Studie monoterapie rituximabem u dětí s nově vzniklým nefrotickým syndromem: Randomizovaná kontrolovaná studie (STORM)

Kritéria pro zařazení:

1. Nově vzniklý idiopatický nefrotický syndrom
2. Rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥90 ml/min na 1,73 m2 při vstupu do studie.

Kritéria vyloučení:

1. Glomerulární hematurie: Počet červených krvinek v moči ≥ 10/high power field (HP), ≥ 3 krát během 2 týdnů;
2. kontinuální hypokomplementémie (< 0,9 g/l);
3. Opakovaná nebo přetrvávající hypertenze (systolický a/nebo diastolický krevní tlak naměřený vyšší než 95 procent krevního tlaku u dětí stejného pohlaví, věku a výšky ≥ 3 různé časové body)
4. Diagnóza sekundárního NS, jako je sekundární systémový lupus erythematodes, vaskulitida imunoglobulinu A (IgAV), diabetes, infekce virem hepatitidy B (HBV) atd.
5. Komplikované s jinými onemocněními ledvin, jako jsou mnohočetné renální cysty, vaskulitida ANCA, abnormality močového systému atd.;
6. S rodinnou anamnézou nefrotického syndromu, chronické glomerulonefritidy, urémie nebo jiných onemocnění ledvin;
7. Další monogenní genetická onemocnění známá jako vliv na stav nefrotických syndromů, jako je Wilmsův tumor 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1 atd.
8. Vrozená nebo získaná imunodeficience nebo pacienti s aktivní tuberkulózou, aktivním virem Epstein-Barrové a cytomegalovirem (CMV), akutní hepatitidou B, hepatitidou C, infekcí HIV, hlubokou plísňovou infekcí nebo jinými aktivními infekcemi.
9. Laboratorní ukazatele byly abnormální, jako je střední nebo těžká neutropenie (≤ 1000/μl), středně těžká nebo těžká anémie (hemoglobin < 9,0 g/dl), trombocytopenie (počet krevních destiček < 100* 10^12/l) nebo abnormální funkce jater ( alaninetransamináza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) nebo bilirubin >2,5*horní hranice normální hodnoty a nadále se zvyšují po dobu 2 týdnů);
10. Steroidní nebo imunosupresivní lék na jiná onemocnění do 3 měsíců, jako je cyklofosfamid, cyklosporin, takrolimus, mykofenolát mofetil, tripterygium wilfordii atd.
11. S nádorem, těžkým srdečním selháním, těžkými hepatologickými onemocněními, hematologickými onemocněními nebo jinými závažnými systémovými onemocněními.
12. Pacienti, o kterých je známo, že jsou alergičtí na rituximab;
13. Transplantace v anamnéze, s výjimkou transplantace rohovky nebo vlasů;
14. Atenuovaná živá vakcína byla naočkována do 1 měsíce před zařazením;
15. Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií do tří měsíců před zařazením;
16. Pacienti nejsou vhodní pro zařazení do studie jakýmkoli zkoušejícím.