서 첫 번째 재발까지의 시간.
완화를 평가하기 위해 모든 참가자는 단백뇨를 기록합니다.
재발은 완전관해 후 부종 유무에 관계없이 3일 이상 연속된 아침 첫 소변 dipstick ≥3+, 24시간 PCR ≥2.0g/g 또는 24시간 소변 단백 ≥50mg/kg으로 정의합니다(KDIGO 2021 사구체질환 관리를 위한 임상진료지침).
완전한 관해는 첫날 아침 또는 24h PCR ≤ 0.2g/g(또는 음성 또는 극미량 딥스틱)이 연속 3회 이상으로 정의됩니다(KDIGO 2021 Clinical Practice Guide for the Management of Glomerular Diseases).
|
완전관해에서 52주까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
신증후군의 완전한 관해
기간: 입학일부터 6주까지
|
완전한 관해는 첫날 아침 또는 24h PCR ≤ 0.2g/g(또는 음성 또는 극미량 딥스틱)이 연속 3회 이상으로 정의됩니다(KDIGO 2021 임상 진료 지침 for the Management of Glomerular Diseases).
환자가 완전 관해에 도달하면 "1"로 기록하거나 "0"으로 기록합니다.
|
입학일부터 6주까지
|
|
신증후군의 비효율
기간: 입학일부터 6주까지
|
비효율은 환자가 6주 치료 후에도 여전히 신증 범위 단백뇨(첫 아침 소변 딥스틱 ≥3+딥스틱, 24시간 PCR≥2.0g/g 또는 24시간 소변 단백 ≥ 50mg/kg)를 보이는 것으로 정의됩니다.
|
입학일부터 6주까지
|
|
최초 완전 관해까지의 시간(일)
기간: 입학일부터 6주까지
|
첫 번째 약물 투여로부터 6주 이내에 완전 관해까지의 시간(일). 완전 관해는 첫날 아침 또는 24h PCR ≤ 0.2g/g(또는 음성 또는 미량 딥스틱)이 연속 3회 이상으로 정의됩니다(KDIGO 2021 Clinical 사구체 질환 관리를 위한 진료지침).
|
입학일부터 6주까지
|
|
신증후군의 재발
기간: 입원일부터 52주까지
|
재발은 완전한 관해 후 부종을 동반하거나 동반하지 않고 연속 3일 이상의 아침 첫 소변 딥스틱 ≥3+, 24시간 PCR ≥2.0g/g 또는 24시간 소변 단백질 ≥ 50mg/kg을 보이는 환자로 정의됩니다. (KDIGO 2021 사구체질환 관리 임상진료지침).
환자가 재발한 경우 "1"로 기록하거나 "0"으로 기록합니다.
|
입원일부터 52주까지
|
|
각 개인의 누적 프레드니손 투여량(연간 킬로그램당 밀리그램)
기간: 입원일부터 52주까지
|
시험 시작부터 끝까지 각 개인에 대한 프레드니손의 총 용량.
|
입원일부터 52주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Ravani P, Ponticelli A, Siciliano C, Fornoni A, Magnasco A, Sica F, Bodria M, Caridi G, Wei C, Belingheri M, Ghio L, Merscher-Gomez S, Edefonti A, Pasini A, Montini G, Murtas C, Wang X, Muruve D, Vaglio A, Martorana D, Pani A, Scolari F, Reiser J, Ghiggeri GM. Rituximab is a safe and effective long-term treatment for children with steroid and calcineurin inhibitor-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Kidney Int. 2013 Nov;84(5):1025-33. doi: 10.1038/ki.2013.211. Epub 2013 Jun 5.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Noone DG, Iijima K, Parekh R. Idiopathic nephrotic syndrome in children. Lancet. 2018 Jul 7;392(10141):61-74. doi: 10.1016/S0140-6736(18)30536-1. Epub 2018 Jun 14. Erratum In: Lancet. 2018 Jul 28;392(10144):282.
- Ye Q, Mao JH. [Immunologic pathogenesis of idiopathic nephrotic syndrome in children: the present and future]. Zhonghua Er Ke Za Zhi. 2020 Sep 2;58(9):705-707. doi: 10.3760/cma.j.cn112140-20200626-00664. Chinese.
- Iijima K, Sako M, Nozu K. Rituximab for nephrotic syndrome in children. Clin Exp Nephrol. 2017 Apr;21(2):193-202. doi: 10.1007/s10157-016-1313-5. Epub 2016 Jul 15.
- Sinha A, Bagga A. Rituximab therapy in nephrotic syndrome: implications for patients' management. Nat Rev Nephrol. 2013 Mar;9(3):154-69. doi: 10.1038/nrneph.2012.289. Epub 2013 Jan 22.
- Chan EY, Yu ELM, Angeletti A, Arslan Z, Basu B, Boyer O, Chan CY, Colucci M, Dorval G, Dossier C, Drovandi S, Ghiggeri GM, Gipson DS, Hamada R, Hogan J, Ishikura K, Kamei K, Kemper MJ, Ma AL, Parekh RS, Radhakrishnan S, Saini P, Shen Q, Sinha R, Subun C, Teo S, Vivarelli M, Webb H, Xu H, Yap HK, Tullus K. Long-Term Efficacy and Safety of Repeated Rituximab to Maintain Remission in Idiopathic Childhood Nephrotic Syndrome: An International Study. J Am Soc Nephrol. 2022 Jun;33(6):1193-1207. doi: 10.1681/ASN.2021111472. Epub 2022 Mar 30.
- Fenoglio R, Sciascia S, Beltrame G, Mesiano P, Ferro M, Quattrocchio G, Menegatti E, Roccatello D. Rituximab as a front-line therapy for adult-onset minimal change disease with nephrotic syndrome. Oncotarget. 2018 Jun 22;9(48):28799-28804. doi: 10.18632/oncotarget.25612. eCollection 2018 Jun 22.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 9일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 25일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STORM
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .