Badanie monoterapii rytuksymabem u dzieci z nowo rozpoznanym zespołem nerczycowym: randomizowana, kontrolowana próba (STORM)

Kryteria przyjęcia:

1. Nowo rozpoznany idiopatyczny zespół nerczycowy
2. Współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥90 ml/min na 1,73 m2 na początku badania.

Kryteria wyłączenia:

1. krwiomocz kłębuszkowy: liczba czerwonych krwinek w moczu ≥ 10/pole o dużym powiększeniu (HP), ≥ 3 razy w ciągu 2 tygodni;
2. Ciągła hipokomplementemia (< 0,9 g/l);
3. Powtarzające się lub uporczywe nadciśnienie (ciśnienie skurczowe i/lub rozkurczowe mierzone powyżej 95% ciśnienia krwi u dzieci o tej samej płci, wieku i wzroście ≥3 różne punkty czasowe)
4. Diagnoza wtórnego NS, takiego jak wtórny do tocznia rumieniowatego układowego, zapalenie naczyń immunoglobuliny A (IgAV), cukrzyca, zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) itp.
5. Powikłane innymi chorobami nerek, takimi jak mnogie torbiele nerkowe, zapalenie naczyń ANCA, nieprawidłowości układu moczowego itp.;
6. Z wywiadem rodzinnym zespołu nerczycowego, przewlekłego kłębuszkowego zapalenia nerek, mocznicy lub innych chorób nerek;
7. Inne monogenowe choroby genetyczne znane jako efekt stanu zespołów nerczycowych, takie jak guz Wilmsa 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1 itp.
8. Wrodzony lub nabyty niedobór odporności lub pacjenci z czynną gruźlicą, aktywnym wirusem Epsteina-Barra i wirusem cytomegalii (CMV), ostrym wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C, zakażeniem wirusem HIV, głębokim zakażeniem grzybiczym lub innymi czynnymi zakażeniami.
9. Wskaźniki laboratoryjne były nieprawidłowe, takie jak umiarkowana lub ciężka neutropenia (≤1000/μl), umiarkowana lub ciężka niedokrwistość (hemoglobina <9,0 g/dl), małopłytkowość (liczba płytek krwi <100* 10^12/l) lub nieprawidłowa czynność wątroby ( transaminaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub bilirubina >2,5*górna granica normy i nadal wzrasta przez 2 tygodnie);
10. Leki steroidowe lub immunosupresyjne na inne choroby w ciągu 3 miesięcy, takie jak cyklofosfamid, cyklosporyna, takrolimus, mykofenolan mofetylu, tripterygium wilfordii itp.
11. Z nowotworem, ciężką niewydolnością serca, ciężkimi chorobami wątroby, chorobami hematologicznymi lub innymi ciężkimi chorobami układu.
12. Pacjenci, o których wiadomo, że są uczuleni na rytuksymab;
13. Historia przeszczepów, z wyłączeniem przeszczepów rogówki lub włosów;
14. Atenuowaną żywą szczepionkę zaszczepiono w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem;
15. Pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem;
16. Pacjenci nie nadają się do włączenia do badania przez żadnego badacza.