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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05734794
Étude sur la monothérapie au rituximab chez des enfants atteints d'un syndrome néphrotique d'apparition récente : un essai contrôlé randomisé (STORM)
23 août 2023 mis à jour par: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Étude de la monothérapie au rituximab par rapport à la corticothérapie chez les enfants atteints d'un syndrome néphrotique d'apparition récente : un essai contrôlé randomisé
L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité de la monothérapie au rituximab par rapport à la corticothérapie chez les enfants atteints d'un syndrome néphrotique d'apparition récente au cours du suivi de 52 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le syndrome néphrotique (SN) est la maladie glomérulaire la plus fréquente chez l'enfant.
La corticothérapie est la thérapie traditionnelle depuis des décennies.
Cependant, de nombreux patients souffrent toujours de nombreux effets indésirables des stéroïdes, tels que la croissance impactée, la graisse et le glaucome, et al.
Une thérapie d'épargne stéroïdienne est urgente.
Le rituximab, en tant qu'anticorps monoclonal chimique dirigé contre le groupe d'antigènes de différenciation 20 (CD20), s'est avéré efficace dans le syndrome néphrotique fréquent/dépendant (FRNS) dans de nombreux essais cliniques.
Il a également été signalé comme étant efficace chez six patients adultes atteints de SN.
La monothérapie au rituximab chez les nouveaux patients pédiatriques atteints de SN n'est toujours pas claire.
Notre objectif principal est d'évaluer le rituximab en monothérapie (en tant que traitement de première intention) chez les enfants atteints d'un syndrome néphrotique d'apparition récente.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
80
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jianhua Mao, PHD.MD
- Numéro de téléphone: 86057186670015
- E-mail: maojh88@zju.edu.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Fei Liu
- E-mail: alexdevin@163.com
Lieux d'étude
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chine
- Recrutement
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Contact:
- Li Qiu-Yu
- Numéro de téléphone: 17794588355
- E-mail: liqiuyu1992@126.com
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Syndrome néphrotique idiopathique d'apparition récente
- Débit de filtration glomérulaire (DFGe) ≥ 90 ml/min par 1,73 m2 au début de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Hématurie glomérulaire : nombre de globules rouges dans l'urine ≥ 10/champ de puissance élevée (HP), ≥ 3 fois en 2 semaines ;
- Hypocomplémentémie continue (< 0,9g/L) ;
- Hypertension répétée ou persistante (pressions artérielles systolique et/ou diastolique mesurées supérieures à 95 % de la pression artérielle chez les enfants correspondant au sexe, à l'âge et à la taille ≥ 3 points temporels différents)
- Diagnostic de SN secondaire, tel que secondaire au lupus érythémateux disséminé, à la vascularite à immunoglobuline A (IgAV), au diabète, à l'infection par le virus de l'hépatite B (VHB), etc.
- Compliqué avec d'autres maladies rénales, telles que les kystes rénaux multiples, la vascularite ANCA, les anomalies du système urinaire, etc. ;
- Avec des antécédents familiaux de syndrome néphrotique, de glomérulonéphrite chronique, d'urémie ou d'autres maladies rénales ;
- D'autres maladies génétiques monogéniques connues comme l'effet de l'état des syndromes néphrotiques, telles que la tumeur de Wilms 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1, etc.
- Immunodéficience congénitale ou acquise, ou patients atteints de tuberculose active, de virus d'Epstein-Barr et de cytomégalovirus (CMV) actifs, d'hépatite B aiguë, d'hépatite C, d'infection par le VIH, d'infection fongique profonde ou d'autres infections actives.
- Les indicateurs de laboratoire étaient anormaux, tels qu'une neutropénie modérée ou sévère (≤ 1 000/μL), une anémie modérée ou sévère (hémoglobine < 9,0 g/dL), une thrombocytopénie (nombre de plaquettes < 100 * 10 ^ 12/L) ou une fonction hépatique anormale ( Alaninetransaminase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou bilirubine > 2,5 * limite supérieure de la valeur normale et continue d'augmenter pendant 2 semaines) ;
- Médicament stéroïdien ou immunosuppresseur pour d'autres maladies dans les 3 mois, comme le cyclophosphamide, la cyclosporine, le tacrolimus, le mycophénolate mofétil, le tripterygium wilfordii, etc.
- Avec tumeur, insuffisance cardiaque grave, maladies hépatologiques graves, maladies hématologiques ou autres maladies systémiques graves.
- Patients connus pour être allergiques au rituximab ;
- Antécédents de greffe, à l'exclusion de la greffe de cornée ou de cheveux ;
- Le vaccin vivant atténué a été inoculé dans le mois précédant l'inscription ;
- Patients ayant participé à d'autres essais cliniques dans les trois mois précédant l'inscription ;
- Les patients ne peuvent être inclus dans l'essai par aucun investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Groupe Rituximab
Dose de rituximab : 4 doses de 375 mg/m2 de rituximab à 1 semaine d'intervalle (dans les +7 jours).
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Dose de rituximab : 4 doses de 375 mg/m2 de rituximab à 1 semaine d'intervalle (dans les +7 jours), associées au triméthoprime-sulfaméthoxazole (25-50 mg/kg/jour par voie orale 2 fois par jour, 3 jours par semaine.
Si le patient n'est pas allergique) pendant trois mois à compter de la date de la première dose de rituximab (jour 1).
Quatre doses de rituximab sont nécessaires si le patient atteint une rémission complète.
|
Comparateur actif: Groupe de stéroïdes
Prednisone/prednisolone orale quotidienne 2 mg/kg/j (maximum 60 mg/j) pendant 6 semaines, suivie d'un jour sur deux de prednisone/prednisolone, 1,5 mg/kg (maximum 50 mg), pendant 6 autres semaines.
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Prednisone/prednisolone orale quotidienne 2 mg/kg/j (maximum 60 mg/j) pendant 6 semaines, suivie d'un jour sur deux de prednisone/prednisolone, 1,5 mg/kg (maximum 50 mg), pendant 6 autres semaines.
De la vitamine D et du calcium (ajustés en fonction de la calcémie) ont été administrés pendant trois mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps de survie sans récidive (jour) après la première rémission complète
Délai: De la rémission complète à 52 semaines
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Le temps écoulé entre la rémission complète et la première rechute au cours de l'ensemble du suivi de 52 semaines chez les patients qui obtiennent une rémission complète en 6 semaines.
Afin d'évaluer la rémission, tous les participants documenteront leur protéinurie.
La rechute est définie par une bandelette urinaire du premier matin ≥ 3+ sur trois jours consécutifs ou plus, une PCR sur 24 h ≥ 2,0 g/g ou une protéine urinaire sur 24 h ≥ 50 mg/kg, avec ou sans œdème après une rémission complète (KDIGO 2021 Guide de pratique clinique pour la prise en charge des maladies glomérulaires).
La rémission complète est définie par la première PCR matinale ou sur 24h ≤ 0,2 g/g (ou bandelette négative ou trace) à trois reprises consécutives ou plus (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
|
De la rémission complète à 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rémission complète du syndrome néphrotique
Délai: Du jour de l'admission à 6 semaines
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La rémission complète est définie par la première PCR matinale ou sur 24h ≤ 0,2 g/g (ou bandelette réactive négative ou trace) à trois reprises consécutives ou plus (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
Il sera enregistré comme "1" lorsque les patients obtiennent une rémission complète, ou comme "0".
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Du jour de l'admission à 6 semaines
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Inefficacité du syndrome néphrotique
Délai: Du jour de l'admission à 6 semaines
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L'inefficacité est définie comme les patients présentent toujours une protéinurie de type néphrotique (bandelette urinaire du premier matin ≥ 3 + bandelette réactive, PCR 24 h ≥ 2,0 g/g ou protéines urinaires 24 h ≥ 50 mg/kg) après un traitement de 6 semaines.
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Du jour de l'admission à 6 semaines
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Le temps (jour) de la première rémission complète
Délai: Du jour de l'admission à 6 semaines
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Le temps (jour) entre la première administration du médicament et la rémission complète dans les 6 semaines. La rémission complète est définie par la première PCR matinale ou sur 24h ≤ 0,2 g/g (ou bandelette réactive négative ou trace) à trois reprises consécutives ou plus (KDIGO 2021 Clinical Guide de pratique pour la prise en charge des maladies glomérulaires).
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Du jour de l'admission à 6 semaines
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Rechute du syndrome néphrotique
Délai: Du jour de l'admission à 52 semaines
|
La rechute est définie comme les patients qui ont une bandelette urinaire du premier matin ≥ 3+ sur trois jours consécutifs ou plus, une PCR sur 24 h ≥ 2,0 g/g ou une protéine urinaire sur 24 h ≥ 50 mg/kg, avec ou sans œdème après une rémission complète (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
Il sera enregistré comme "1" lorsque les patients ont une rechute, ou comme "0".
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Du jour de l'admission à 52 semaines
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Dosage cumulatif de prednisone de chaque individu (milligrammes par kilogramme par an)
Délai: Du jour de l'admission à 52 semaines
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La dose totale de prednisone pour chaque individu du début à la fin de l'essai.
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Du jour de l'admission à 52 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Ravani P, Ponticelli A, Siciliano C, Fornoni A, Magnasco A, Sica F, Bodria M, Caridi G, Wei C, Belingheri M, Ghio L, Merscher-Gomez S, Edefonti A, Pasini A, Montini G, Murtas C, Wang X, Muruve D, Vaglio A, Martorana D, Pani A, Scolari F, Reiser J, Ghiggeri GM. Rituximab is a safe and effective long-term treatment for children with steroid and calcineurin inhibitor-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Kidney Int. 2013 Nov;84(5):1025-33. doi: 10.1038/ki.2013.211. Epub 2013 Jun 5.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, Edelmann CM Jr. Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children. J Am Soc Nephrol. 1997 May;8(5):769-76. doi: 10.1681/ASN.V85769.
- Noone DG, Iijima K, Parekh R. Idiopathic nephrotic syndrome in children. Lancet. 2018 Jul 7;392(10141):61-74. doi: 10.1016/S0140-6736(18)30536-1. Epub 2018 Jun 14. Erratum In: Lancet. 2018 Jul 28;392(10144):282.
- Ye Q, Mao JH. [Immunologic pathogenesis of idiopathic nephrotic syndrome in children: the present and future]. Zhonghua Er Ke Za Zhi. 2020 Sep 2;58(9):705-707. doi: 10.3760/cma.j.cn112140-20200626-00664. Chinese.
- Iijima K, Sako M, Nozu K. Rituximab for nephrotic syndrome in children. Clin Exp Nephrol. 2017 Apr;21(2):193-202. doi: 10.1007/s10157-016-1313-5. Epub 2016 Jul 15.
- Sinha A, Bagga A. Rituximab therapy in nephrotic syndrome: implications for patients' management. Nat Rev Nephrol. 2013 Mar;9(3):154-69. doi: 10.1038/nrneph.2012.289. Epub 2013 Jan 22.
- Chan EY, Yu ELM, Angeletti A, Arslan Z, Basu B, Boyer O, Chan CY, Colucci M, Dorval G, Dossier C, Drovandi S, Ghiggeri GM, Gipson DS, Hamada R, Hogan J, Ishikura K, Kamei K, Kemper MJ, Ma AL, Parekh RS, Radhakrishnan S, Saini P, Shen Q, Sinha R, Subun C, Teo S, Vivarelli M, Webb H, Xu H, Yap HK, Tullus K. Long-Term Efficacy and Safety of Repeated Rituximab to Maintain Remission in Idiopathic Childhood Nephrotic Syndrome: An International Study. J Am Soc Nephrol. 2022 Jun;33(6):1193-1207. doi: 10.1681/ASN.2021111472. Epub 2022 Mar 30.
- Fenoglio R, Sciascia S, Beltrame G, Mesiano P, Ferro M, Quattrocchio G, Menegatti E, Roccatello D. Rituximab as a front-line therapy for adult-onset minimal change disease with nephrotic syndrome. Oncotarget. 2018 Jun 22;9(48):28799-28804. doi: 10.18632/oncotarget.25612. eCollection 2018 Jun 22.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 février 2023
Achèvement primaire (Estimé)
25 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2023
Première publication (Réel)
21 février 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladie
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Syndrome
- Le syndrome néphrotique
- Néphrose
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques immunologiques
- Rituximab
Autres numéros d'identification d'étude
- STORM
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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