Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van rituximab-monotherapie bij kinderen met nieuw ontstane nefrotisch syndroom: een gerandomiseerde gecontroleerde studie (STORM)

23 augustus 2023 bijgewerkt door: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studie van rituximab-monotherapie versus steroïdetherapie bij kinderen met nieuw ontstane nefrotisch syndroom: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het hoofddoel is het evalueren van de effectiviteit van Rituximab-monotherapie versus therapie met steroïden bij kinderen met nieuw ontstane nefrotisch syndroom binnen de follow-upperiode van 52 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Nefrotisch syndroom (NS) is de meest voorkomende glomerulaire ziekte bij kinderen. Steroïdtherapie is al tientallen jaren de reguliere therapie. Veel patiënten hebben echter altijd last van veel nadelige effecten van steroïden, zoals groeistoornissen, vet en glaucoom, et al. Steroïde-sparende therapie is dringend. Rituximab, als een chemisch monoklonaal antilichaam tegen het cluster van differentiatieantigeen 20 (CD20), is in veel klinische onderzoeken bewezen effectief te zijn bij frequent/afhankelijk nefrotisch syndroom (FRNS). Er is ook gemeld dat het effectief is bij zes volwassen NS-patiënten. Monotherapie met rituximab bij beginnende pediatrische NS-patiënten is nog onduidelijk. Ons hoofddoel is het evalueren van rituximab-monotherapie (als eerstelijnstherapie) bij kinderen met nieuw ontstane nefrotisch syndroom.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Werving
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Nieuw ontstaan ​​idiopathisch nefrotisch syndroom
  2. Glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥90 ml/min per 1,73 m2 bij aanvang van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Glomerulaire hematurie: aantal rode bloedcellen in de urine ≥ 10/hoogvermogenveld (HP), ≥ 3 keer binnen 2 weken;
  2. Voortdurende hypocomplementemie (< 0,9 g/L);
  3. Herhaalde of aanhoudende hypertensie (systolische en/of diastolische bloeddruk gemeten hoger dan het 95e procent van de bloeddruk bij kinderen die overeenkomen met geslacht, leeftijd en lengte ≥3 verschillende tijdstippen)
  4. Diagnose van secundaire NS, zoals secundair aan systemische lupus erythematosus, immunoglobuline A-vasculitis (IgAV), diabetes, infectie met hepatitis B-virus (HBV), enz.
  5. Gecompliceerd met andere nierziekten, zoals meerdere niercysten, ANCA-vasculitis, afwijkingen aan het urinestelsel, enz.;
  6. Met een familiegeschiedenis van nefrotisch syndroom, chronische glomerulonefritis, uremie of andere nieraandoeningen;
  7. Andere monogene genetische ziekten die bekend staan ​​als het effect op de toestand van nefrotische syndromen, zoals Wilms-tumor 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1, enz.
  8. Aangeboren of verworven immunodeficiëntie, of patiënten met actieve tuberculose, actief Epstein-Barr-virus en cytomegalovirus (CMV), acute hepatitis B, hepatitis C, hiv-infectie, diepe schimmelinfectie of andere actieve infecties.
  9. Laboratoriumindicatoren waren abnormaal, zoals matige of ernstige neutropenie (≤1000/μL), matige of ernstige bloedarmoede (hemoglobine <9,0 g/dl), trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100* 10^12/l) of met abnormale leverfunctie ( alaninetransaminase(ALT), aspartaataminotransferase(AST) of bilirubine >2,5*bovengrens van de normale waarde en blijven stijgen gedurende 2 weken);
  10. Steroïde of immunosuppressiva voor andere ziekten binnen 3 maanden, zoals cyclofosfamide, cyclosporine, tacrolimus, mycofenolaatmofetil, tripterygium wilfordii, enz.
  11. Met tumor, ernstig hartfalen, ernstige leveraandoeningen, hematologische aandoeningen of andere ernstige systeemziekten.
  12. Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor rituximab;
  13. Voorgeschiedenis van transplantatie, exclusief hoornvlies- of haartransplantatie;
  14. Het verzwakte levende vaccin werd binnen 1 maand vóór opname geïnoculeerd;
  15. Patiënten die binnen drie maanden vóór inschrijving deelnamen aan andere klinische onderzoeken;
  16. Patiënten zijn door geen enkele onderzoeker geschikt om in het onderzoek te worden opgenomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rituximab-groep
Dosis rituximab: 4 doses van 375 mg/m2 rituximab met tussenpozen van 1 week (binnen +7 dagen).
Geneesmiddel: Rituximab
Dosis rituximab: 4 doses van 375 mg/m2 rituximab met intervallen van 1 week (binnen +7 dagen), geassocieerd met trimethoprim-sulfamethoxazol (25-50 mg/kg/dag oraal tweemaal daags, 3 dagen per week). als de patiënt niet allergisch is) gedurende drie maanden vanaf de eerste toedieningsdatum van rituximab (dag 1). Er zijn vier doses rituximab nodig om volledige remissie te bereiken.
Actieve vergelijker: Steroïde groep
Dagelijks oraal prednison/prednisolon 2 mg/kg/d (maximaal 60 mg/d) gedurende 6 weken, gevolgd door om de dag prednison/prednisolon, 1,5 mg/kg (maximaal 50 mg), gedurende de overige 6 weken.
Geneesmiddel: Steroïde
Dagelijks oraal prednison/prednisolon 2 mg/kg/d (maximaal 60 mg/d) gedurende 6 weken, gevolgd door om de dag prednison/prednisolon, 1,5 mg/kg (maximaal 50 mg), gedurende de overige 6 weken. Gedurende drie maanden werden vitamine D en calcium (aangepast aan het calciumgehalte in het bloed) toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Recidiefvrije overlevingstijd (dag) na eerste volledige remissie
Tijdsspanne: Van volledige remissie tot 52 weken
De tijd vanaf volledige remissie tot de eerste terugval tijdens de gehele follow-up van 52 weken bij patiënten die binnen 6 weken volledige remissie bereiken. Om de remissie te evalueren, zullen alle deelnemers hun proteïnurie documenteren. Terugval wordt gedefinieerd door peilstok ≥ 3+ in de ochtendurine op drie of meer opeenvolgende dagen, 24-uurs PCR ≥ 2,0 g/g of 24-uurs urine-eiwit ≥ 50 mg/kg, met of zonder oedeem na volledige remissie (KDIGO 2021 Klinische praktijkrichtlijn voor de behandeling van glomerulaire ziekten). Volledige remissie wordt gedefinieerd door de eerste ochtend of 24 uur PCR ≤ 0,2 g/g (of negatief of sporendipstick) bij drie of meer opeenvolgende gelegenheden (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
Van volledige remissie tot 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige remissie van het nefrotisch syndroom
Tijdsspanne: Vanaf opnamedag tot 6 weken
Volledige remissie wordt gedefinieerd door de eerste ochtend of 24 uur PCR ≤ 0,2 g/g (of negatief of sporendipstick) bij drie of meer opeenvolgende gelegenheden (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases). Het wordt geregistreerd als "1" wanneer patiënten volledige remissie bereiken, of als "0".
Vanaf opnamedag tot 6 weken
Inefficiëntie van nefrotisch syndroom
Tijdsspanne: Vanaf opnamedag tot 6 weken
Inefficiëntie wordt gedefinieerd als patiënten die na een behandeling van 6 weken nog steeds proteïnurie in het nefrotische bereik hebben (peilstok eerste ochtendurine ≥ 3+peilstok, 24-uurs PCR ≥ 2,0 g/g of 24-uurs urine-eiwit ≥ 50 mg/kg).
Vanaf opnamedag tot 6 weken
De tijd(dag) tot de eerste complete remissie
Tijdsspanne: Vanaf opnamedag tot 6 weken
De tijd (dag) vanaf de eerste medicijntoediening tot complete remissie binnen 6 weken. Volledige remissie wordt gedefinieerd door de eerste ochtend of 24 uur PCR ≤ 0,2 g/g (of negatieve of sporendipstick) bij drie of meer opeenvolgende gelegenheden (KDIGO 2021 Clinical Praktijkrichtlijn voor de behandeling van glomerulaire ziekten).
Vanaf opnamedag tot 6 weken
Terugval van het nefrotisch syndroom
Tijdsspanne: Van opnamedag tot 52 weken
Terugval wordt gedefinieerd als patiënten met een ochtendurinepeilstok ≥ 3+ op drie of meer opeenvolgende dagen, 24-uurs PCR ≥ 2,0 g/g of 24-uurs urine-eiwit ≥ 50 mg/kg, met of zonder oedeem na volledige remissie (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases). Het wordt geregistreerd als "1" wanneer patiënten een terugval hebben, of als "0".
Van opnamedag tot 52 weken
Cumulatieve prednisondosering van elk individu (milligram per kilogram per jaar)
Tijdsspanne: Van opnamedag tot 52 weken
De totale dosis prednison voor elk individu van het begin tot het einde van de proef.
Van opnamedag tot 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

25 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STORM

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren