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Studie zur Rituximab-Monotherapie bei Kindern mit neu auftretendem nephrotischem Syndrom: Eine randomisierte kontrollierte Studie (STORM)

23. August 2023 aktualisiert von: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studie zur Rituximab-Monotherapie im Vergleich zur Steroidtherapie bei Kindern mit neu auftretendem nephrotischem Syndrom: Eine randomisierte kontrollierte Studie

Das Hauptziel besteht darin, die Wirksamkeit einer Rituximab-Monotherapie gegenüber einer Steroidtherapie bei Kindern mit neu aufgetretenem nephrotischem Syndrom innerhalb der 52-wöchigen Nachbeobachtung zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das nephrotische Syndrom (NS) ist die häufigste glomeruläre Erkrankung bei Kindern. Die Steroidtherapie ist seit Jahrzehnten die Mainstream-Therapie. Viele Patienten leiden jedoch immer unter vielen Nebenwirkungen von Steroiden, wie z. B. Wachstumsstörungen, Fett und Glaukom, et al. Eine steroidsparende Therapie ist dringend erforderlich. Rituximab als chemischer monoklonaler Antikörper gegen das Cluster of Differentiation Antigen 20 (CD20) hat sich in vielen klinischen Studien als wirksam beim häufigen/abhängigen nephrotischen Syndrom (FRNS) erwiesen. Es wurde auch berichtet, dass es bei sechs erwachsenen NS-Patienten wirksam ist. Rituximab-Monotherapie bei neu aufgetretenen pädiatrischen NS-Patienten ist noch unklar. Unser Hauptziel ist die Bewertung der Rituximab-Monotherapie (als Erstlinientherapie) bei Kindern mit neu aufgetretenem nephrotischem Syndrom.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Neu auftretendes idiopathisches nephrotisches Syndrom
  2. Glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥90 ml/min pro 1,73 m2 bei Studienbeginn.

Ausschlusskriterien:

  1. Glomeruläre Hämaturie: Anzahl roter Blutkörperchen im Urin ≥ 10/Hochleistungsfeld (HP), ≥ 3 Mal innerhalb von 2 Wochen;
  2. Kontinuierliche Hypokomplementämie (< 0,9 g/l);
  3. Wiederholte oder anhaltende Hypertonie (systolischer und/oder diastolischer Blutdruck, gemessen über 95 Prozent des Blutdrucks bei Kindern mit gleichem Geschlecht, Alter und Größe ≥ 3 verschiedene Zeitpunkte)
  4. Diagnose von sekundärem NS, wie z. B. sekundär zu systemischem Lupus erythematodes, Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV), Diabetes, Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) usw.
  5. Kompliziert mit anderen Nierenerkrankungen wie multiplen Nierenzysten, ANCA-Vaskulitis, Anomalien des Harnsystems usw.;
  6. Mit einer Familiengeschichte von nephrotischem Syndrom, chronischer Glomerulonephritis, Urämie oder anderen Nierenerkrankungen;
  7. Andere monogene genetische Erkrankungen, die als Auswirkung auf nephrotische Syndrome bekannt sind, wie Wilms-Tumor 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1 usw.
  8. Angeborene oder erworbene Immunschwäche oder Patienten mit aktiver Tuberkulose, aktivem Epstein-Barr-Virus und Cytomegalovirus (CMV), akuter Hepatitis B, Hepatitis C, HIV-Infektion, tiefer Pilzinfektion oder anderen aktiven Infektionen.
  9. Laborindikatoren waren abnormal, wie z. B. mittelschwere oder schwere Neutropenie (≤1000/μl), mittelschwere oder schwere Anämie (Hämoglobin <9,0 g/dl), Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl <100*10^12/l) oder mit anomaler Leberfunktion ( Alanintransaminase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Bilirubin > 2,5 * Obergrenze des Normalwerts und weiter ansteigend für 2 Wochen);
  10. Steroide oder immunsuppressive Medikamente für andere Krankheiten innerhalb von 3 Monaten, wie Cyclophosphamid, Cyclosporin, Tacrolimus, Mycophenolatmofetil, Tripterygium wilfordii usw.
  11. Bei Tumor, schwerer Herzinsuffizienz, schweren hepatologischen Erkrankungen, hämatologischen Erkrankungen oder anderen schweren Systemerkrankungen.
  12. Patienten, die bekanntermaßen allergisch gegen Rituximab sind;
  13. Vorgeschichte der Transplantation, ausgenommen Hornhaut- oder Haartransplantation;
  14. Der attenuierte Lebendimpfstoff wurde innerhalb von 1 Monat vor der Aufnahme geimpft;
  15. Patienten, die innerhalb von drei Monaten vor der Aufnahme an anderen klinischen Studien teilgenommen haben;
  16. Patienten sind für die Aufnahme in die Studie durch keinen Prüfarzt geeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rituximab-Gruppe
Rituximab-Dosis: 4 Dosen von 375 mg/m2 Rituximab in 1-wöchigen Abständen (innerhalb von +7 Tagen).
Arzneimittel: Rituximab
Rituximab-Dosis: 4 Dosen von 375 mg/m2 Rituximab in 1-wöchigen Abständen (innerhalb von +7 Tagen), verbunden mit Trimethoprim-Sulfamethoxazol (25-50 mg/kg/Tag oral zweimal täglich, 3 Tage pro Woche). Wenn der Patient nicht allergisch ist) für drei Monate ab dem Datum der ersten Rituximab-Dosierung (Tag 1). Vier Dosen Rituximab sind notwendig, wenn der Patient eine vollständige Remission erreicht.
Aktiver Komparator: Steroid-Gruppe
Täglich oral Prednison/Prednisolon 2 mg/kg/Tag (maximal 60 mg/Tag) für 6 Wochen, gefolgt von Prednison/Prednisolon, 1,5 mg/kg (maximal 50 mg) jeden zweiten Tag, für die anderen 6 Wochen.
Arzneimittel: Steroide
Täglich oral Prednison/Prednisolon 2 mg/kg/Tag (maximal 60 mg/Tag) für 6 Wochen, gefolgt von Prednison/Prednisolon, 1,5 mg/kg (maximal 50 mg) jeden zweiten Tag, für die anderen 6 Wochen. Vitamin D und Calcium (angepasst an den Calciumspiegel im Blut) wurden drei Monate lang verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rezidivfreie Überlebenszeit (Tag) nach erster vollständiger Remission
Zeitfenster: Von vollständiger Remission bis 52 Wochen
Die Zeit von der vollständigen Remission bis zum ersten Rückfall während des gesamten 52-wöchigen Follow-up bei Patienten, die innerhalb von 6 Wochen eine vollständige Remission erreichen. Zur Beurteilung der Remission dokumentieren alle Teilnehmer ihre Proteinurie. Rezidiv ist definiert durch Teststreifen im ersten Morgenurin ≥ 3+ an drei oder mehr aufeinanderfolgenden Tagen, 24-Stunden-PCR ≥ 2,0 g/g oder 24-Stunden-Urinprotein ≥ 50 mg/kg, mit oder ohne Ödem nach vollständiger Remission (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases). Vollständige Remission ist definiert durch die erste morgendliche oder 24-Stunden-PCR ≤ 0,2 g/g (oder negativer oder Spurenteststreifen) bei drei oder mehr aufeinanderfolgenden Gelegenheiten (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
Von vollständiger Remission bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständige Remission des nephrotischen Syndroms
Zeitfenster: Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Vollständige Remission ist definiert durch die erste morgendliche oder 24-Stunden-PCR ≤ 0,2 g/g (oder negativ oder Spurentest) bei drei oder mehr aufeinanderfolgenden Gelegenheiten (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases). Es wird als "1" aufgezeichnet, wenn Patienten eine vollständige Remission erreichen, oder als "0".
Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Ineffizienz des nephrotischen Syndroms
Zeitfenster: Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Ineffizienz ist definiert als Patienten, die nach 6-wöchiger Behandlung immer noch eine Proteinurie im nephrotischen Bereich haben (erster Morgenurin Teststreifen ≥ 3+ Teststreifen, 24-Stunden-PCR ≥ 2,0 g/g oder 24-Stunden-Urinprotein ≥ 50 mg/kg).
Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Die Zeit (Tag) bis zur ersten vollständigen Remission
Zeitfenster: Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Die Zeit (Tag) von der ersten Arzneimittelverabreichung bis zur vollständigen Remission innerhalb von 6 Wochen. Vollständige Remission ist definiert durch die erste Morgen- oder 24-Stunden-PCR ≤ 0,2 g/g (oder negativ oder Spurentest) bei drei oder mehr aufeinanderfolgenden Gelegenheiten (KDIGO 2021 Clinical Praxisleitlinie für das Management glomerulärer Erkrankungen).
Vom Aufnahmetag bis 6 Wochen
Rückfall des nephrotischen Syndroms
Zeitfenster: Vom Aufnahmetag bis 52 Wochen
Rezidiv ist definiert als Patienten, die an drei oder mehr aufeinanderfolgenden Tagen im ersten Morgenurin Teststreifen ≥ 3+, 24-h-PCR ≥ 2,0 g/g oder 24-h-Urinprotein ≥ 50 mg/kg haben, mit oder ohne Ödem nach vollständiger Remission (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases). Es wird als "1" aufgezeichnet, wenn Patienten einen Rückfall haben, oder als "0".
Vom Aufnahmetag bis 52 Wochen
Kumulierte Prednison-Dosierung jeder Person (Milligramm pro Kilogramm pro Jahr)
Zeitfenster: Vom Aufnahmetag bis 52 Wochen
Die Gesamtdosierung von Prednison für jede Person vom Beginn bis zum Ende der Studie.
Vom Aufnahmetag bis 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STORM

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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